科研設(shè)計(jì)與數(shù)據(jù)處理分析及表達(dá)

科研設(shè)計(jì)與數(shù)據(jù)處理分析及表達(dá)第1頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

設(shè)計(jì)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)調(diào)查設(shè)計(jì)專業(yè)設(shè)計(jì)統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)專業(yè)設(shè)計(jì)統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)第2頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一一、研究設(shè)計(jì)的重要性

專業(yè)設(shè)計(jì)：選題、查閱文獻(xiàn)、假說、預(yù)試驗(yàn)等。統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)：研究對象（分組、設(shè)置對照、樣本含量）、處理因素、觀察指標(biāo)、質(zhì)量控制、統(tǒng)計(jì)分析方法等。第3頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一研究設(shè)計(jì)的基本類型

1.實(shí)驗(yàn)研究

(干預(yù))實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

2.調(diào)查研究(無干預(yù))調(diào)查設(shè)計(jì)

被動地觀察、如實(shí)記錄

第4頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)第5頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本構(gòu)成三個基本要素三個基本原則受試對象處理因素試驗(yàn)效應(yīng)

隨機(jī)化的原則對照的原則重復(fù)的原則第6頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則對照(control)隨機(jī)化(randomization)重復(fù)(replication)

第7頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則對照原則目的：顯露處理因素的效應(yīng)；控制混雜因素和偏倚；判斷不良反應(yīng)。第8頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

藥物治療例:老年性慢性支氣管炎氣候轉(zhuǎn)暖,自然緩解處理組：對照組：處理因素非處理因素+處理效應(yīng)+非處理效應(yīng)非處理因素非處理效應(yīng)處理因素處理效應(yīng)比較結(jié)果第9頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則對照的形式：(1)安慰劑對照(placebocontrol)(2)空白對照(blankcontrol)

(3)實(shí)驗(yàn)對照(experimentalcontrol)

(4)自身對照(selfcontrol)

(5)標(biāo)準(zhǔn)對照(standardcontrol)

第10頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

(1)空白對照(blankcontrol)：對照組不加任何處理因素。

例如：①實(shí)驗(yàn)組兒童接種疫苗，對照組兒童不接種疫苗。②試劑空白、血樣空白、無酶解空白、底物空白等。特點(diǎn)：簡單易行，但容易引起心理差異，從而影響實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的測定。

——

安慰劑對照(placebocontrol)第11頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一(2)實(shí)驗(yàn)對照(experimentalcontrol)：施加基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)條件（非處理因素，如面包、煙薰劑）。含賴氨酸面包+非處理因素→賴氨酸效應(yīng)+面包效應(yīng)+非處理因素效應(yīng)

面包+非處理因素→面包效應(yīng)+非處理因素效應(yīng)賴氨酸

賴氨酸效應(yīng)中草藥+煙薰劑與單純煙薰劑——-空氣滅菌第12頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

(3)標(biāo)準(zhǔn)對照(standardcontrol)：以現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)或正常值作對照。

例①新方法與傳統(tǒng)方法②患者生理、生化指標(biāo)與正常人生理、生化指標(biāo)

——實(shí)驗(yàn)室應(yīng)用較多

第13頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

(4)

自身對照（self-control）：在同一受試對象上進(jìn)行（同源配對設(shè)計(jì)、交叉設(shè)計(jì)）特點(diǎn)：簡單易行，使用廣泛。假定試驗(yàn)前后某些環(huán)境或自身因素保持不變。

第14頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一(5)相互對照（inter-control）：幾個實(shí)驗(yàn)組互相作為對照例如：比較幾種藥物治療同一疾病的療效第15頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一(6)

歷史對照：以過去的研究結(jié)果作對照。與本人或他人過去的研究結(jié)果作比較——不好?。。。。。〉?6頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則隨機(jī)化原則隨機(jī)化是使每個受試對象都有同等的機(jī)會被抽取或分到不同的實(shí)驗(yàn)組和對照組。隨機(jī)化形式(1)抽樣的隨機(jī)(2)分組的隨機(jī)(3)實(shí)驗(yàn)順序的隨機(jī)

