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了解細胞和基因治療產品的CMC監(jiān)管環(huán)境MonicaM.Commerford博士賽默飛病毒載體服務法規(guī)事務部經理patheonTMpatheonTM??藥物早期和后期開發(fā)?臨床試驗解決方案?物流服務?商業(yè)化生產?病毒載體服務?API?生物制藥細胞和基因治療產品的生產過程與蛋白質/單克隆抗體(mAb)進行病毒載體生產的工廠還必須配備進行病毒載體生產的工廠還必須配備建立適當的可提取物/可浸出物研究，從而確定一次性系統是否與生產的生物制劑相容；如何在生產過程中保持一次性系統的封閉性從而防止微生物污染？美國食品藥品監(jiān)督管理局生產過程中或運輸/搬運過程中部件使用不當而可能導致的泄3是由美國國家轉化科學促進中心(NCATS)快速發(fā)展的細胞和基因治療行業(yè)的另一個特色是質量管理體4計的這一發(fā)展情況也與麻省理工學院的預測不謀而合——到?人類基因治療研究性新藥(IND)申請的化學、生產和控?在產品生產和患者隨訪期間，測試基于逆轉錄病毒載體?視網膜疾病的人類基因治療?人類基因治療產品的患者長期隨訪管理?血友病的人類基因治療加速批準 快速通道 突破性療法罕見病藥物認定和/或獨占權再生醫(yī)學先進療法證明有可能顯著提高安全性或有效性?審查時間短?FDA在提交生物制劑許可申請顯著提高安全性或?基于替代或中間臨床終點進行批準?審查時間縮短非臨床或臨床數據表明有可能滿足未?符合加速批準、優(yōu)先審查或滾動臨床證據表明與現有療法相比有實質?具備快速通道的?指導藥物開發(fā)?組織承諾用于安全和有效的治療、診斷或預防罕見病（患者數量?對符合條件的臨床試驗提供稅收?無需遵守《處方藥申報者付費法?如果獲批，將擁初步臨床證據表明，有可能解決嚴重未滿足的醫(yī)療需求?特點與突破性療?盡早討論潛在的替代或中間臨床5FDA還表示愿意與希望深入了解這些流程并達到所需里程碑技迅速發(fā)展且需要向患者快速給藥的情況下可以讓公司盡早細胞和基因治療面臨的監(jiān)管和CMC以跟上藥物創(chuàng)新的步伐，難以在加快評估的同時保持質量和患者安全，也很難確定風險-效益評估的方式。在最近的會議

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