藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座

藥物經(jīng)濟學pharmacoeconomics.PE藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第1頁伴隨人類社會衛(wèi)生保健需求日益增加，藥品治療費用快速增加已經(jīng)成為防礙各國醫(yī)療事業(yè)沉重負擔。所以，藥品選取標準上，除高效和安全上，藥品治療費用問題（經(jīng)濟原因）作為指導臨床治療決議和合理用藥一個方面，近年倍受關注。藥品經(jīng)濟學是以衛(wèi)生經(jīng)濟學為基礎而發(fā)展建立一門新型邊緣學科，它是一門將經(jīng)濟學原理和方法應用于評價臨床藥品治療過程，并以此指導臨床醫(yī)生制訂出合理效果處方為主要宗旨應用科學?？梢?，PE研究可為臨床合理用藥、藥品資源優(yōu)化配置、新藥研制與開發(fā)、臨床藥學服務、藥政管理和醫(yī)療保險等提供決議依據(jù)。使藥品治療到達最好價值效應（mostcost-effective）。3/10/20232藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第2頁（一）藥品經(jīng)濟學概念1．PE概念PE是研究上市藥品與診療工程結合后所出現(xiàn)一些經(jīng)濟學現(xiàn)象一門新興學科，歸屬于藥品流行病學范圍。2．PE研究范圍PE最早是以疾病費用、疾病治療費用一效果分析和費用一效益分析等評價方式初創(chuàng)于70年代前后?！八幤方?jīng)濟學”以一詞作專業(yè)術語見于80年代初。經(jīng)過多年學科建設，PE已初步形成一套基本理論與分析方法，并發(fā)展成為一門新興藥學分科。它包括方面有：3/10/20233藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第3頁（1）藥品療法經(jīng)濟學評價；（2）新藥定價；（3）藥品利用述評；（4）藥品處方管理；（5）藥品方針政策和賠償問題；（6）藥品和疾病經(jīng)濟學評價；（7）藥品和疾病生活質量評價；（8）藥品經(jīng)濟學評價和研究方法；（9）醫(yī)療標準評定方法；（10）藥品評價方法；（11）新藥藥品經(jīng)濟學評價。3/10/20234藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第4頁PE研究步驟PE研究大多以“人群”為研究對象。所以PE評價在理論上應在隨機分組、撫慰劑對照大樣本人群體中進行，但此設計要求在一些實際研究中（如藥品治療費用效果比較）可能行不通。PE分析基本方法：PE主要分析方法都要建立在費用分析基礎上，所以，慣用PE分析方法均以貨幣金額（錢數(shù)）作為費用指標。依據(jù)不一樣分析方法所測得量結果不一樣，主要分析方示可區(qū)分為：費用一效果分析、費用一效益分析、費用一效用分析和最低費用分析等。3/10/20235藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第5頁藥品經(jīng)濟學主要任務：判別、測量和對比不一樣藥品治療方案以及藥品治療方案與其它方案以及不一樣醫(yī)療或社會服務項目所產(chǎn)生經(jīng)濟效果相對比值，為臨床合理用藥和防治辦法科學化提供依據(jù)。藥品費用及其影響原因：廣義藥品費用是指提供人們預防保健和防治疾病所需藥品資源總費用，是每個病人所需費用之和。狹義藥品費用是指藥品價格（批發(fā)價）加批零差率后形成藥品零售價格。（病人購置藥品所需費用）3/10/20236藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第6頁藥品價格組成及影響原因：組成：成本、稅金、利率影響原因：藥品價格政策市場供求關系原材料、糧食等價格新藥開發(fā)利用

造成藥費上漲原因人口數(shù)量和結構改變醫(yī)療保健需求量增加藥品治療方案選擇不合理用藥藥品不良反應3/10/20237藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第7頁藥品經(jīng)濟學研究目標從全社會角度、利用藥品經(jīng)濟學基本理論和方法、利用藥品流行病學‘人群’概念，經(jīng)過對成本和對應效益兩方面進行判別、測量和比較，決定出最正確醫(yī)療服務方案，以最大程度地合理利用現(xiàn)有藥品資源。3/10/20238藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第8頁藥品經(jīng)濟學分析基本技術分析類型：費用(成本）-效果分析費用（成本）-效用分析費用成本）-效益分析最低程度費用分析

