血友病的治療和風險-03版本-李振宇課件

Internalusestatementgoeshere.甲型血友病的治療和風險李振宇徐州醫(yī)學院附屬醫(yī)院

內容提要血液制品的安全性2甲型血友病的替代療法31Ⅶ、Ⅷ、ⅨⅢ（組織因子）Ⅳ（Ca2+)、ⅤⅠ(纖維蛋白原)Ⅱ

(凝血酶原）Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ、XⅢ、vWF參與凝血的凝血因子血友病是一種出血性疾病血友病血友病患者的血液中由于缺少或缺乏某種凝血因子，使得血液難以形成血凝塊，所以出血時間比平常人長，但出血速度并不比常人快。丁秋蘭,等.血友病診斷和治療的專家共識.《臨床血液學雜志》2010年01期血友病的嚴重性取決于凝血因子缺乏程度凝血因子凝血因子是血液中一種促進血液凝固、控制出血的蛋白質。血漿中有很多種凝血因子，要用一個羅馬數字來為每一種因子命名，例如：VIII=8IX=9血友病類型：VIII(八)因子含量低的人患有血友病AIX(九)因子含量低的人患有血友病B根據凝血因子濃度的高低，血友病可被分為輕、中、重型：嚴重程度正常VIII因子或IX活性：50%~150%輕型5%-30%中型1%-5%重型<1%補充凝血因子是血友病唯一有效的止血方法替代治療血友病為終身攜帶疾病，目前尚缺根本治療方法替代治療——注射凝血因子，是唯一有效的止血方法

“凝血因子就像糧食，只要能夠及時補充，血友病人可以像正常人一樣生活?！薄獥钊食刂袊t(yī)學科學院血液病醫(yī)院血液內科主任醫(yī)師丁秋蘭,等.血友病診斷和治療的專家共識.《臨床血液學雜志》2010年01期血友病分型甲型血友病缺乏八因子

約占85%

乙型血友病

缺乏九因子

約占15%血友病疾病管理系統(tǒng)項目出臺背景中國現有的甲型血友病治療手段新鮮冰凍血漿在2-4?C下解凍后的白色絮狀沉淀物，含FⅧ,vWF、Fg、FXⅢ和FN等血漿因子。冷沉淀血源性凝血因子VIII由新鮮血漿分離純化而得，含FVIII約15-40IU/ml。血漿重組凝血因子VIII通過基因重組技術，不依賴血漿生成FVIII，rFVIII活性>4000u/mg蛋白健康獻漿員種類優(yōu)點缺點新鮮冰凍血漿含各種凝血因子輸血量太大，造成心臟負擔?？赡軒в懈腥驹蠢涑恋砗蜃英?、vWF等

可能帶有感染源濃縮因子Ⅷ純度高，容易保存及方便攜帶可能帶有感染源基因工程制造因子Ⅷ、Ⅸ避免病毒感染，不受血漿來源短缺的限制，可大量制造。價格昂貴血友病治療產品的比較治療方案劑量公式方法輸注1u/kg可提高血漿FⅧ水平達2%體重(kg)×欲達FⅧ水平×0.5例如:50kg×40(欲達FⅧ水平%)×0.5

=

1000u每8-12h一次;或連續(xù)靜脈輸注連續(xù)輸注可以持續(xù)穩(wěn)定，節(jié)約用量

內容提要甲型血友病的替代療法1血液制品的安全性32血漿濃縮制劑，第一個抗血友病因子面市:Hemofil?

