2023年2月全球新藥研發(fā)進(jìn)展報(bào)告

DProgressReportFebruary2023月全球新藥研發(fā)進(jìn)展erved 2023年02月全球獲得特殊審評(píng)審批創(chuàng)新藥統(tǒng)計(jì) 04 HT erapeuticsFDAsparsentanIgA 醫(yī)藥魔方制作,僅供醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫Nextpharma訂閱用戶使用，該報(bào)告專注于收錄以下幾類重要進(jìn)展：1)臨床結(jié)果類：新靶點(diǎn)的POC/FIRSTINHUMAN試驗(yàn)結(jié)果披露，注冊(cè)性臨床試驗(yàn)結(jié)果披露，挑戰(zhàn)標(biāo)準(zhǔn)療法的頭對(duì)頭試驗(yàn)結(jié)果披露；2)注冊(cè)進(jìn)展類：突破性療法，F(xiàn)IRSTINCLASSBESTINCLASS用戶清晰回顧每月藥品醫(yī)藥魔方不對(duì)本報(bào)告內(nèi)的數(shù)據(jù)做超出客戶服務(wù)協(xié)議之外的承諾。本報(bào)告不構(gòu)成任何立項(xiàng)、投資、交易建議。閱讀者應(yīng)審慎使用本報(bào)告信息。醫(yī)藥魔方不會(huì)因?yàn)榻邮杖耸盏奖緢?bào)告而視其為客戶。本報(bào)用Tips本報(bào)告中藥品標(biāo)題已添加超鏈接，魔方訂閱用戶可直接點(diǎn)擊藥品名稱跳轉(zhuǎn)到Nextpharma數(shù)據(jù)內(nèi)容參考信息的鏈接，可直接點(diǎn)擊鏈接跳轉(zhuǎn)到相關(guān)網(wǎng)頁。魔方君。掃描二維碼申請(qǐng)數(shù)據(jù)庫試用聯(lián)系魔方君解決問題準(zhǔn)上市31/451/17準(zhǔn)上市31/451/172023年02月全球獲批創(chuàng)新藥統(tǒng)計(jì)在研管線數(shù)量全球在研/國(guó)內(nèi)在研在研管線數(shù)量全球在研/國(guó)內(nèi)在研準(zhǔn)上市獲批時(shí)間/是否首地區(qū)次批準(zhǔn)2023-02-02是2023-02-03否2023-02-14是2023-02-15是2023-02-15是1莫德7/17/125/7228/36ScrippsResearch;多發(fā)性硬化癥228/36Receptos(Bristol-MyersSquibb)準(zhǔn)上市歐洛凝血素Ⅷ-α準(zhǔn)上市歐洛凝血素Ⅷ-α53/1085/202點(diǎn)：factorVIII準(zhǔn)上市1/05/準(zhǔn)上市1/05/03(AcordaTherapeutics);SwedishOrphanBiovitrum;UCB;Syngenta準(zhǔn)上市40/926/64柯菲平;準(zhǔn)上市40/926/64靶點(diǎn)：protonpump準(zhǔn)上市40/963/65柯菲平;準(zhǔn)上市40/963/65靶點(diǎn)：protonpump準(zhǔn)上市AbbVie潰瘍性結(jié)腸炎656/2準(zhǔn)上市AbbVie潰瘍性結(jié)腸炎656/26203/452023-02-20否7154/25準(zhǔn)上市/AstellasPharma;7154/25準(zhǔn)上市/SumitomoDainipponPharma;GileadSciences;Clinigen;Bristol-MyersSquibb;TevaPharmaceutical;2023-02-21是2023-02-21是德曲妥珠單抗108/40準(zhǔn)上市363/187103/559AstraZeneca;DaiichiSankyo108/40準(zhǔn)上市363/187103/559Sano?準(zhǔn)上市401/102VaxigripTetraSano?準(zhǔn)上市401/102VaxigripTetra225/542023-02-24否2023-02-24否2023-02-24否2023-02-27否2023-02-01否2023-02-07否準(zhǔn)上市替雷利珠單抗332/183542/256Novartis準(zhǔn)上市替雷利珠單抗332/183542/256準(zhǔn)上市替雷利珠單抗332/183184/87Novartis;準(zhǔn)上市替雷利珠單抗332/183184/87帕準(zhǔn)上市18/1238/4GSK;帕準(zhǔn)上市18/1238/4靶點(diǎn)：TPOreceptor準(zhǔn)上市美賽珠單抗85/2010/4準(zhǔn)上市美賽