3/10/20239藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第9頁1．費用分析（CA）只評定投入或費用（成本）、不包括產(chǎn)出或結果，如疾病費用分析、藥品費用分析和藥品不良反應費用分析等，故CA無顯著治療學義，只能為費用控制和資源優(yōu)化配置提供參考依據(jù)。3/10/202310藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第10頁2．費用-效益分析費用效益分析（CBA）是一個費用和結果均以貨幣單位進行測量與評定，并據(jù)此計算和比較錢數(shù)得失凈值或費用與效益比值經(jīng)注學分析方法。其中，費用包含藥品治療直接費用（如就診費、檢驗費、藥費和病床費）和因病所派生間接費用（如陪護費等）；效益是用貨幣金額表示某一方案初稿后所產(chǎn)生最大愿望或預期結果價值（如藥品使病人早日康復后所節(jié)約費用和因恢復工作所創(chuàng)造財富等)，即效益以錢數(shù)來衡量藥品治療結果?？梢姡珻BA能夠比較費用和效益相對高低（二者之差或比率），藥品治療是否有價值取決于所生效益是否超出所花費用，當效益大于費用時則可認為該方案可行。所以，CBA優(yōu)點一在于它可對不一樣治療方案間效益和費用時則可認為該方案可行。所以，CBA優(yōu)點在于它可對不一樣治療方案間效益和費用此對值進行直接比較，為在這種或各種方案要選擇最正確者提供科學依據(jù)。3/10/202311藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第11頁3、成本-效果分析(cost-effectivenessanalysis,CEA)是藥品經(jīng)濟學結合成本與效果最慣用分析方法，其特點是成本用貨幣單位，而效果用臨床醫(yī)學或生物學單位。CEA是應用成本與效果比值以表示每取得一份效果所需要凈成本。顯然，這個比值越小越好。在一系列同類效果藥品治療方案比較中，當其最終效果相同或相近時，選擇一個成本效果比值最小藥品治療方案看來是合理。3/10/202312藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第12頁是一個結果以某一特定臨床治療目標（如癥狀緩解、疾病治愈或延長生命時間等）為衡量指標，并據(jù)此計算和比較其費用與效果比率或每單位所需費用經(jīng)濟學分析方法，其目標在于選擇到達某一治療效果時所需費用低治療方案。如有些人比較評價了高血壓病人每延長1年生命選取不一樣降壓藥時，所需費用相對大小依序為：普萘洛樂10900美元，氫氯噻嗪16400美元，硝苯地平31600美元，派唑嗪61900美元，卡托普利72100美元。據(jù)此可見普洛爾費用效果最好。3/10/202313藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第13頁成本-效果分析：目標：經(jīng)過分析尋找到達某一治療效果時費用最低治療方案。特點：治療效果不用貨幣來表示，而采取臨床指標。費用-效果分析重視防治辦法社會效果，最正確費用-效果方案并不意味著是費用最低方案。3/10/202314藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第14頁額外費用與額外效果比值法：在確立費用-效果比值基礎上，假如給予一額外費用，觀察是否會產(chǎn)生額外效果。在對A和B兩種方案進行比較時，可能存在兩種情況：1）A花費比B少，但所取得效果也較少。2）A花費比B大，但所取得效果也較多。在這種情況下，若兩種均可接收，往往結合額外費用與額外效果比值，對方案進行優(yōu)選，普通額外費用與額外效果比值越低，則表明產(chǎn)生一份額外效果所需要追加費用較低，該方案實際意義越大。3/10/202315藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第15頁表1兩種不一樣治療方案成本與效果方案A成本方案A效果高于B方案低于B方案高于B方案X1X2低于B方案X3X4對表中X2和X3情況，決議者很輕易分別判別是選擇B方案和A方案；對于X1和X4則需要另行考慮，最簡單就是計算并比較其成本效果比。如單位成本效果越大方案越好或單位效果成本越小方案越好。3/10/202316藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第16頁3種治療急性單核細胞白血病化療方案成本－效果分析83例均為1993年～年經(jīng)臨床骨髓細胞學確診為急性單核細胞白血病住院患者，其中男性43例，女性40例，年齡15a～73a。隨機分為3組：HAE方案組30例；DAE方案組30例；MAE方案組23例三尖杉酯堿（HHT）3mg/d，共7d；阿糖胞苷（Ara－c）200mg/d，共7d；足葉乙苷（VP－16）100mg/d，共5d。

