血友病的治療和風(fēng)險(xiǎn)本詳解演示文稿

血友病的治療和風(fēng)險(xiǎn)版本詳解演示文稿現(xiàn)在是1頁\一共有26頁\編輯于星期二（優(yōu)選）血友病的治療和風(fēng)險(xiǎn)版本現(xiàn)在是2頁\一共有26頁\編輯于星期二Ⅶ、Ⅷ、ⅨⅢ（組織因子）Ⅳ（Ca2+)、ⅤⅠ(纖維蛋白原)Ⅱ

(凝血酶原）Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ、XⅢ、vWF參與凝血的凝血因子現(xiàn)在是3頁\一共有26頁\編輯于星期二血友病是一種出血性疾病血友病血友病患者的血液中由于缺少或缺乏某種凝血因子，使得血液難以形成血凝塊，所以出血時間比平常人長，但出血速度并不比常人快。丁秋蘭,等.血友病診斷和治療的專家共識.《臨床血液學(xué)雜志》2010年01期現(xiàn)在是4頁\一共有26頁\編輯于星期二血友病的嚴(yán)重性取決于凝血因子缺乏程度凝血因子凝血因子是血液中一種促進(jìn)血液凝固、控制出血的蛋白質(zhì)。血漿中有很多種凝血因子，要用一個羅馬數(shù)字來為每一種因子命名，例如：VIII=8IX=9血友病類型：VIII(八)因子含量低的人患有血友病AIX(九)因子含量低的人患有血友病B根據(jù)凝血因子濃度的高低，血友病可被分為輕、中、重型：嚴(yán)重程度正常VIII因子或IX活性：50%~150%輕型5%-30%中型1%-5%重型<1%現(xiàn)在是5頁\一共有26頁\編輯于星期二出血是血友病的重要臨床特征出血最經(jīng)常出現(xiàn)在這些關(guān)節(jié)或肌肉內(nèi)。踝關(guān)節(jié)膝關(guān)節(jié)肘關(guān)節(jié)小腿肌肉大腿肌肉上臂肌肉最常出血的關(guān)節(jié)最常出血的肌肉現(xiàn)在是6頁\一共有26頁\編輯于星期二補(bǔ)充凝血因子是血友病唯一有效的止血方法替代治療血友病為終身攜帶疾病，目前尚缺根本治療方法替代治療——注射凝血因子，是唯一有效的止血方法

“凝血因子就像糧食，只要能夠及時補(bǔ)充，血友病人可以像正常人一樣生活。”——楊仁池中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師丁秋蘭,等.血友病診斷和治療的專家共識.《臨床血液學(xué)雜志》2010年01期現(xiàn)在是7頁\一共有26頁\編輯于星期二血友病分型甲型血友病缺乏八因子

約占85%

乙型血友病

缺乏九因子

約占15%現(xiàn)在是8頁\一共有26頁\編輯于星期二血友病的替代治療

替代治療，就是用靜脈輸注凝血因子替代病友體內(nèi)所缺乏的凝血因子來進(jìn)行治療?，F(xiàn)在是9頁\一共有26頁\編輯于星期二血友病疾病管理系統(tǒng)項(xiàng)目出臺背景中國現(xiàn)有的甲型血友病治療手段新鮮冰凍血漿在2-4?C下解凍后的白色絮狀沉淀物，含F(xiàn)Ⅷ,vWF、Fg、FXⅢ和FN等血漿因子。冷沉淀血源性凝血因子VIII由新鮮血漿分離純化而得，含F(xiàn)VIII約15-40IU/ml。血漿重組凝血因子VIII通過基因重組技術(shù)，不依賴血漿生成FVIII，rFVIII活性>4000u/mg蛋白健康獻(xiàn)漿員現(xiàn)在是10頁\一共有26頁\編輯于星期二種類優(yōu)點(diǎn)缺點(diǎn)新鮮冰凍血漿含各種凝血因子輸血量太大，造成心臟負(fù)擔(dān)?？赡軒в懈腥驹蠢涑恋砗蜃英?、vWF等

可能帶有感染源濃縮因子Ⅷ純度高，容易保存及方便攜帶可能帶有感染源基因工程制造因子Ⅷ、Ⅸ避免病毒感染，不受血漿來源短缺的限制，可大量制造。價(jià)格昂貴血友病治療產(chǎn)品的比較現(xiàn)在是11頁\一共有26頁\編輯于星期二治療方案劑量公式方法輸注1u/kg可提高血漿FⅧ水平達(dá)2%體重(kg)×欲達(dá)FⅧ水平×0.5例如:50kg×40(欲達(dá)FⅧ水平%)×0.5

=

1000u每8-12h一次;或連續(xù)靜脈輸注現(xiàn)在是12頁\一共有26頁\編輯于星期二現(xiàn)在是13頁\一共有26頁\編輯于星期二連續(xù)輸注可以持續(xù)穩(wěn)定，節(jié)約用量現(xiàn)在是14頁\一共有26頁\編輯于星期二

內(nèi)容提要甲型血友病的替代療法1血液制品的安全性32現(xiàn)在是15頁\一共有26頁\編輯于星期二Overview對安全的需求促使血友病治療手段不斷進(jìn)步！現(xiàn)在是16頁\一共有26頁\編輯于星期二血漿濃縮制劑，第一個抗血友病因子面市:Hemofil?