珠單抗85/2010/47/2靶點(diǎn)：factorX|factorIxa列凈AstraZeneca;Bristol-MyersSquibb射血分?jǐn)?shù)保留的竭準(zhǔn)上市糖尿病腎病er準(zhǔn)上市糖尿病腎病er13/480/252023-02-20是26/542/11dezaparvovec靶點(diǎn)：factorIX01替西木單抗|度伐利尤單抗企業(yè)名稱適應(yīng)癥MedImmune(AstraZeneca);非小細(xì)胞肺癌P?zer|AstraZeneca;Celgene(Bristol-MyersSquibb)II準(zhǔn)上市II準(zhǔn)上市 023-02-22在研管線數(shù)量全球在研/國(guó)內(nèi)在研90/47391/220應(yīng)癥1024/40519度伐利尤單抗 MedImmune(AstraZeneca);肝細(xì)胞癌P?zer|AstraZeneca;Celgene(Bristol-MyersSquibb) 準(zhǔn)上市 023-02-2290/4790/47391/220 384/19220阿莫奈韋AstellasPharma;Maruho帶狀皰疹 靶點(diǎn)：Hel/Prim023-02-24否4/140/1821伊布替尼Johnson&Johnson;Pharmacyclics(AbbVie)套套細(xì)胞淋巴瘤準(zhǔn)上市 023-02-24否10/2111/55104/412222烏帕替尼AbbVie放射學(xué)中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎準(zhǔn)上市023-02-24否56/2611/3 23達(dá)羅他胺Bayer;Bayer;Orin激素敏感性前列腺癌準(zhǔn)上市023-02-27否92/3120/524塞利尼索OnoPharmaceutical;多發(fā)性骨髓瘤德琪醫(yī)藥;KaryopharmTherapeutics準(zhǔn)上市023-02-21否11/9555/22725達(dá)普司他KyowaKirin;慢性腎病貧血SmithKlineBeecham(GSK) 2023-02-01是是21/10 40/2126拉那利尤單抗(TakedaPharmaceuticals)遺傳性血管性水腫準(zhǔn)上市023-02-03否27/338/727戈沙妥珠單抗Immunomedicsiences準(zhǔn)上市023-02-03否 42/33103/55133/5228阿柏西普Bayer;早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變RegeneronPharmaceuticals準(zhǔn)上市023-02-08 178/0311/229velmanasealfa靶點(diǎn)：α-mannosidase Zymenex(Zymenex(ChiesiFarmaceutici)2023-02-16是4/03/030sparsentanViforPharma(CSL);IgA腎病TravereTherapeutics;Pharmacopeia(LigandPharmaceuticals);Bristol-MyersSquibb2023/2/17是75/818/648/2131pegcetacoplanSwedishOrphanBiovitrum;ApellisPharmaceuticals地圖樣萎縮2023-02-17否19/040/232氘代丁苯那嗪AuspexPharmaceuticals遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙(TevaPharmaceutical)準(zhǔn)上市2023-02-17否17/14/133氘代丁苯那嗪AuspexPharmaceuticals(TevaPharmaceutical)病2023-02-17否17/170/302否否是是是是否否是是是是2023年02月全球獲批創(chuàng)新藥統(tǒng)計(jì)在研管線數(shù)量全球在研/國(guó)內(nèi)在研獲批時(shí)間/是否首在研管線數(shù)量全球在研/國(guó)內(nèi)在研獲批時(shí)間/是否首34efanesoctocogalfa023-02-23023-02-28023-02-28023-02-28023-02-02023-02-28023-02-0253/1053/1012/185/20Bioverativ(Sano?)85/20SwedishOrphanBiovitrum靶點(diǎn)：factorVIII|vWFSano?sarilumabSano?sarilumab20