實(shí)驗(yàn)研究與設(shè)計(jì)課件

實(shí)驗(yàn)研究與設(shè)計(jì)ExperimentalResearchandDesign實(shí)驗(yàn)研究與設(shè)計(jì)ExperimentalResearcha基本內(nèi)容實(shí)驗(yàn)研究概況實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)要素實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)原則幾種常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方法基本內(nèi)容實(shí)驗(yàn)研究概況實(shí)驗(yàn)研究概況實(shí)驗(yàn)研究：是指在對(duì)實(shí)驗(yàn)對(duì)象的研究中加入了人為的實(shí)驗(yàn)因素（處理因素），觀察其對(duì)研究對(duì)象的影響（實(shí)驗(yàn)效應(yīng)或結(jié)果）。實(shí)驗(yàn)研究概況實(shí)驗(yàn)研究：是指在對(duì)實(shí)驗(yàn)對(duì)象的研究中加入了人為的實(shí)實(shí)驗(yàn)研究的特點(diǎn)主動(dòng)性：人為設(shè)置的處理因素，主動(dòng)地觀察。隨機(jī)性：受試對(duì)象被分到各組的機(jī)會(huì)均等。實(shí)驗(yàn)研究的特點(diǎn)主動(dòng)性：實(shí)驗(yàn)研究的分類實(shí)驗(yàn)室試驗(yàn)動(dòng)物試驗(yàn)（animalexperiment）臨床試驗(yàn)（clinicaltrail）社區(qū)干預(yù)試驗(yàn)（communityinterventiontrail）類實(shí)驗(yàn)研究（Quasi－experimentalstudy）半實(shí)驗(yàn)研究（semi－experimentalstudy）實(shí)驗(yàn)研究的分類實(shí)驗(yàn)室試驗(yàn)臨床實(shí)驗(yàn)分期I期：導(dǎo)入試驗(yàn)證明藥物的療效、安全性、耐受性等。小規(guī)模、志愿者。II期：正式治療試驗(yàn)評(píng)價(jià)藥物的效果和安全性。隨機(jī)對(duì)照實(shí)驗(yàn)(Randomizedcontrolledtrail，RCT)。臨床實(shí)驗(yàn)分期I期：導(dǎo)入試驗(yàn)III期：多中心臨床試驗(yàn)（multi－centerclinicaltrails）進(jìn)一步對(duì)藥物的效果和安全性進(jìn)行評(píng)價(jià)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)IV期：后期評(píng)價(jià)評(píng)價(jià)藥物的效果和安全性、特別是不良反應(yīng)。大規(guī)模、藥物上市后兩年內(nèi)。臨床實(shí)驗(yàn)分期III期：多中心臨床試驗(yàn)（multi－centerclin實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素處理因素（factor，treatment）受試對(duì)象（subject）實(shí)驗(yàn)效應(yīng)（effect，outcome）實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素處理因素（factor，treatment處理因素

（factor，treatment）精選處理因素主要因素：水平（level）非處理因素：混雜因素（confounder）對(duì)實(shí)驗(yàn)結(jié)果有影響的因素各組間應(yīng)盡可能相同或相近處理因素標(biāo)準(zhǔn)化：處理因素在整個(gè)試驗(yàn)的過程中保持不變。處理因素

（factor，treatment）精選處理因素類型：動(dòng)物人：門診病人住院病人志愿者受試對(duì)象（subject）類型：受試對(duì)象（subject）選擇標(biāo)準(zhǔn)反應(yīng)靈敏、穩(wěn)定診斷標(biāo)準(zhǔn)納入標(biāo)準(zhǔn)（inclusioncriteria）排除標(biāo)準(zhǔn)（exclusioncriteria）受試對(duì)象（subject）選擇標(biāo)準(zhǔn)受試對(duì)象（subject）實(shí)驗(yàn)效應(yīng)

（effects，outcome）指標(biāo)選擇靈敏度、精確性、客觀性、特異性提高指標(biāo)的特異性主觀指標(biāo)的應(yīng)用：QOL指標(biāo)測(cè)定儀器受試者回答或試驗(yàn)者判斷實(shí)驗(yàn)效應(yīng)

（effects，outcome）指標(biāo)選擇指標(biāo)觀察中可能產(chǎn)生的偏性

來自于受試者或觀察者的偏性：

醫(yī)生的傾向：

病人的傾向：

病人的遵從性（compliance）解決辦法：盲法（blindmethod）系統(tǒng)誤差：儀器、設(shè)備、試劑、藥物、測(cè)定者等非系統(tǒng)誤差：指標(biāo)觀察中可能產(chǎn)生的偏性來自于受試者或觀察者的偏性：實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則對(duì)照原則（control）隨機(jī)原則（randomization）均衡原則（balance）重復(fù)原則（replication）實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則對(duì)照原則（control）對(duì)照control對(duì)照原則：有對(duì)照，對(duì)照充分，均衡對(duì)照形式：空白對(duì)照（blankcontrol）安慰劑對(duì)照（placebocontrol）實(shí)驗(yàn)對(duì)照（experimentalcontrol）自身對(duì)照（selfcontrol）標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照（standardcontrol）對(duì)照control對(duì)照原則：有對(duì)照，對(duì)照充分，均衡歷史對(duì)照（historicalcontrol）相互對(duì)照（mutualcontrol）對(duì)照中常見錯(cuò)誤：

