2022年行業(yè)分析歐洲罕用藥物研發(fā)生產(chǎn)狀況介紹與分析

歐洲罕用藥物研發(fā)生產(chǎn)狀況介紹與分析共有1129種罕用藥物獲得美國罕用藥物開發(fā)辦公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment）的批準。而在歐洲，共有204種罕用藥物獲得歐洲藥審委（EuropeanMedicinesEvaluationAgency）的批準。為什么會有如此大的懸殊呢？這很大程度上是由于歐洲罕用藥物立法要晚于美國17年的原因。

1983年美國罕用藥物狀況

于1983年1月簽訂的美國罕用藥物法案（OrphanDrugAct）補充了聯(lián)邦食品藥品化妝品法案（FederalFood,Drug,andCosmeticAct）的不足，該法案在罕用藥物獲FDA批準上市后為罕用藥物研發(fā)商供應(yīng)了為期7年的市場獨占期，此外，還對罕用藥物的臨床討論費用施行稅務(wù)優(yōu)待政策。

好玩的是，術(shù)語“罕用”一詞并沒有在法案文本中消失，僅定義為“少見的疾病”?！昂庇谩边@個詞是在1984年10月增加進去的?！吧僖姷募膊　笔侵福╝）在美國影響人數(shù)少于200000人的任何疾??；或者（b）在美國的影響人數(shù)多于200000人的疾病，但治療這類疾病的藥品不行能憑借上市銷售所得來收回這類藥品的研發(fā)成本。

在過去的20年間，通過審批的罕用藥物數(shù)量在不斷上升。1984年～1993年，通過審批的罕用藥物年平均數(shù)量為43，這一數(shù)值到2022年升至95。截至2022年6月，共有249種罕用藥物在美國獲準上市。2022年總計有9種罕用藥物銷售收入超過10億美元，成為重磅炸彈級藥物，首當其沖的是安進公司（Amgen）的貧血治療藥物阿法依泊汀（epoetinalfa，Epogen），銷售額達24億美元。2022年安進上市了3種重磅炸彈級罕用藥物，強生公司（Johnson&Johnson）通過其子公司Ortho-McNeil和Centocor上市了2種重磅炸彈級罕用藥物。

17年后歐洲姍姍來遲

歐洲關(guān)于罕用藥物的規(guī)定在17年后姍姍來遲，2000年4月制定了歐洲議會和罕用藥品理事會（CouncilonOrphanMedicinalProducts，COMP）第141/2000項規(guī)章。COMP在歐洲的罕用藥物舞臺上扮演著主要角色，其主要負責供應(yīng)協(xié)議救濟等。EMEA和歐洲委員會分別負責接收罕用藥物的審批申請及做出最終審批打算。

罕用藥物不論從市場規(guī)模還是從市場價值來看都很難收回投資，故歐洲通過制定法規(guī)供應(yīng)肯定的激勵條件，以鼓舞罕用藥物的研發(fā)。主要有以下幾種激勵措施：（1）產(chǎn)品上市后有為期十年的市場獨占期；（2）免費的協(xié)議救濟；（3）藥品上市時可使用集中程序；（4）稅務(wù)減免；（5）授予討論基金；（6）研發(fā)方面施行稅務(wù)激勵。

罕用藥物“成果良好”

自從歐洲罕用藥品法規(guī)制定后，短短4年內(nèi)已經(jīng)有204種罕用藥物獲得EMEA批準。這與2000年4月COMP就職會議上估計的“前3年通過67個罕用藥物”相比翻了一番還多。據(jù)了解，自從2022年罕用藥物通過審批數(shù)消失大幅增長之后，罕用藥物的新藥年通過率趨向于平穩(wěn)，大約為每年50個。

COMP總計已經(jīng)接到了365個歐洲罕用藥物的審批申請。有14種罕用藥物后來經(jīng)EMEA批準得到了集中審批程序的上市許可。

罕用藥物總計有204種。在包括囊性纖維化、膠質(zhì)瘤和多發(fā)性骨髓瘤在內(nèi)的33種罕見病適應(yīng)證中，每種疾病的治療都有一種以上的罕用藥物可供選擇。179種化合物涵蓋了總計達133種的罕見病適應(yīng)證，其中，有15種化合物擁有一種以上的罕見病適應(yīng)證。在204種罕用藥物的研發(fā)商中，有42家企業(yè)擁有1個以上罕用藥物產(chǎn)品，尤其值得一提的是：Genzyme公司、OrphanEurope公司和諾華公司（Novartis）。

截至2022年6月，已經(jīng)有15種罕用藥物在歐洲勝利上市，包括有2種適應(yīng)證的諾華的Glivec。獲準上市的14種罕用藥物中，有10種屬于“特別大事”審批，要求提交上市前討論資料。

主要罕用藥物概述

法布里病治療藥agalsidasebeta（Fabrazyme）是Genzyme公司產(chǎn)品，目