DAE方案組：柔紅霉素（DNR）40mg/d，共3d；Ara－c200mg/d，共7d；威猛26（VM－26）100mg/d，共5d。

MAE方案組：米托蒽醌（MIT）10mg/d，共3d；Ara－c200mg/d，共7d；VM－26100mg/d，共5d。上述藥物除DNR靜脈注射外，其余藥物分別加入5％葡萄糖注射液250ml中靜脈滴注。各組病例完成2個療程后，判斷其療效。

3/10/202317藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第17頁21成本確定

成本是指所關注某一特定方案或藥物治療所消耗資源價值，用貨幣單位表示。本文為使分析結果具有一定參考價值，所有費用均按年5月價格計算。同時，去除各種不確定因素，提出以下成本概念。

藥品成本（C藥）：指各化療方案滿足2個觀察療程藥品總費用。計算得：HAE組=1400.40元；DAE組=6067.20元；MAE組=8058.00元。

檢查成本（C檢）：每例患者均于化療前、后進行骨髓象、外周血象、生化全項及肝、腎功能檢查。2個療程檢查費用經(jīng)計算得：HAE組=DAE組=MAE組=1792.24元。

3/10/202318藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第18頁給藥成本（C給）：指靜脈滴注、靜脈注射材料費及注射費用。計算得：HAE組=MAE組=133.28元；DAE組=147.56元。

時間成本（C時）：指在整個化療期間社會勞動值費用。據(jù)國家統(tǒng)計局公報[4]，年我國城鎮(zhèn)職工年均收入為6280.00元，人均日收入為17.20元，經(jīng)計算：HAE組=DAE組=MAE組=240.80

床位成本（C床）：指患者住院化療期間所需床位費用。計算得：HAE組=DAE組=MAE組=308.00元

總成本（C總）：C總=C藥＋C檢＋C給＋C時＋C床。HAE組=387472元；DAE組=855580元；MAE組=1053232元。3/10/202319藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第19頁

3/10/202320藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第20頁成本－效果分析

成本－效果分析目是平衡成本與效果，在二者之間尋找一個最佳點。成本－效果比（C/E）是用單位效果所花費成本來表示。在對不同方案比較分析時，有些方案花費成本多，但效果也很好。但增加效果則需增加患者支出，這時就需要考慮每增加一個效果單位所花費成本，即增長成本－效果比（ΔC/ΔE），它代表一個方案成本－效果與另一個方案比較而得結果。3種治療方案比較結果詳見表23/10/202321藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第21頁增量成本或額外效果分析即在某種治療方案基礎上加上另一個治療方案所增加成本和產(chǎn)生額外效果進行成本效果分析。在很多情況下，如不采取增量成本效果分析或考慮空白方案就進行決議，有時會產(chǎn)生嚴重誤導。3/10/202322藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第22頁

△C

△E=8555.80-3874.72

80-50

=156.043/10/202323藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第23頁3種化療方案不良反應比較結果

