科學家發(fā)明將人體皮膚細胞轉化為腦神經治療亨氏舞蹈癥新方法課件

據報道，近日科學家們發(fā)明了一種將人體皮膚細胞直接轉化為受到亨廷頓氏舞蹈癥——一種致命的遺傳性神經退行性疾病——影響的特定大腦細胞類型的新方法。與將一種細胞類型轉化為另一種的其它技術有所不同，這一最新方法并不會經歷干細胞階段，從而避免了產生多個細胞類型，研究人員這樣解釋道。

生物學助理教授安德魯柳、高級研究員米歇爾雷齊納、神經科學研究生馬瑟斯維克托

美國圣路易斯華盛頓大學醫(yī)學院的研究人員展示了這些轉化細胞在注射入老鼠大腦后至少存活了6個月，且行為特征與大腦里的初始細胞非常相周知，這些細胞可以延伸至特定大腦區(qū)域。我們發(fā)現(xiàn)人體移植細胞與老鼠大腦里這些目標相連，這便是這項研究的里程碑式的成就。”這項研究被發(fā)表在10月22日的期刊《神經元》上。

科研究人員產生了一種名為中等棘神經元的特定大腦細胞類型，它對控制運動至關重要。這類細胞是受亨廷頓氏舞蹈癥影響的主要細胞，這種遺傳性基因紊亂疾病會引起不自主的肌肉移動和認知能力下降，常發(fā)病于中年期。亨廷頓氏舞蹈癥患者在首次出現(xiàn)癥狀后大約還能繼續(xù)活20年，但病情會日益加重。

這項研究所使用的是人類皮膚細胞，而非

為了重新編碼這些細胞，柳和同事將皮膚細胞放在一個模擬大腦細胞的環(huán)境里?；谶^去的研究他們知道暴露在兩個小型RNA分子可以將皮膚細胞轉化為不同類型的神經元混合物。

在皮膚細胞里，如何變成大腦細胞或者任何類型的細胞的DNA指令都完好保存未被使用。在發(fā)表在期刊《自然》上的先前研究里，柳和他的同事展示了暴露在兩個名為miR-9和miR-124的microRNAs會改變指導包裝DNA的方法。盡管研究人員仍在逐步揭開這一復雜過程的細節(jié)，這些microRNAs似乎打開了對大腦細胞至關號，將細胞暴露在名為轉錄因子的額外分子里，科學家們知道轉錄因子存在于中等棘神經元普遍存在的大腦區(qū)域里。

“我們認為microRNAs肩負著重擔，”研究合作作者、神經科學研究生馬瑟斯維克托（MatheusB.Victor）這樣說道。“它們在為皮膚細胞變?yōu)樯窠浽鰷蕚?。我們添加的轉錄因子會指導皮膚細胞變成特定的子類型，在這項研究里就是中等棘神經元。我們認為我們可以通過使用不同的轉錄因子，產生不同類型的神經元?！?/p>

柳還解釋了microRNAs，而非轉錄因子，才是將人體皮膚細胞直無法成功轉化為神經元。

研究人員進行了大量的測試以展示這些最新轉化的大腦細胞的確和原始中等棘神經元一樣，且特性也相似。轉化的細胞會表達原始中等棘神經元特有的基因，但不會表達其它類型神經元的基因。當植入老鼠大腦里，轉化的細胞展示出與原始神經元相似的形態(tài)學和功能學特性。

為了研究與疾病相關的細胞特性，科研人員現(xiàn)在正從亨廷頓氏舞蹈癥患者身體里提取皮膚細胞并利用最