/96/035報(bào)頭痛/86/7Nerivio36Dr.Reddy'sLaboratories報(bào)頭痛/86/7Nerivio36Theranica報(bào)弗立特里希氏共濟(jì)失調(diào)omaveloxolone報(bào)弗立特里希氏共濟(jì)失調(diào)omaveloxoloneNefecon30/131/822/337MDAnderson;48/2148/21185/1938CalliditasTherapeuticsAB德遲釋膠囊)靶點(diǎn)：glucocorticoid報(bào)DynavaxTechnologies39250/72報(bào)DynavaxTechnologies39250/72319/124報(bào)225/54401/10240SKYCell?u報(bào)225/54401/10240靶點(diǎn)：in?uenzavirusNextPharma藥指新分子實(shí)體或新復(fù)方組合，仿制藥或簡(jiǎn)單的改良型新藥不收錄。3.靶點(diǎn)/適應(yīng)癥相關(guān)藥品管線為研發(fā)仍處于"active"狀態(tài)的藥品；"是否首次批準(zhǔn)"指該藥品是否在該國(guó)家/地區(qū)首次獲批。03 US1ZAzafarosAzafaros2BUS2B靶點(diǎn)：NMDAreceptor靶點(diǎn)：NMDAreceptor蘭諾隆AAreceptorrexlemestrocel-L舒沃替尼PsycheceuticalBioscience；Parke-Davis(P?zer)EndogenaTherapeuticsBiogen;Shionogi;SageTherapeuticsRocketPharmaceuticals3獲得時(shí)間：2023-02-02456(US)67孤兒藥資格788獲得時(shí)間：2023-02-08;Mesoblast;;Mesoblast;9Cephalon(TevaPharmaceutical)獲得時(shí)間：2023-02-08優(yōu)先審評(píng)(MabionCD20Mylan(Viatris);MabionNefecon(布地奈德遲釋膠囊)CalliditasTherapeutics,孤兒藥資格云頂新耀,STADA,Viatris伊基侖賽伊基侖賽信達(dá)生物;馴鹿醫(yī)療;SanaBiotechnology重組人重組人IL12/15-PDL1B中國(guó)生物技術(shù)股份有限公司;US單純皰疹I(lǐng)型溶瘤病毒ViroginBiotech靶點(diǎn)：IL-12|IL-15Rα|PDL1|IL-15靶點(diǎn)：IL-12|IL-15Rα|PDL1|IL-15AOC1020AvidityBiosciencesJBI-778JubilantLifeScienceseagenSHRA恒瑞醫(yī)藥KIN003KinnateBiopharmaavasopasemmanganeseGaleraTherapeuticsKH康弘藥業(yè)avacincaptadpegolIvericBio;ArchemixPMG普沐生物獲得時(shí)間：2023-02-132-132-132-13癌瘍癌瘍2-1420優(yōu)先審評(píng)(202-152212-1622優(yōu)222-172232-17 優(yōu)先審評(píng)(US)來特莫韋靶點(diǎn)：terminase侖卡奈單抗瑪巴洛沙韋2獲得時(shí)間：2023-02-1725優(yōu)先審評(píng)(CN)25優(yōu)先審評(píng)(CN)獲得時(shí)間：2023-02-1726優(yōu)先審評(píng)(CN)26優(yōu)先審評(píng)(CN)(TakedaPharmaceuticals)獲得時(shí)間：2023-02-17優(yōu)先審評(píng)(CN)獲得時(shí)間：2023-02-17優(yōu)先審評(píng)(CN)獲得時(shí)間：優(yōu)先審評(píng)(CN)獲得時(shí)間：2023-02-17優(yōu)先審評(píng)(CN)獲得時(shí)間：2023-02-17罕見兒科用藥資格(US)獲得時(shí)間：2023-02-20孤兒藥資格(EU)獲得時(shí)間：2023-02-20孤兒藥資格(US)獲得時(shí)間：2023-02-20優(yōu)先審評(píng)(US)獲得時(shí)間：2023-02-20快速通道資格(US)獲得時(shí)間：2023-02-21優(yōu)先審評(píng)(US)獲得時(shí)間：2023-02-21優(yōu)先審評(píng)(US)獲得時(shí)間：2023-02-21快速通道資格(US