POEMS綜合征的治療課件

POEMS綜合征的治療

POEMS綜合征

?POEMS綜合征是由于漿細(xì)胞異常增生或漿細(xì)胞瘤所導(dǎo)致多系統(tǒng)損害的一種疾病。

?臨床表現(xiàn)為多發(fā)性神經(jīng)病變（polyneuropathy，P）、臟器腫大（organomegaly，O）、內(nèi)分泌紊亂（endocrinopathy，E）、M蛋白增高（M-protein，M）和皮膚改變（skinchanges，S），并可出現(xiàn)全身凹陷型水腫、胸腹水、杵壯指和心力衰竭等癥狀。

期為5-7年。而梅奧診所數(shù)據(jù)為13年。

?雖然POEMS綜合征發(fā)病率低，但是誤診率高，致殘率高，國(guó)內(nèi)中位生存POEMS治療現(xiàn)狀

?目前對(duì)于POEMS綜合征沒有標(biāo)準(zhǔn)的治療方法，也沒有隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的相關(guān)數(shù)據(jù)發(fā)表。

行藥物治療。

?總體上而言，放療和手術(shù)在局限性骨硬化時(shí)應(yīng)用，全身性疾病則需要進(jìn)?目前常用藥物包括皮質(zhì)激素及烷化劑，單用皮質(zhì)激素有效率僅為15%。馬法蘭聯(lián)合地塞米松（潑尼松）是最常用的治療方案，癥狀改善率約40%。

應(yīng)，應(yīng)慎重使用。

?對(duì)于硼替佐米和沙利度胺，個(gè)案報(bào)道有效，但均有周圍神經(jīng)系統(tǒng)不良反Auto-PBSCT歷史背景

?考慮到多發(fā)性骨髓瘤、系統(tǒng)性淀粉樣變性等克隆性漿細(xì)胞病經(jīng)過大劑量化療及自體外周血造血干細(xì)胞移植（autologousperipheralbloodstemcelltransplantation,auto-PBSCT）后均能取得較好療效，因此部分學(xué)者開始嘗試以此方法治療POEMS綜合征。

Auto-PBSCT?造血干細(xì)胞移植是指對(duì)患者進(jìn)行全身照射、化療和免疫抑制預(yù)處理后，將正常供體或自體的造血細(xì)胞注入患者體內(nèi)，使之重建正常的造血和免疫功能。

外周血干細(xì)胞移植和臍血移植。

?按照造血干細(xì)胞取自骨髓、外周血和臍帶血，又區(qū)分為骨髓干細(xì)胞移植、Auto-PBSCT療效

?梅奧診所59例POEMS綜合征患者在接受PBSCT治療后，幾乎所有患者均出現(xiàn)了臨床癥狀的緩解。

?隨訪顯示五年總體生存率可達(dá)到94%，其中疾病無(wú)進(jìn)展率為75%。3例死

亡患者死因分別為4年后POEMS復(fù)發(fā)，大細(xì)胞淋巴瘤和急性移植并發(fā)癥。

Auto-PBSCT療效

?目前國(guó)內(nèi)研究例數(shù)最多的中心是北京協(xié)和醫(yī)院血液科。

?截止2012年，其共完成了45例POEMS綜合征患者的自體外周血造血干細(xì)胞移植。移植后1個(gè)月內(nèi)死亡3例，25%患者出現(xiàn)植入綜合征。

善率在80%以上。

?可評(píng)價(jià)療效的34例患者中，神經(jīng)系統(tǒng)改善率100%，水腫和臟器腫大的改總結(jié)

?自體造血干細(xì)胞移植可成為POEMS綜合征治療的一線選擇

?馬法蘭+地塞米松可