3/10/202324藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第24頁由表2成本－效果比看，HAE方案是3種治療急性M5方案中較經(jīng)濟化療方案。但成本－效果分析最佳治療方案不一定是費用最低，而應是費用最合理、療效最好、安全性最佳方案。HAE方案雖然費用最低，但其療效也最低，與其它兩種化療方案比，有顯著性差異（P<005）。MAE方案有效率最高，但治療成本也最高，而且其對骨髓抑制副作用也最為明顯，本組23例患者中全部出現(xiàn)骨髓抑制，與另外兩種方案相比，P<005；其中，以粒細胞降低最為明顯，3/10/202325藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第25頁按WHO分級標準達Ⅲ級以上者就有18例。后對患者采取成分輸血和粒細胞集落刺激因子（G－CSF）等輔助治療，才避免了患者因嚴重感染而可能導致死亡。這不僅增加了患者承擔疾病風險，加重了患者經(jīng)濟負擔，而且正?；熕钑r間也相應延長。從表2中增長成本－效果比（ΔC/ΔE）來看，在DAE組與MAE組化療方案療效無顯著性差異（P>005）前提下，在HAE組基礎上要多獲得1個效果單位，DAE組需花費156.04元，比MAE組方案略低，而且因藥物不良反應所產(chǎn)生消極健康效果也較MAE組低，這有助于提高患者生存質量，增強患者生活信心。因此，通過藥物經(jīng)濟學中成本－效果分析認為，DAE組為最合理方案3/10/202326藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第26頁費用-效用分析：此分析中效果與質量親密相關，注意到病人對生活質量要求。比如，某種療法可使癌癥患者壽命延長一年，費用-效果分析關心是延長一年所需費用，而費用-效用分析所關心是延長這一年生活質量。此分析方法中最困難就是生活質量測量。當前慣用生活質量指標是質量調(diào)整生命年限（quality-adjustedyearsoflife，QALYS）。質量調(diào)整是人們經(jīng)過自己價值觀念給生命標值，普通讓評價人在一個標尺上標出不一樣健康狀態(tài)下生命年限位置，此標尺普通為一個長度單位，零點表示死亡，1點表示最理想健康狀態(tài)，有時以為健康情況比死亡還要壞，則給予負值。3/10/202327藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第27頁效用測量方法：

評價標尺法（ratingscalemethod）

最理想健康情況最不理想健康情況3/10/202328藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第28頁3/10/202329藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第29頁比值測量法（ratioscalemethod）讓評價人比較兩個健康狀態(tài)理想程度，即比較兩個狀態(tài)中哪個更加好或更糟，同時要表明兩個狀態(tài)差異有多少。3/10/202330藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第30頁標準權衡法（standardgamblemethod）提供兩個可選擇治療方案。研究人員不停地改變概率P值，并讓兩種選擇中挑選其一，直到評價人選擇兩種方案傾向性相等為止，此時得到P值即為M狀態(tài)希望值。方案1病人康復并健康地生存一定年限（概率為P）若治療無效病人馬上死亡（概率為1-P）方案2不可能治愈，但病人能百分百地確保在某種狀態(tài)下（如殘疾，定義為M狀態(tài)）生存若干年3/10/202331藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第31頁時間權衡法（timetrade-offmethod）只有兩個選擇指標生命時間健康狀態(tài)為了改進自己健康情況，寧愿犧牲掉剩下生命年限中一部分。評價人普通給出兩種可能結果：

Y大于X，不停地改變X值，直到評價人認為兩種選擇方案傾向性相等為止，此時求得X/Y值即為M狀態(tài)希望值。

健康地生存X年后馬上死亡在某種狀態(tài)下（如M狀態(tài)）生存Y年后死亡3/10/202332藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第32頁人數(shù)權衡法（persontrade-offmethod）評價時要回答：現(xiàn)在患有A病有X人，患有B病有Y人，因為某種條件限制（時間、醫(yī)藥人員等），只能搶救其中一組，請問哪一組？能夠改變X值和Y值，直到解救兩組愿望相等，X/Y值即為疾病A相對于疾病B希望值

上述幾個方法結果不盡相同，在進行藥品經(jīng)濟學研究時，應明確所用方法。應用分析結果時應重視因為不一樣社會及個人對生活質量觀念不一樣而對結果產(chǎn)生影響。3/10/202333藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第33頁費用-效益分析：其結果是以貨幣形式表現(xiàn)出來，它是一個費用和結果均以貨幣單位測量經(jīng)濟學分析方法比如：藥品治療方案中：藥品治療費用：直接費用（藥費、醫(yī)師診費等）和因疾病而產(chǎn)生間接費用（如病人失去工資、他人照料所花費時間等）。效益：治療使病人早日康復后節(jié)約費用及增加勞動收入等。

此分析方法可應用于比較單一結果不一樣方案，以及多重結果不一樣方案，應用較廣泛。3/10/202334藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第34頁