)獲得時(shí)間：2023-02-21優(yōu)先審評(píng)(US)獲得時(shí)間：2023-02-22孤兒藥資格(US)獲得時(shí)間：2023-02-22孤兒藥資格(EU)獲得時(shí)間：2023-02-22突破性療法資格(US)獲得時(shí)間：2023-02-22優(yōu)先審評(píng)(US)獲得時(shí)間：2023-02-23孤兒藥資格(EU)獲得時(shí)間：2023-02-24突破性療法資格(CN)獲得時(shí)間：2023-02-24孤兒藥資格(EU)獲得時(shí)間：2023-02-27優(yōu)先審評(píng)(US)獲得時(shí)間：2023-02-27孤兒藥資格(US)獲得時(shí)間：2023-02-2827靶點(diǎn)：cap-dependentendonuclease28AzafarosAzafaros29Azafaros3Azafaros30331Valneva;ButantanInstituteValneva;ButantanInstitute32axax33P?zer34P?zer34RegeneronPharmaceuticals;AlnylamRegeneronPharmaceuticals;AlnylamPharmaceuticalsBiohavenPharmaceuticals(P?zer);Bristol-MyersSquibbP?zer35336靶點(diǎn)：myostatin373838SageTherapeuticsSageTherapeutics39靶點(diǎn)：NMDAreceptor40RegeneronPharmaceuticalsRegeneronPharmaceuticalsTimberPharmaceuticals414242靶點(diǎn)：retinoid4343單純皰疹病毒AsklepiosBioPharmaceuticalAsklepiosBioPharmaceuticalSpringWorksTherapeuticsLaevorocOncology癥44445靶點(diǎn)：γ-secretase462023年02月全球獲得特殊審評(píng)審批創(chuàng)新藥統(tǒng)計(jì)孤兒藥資格(US)孤兒藥資格(US)適應(yīng)癥Ymmunobio肝癌Aravive胰腺導(dǎo)管癌apeuticsNapoPharmaceuticals;S微絨毛包涵體病alixPharmaceuticals(BauschHealth);GlenmarkPharmaceuticalsIchnosSciences多發(fā)性骨髓瘤呋哌瑞448孤兒藥資格(4849孤兒藥資格(49獲得時(shí)間：2023-02-2850孤兒藥資格(5051獲得時(shí)間：2023-02-2752甫康藥業(yè)獲得時(shí)間：2023-02-28osciencesosciences53PharmAbcine滲漏綜合征獲得時(shí)間：2023-02-21Immutep;藥明康德;eftilagimodalphaImmutep濱eftilagimodalpha/紫杉醇vsImmutep;藥明康德;eftilagimodalphaImmutep濱eftilagimodalpha/紫杉醇vs 戈沙妥珠單抗Immunomedics;Seagen;戈沙妥珠單抗/帕博利珠單抗vsNCT05633654GileadSciences 1514人靶點(diǎn)：TopI;TROP2lerociclib嘉和生物;G1Therapeutics; lerociclib/來曲唑vs320人abscale貝伐珠單抗(Mabscaleabscale貝伐珠單抗(Mabscale)/紫杉醇/620人P?zer;400人P?zer;400人SermonixPharmaceuticals;氟維司群/阿貝西利Azure;LigandPharmaceuticalsERER li?leucelIovanceli?leucelIovanceBiotherapeuticsli?leucel/帕博利珠單抗vsNCT05727904Iovance靶點(diǎn)：notavailable8人8人 IksudaTherapeutics; IksudaTherapeutics;LegoChemBiosciences;HERmicrotubule貝達(dá)藥業(yè);益方生物貝福替尼vs埃克替尼CTR20230429貝達(dá)藥業(yè)EGFRTMEGFRTM 玻璃酸酶/GileadGileadSciences賽帕利單抗/含鉑化療/貝伐珠單抗orCTR20230235ArcusBiosciencesvs/貝伐珠單抗or無GLS-010-32TaihoPharmaceutical;藥明生物424TaihoPharmaceutical;藥明生物424人072023年02月全球腫瘤領(lǐng)域新發(fā)起核心臨床統(tǒng)計(jì)PMCDCDCDCD 