第17頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則例分組隨機(jī)化(1)編號將n個受試對象編號，動物可按體重大小，患者可按就診順序。(2)取隨機(jī)數(shù)可從隨機(jī)數(shù)字表或計(jì)算器或計(jì)算機(jī)獲得。每個受試對象獲得的隨機(jī)數(shù)可是一位數(shù)，也可是兩位數(shù)或三位數(shù)，一般要求與n的位數(shù)相同。

(3)確定組別根據(jù)受試對象獲得的隨機(jī)數(shù)決定受試對象在哪一組。分兩組可按隨機(jī)數(shù)的奇偶；分k組可按隨機(jī)數(shù)除以k后的余數(shù)進(jìn)行分組。

第18頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則例:試將同性別、體重相近的30只動物分到A、B、C三組。先將動物按體重編號，再從本書后面所附隨機(jī)數(shù)字表中任一行如第16行最左開始連續(xù)取30個兩位數(shù)字。最后將這30個兩位數(shù)字分別除以3，余數(shù)0、1、2分別對應(yīng)于A、B、C三組

第19頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則重復(fù)原則

重復(fù)是指在相同實(shí)驗(yàn)條件下進(jìn)行多次研究或多次觀察。重復(fù)的情形：（1）用多個受試對象進(jìn)行實(shí)驗(yàn)有足夠的樣本含量(samplesize)，（2）同一受試對象的重復(fù)觀察

重復(fù)最主要的作用是估計(jì)變異的大小第20頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一研究設(shè)計(jì)的基本要素

（一）處理因素(treatmentfactor)（二）受試對象(subject)（三）實(shí)驗(yàn)效應(yīng)(experimentaleffect)降壓藥高血壓病人血壓值處理因素受試對象實(shí)驗(yàn)效應(yīng)其他因素其他效應(yīng)第21頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素

受試對象受試對象或稱研究對象是處理因素作用的客體，是根據(jù)研究目的確定的研究總體。研究目的不同,醫(yī)學(xué)研究的對象可以是人、動物和植物，也可以是某個器官、細(xì)胞和血清等生物材料。第22頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素一、按受試對象實(shí)驗(yàn)可以分為三類：動物實(shí)驗(yàn)(animalexperiment),其受試對象為動物臨床試驗(yàn)(clinicaltrial),其受試對象為患者現(xiàn)場試驗(yàn)(fieldtrial),受試對象為正常人群第23頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素受試對象作嚴(yán)格的規(guī)定，以保證其同質(zhì)性(homogeneity)和代表性

同質(zhì)性：動物的種類、品系、年齡、性別、體重、窩別和營養(yǎng)狀況等。人群的性別、年齡、民族、職業(yè)、文化程度和經(jīng)濟(jì)狀況、病情和病程等。

代表性：隨機(jī)抽樣第24頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素受試對象應(yīng)滿足兩個基本條件：一是對處理因素敏感；二是反應(yīng)必須穩(wěn)定。

選擇受試對象應(yīng)明確其診斷標(biāo)準(zhǔn)、納入標(biāo)準(zhǔn)(inclusioncriteria)和排除標(biāo)準(zhǔn)(exclusioncriteria)。第25頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素

處理因素處理因素或受試因素：根據(jù)研究目的確定的欲施加或欲觀察的、并能引起受試對象直接或間接效應(yīng)的因素，簡稱處理或因素(factor)。是根據(jù)研究目的確定的主要因素。非處理因素：與處理因素可能同時存在的能使受試對象產(chǎn)生效應(yīng)的非研究因素。非處理因素干擾效應(yīng)與所研究因素間關(guān)系的觀察與分析，常常又稱混雜因素(confounder)。

第26頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一確定處理因素的注意事項(xiàng):

（1）抓住實(shí)驗(yàn)中的主要因素

（2）明確處理因素和非處理因素（3）處理因素須標(biāo)準(zhǔn)化

處理因素在整個試驗(yàn)過程中保持不變例如，臨床或動物實(shí)驗(yàn)中所用藥物批號、成分、劑型、劑量、給藥方法等應(yīng)完全相同；手術(shù)操作者熟練程度。（一）處理因素(treatmentfactor)第27頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素處理因素種類：生物性、化學(xué)性、物理性處理因素水平：每個因素在數(shù)量上或強(qiáng)度上可有不同。