匯報費用-效益分析結果三種方法：1.凈剩價值法（凈效益法）凈效益是從總效益中減去總費用，凈效益為正值，表示方案效益大于成本，說明該方案有益，反之無益。凈效益越大，說明方案越佳。2.投資回收率法：即將剩下價值（效益費用）被費用除，標出百分率，所得百分數(shù)越大，該方案實施越有益。3/10/202335藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第35頁3.效益與成本比值法：比較兩個或兩個以上方案效益與成本用比值，比值最高者為佳。即比較效益和成本可能出現(xiàn)3種情況：①效益/成本>1，說明該方案效益超出成本，則獲益；②假如效益/成本=1，說明該方案效益與成本相等；③假如效益/成本<1，則說明該方案在經(jīng)濟學上沒有獲益。當比較兩個或兩個以上方案時，以比值最高者為最正確。3/10/202336藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第36頁成本－效益分析方法優(yōu)點在于其應用范圍廣泛，適合用于單個或多個治療方案評定。對單個方案來說，能夠用于測定是否從投入中得到必定或預期最小回報；對多方案來說，被比較方案能夠是不相關內(nèi)容，如預防吸煙和普查乳腺癌所帶來效益之間比較。所以，成本-效益分析在宏觀分析和決議時較為慣用。成本－效益分析方法缺點在于方案效果需用貨幣單位來測量，當效果極難換算成金額或不宜用金額來表示時，就難于使用這種分析方法。比如，病人對藥品治療結果滿意度或偏好結果不但難于測量而且極難用貨幣形式去確定，在一定程度上限制了該方法廣泛使用。3/10/202337藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第37頁最低程度費用分析法（最小成本分析）在結果完全相等情況下比較兩個或多個防治方案間費用差異。首先必須證實兩個或多個防治方案結果無顯著性差異，然后經(jīng)過分析找出費用最小者。因為嚴格限定結果相同，所以分析時無須計算效益值，只是對兩個或多個防治方案所需費用進行比較、分析，所以此方法又稱為費用判別分析或費用-費用分析。因為實際治療中結果大都不相同，所以此方法實際應用極少。3/10/202338藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第38頁方法評價成本-效益分析最小成本分析成本－效果分析成本－效用分析成本單位貨幣單位（元）貨幣單位（元）貨幣單位（元）貨幣單位（元）結果單位貨幣單位（元）無臨床生物指標生命質量效用值評價方法1.凈效益法2.費效比法3.投資回報率法以結果相同作為前提，比較各方案成本差異成本效果比，增量成本或額外效果分析生命質量效用測量值和成本比較優(yōu)點適合用于單個或多個治療方案評定問題簡化指標相對輕易取得，含有直觀性并輕易定性和定量。合并了醫(yī)療或藥療取得健康效果中數(shù)量和質量，適合用于單個或多個治療方案評定缺點隱性結果結果難以用貨幣形式確定檢驗或證實取得結果相同不輕易未包括病人滿意度和偏好，或者說是生命質量內(nèi)容結果難以準確測量應用在宏觀分析和決議時較為慣用使用受限臨床應用最為廣泛慢性病評價藥品經(jīng)濟學不一樣研究方法比較3/10/202339藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第39頁費用類型：直接費用：提供醫(yī)療服務所需費用直接醫(yī)療費用：防治方案中所消耗醫(yī)療資源（病人醫(yī)療費、醫(yī)生工資）直接非醫(yī)療費用：因尋求治療而造成費用，（如病人轉院費、尤其飲食費、特殊住房費等）間接費用：因疾病、傷殘或死亡造成費用損失。比直接費用大得多。難確定費用：因病痛和不幸等引發(fā)費用。這些費用是難于計量。3/10/202340藥物經(jīng)濟學醫(yī)學宣教專家講座第40頁敏感度分析：藥品經(jīng)濟學研究中變量較難準確地測量出來，應用數(shù)據(jù)有不確定性，其結果存在潛在偏倚。這種不確定性和偏倚可直接影響費用和結果準確度，敏感度分析能夠確定它們對結論影響程度