安羅替尼;TQB2450安羅替尼;TQB2450中美冠科;正大天晴;TQB2450/安羅替尼//卡鉑vsTQB2450-III-12(陽離子脂質(zhì)體)570人替雷利珠單抗/紫杉醇Advenchen替雷利珠單抗/紫杉醇PSB205培美曲塞vs替雷利珠單抗/ss人納武利尤單抗OnoPharmaceutical;vs卡培他濱醌脂質(zhì)體)試驗(yàn)周期：2023-02-01至2026-09-01注：本報(bào)告每條信息標(biāo)題中的藥品名稱已添加超鏈接，點(diǎn)擊可直接跳轉(zhuǎn)到Nextpharma藥品詳情頁面2023-02-012023年2月1日，GSK宣布FDA批準(zhǔn)了達(dá)普司他治療至少接受4個(gè)月透析的成人慢性腎病(CKD)貧血(紅細(xì)胞數(shù)量減少)患者，此次獲批是基于III期ASCEND-D研究(NCT02879305)的盲)、多中心的III期試驗(yàn)，用以評(píng)估daprodustat對(duì)比重組人紅細(xì)胞生成素的療效。結(jié)果顯示，達(dá)普司他可將患者血紅蛋白水平提到并維持在10-11g/dL的目標(biāo)范圍內(nèi)，類似于重組人促紅細(xì)胞生成素。該藥物最常見的副作用包括高血壓、胃糜爛和胃腸道出血。達(dá)普司他是首個(gè)在美獲批上市治療慢性腎病貧血達(dá)普司他有一個(gè)黑框警告，表示血栓性血管(凝血)事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，包括死亡、心臟病發(fā)作、中風(fēng)和肺部、腿部或透析通路部位的血栓。達(dá)普司他的警告和預(yù)防措施包括因心力衰竭住H/news-releases/fda-approves-?rst-oral-treatment-for-anemia-caused-by-chronic-kidney-disease-for-adults-on-dialysis-301736770.html/s/U1_a82zBxUkb3XGMTT5G4Q2023-02-08別公布了2項(xiàng)關(guān)于瘤內(nèi)注射溶瘤病毒候選藥物MVR-T3011治療黑素瘤和晚期頭頸一項(xiàng)2期試驗(yàn)納入了19名先前接受過PD-1或PD-1/CTLA-4聯(lián)合療法且失敗的黑色素瘤患者，其中近90%的患者有遠(yuǎn)端轉(zhuǎn)和超過5厘米。結(jié)果顯示，患者接受MVR-T3011治療(包括劑量遞增階段的低劑量隊(duì)列)后，確認(rèn)的ORR和DCR為21.1%(4/19)和47.4%(9/19)，中位PFS為12.9個(gè)月，12個(gè)月PFS率為二線單藥免疫療法mPFS為2.8和3.6個(gè)月，PD-1單抗聯(lián)合另一項(xiàng)2期試驗(yàn)共納入19例晚期頭頸部鱗癌，其中18例既往接受過鉑類化療及PD-1免疫治療失敗，17例受試者有遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移，6例受試者的基線靶病灶直徑之和超過5cm。mPFS為標(biāo)準(zhǔn)療法(ORR:5.8%/10.1%)和PD-1免疫療法(ORR:13.3%/14.6%)。MVR-T3011是一款3合一的oHSV創(chuàng)新產(chǎn)品，通過改造使其在腫瘤細(xì)胞中保持強(qiáng)勁的復(fù)制能力，在正常細(xì)胞中限制其/news-releases/immvira-clinical-snapshot-intratumoral-injected-ov-mvr-t3011-it-monotherapy-achieved-median-pfs-of-12-9-months-on-treatment-of-melanoma-301742055.html/news-releases/immvira-clinical-snapshot-intratumoral-injected-ov-mvr-t3011-it-monotherapy-achieved-orr-of-25-on-late-stage-hnc-patients-indicating-signi?cant-advantage-over-soc-and-pd-1-treatment-301748325.htmlIRI、貝伐珠單抗三聯(lián)療法治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌關(guān)鍵3期PRESERVE1試驗(yàn)(NCT04607668)的頂線數(shù)據(jù)。