臨床研究中常用統(tǒng)計分析方法及選擇

臨床科研中

常用統(tǒng)計方法及選擇2014.6CQMU.PB統(tǒng)計學(xué)方法有什么用？合理選擇統(tǒng)計方法的四個因素數(shù)據(jù)資料的描述數(shù)據(jù)資料的組間比較變量間關(guān)系研究主要內(nèi)容一張關(guān)于統(tǒng)計學(xué)的圖片一、統(tǒng)計學(xué)方法有什么用？例子1：一研究者宣布找到一種治療某病的新藥，試驗的結(jié)果如下：藥物例數(shù)有效有效率新藥604270%安慰劑502550%該新藥是否值得推廣？幾個例子假設(shè)檢驗及臨床優(yōu)效性檢驗例子2：英國某年全人口統(tǒng)計資料矛盾：移民組的發(fā)病率在各個年齡組均高于英格蘭和威爾士組，為什么它的合計發(fā)病率反而低？分析中混雜因素的控制

胃癌

228235143187250

…

胃炎100153178143200…

非胃病98123170100120…例子3：為鑒別胃癌、胃炎、非胃病患者，各測定了50名對象的銅蘭蛋白等指標(biāo)，其中銅蘭蛋白的觀察結(jié)果如下:問：三種人的銅蘭蛋白有無不同？能否根據(jù)測定的銅蘭蛋白數(shù)據(jù)對患者進行初步診斷？假設(shè)檢驗及判別診斷結(jié)局指標(biāo)：心性死亡預(yù)后因素：年齡、性別、高血壓病、心梗位置、心梗分級、

傳導(dǎo)阻滯、溶栓治療，….，等例子4：研究心肌梗死患者預(yù)后的影響因素，以是否發(fā)生心性死亡作為觀察結(jié)果指標(biāo)，對116名心?；颊叩?2個可能影響預(yù)后的因素進行觀察和記錄哪些預(yù)后因素與發(fā)生心性死亡有關(guān)系？關(guān)系的強度如何？影響因素篩選—回歸分析統(tǒng)計學(xué)在醫(yī)學(xué)科研中作用統(tǒng)計學(xué)是進行醫(yī)學(xué)科研的重要工具滿足統(tǒng)計學(xué)原則要求是保障醫(yī)學(xué)科研科學(xué)性的前提采用恰當(dāng)?shù)慕y(tǒng)計學(xué)方法是研究結(jié)論可靠、可信的前提課題申報、論文撰寫均有明確的統(tǒng)計學(xué)要求研究設(shè)計分析目的資料類型數(shù)據(jù)特征二、合理選擇統(tǒng)計方法的四個因素完全隨機設(shè)計（成組設(shè)計）--最常見，最易實施的實驗設(shè)計方案--將研究對象隨機分配到幾個組，然后做實驗配對設(shè)計(區(qū)組設(shè)計)--將具有相似特征的研究對象配成對子，然后再將每個對子的對象隨機分配到兩個組進行實驗--常見形式：同源配對（如樣品一分為二）異源配對（按性別、體重、年齡配對）自身前后配對（試驗前后的對比）（一）研究設(shè)計析因設(shè)計

--同時研究多個實驗因素對結(jié)果的影響

--例如，研究藥物劑量(3mg、6mg)及給藥方式(口服、肌注)對結(jié)果的影響，每種組合均需要做試驗(3mg+口服，3mg+肌注，6mg+口服，6mg+肌注)，為2×2析因設(shè)計重復(fù)測量設(shè)計

--同一對象在不同時間點上進行某個指標(biāo)的觀測，以分析該指標(biāo)在時間上的變化。--臨床上很常見的一類資料（一）研究設(shè)計對臨床資料進行統(tǒng)計描述描述性統(tǒng)計分析方法如，均數(shù)，中位數(shù)，標(biāo)準(zhǔn)差，百分比，頻數(shù)分布等估計總體參數(shù)95%可信區(qū)間對幾組資料進行差異性檢驗假設(shè)檢驗方法如，t檢驗，卡方檢驗，方差分析，秩和檢驗等探討變量之間的關(guān)系，或者自變量（影響因素）對應(yīng)變量（結(jié)果變量）的影響大小多變量分析方法如，線性相關(guān)，線性回歸，Logistic回歸，Cox回歸、生存分析等（二）分析目的數(shù)值變量資料－計量資料無序分類變量資料－計數(shù)資料有序分類變量資料－等級資料（三）資料類型無序分類：指類別或?qū)傩蚤g無順序、程度之分例如，性別（男、女）為二分類

血型（A、B、AB、O）為多分類有序分類：指類別間存在著次序，或程度上的差異。

例如，治療效果：無效、好轉(zhuǎn)、顯效、治愈實驗室檢驗：–、+、++、+++數(shù)值變量：每一個觀察對象都有一個數(shù)值，且大小差異有意義例如，血紅蛋白(g/L)，住院天數(shù)，產(chǎn)前檢查次數(shù)，住院費用任何統(tǒng)計方法都有自己的適用條件，只有當(dāng)某個或某些條件滿足時，統(tǒng)計計算公式才成立適用條件可根據(jù)數(shù)據(jù)特征來判斷數(shù)據(jù)的分布特征（正態(tài)、偏態(tài)）方差齊性理論數(shù)大小樣本量大?。ㄋ模?shù)據(jù)特征編號年齡性別治療組舒張壓心電圖療效

