衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)課件：11實驗設(shè)計

實驗設(shè)計簡介

內(nèi)容實驗設(shè)計的基本要素

1實驗設(shè)計的基本原則2醫(yī)學(xué)研究分類調(diào)查（觀察性）研究---不施加任何干預(yù)---調(diào)查設(shè)計以客觀真實的觀察為依據(jù),對觀察結(jié)果進(jìn)行描述和對比。實驗研究---人為給予干預(yù)措施---實驗設(shè)計實驗室研究：以動物或標(biāo)本為研究對象，實驗條件可以嚴(yán)格控制臨床試驗：以人為研究對象，試驗條件較難控制，必須經(jīng)過周密設(shè)計以控制誤差和偏差實驗設(shè)計的要素實驗設(shè)計三要素處理因素treatment受試（研究）對象subject實驗效應(yīng)effect受試對象實驗效應(yīng)處理因素實驗設(shè)計三要素處理因素：根據(jù)研究目的欲施加或觀察的、能引起受試對象直接或間接效應(yīng)的因素分清處理因素和非處理(混雜)因素：突出處理因素的主導(dǎo)作用保持處理因素恒定不變，標(biāo)準(zhǔn)化：實驗結(jié)果的穩(wěn)定性受試對象：根據(jù)研究目的確定的研究總體，同質(zhì)性；嚴(yán)格界定、對處理因素敏感、反應(yīng)穩(wěn)定實驗效應(yīng)：處理因素作用與對象的反應(yīng)和結(jié)果觀察指標(biāo)的選擇依據(jù)：客觀性精確性：避免系統(tǒng)誤差和控制隨機誤差靈敏性和特異性實驗設(shè)計三要素例子：觀察某降壓藥的效果處理因素：降壓藥（年齡混雜，藥批次等）受試對象：二期高血壓患者實驗效應(yīng)：被測的血壓值（客觀，精確性）實驗設(shè)計的原則實驗設(shè)計三原則對照control隨機randomization重復(fù)replication對照的必要性---沒有比較就沒有鑒別是比較的基礎(chǔ),說明假設(shè)是否正確：有人研究假藥鎮(zhèn)痛的效果達(dá)60%-70%個體差異和影響因素不同白細(xì)胞計數(shù)在一天中的波動5-FU快速注射治療晚期腸癌的20個臨床試驗：有效率8%-85%——病例選擇：病情發(fā)展程度、好轉(zhuǎn)標(biāo)準(zhǔn)疾病的自愈傾向感冒、哮喘等對照的必要性---沒有比較就沒有鑒別對照的意義:控制實驗過程中非研究因素的影響和偏差,消除和減少實驗誤差。100名感冒患者體溫、鼻塞流涕情況1周后觀察：體溫下降和鼻塞流涕緩解狀況服用感冒藥A結(jié)論：該藥能有效治療感冒，改善鼻塞流涕狀況Fisher在1935年首先提出隨機化概念并應(yīng)用在農(nóng)業(yè)實驗中含義樣本是隨機抽取，總體的每一個觀察單位都有同等的機會被選入樣本中來，使樣本具有較好的代表性，使其誤差大小可以估計受試對象被隨機分配，各處理組間均衡受試對象有同等的機會進(jìn)行分組，接受不同的試驗順序/處理。隨機化隨機化原則隨機化的目的：隨機化是統(tǒng)計分析的基礎(chǔ)通過隨機，均衡干擾因素的影響，使試驗組和對照組具有可比性，控制試驗誤差避免主觀安排帶來的偏性隨機化原則

隨機≠隨便病人的選擇性：對醫(yī)院、治療醫(yī)生、藥物醫(yī)生的選擇性：對病人分組其他：疾病自身的規(guī)律、病人的年齡、性別等后果：影響療效的判斷；由于不隨機，各組差異不符合概率論和統(tǒng)計學(xué)原理，使統(tǒng)計學(xué)檢驗結(jié)果無效感冒的例子200名感冒患者服用藥物A1W后體溫下降，癥狀緩解不服用藥物A1W后體溫下降，癥狀緩解隨機服藥組100人不服藥組100人治療前癥狀差別無統(tǒng)計學(xué)意義治療1天時體溫差別有統(tǒng)計學(xué)意義1天后體溫降至正常3天后體溫降至正常分析設(shè)計結(jié)論隨機化方法隨機化分組抽簽隨機數(shù)字產(chǎn)生隨機數(shù)手工方法利用隨機數(shù)字表統(tǒng)計軟件利用數(shù)學(xué)方法在計算機中隨機生成---偽隨機數(shù)重復(fù)的原則重復(fù)：在相同的試驗條件下進(jìn)行試驗全程的重復(fù)樣本含量的大小重復(fù)次數(shù)的多少目的：減少非處理因素的影響重復(fù)的原則受試對象的重復(fù)：要有足夠的樣本含量（samplesize）樣本含量的估計第一類錯誤概率的大小第二類錯誤概率或檢驗效能1-處理組間的差別總體標(biāo)準(zhǔn)差常用s估計臨床試驗中的特殊問題---盲法盲法的必要性病人：心理、配合程度、病情影響治療醫(yī)師：處置態(tài)度和暗示

反應(yīng)評定者：客觀評價

偏性常用的盲法雙盲病人臨床觀察者和評定者三盲病人臨床觀察者和評定者統(tǒng)計分析師實驗設(shè)計的基本內(nèi)容建立研究假設(shè)：研究