PRESERVE1、隨機(jī)化、安慰劑對(duì)照的關(guān)鍵3期試驗(yàn)，共納入326例mCRC患者?；颊呓邮芮骼?FOLFOXIRI(5-FU、亞葉酸、奧沙利鉑和伊立替康)+貝伐珠單抗的一線三聯(lián)療法，此方案每14天為一周期，每次連續(xù)用藥兩天。結(jié)果顯示，該試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)了嚴(yán)重中性粒細(xì)胞減少癥指標(biāo)的共同主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，曲拉西利組患者誘導(dǎo)期間嚴(yán)重中性粒細(xì)胞減少癥的發(fā)生率(安慰劑：20%vs.曲拉西利：1%；p<0.001)和第1個(gè)周期至第4個(gè)周期嚴(yán)重中性粒細(xì)胞減少癥平均持續(xù)時(shí)間(安慰劑：1.3天vs.曲拉西利：0.1天；p<0.001)均有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義降低。然而，早期的抗腫瘤療效數(shù)據(jù)，包括ORR(安慰劑組：61%vs曲拉西利：50%)和初步的生存期數(shù)據(jù)都傾向于安慰劑組)。鑒于安慰劑的療效優(yōu)于曲拉西利，其決定終止該項(xiàng)祖細(xì)胞截在G1期，在化療結(jié)束后重新進(jìn)入細(xì)胞周期，長(zhǎng)時(shí)/news-release/2023/0tsfromPivotalPhaseTrialofTrilaciclibintientsReceivingTripletTherapywithFOLFOXIRIBevacizumab-for-Metastatic-Colorectal-Canc.html03Talazoparib+恩扎盧胺2022-02-162023年2月16日，輝瑞公布了他拉唑帕尼聯(lián)合恩雜魯胺治療mCRPC的3期TALAPRO-2研究(NCT03395197)結(jié)果。TALAPRO-2是包含兩部分的兩隊(duì)列、多中心、隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照的III期臨床研究，在全球招募了1106例確診后未經(jīng)全身治療的mCRPC患者。此項(xiàng)研究分為兩個(gè)隊(duì)列：所有類型患者(n=750)和HRR突變患者(n=380)。這些患者在研究中接受雄激素剝奪療法(ADT)或雙側(cè)睪丸切除術(shù)后再隨機(jī)接受他拉唑帕尼+恩雜魯胺或安慰劑+恩雜魯胺治療。數(shù)據(jù)顯示，相較于安慰劑+恩雜魯胺，他拉唑帕尼+恩雜魯胺的rPFS達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義上的改善，且無論是否伴有HRR突變，他拉唑帕尼+恩雜魯胺治療組將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低37% 此外，F(xiàn)DA已授予他拉唑帕尼聯(lián)合恩雜魯胺sNDA優(yōu)先審評(píng)資做出對(duì)sNDA的決定。他拉唑帕尼是一種第二代PARP抑制劑，活性是其他PARP/news/home/20230216005496/en/P?zer-Announces-Positive-TALZENNA%C2%AE-and-XTANDI%C2%AE-Combination-Data-from-Phase-3-TALAPRO-2-Study2023-02-20HT2023-02-202023年2月20日，君實(shí)生物公布了特瑞普利單抗聯(lián)合紫杉醇治療首診為IV期或復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌(TNBC)3期TORCHLIGHT研究(NCT04085276)期中分析結(jié)果。單抗聯(lián)合紫杉醇(白蛋白結(jié)合型)與安慰劑聯(lián)合用紫杉醇(白蛋白結(jié)合型)的療效和安全性。研究結(jié)果顯示，相較于紫杉醇，瑞普利單抗聯(lián)合紫杉醇可顯著延長(zhǎng)PD-L1陽性患者的無進(jìn)展生存期(PFS)；此外，全人群和PD-L1陽性人群的總生存期(OS)也顯示出明顯獲益趨勢(shì)。結(jié)果的3期研究。