70年代早期70年代晚期80年代早期80年代晚期改進病毒滅活技術，加強對獻漿員篩查熱處理血漿制品80年代中期75%-95%的血友病患者HBV陽性70％的患者有非甲非乙型肝炎3名血友病患者被檢出HIV80%的血友病患者HIV陽性90年代早期二十世紀60年代75%血友病患者HCV陽性分離出乙肝病毒血友病患者是血源性病毒傳染的易感人群中國病毒感染的檢出率相對國外較少的原因：1.凝血因子VIII使用量較少2.病毒感染檢查較少3.血友病患者管理、登記尚不健全中國血友病患者病毒感染情況FromNNHFdata2007-2008by王學鋒,等現有的血友病治療足夠安全了嗎？當前技術水平生產出的血漿制品是安全的；否則它們也得不到（生產/銷售）的許可。HIV事件已經過去了也被解決了。過去十年中沒有新生類似的威脅生命的病毒?；诓粩嗵岣叩陌踩O(jiān)控手段，沒有或很少有證據提示另一場悲劇會再次發(fā)生。每一次新的病毒爆發(fā)總是出乎意料歷史的教訓和經驗去除病原傳播風險的唯一途徑是避免使用含有血漿蛋白添加物的凝血因子產品當前血友病治療手段由血漿中提取采用基因重組技術制備錯誤的理解存在病原傳播風險不存在病原傳播風險正確的觀點病原傳播風險高低無美國MASAC有關重組凝血因子VIII治療分類的說明第一代：在細胞培養(yǎng)基和終產品中均含有動物和/或人類血漿蛋白成分第二代：在細胞培養(yǎng)基中含有動物和/或人類血漿蛋白成分，但在終產品中沒有第三代：在細胞培養(yǎng)基和終產品中均不含有動物/或人類血漿蛋白成分重組凝血因子VIII的分代美國MASAC有關重組八因子產品分類的說明第一代：在細胞培養(yǎng)基和最終制劑中均含有動物和/或人類血漿蛋白成分第二代：在細胞培養(yǎng)基中含有動物和/或人類血漿蛋白成分，但在最終制劑階段中沒有添加動物和/或人類血漿蛋白成分第三代：在細胞培養(yǎng)基和最終制劑中均不含有動物/或人類血漿蛋白成分細胞培養(yǎng)基中合成最終制劑重組凝血因子VIII最終產品的區(qū)別第一代含血的營養(yǎng)成分被用于細胞培養(yǎng)加入白蛋白穩(wěn)定含有白蛋白和可檢測到的血液成分添加劑第二代含血的營養(yǎng)成分被用于細胞培養(yǎng)加入蔗糖穩(wěn)定含有可檢測到的血液成分添加劑第三代不含血的營養(yǎng)成分被用于細胞培養(yǎng)加入海藻糖穩(wěn)定不含任何血液成分添加劑重組凝血因子VIII的分代特征

照顧好自己的“五大點！”美國國家血友病基金會、疾病預防控制中心、血友病診療中心以及出凝血疾病協(xié)會共同提出“5大點！”的概念?！?大點!”是血友病患者照顧好自己的最基本內容?！?大點！”包括哪些內容每年在血友病診療中心接受一次全身體檢接受預防接種甲肝和乙肝會使血友病患者發(fā)生嚴重的并發(fā)癥，接種疫苗可以預防甲肝和乙肝。乙肝疫苗應當于6月齡以內、甲肝疫苗于30月齡以內接種完成。治療出血要盡早而且充分血友病患者需要首先識別出血的早期征象，能夠判斷何種出血導致嚴重后果。還應該準備好凝血因子以供隨時使用，節(jié)省時間?！?大點！”包括哪些內容堅持鍛煉，控制體重，保護關節(jié)經常鍛煉可以強健筋骨，強壯的肌肉可以保護

關節(jié)面首損傷?？梢韵蜓巡≡\療中心的醫(yī)生

咨詢適合你的鍛煉項目。定期接受血清病毒學和抑制物檢測雖然現在的凝血因子產品比過去更安全，但是定期接受血清病毒學檢測仍非常重要。定期檢查可以保護自己，還能幫助醫(yī)學界發(fā)現可能發(fā)生的問題。綜合治療的效果平均壽命（歲） 13-40 65住院天數/年 12-15 1關節(jié)疾病患病率 70-