單因素單水平：研究某藥物對原發(fā)性高血壓患者的降壓作用；

單因素多水平：研究某藥不同劑量的降血糖作用；

多因素單水平：比較不同藥物或不同療法對某病的治療效果；

多因素多水平：臨床上探索某腫瘤的聯(lián)合化療方案等。

第28頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素實(shí)驗(yàn)效應(yīng)實(shí)驗(yàn)效應(yīng)是處理因素作用于受試對象的反應(yīng)(response)和結(jié)局(outcome)，它通過觀察指標(biāo)(統(tǒng)計(jì)學(xué)常將指標(biāo)稱為變量)來體現(xiàn)。

觀察指標(biāo)應(yīng)具有客觀性、精確性、特異性和靈敏性。

第29頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素客觀性：客觀指標(biāo)則是借助測量儀器和檢驗(yàn)等手段來反映的觀察結(jié)果，客觀指標(biāo)具有較好的真實(shí)性和可靠性。主觀指標(biāo)是受試對象的主觀感覺、記憶、陳述或?qū)嶒?yàn)者的主觀判斷結(jié)果；而主觀指標(biāo)具有隨意性和偶然性。第30頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素精確性：包括準(zhǔn)確度(accuracy)和精密度(precision)兩層含義。準(zhǔn)確度指觀察值與真值的接近程度，主要受系統(tǒng)誤差的影響；精密度指重復(fù)觀察時，觀察值與其均數(shù)的接近程度，其差值屬于隨機(jī)誤差。第31頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素特異性和靈敏性：某指標(biāo)的特異度(specificity)反映其鑒別真陰性的能力，靈敏度（sensitivity）則反映其檢出真陽性的能力。特異度高的指標(biāo)不易受混雜因素的干擾；靈敏度高的指標(biāo)能將處理因素的效應(yīng)更好地顯示出來。

第32頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方案方案:完全隨機(jī)設(shè)計(jì)配對設(shè)計(jì)隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)

第33頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方案

一、完全隨機(jī)設(shè)計(jì)目標(biāo)人群隨機(jī)抽樣研究對象試驗(yàn)組對照組隨機(jī)分組陽性陰性陽性陰性第34頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（completelyrandomizeddesign）是最為常用的考察單因素兩水平或多水平的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方法。包括平衡設(shè)計(jì)（各組樣本含量相等），和非平衡設(shè)計(jì)（各組樣本含量不等）。優(yōu)點(diǎn)：設(shè)計(jì)簡單，易于實(shí)施，出現(xiàn)缺失數(shù)據(jù)時仍可進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析。缺點(diǎn)：小樣本時，可能均衡性較差，抽樣誤差大。第35頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

例8-3按完全隨機(jī)設(shè)計(jì)方法將15名患者隨機(jī)分為甲、乙、丙三組。先按患者的就診順序編號；再從隨機(jī)數(shù)字表中任意指定某行某列，如從第6行29列開始,向右錄入15個兩位數(shù)的隨機(jī)數(shù)字，并依次列于各患者編號之下；最后將隨機(jī)數(shù)字從小到大編秩后得序號R，并規(guī)定R：1～5者為甲組，6～10者為乙組，11～15者為丙組。結(jié)果如下：第36頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一患者編號123456789101112131415隨機(jī)數(shù)字884534284491207936317018688558序號R148537152126411110139處理組別丙乙甲甲乙丙甲丙乙甲丙甲乙丙乙注意：①隨機(jī)數(shù)字的位數(shù)不應(yīng)小于n的位數(shù)，遇有相同的隨機(jī)數(shù)字應(yīng)舍去。②如果設(shè)計(jì)上需要各組例數(shù)不相等時，可利用R調(diào)整各組例數(shù)。如,若要求例8-3中甲組8例、乙組4例、丙組3例時，可規(guī)定R：1～8者為甲組，9～12者為乙組，13～15者為丙組。第37頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一二、配對設(shè)計(jì)（paireddesign）是將受試對象按一定條件配成對子，分別給予每對中的兩個受試對象以不同的處理。