70年代早期70年代晚期80年代早期80年代晚期改進(jìn)病毒滅活技術(shù)，加強(qiáng)對獻(xiàn)漿員篩查熱處理血漿制品80年代中期75%-95%的血友病患者HBV陽性70％的患者有非甲非乙型肝炎3名血友病患者被檢出HIV80%的血友病患者HIV陽性90年代早期二十世紀(jì)60年代75%血友病患者HCV陽性分離出乙肝病毒血友病患者是血源性病毒傳染的易感人群現(xiàn)在是17頁\一共有26頁\編輯于星期二中國病毒感染的檢出率相對國外較少的原因：1.凝血因子VIII使用量較少2.病毒感染檢查較少3.血友病患者管理、登記尚不健全中國血友病患者病毒感染情況FromNNHFdata2007-2008by王學(xué)鋒,等現(xiàn)在是18頁\一共有26頁\編輯于星期二現(xiàn)有的血友病治療足夠安全了嗎？當(dāng)前技術(shù)水平生產(chǎn)出的血漿制品是安全的；否則它們也得不到（生產(chǎn)/銷售）的許可。HIV事件已經(jīng)過去了也被解決了。過去十年中沒有新生類似的威脅生命的病毒?；诓粩嗵岣叩陌踩O(jiān)控手段，沒有或很少有證據(jù)提示另一場悲劇會再次發(fā)生?，F(xiàn)在是19頁\一共有26頁\編輯于星期二每一次新的病毒爆發(fā)總是出乎意料現(xiàn)在是20頁\一共有26頁\編輯于星期二歷史的教訓(xùn)和經(jīng)驗(yàn)去除病原傳播風(fēng)險(xiǎn)的唯一途徑是避免使用含有血漿蛋白添加物的凝血因子產(chǎn)品現(xiàn)在是21頁\一共有26頁\編輯于星期二當(dāng)前血友病治療手段由血漿中提取采用基因重組技術(shù)制備錯誤的理解存在病原傳播風(fēng)險(xiǎn)不存在病原傳播風(fēng)險(xiǎn)正確的觀點(diǎn)病原傳播風(fēng)險(xiǎn)高低無現(xiàn)在是22頁\一共有26頁\編輯于星期二重組凝血因子VIII不是從人體血漿提取的為什么還是存在病原傳播風(fēng)險(xiǎn)？現(xiàn)在是23頁\一共有26頁\編輯于星期二美國MASAC有關(guān)重組凝血因子VIII治療分類的說明第一代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和終產(chǎn)品中均含有動物和/或人類血漿蛋白成分第二代：在細(xì)胞培養(yǎng)基中含有動物和/或人類血漿蛋白成分，但在終產(chǎn)品中沒有第三代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和終產(chǎn)品中均不含有動物/或人類血漿蛋白成分重組凝血因子VIII的分代美國MASAC有關(guān)重組八因子產(chǎn)品分類的說明第一代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和最終制劑中均含有動物和/或人類血漿蛋白成分第二代：在細(xì)胞培養(yǎng)基中含有動物和/或人類血漿蛋白成分，但在最終制劑階段中沒有添加動物和/或人類血漿蛋白成分第三代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和最終制劑中均不含有動物/或人類血漿蛋白成分現(xiàn)在是24頁\一共有26頁\編輯于星期二細(xì)胞培養(yǎng)基中合成最終制劑重組凝血因子VIII最終產(chǎn)品的區(qū)別第一代含血的營養(yǎng)成分被用于細(xì)胞培養(yǎng)加入白蛋白穩(wěn)定含有白蛋白和可檢測到的血液成分添加劑第二代含血的營養(yǎng)成分被用于細(xì)胞培養(yǎng)加入蔗糖穩(wěn)定含有可檢測到的血液成分添加劑第三代不含血的營養(yǎng)成分被用于細(xì)胞培養(yǎng)加入海藻糖穩(wěn)定不含任何血液成分添加劑重組凝血因子VIII的分代特征現(xiàn)在是25頁\一共有26頁\