NO

X1

X2

X3

X4X5

X6137男A11.27正常顯效

245女B12.53正常有效

343男A10.93異常有效

459女B14.67異常無效

………10854男B16.80正常無效108例高血壓患者治療后臨床記錄三、數(shù)據(jù)資料的描述通過繪制直方圖可以直觀了解數(shù)據(jù)的分布（一）數(shù)值變量資料的描述偏態(tài)分布近似正態(tài)分布變異水平

平均水平

平均水平偏態(tài)分布形狀研究中，右偏態(tài)分布更常見，如住院時間，住院費用，病程等左偏態(tài)分布較少見，如考生成績有時呈左偏態(tài)分布方差齊性方差是否齊同（相等）粗略判斷

兩組標(biāo)準(zhǔn)差之比在2.5倍以上，就得警惕方差不齊指標(biāo)名稱適用的資料均數(shù)（X）正態(tài)分布或近似正態(tài)分布中位數(shù)（M）偏態(tài)分布、分布未知、兩端無界幾何均數(shù)（G）對數(shù)正態(tài)分布、等比資料標(biāo)準(zhǔn)差(s)正態(tài)分布或近似正態(tài)分布四分位數(shù)間距偏態(tài)分布、分布未知、兩端無界極差（R）觀察例數(shù)相近的數(shù)值變量變異系數(shù)（CV）比較幾組資料間的變異大小描述數(shù)值變量資料的常用指標(biāo)變異水平

平均水平

平均水平偏態(tài)分布近似正態(tài)分布中位數(shù)均數(shù)標(biāo)準(zhǔn)差P25，P75四分位數(shù)間距正態(tài)分布或近似正態(tài)分布:均數(shù)與標(biāo)準(zhǔn)差偏態(tài)分布或未知分布中位數(shù)與P25、P75（四分位數(shù)間距）論文中最常用組合通常需要描述各個類別的頻數(shù)及頻率（百分比）（二）分類變量資料的描述二維頻數(shù)表研究中通常需要列出二維頻數(shù)表四、數(shù)據(jù)資料的組間比較假設(shè)檢驗出發(fā)點是：判斷樣本之間差異由什么原因造成的樣本數(shù)據(jù)間的差異有兩種原因所致樣本來自同一總體，差異因抽樣誤差所引起樣本來自不同總體，差異因不同總體所引起假設(shè)檢驗以P值大小作為推斷依據(jù)P值大，表示差異由抽樣誤差引起可能性大P值小，表示差異由抽樣誤差引起可能性小，即由總體不同引起的可能性大一般以0.05作為臨界值來判斷（一）組間比較采用技術(shù)----假設(shè)檢驗根據(jù)資料類型選擇計量資料的假設(shè)檢驗t檢驗、F檢驗（方差分析）、Z檢驗、秩和檢驗（Wilcoxon秩和檢驗、H檢驗、Friedman檢驗）等計數(shù)資料的假設(shè)檢驗卡方檢驗、Z檢驗等等級資料的假設(shè)檢驗秩和檢驗（Wilcoxon秩和檢驗、H檢驗、Friedman檢驗）（二）組間比較常用的假設(shè)檢驗方法比較目的應(yīng)用條件統(tǒng)計方法樣本與總體比較n較大Z檢驗n大小均可t檢驗兩組資料的比較（完全隨機設(shè)計）n較大Z檢驗n較小,正態(tài)分布,方差齊t檢驗n較小,非正態(tài)分布,方差不齊Wilcoxon秩和檢驗t’檢驗1、常用計量資料的假設(shè)檢驗比較目的應(yīng)用條件統(tǒng)計方法配對資料的比較n較大（任意分布）配對設(shè)計Z檢驗（配對設(shè)計）n較小，差值為正態(tài)配對設(shè)計的t檢驗n較小，差值為非正態(tài)配對設(shè)計的秩和檢驗多組資料的比較正態(tài)分布，方差齊方差分析（完全隨機設(shè)計）非正態(tài)分布，方差不齊秩和檢驗（H檢驗）配伍資料的比較正態(tài)分布，方差齊配伍設(shè)計的方差分析（配伍設(shè)計）非正態(tài)分布，方差不齊配伍設(shè)計的秩和檢驗（Friedman檢驗）1、常用計量資料的假設(shè)檢驗（續(xù)表）比較目的應(yīng)用條件統(tǒng)計方法樣本率與總體率的比較n較小時二項分布的直接法np>5且n(1-p)>5二項分布的Z檢驗兩個率或構(gòu)成比的比較（完全隨機設(shè)計）np>5且n(1-p)>5二項分布的Z檢驗n>40且T>5卡方檢驗n>40且1<T<5校正卡方檢驗n<40