配對的條件是影響實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的主要非處理因素。

在這些非處理因素中，動物主要有：種屬，性別，年齡，體重，窩別等因素；人群主要有：種族，性別，年齡，體重，文化教育背景，生活背景，居住條件，勞動條件等。其中病人還應(yīng)考慮疾病類型，病情嚴(yán)重程度，診斷標(biāo)準(zhǔn)等方面。配對設(shè)計(jì)的目的是降低、減弱或消除兩個比較組的非處理因素的作用。第38頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

該設(shè)計(jì)的特點(diǎn)是：可以節(jié)約樣本含量，增強(qiáng)組間均衡性，提高試驗(yàn)效率，減輕人力、物力和財(cái)力負(fù)擔(dān)。在臨床試驗(yàn)中，配對設(shè)計(jì)應(yīng)用廣泛。醫(yī)學(xué)科研中常見的配對設(shè)計(jì)有下列幾種類型：（1）配對設(shè)計(jì)將兩個條件相近的受試對象按1:1配成對子，然后對每對中的個體隨機(jī)分組，再施加處理因素觀察效應(yīng)。（2）自身對照設(shè)計(jì)臨床上常見情況是，把病人治療前與治療后的檢測指標(biāo)值作為一對數(shù)據(jù)。若干個病人的檢測值作為若干對數(shù)據(jù)。這種設(shè)計(jì)為配對設(shè)計(jì)中的一種。（3）同一標(biāo)本用兩種方法檢測第39頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一例8-4試將已配成10對的20名受試者隨機(jī)分配到甲、乙兩處理組。先將受試者編號，如第一對受試者編號為1.1，第二受試者編號為1.2，余仿此。再從隨機(jī)排列表中隨機(jī)指定某行，例如第6行，依次將0～9之間的隨機(jī)數(shù)字錄于受試者編號下，舍去10～19之間的數(shù)字，并規(guī)定隨機(jī)數(shù)字為奇數(shù)時取甲乙順序，偶數(shù)時取乙甲順序。

第40頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一受試者號1.11.22.12.23.13.24.14.25.15.26.16.27.17.28.18.29.19.210.110.2隨機(jī)數(shù)字2811309675處理乙甲乙甲甲乙甲乙甲乙乙甲甲乙乙甲甲乙甲乙結(jié)果：1.2、2.2、3.1、4.1、5.1、6.2、7.1、8.2、9.1、10.1號受試者被分配到甲組，1.1、2.1、3.2、4.2、5.2、6.1、7.2、8.1、9.2、10.2號受試者被分配到乙組。第41頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一四、隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)（randomizedblockdesign）隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)亦稱配伍組設(shè)計(jì)，是配對試驗(yàn)的擴(kuò)大。該設(shè)計(jì)是將受試對象先按配比條件（如動物的性別、體重，病人的病情、性別、年齡等非實(shí)驗(yàn)因素）配成b個配伍組，每個配伍組有k個受試對象，再按隨機(jī)化原則分別將各配伍組中的受試對象、分配到各個處理組。第42頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一例：研究人員在進(jìn)行科研時，要觀察2個因素的作用。欲用20只動物分為五個區(qū)組和四個處理組。試進(jìn)行設(shè)計(jì)及分組。設(shè)計(jì)及分組方法和步驟如下：（1）該設(shè)計(jì)可采用隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)方案。分析的兩個因素的作用可分別列為區(qū)組因素和處理組因素。兩因素服從正態(tài)分布、方差齊性且相互獨(dú)立。（2）取同一品系的動物20只。其中每一區(qū)組取同一窩出生的動物4只。五個區(qū)組即為五個不同窩別的動物。

第43頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一（3）將每一區(qū)組的4只動物分別順序編號為1-4號，5-8號，9-12號，13-16號，17-20號。（4）查附表17隨機(jī)排列表，任意指定5行，如第9至第13行。每行只隨機(jī)取數(shù)1-4，其余數(shù)舍去。依次將隨機(jī)數(shù)字記錄于各配伍組的編號下，其隨機(jī)數(shù)字即為該動物應(yīng)分入的處理組，見下表。第44頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一

按隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)要求對20只動物進(jìn)行分組20只動物的分組結(jié)果第45頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一樣本含量的估計(jì)

影響樣本含量估計(jì)的因素1.第一類錯誤概率的大小。越小所需樣本含量愈多。2.檢驗(yàn)效能(1)或第二類錯誤概率的大小檢驗(yàn)功效愈大，第二類錯誤的概率愈小，所需樣本含量愈多。（≥0.75）3.容許誤差(δ)容許誤差愈大，所需樣本含量愈小。4.總體標(biāo)準(zhǔn)差或總體概率

反映資料的變異度。愈大，所需樣本含量自然愈多。總體概率越近于0.50，則所需樣本含量愈多。

第46頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一樣本含量的估計(jì)樣本含量估計(jì)的方法樣本含量的估計(jì)方法：查表法：查有關(guān)樣本含量表，計(jì)算法：根據(jù)假設(shè)檢驗(yàn)的公式反推。第47頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)書的主要內(nèi)容研究的題目：包括研究問題和相應(yīng)的研究假設(shè)。前言：確定研究對象干預(yù)措施觀察指標(biāo)及測量方法控制偏倚的措施樣本含量統(tǒng)計(jì)分析方法技術(shù)路線實(shí)施方案醫(yī)德問題可行性及經(jīng)費(fèi)預(yù)算時間安排第48頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一調(diào)查設(shè)計(jì)確定調(diào)查研究方法

1.全面調(diào)查（普查）(overallsurvey)

2.抽樣調(diào)查(samplingsurvey)

第49頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一調(diào)查設(shè)計(jì)常用的抽樣方法1）單純隨機(jī)抽樣(simplerandomsampling)

指保證總體中的每一個個體都有同等的機(jī)會被抽出來作為樣本（中獎）的抽樣方法方法：先將100個學(xué)生編為0-99號，然后用附表(隨機(jī)數(shù)字表)，從任意一個隨機(jī)數(shù)字開始（比如從第一行第一列的兩位數(shù)22開始），橫向（也可以縱向）依次讀取10個隨機(jī)數(shù)字（每個都是兩位數(shù)，有相同者跳過）：22、17、68、65、81、68、95、23、92、35。于是編號為這10個者被抽中。

第50頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一調(diào)查設(shè)計(jì)2）系統(tǒng)抽樣(systematicsampling)

又稱機(jī)械抽樣，即先將總體的全部個體按與研究現(xiàn)象無關(guān)的特征排序編號，依次每隔若干號碼抽取一個個體組成樣本3）分層抽樣(stratifiedsampling)

又稱分類抽樣或類型抽樣，先將總體全部個體按某種特征分成若干層，再從每一層內(nèi)隨機(jī)抽取一定數(shù)量的個體合起來組成樣本。第51頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一調(diào)查設(shè)計(jì)方式:1.按比例分配(proportionalallocation)：總體各層觀察單位數(shù)比例分配

2.最優(yōu)分配：總體各層觀察單位數(shù)和標(biāo)準(zhǔn)差分配第52頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一調(diào)查設(shè)計(jì)4）整群抽樣先將總體分成若干群體，形成一個抽樣框；從中隨機(jī)抽取幾個群體組成樣本；對抽中群體的全部個體進(jìn)行調(diào)查，稱為整群抽樣(clustersampling)。5）多階段抽樣第53頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)方法選擇基本思路

1.研究目的

2.設(shè)計(jì)類型

3.資料類型

4.數(shù)據(jù)特征

5.對比組數(shù)

6.樣本含量第54頁，共64頁，2023年，2月20日，星期一數(shù)據(jù)分析通常步驟：數(shù)據(jù)探測、描述、推斷混雜因素控制

分層分析標(biāo)準(zhǔn)化法多變量分析數(shù)據(jù)分組問題第55頁，共64頁，2023年，2月20日，星期