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中國基因治療行業(yè)發(fā)展對策分析一、基因治療行業(yè)基本概況廣義的基因治療指通過糾正或補償異常基因缺陷以達(dá)到治療疾病的一種治療方法。基因作為遺傳物質(zhì)的基本單位，具有控制遺傳性狀表達(dá)和活性調(diào)節(jié)的作用?；蛑委熆筛鶕?jù)實現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。體內(nèi)基因治療和體外基因治療的研發(fā)管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。基因治療行業(yè)分類基因治療的臨床用途主要包括基因改正、基因修飾、基因激活、基因屏蔽、復(fù)合編輯等?；蛑委煹呐R床用途二、全球及中國基因治療市場規(guī)模全球基因治療市場保持高速發(fā)展，市場規(guī)模由2016年的0.5億美元增長至2020年的20.75億美元，CAGR高達(dá)153.3%。預(yù)計于2025年市場規(guī)模將突破300億美元。2016-2025年全球基因治療市場規(guī)模及增長趨勢數(shù)據(jù)顯示，2020年中國基因治療市場規(guī)模約為0.24億元，同比下滑1.69%。由于國內(nèi)基因治療尚處于導(dǎo)入階段，隨著細(xì)胞基因產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市以及國內(nèi)相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策的扶持，預(yù)計未來基因治療的市場規(guī)模將不斷壯大，到2025年將達(dá)到178.85億元左右。2016-2025年中國基因治療市場規(guī)模及增長趨勢相關(guān)報告：華經(jīng)產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《》三、基因治療行業(yè)監(jiān)管歷程行業(yè)的發(fā)展離不開規(guī)范的監(jiān)管體系，我國對于基因治療的監(jiān)管經(jīng)歷了有限制的自由發(fā)展期、全面叫停的整頓期之后正在逐步走向鼓勵發(fā)展的規(guī)范化道路。此外，十三五重點提出發(fā)展基因治療、地方政府和科研機構(gòu)共同合作成立昆山小核酸產(chǎn)業(yè)基地等也體現(xiàn)出政策層面對于基因治療的大力支持。相信政策的支持和規(guī)范化的監(jiān)管將會為基因治療的發(fā)展插上騰飛的翅膀。我國對于基因治療的監(jiān)管發(fā)展歷程四、基因治療行業(yè)對策建議分析基因治療是一種具有突破性意義的靶向性治療方法，將為腫瘤、遺傳性疾病等重大疾病患者帶來新生的希望，大大減少患者在治療中的副作用，減輕痛苦，提高生活治療，有望達(dá)到根治疾病的目的?；蛑委熢谌蚨季?/p>

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