無對(duì)照

對(duì)照不當(dāng)對(duì)照control歷史對(duì)照（historicalcontrol）對(duì)照重復(fù)replication意義：重復(fù)原則：樣本例數(shù)、重復(fù)次數(shù)樣本含量估計(jì)：經(jīng)驗(yàn)法估計(jì)公式法反求例數(shù)重復(fù)replication意義：樣本含量估計(jì)假設(shè)檢驗(yàn)的樣本含量估計(jì)所需條件：所比較的兩總體間的差值δ總體的標(biāo)準(zhǔn)差σ或總體概率π第一類錯(cuò)誤的概率α檢驗(yàn)效能1－β其它：抽樣方法、資源的限制樣本含量估計(jì)假設(shè)檢驗(yàn)的樣本含量估計(jì)所需條件：均衡(balance)含義：各組間除處理因素以外，非處理因素盡量一致。均衡方法：隨機(jī)化是實(shí)現(xiàn)均衡性的重要手段有一定的樣本含量均衡(balance)含義：隨機(jī)化

randomization目的：使各組的非處理因素相同隨機(jī)原則：機(jī)會(huì)均等隨機(jī)抽樣：隨機(jī)分組：使各組的非處理因素均衡隨機(jī)實(shí)驗(yàn)順序：隨機(jī)方法：－抽簽法－摸球法－隨機(jī)數(shù)字表法

－隨機(jī)排列表法隨機(jī)化randomization目的：使各組的非處理因素相常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方法完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（成組設(shè)計(jì)）配對(duì)設(shè)計(jì)常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方法完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（成組設(shè)計(jì)）完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（成組設(shè)計(jì)）

Completelyrandomizeddesign特點(diǎn)：簡(jiǎn)單易行，統(tǒng)計(jì)處理簡(jiǎn)便處理因素單一樣本含量需要較大對(duì)照的合理性方法：編號(hào)抽簽、隨機(jī)數(shù)字表或隨機(jī)排列表統(tǒng)計(jì)處理：t檢驗(yàn)或方差分析

2檢驗(yàn)、秩和檢驗(yàn)完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（成組設(shè)計(jì)）

Completelyrandom配對(duì)設(shè)計(jì)

（Paireddesign）特點(diǎn)：不同對(duì)象按條件配成對(duì)子增加均衡性，提高效率樣本含量較少統(tǒng)計(jì)分析：配對(duì)比較：配對(duì)t檢驗(yàn)、2檢驗(yàn)、秩和檢驗(yàn)相互關(guān)系或依存關(guān)系配對(duì)設(shè)計(jì)

（Paireddesign）特點(diǎn)：討論1“樟柳堿治療偏頭痛型血管性頭痛的療效觀察”對(duì)四種類型、病程從0.5～32年不等的80例患者，在頭痛各期均只給樟柳堿治療，但給藥途徑和劑量不同。治療發(fā)作期的63例患者中，顯效42例、有效16例、無效5例；間歇性的35例患者中，顯效19例、有效16例。對(duì)連續(xù)用藥8～30天的24例患者隨訪，隨訪時(shí)間0.5～1年者6例、1～1.5年者18例。結(jié)果：顯效10例、有效12例、無效2例。據(jù)此認(rèn)為“樟柳堿不僅對(duì)偏頭痛各期均有效，且遠(yuǎn)期效果也較滿意?！庇懻?“樟柳堿治療偏頭痛型血管性頭痛的療效觀察”對(duì)四種樟柳堿治療偏頭痛型血管性頭痛的療效觀察分組顯效有效無效合計(jì)發(fā)作期4216563間歇期1916035合計(jì)6132598樟柳堿治療偏頭痛型血管性頭痛的療效觀察分組顯效有效無效合計(jì)發(fā)討論2某單位報(bào)告果膠驅(qū)鉛的療效觀察。30名鉛中毒工人脫離現(xiàn)場(chǎng)后住院治療，治療前測(cè)定尿鉛，均數(shù)為0.116mg/L，血鉛均數(shù)為1.81mg/L。服用果膠20天后再測(cè)，尿鉛均數(shù)降為0.087mg/L，血鉛均數(shù)降為0.73mg/L。說明果膠有較好的驅(qū)鉛效果。討論2某單位報(bào)告果膠驅(qū)鉛的療效觀察。30名鉛中毒工人脫討論3