君實(shí)生物將于近期與監(jiān)管部門溝通相關(guān)上市/news-release/2023/02/21/2611703/0/en/Junshi-Biosciences-Announces-Toripalimab-in-Combination-with-Chemotherapy-for-Treatment-of-Advanced-Triple-negative-Breast-Cancer-Met-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Clinical-Study.html2023-02-222023-02-22黑素瘤突破性療法資格。該資格授予基于2b期簽2b期試驗(yàn)，招募了157名III/IV期黑色素瘤患者，患者在手術(shù)切除后隨機(jī)接受mRNA-4157(共9劑)和帕博利珠單抗(每三周200mg，最多18個(gè)周期)治療或只使用帕博利珠單抗治療1年，直至疾病復(fù)發(fā)或出現(xiàn)不可承受的毒性。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為結(jié)果顯示，相較于帕博利珠單抗組，聯(lián)合治療組聯(lián)合治療組可顯著降低44%的復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)(HR=0.56[95%CI,0.31-1.08]pmRNA與先前1期試驗(yàn)中報(bào)道的一致，聯(lián)合治療組有14.4%的患者觀察到嚴(yán)重的治療相關(guān)監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論并在2023年啟動(dòng)用于黑色素瘤的3期臨床試驗(yàn)，aandMermRNA-1010A2023-02-162023年2月16日，Moderna公布了mRNA-1010用于預(yù)防成人流感的關(guān)鍵3期試驗(yàn)(NCT05415462)中期結(jié)果。該項(xiàng)研究是一項(xiàng)全球、隨機(jī)3期試驗(yàn)，在南半球流感季節(jié)時(shí)阿根廷，澳大利亞，哥倫比亞，巴拿馬和菲律賓招募了6102例成人，旨在評(píng)估m(xù)RNA性和安全性。對(duì)比已上市的季節(jié)性流感疫乙型/Yamagata譜系菌株的兩個(gè)終點(diǎn)均未達(dá)到非劣效性。安全48%，并且老年組的發(fā)生率更低。大部分SAR為1級(jí)，最常見的RmRNA球開展的對(duì)比已上市四價(jià)滅活流感疫苗的III期試驗(yàn)正處于入組mRNA價(jià)流感疫苗，可編碼WHO推薦的4種流感病毒的抗原，包括兩個(gè)甲流株系(H1N1與H3N2)和兩個(gè)乙流株系(Victoria和Yamagata)。/739660/Moderna-Announces-Interim-Phase-3-Safety-and-Immunogenicity-Results-for-mRNA-1010-a-Seasonal-In?uenza-Vaccine-Candidate02lenacapavir+廣譜中和抗體+zinlirvimab2023-02-222023-02-222023年2月22日，Gilead公布lenacapavir聯(lián)合廣譜中和抗體teropavimab和zinlirvimab作為一年兩次長(zhǎng)效HIV療法接受抗逆轉(zhuǎn)錄治療期間病毒學(xué)抑制(HIV-1RNA<50copies/mL)≥2年的成年患者，受試者對(duì)兩種廣譜中和抗體敏mL周/news-and-press/press-room/press-releases/2023/2/gilead-presents-positive-proof-of-concept-data-for-investigational-combination-regimen-of-lenacapavir-with-broadly-neutralizing-antibodies-as-a-potent2023-02-172023年2月17日，Apellis宣布FDA批準(zhǔn)其靶向補(bǔ)體C3環(huán)肽抑制劑pegcetacoplan上市，用于治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地圖樣萎縮。本次獲批是基于兩項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)OAKS研究是為期2年的多中心，隨機(jī)化，雙盲研究，旨在評(píng)估pegcetacoplan全性。兩項(xiàng)研究納入的637例和621例患者的最佳矯正視力至少24個(gè)字母，GA面積在2.5至17.5mm2之間或多灶性GA中一個(gè)局灶性病變≥1.25mm2的患者。結(jié)果表明，相較于對(duì)照組，在24個(gè)月內(nèi)，OAKS和DERBYpegcetacoplanGA病變區(qū)域進(jìn)在美國(guó)及全球分別有超過100萬例和500萬例地圖樣萎縮A/news-release/2023/02023-02-172023-02-17雙重內(nèi)皮素血管緊張素受體拮抗劑sparsentan，用于原發(fā)性IgA腎病患者降低蛋白尿(一般UPCR≥1.5g/g)，該藥也成為了該疾病領(lǐng)域首個(gè)且唯一的非免疫抑制療法。此項(xiàng)獲批是基于一項(xiàng)三期PROTECT研究(NCT03762850)的關(guān)鍵中期結(jié)果。該項(xiàng)研究是一項(xiàng)隨機(jī)，雙盲多中心試驗(yàn)，共納入404例IgAN患者，旨在評(píng)估sparsentan對(duì)比厄貝沙坦的療效，該研究也是IgAN領(lǐng)域迄今為止規(guī)模最大的干預(yù)性研究。數(shù)據(jù)顯示，sparsentan組患者的蛋白水平相較于基線降低百分比超過厄貝沙坦組的3倍(49.8%vs15.1%，p=0.0001)，達(dá)到預(yù)設(shè)中期主要終點(diǎn)，此項(xiàng)研究的2年確證性終點(diǎn)的頂線結(jié)果預(yù)計(jì)在2023Sparsentan成為首個(gè)獲批用于IgA腎病的endothelin/-/news-release/2023/02023-02-182023年2月18日，武田公布了維得利珠單抗用于預(yù)防腸道急性 (NCT03657160)的最新數(shù)據(jù)。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安的血液系統(tǒng)惡性腫瘤或骨髓增生性疾病患者，旨在評(píng)估維得利珠單抗預(yù)防患者發(fā)生腸道aGvHD的療效與安全性。在術(shù)后第180天，相較于安慰劑組，維得利珠單抗組患者無腸道aGvHD計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善，達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn) p與安慰劑相比，未觀察到新的安全信號(hào)，安慰劑組和vedoli-維多珠單抗特異性結(jié)合α4β7整合素，阻斷α4β7與/news/home/202302180en/Takeda-Presents-Positive-Results-from-PhasellTransplantation-allo-HSCT03Omavaloxolone2023-02-282023年2月28日，Reata宣布FDA批準(zhǔn)Skyclarys(maveloxol-one)用于16歲及以上青少年和成年人治療弗立特里希氏共濟(jì)失調(diào)。這是首個(gè)且唯一一個(gè)獲批用于治療該適應(yīng)癥的藥物。此次獲批是基于MOXIe研究(NCT02255435)的第二部分試驗(yàn)的療MOXIe研究第一部分試驗(yàn)和MOXIe擴(kuò)展試驗(yàn)的額外支持性數(shù)據(jù)。MOXIe研究是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲2期臨床試驗(yàn)(包括雙盲部分和開放標(biāo)簽部分)，共納入103患者。結(jié)果顯示，在第48周時(shí)，相較安慰劑，Skyclarys治療mFARS評(píng)分顯著降低，安慰劑校正差異為-2.41分 FACOMS究中匹配的未接受過治療的患者相比，接受Skyclarys治療的患者3年后mFARS評(píng)分較低。MOXIe研究第二部分中最常見的不良反應(yīng)是肝酶(AST/ALT)美國(guó)大約有5,000例確診的弗立特里希氏共濟(jì)失調(diào)患者。Omaveloxolon是一種口服的Nrf2激動(dòng)劑，曾獲得過FDAOmaveloxolone的MOXIe試驗(yàn)是第一個(gè)證明可以改善弗/news/home/20230228006450/en/Reata-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-SKYCLARYS%E2%84%A2-Omavaloxolone-the-First-and-Only-Drug-Indicated-for-Patients-with-Friedreich%E2%80%99s-Ataxia04Sarilumab2023-02-282023年2月28日，Regeneron和Sano?宣布FDA批準(zhǔn)sarilumab用于對(duì)皮質(zhì)類固醇響應(yīng)不足或不耐受成年患者治療風(fēng)濕性