2024年中盤(pán)點(diǎn)-細(xì)胞和基因療法研發(fā)進(jìn)展-2024.07-21正式版

細(xì)胞和基因療法研發(fā)進(jìn)展2024年中盤(pán)點(diǎn)藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)出品2024年

6月目錄：2024上半年細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域亮點(diǎn)總結(jié)

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第

1頁(yè)2024上半年細(xì)胞和基因療法新藥獲批及研發(fā)趨勢(shì)

-第

2–8頁(yè)2024上半年細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域早期投融資趨勢(shì)

-第

9–10頁(yè)2024上半年獲早期投融資的細(xì)胞和基因療法新銳列表

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第

11頁(yè)2024上半年獲早期投融資的細(xì)胞和基因療法新銳簡(jiǎn)介

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第

12–18頁(yè)藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)微信矩陣介紹

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第

19頁(yè)ForPersonalUseOnly亮點(diǎn)總結(jié)

2024上半年全球共

3款細(xì)胞和基因療法首次獲批上市，獲批數(shù)量保持近年來(lái)的積極趨勢(shì)，首款腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞（TIL）療法問(wèn)世且

T細(xì)胞療法實(shí)現(xiàn)治療實(shí)體瘤的突破。

全球大型藥企構(gòu)建了豐富的細(xì)胞和基因療法管線，其布局折射出對(duì)于新型細(xì)胞療法的探索，基因療法從罕見(jiàn)病拓展至更廣泛疾病治療。2024下半年全球有

6款在研細(xì)胞和基因療法有望迎來(lái)首次批準(zhǔn)。首款

T細(xì)胞受體（TCR）-T細(xì)胞療法

afamitresgeneautoleucel呼之欲出，它有望成為首款治療實(shí)體瘤的經(jīng)基因工程改造的免疫細(xì)胞療法。

2024上半年共

11家聚焦細(xì)胞療法的新銳完成早期融資，第一季度總?cè)谫Y額創(chuàng)下小高峰。實(shí)現(xiàn)高額融資的新銳采用新穎技術(shù)在體內(nèi)直接生成

CAR-T細(xì)胞；開(kāi)發(fā)全新類(lèi)型細(xì)胞療法如

CAR-Treg細(xì)胞、激活樹(shù)突細(xì)胞的其他新銳也收獲可觀融資。2024上半年共

7家聚焦基因療法的新銳完成早期融資，下一代編輯工具和新穎編輯策略涌現(xiàn)?；蚓庉嬵I(lǐng)域先驅(qū)張鋒教授聯(lián)合創(chuàng)建

MoonwalkBiosciences，通過(guò)靶向表觀遺傳組開(kāi)發(fā)針對(duì)各種不同疾病的潛在治愈性療法，完成

5700萬(wàn)美元融資。免責(zé)聲明：藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)專(zhuān)注介紹全球生物醫(yī)藥健康研究進(jìn)展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場(chǎng)，亦不代表藥明康德支持或反對(duì)文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。本報(bào)告數(shù)據(jù)來(lái)源截至

2024年

6月末，根據(jù)公司新聞稿等公開(kāi)信息整理和分析。1ForPersonalUseOnly2024上半年

3款細(xì)胞和基因療法在全球首批歷年全球范圍內(nèi)批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法潛在獲批新藥數(shù)量6654333220172018201920202021202220232024注：數(shù)據(jù)來(lái)源為美國(guó)細(xì)胞和基因治療學(xué)會(huì)（ASCGT）及全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)公開(kāi)信息，以全球首次批準(zhǔn)計(jì)算。療法類(lèi)型包括基因（編輯）療法、基因編輯免疫細(xì)胞療法、非基因編輯免疫細(xì)胞療法；不含溶瘤病毒、干細(xì)胞療法。數(shù)據(jù)截至

2024年

6月

30日。2024年全球范圍內(nèi)首次批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法已

獲

批國(guó)

家

/地

區(qū)商

品

名公

司適

應(yīng)

癥作

用

機(jī)

制全

球

首

批

日

期Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）通過(guò)腺相關(guān)病毒（AAV）導(dǎo)入編碼FIX的基因，促進(jìn)FIX生成加拿大、美國(guó)、歐盟輝瑞血友病B2024/1/3經(jīng)體外經(jīng)IL-2細(xì)胞因子擴(kuò)增后，回輸TIL至患者體內(nèi)殺傷腫瘤細(xì)胞Amtagvi（lifileucel）IovanceBiotherapeutics黑色素瘤2024/2/162024/2/23美國(guó)中國(guó)通過(guò)慢病毒（LV）轉(zhuǎn)導(dǎo)靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞，回輸患者體內(nèi)識(shí)別并殺傷癌細(xì)胞賽愷澤（澤沃基奧侖賽）科濟(jì)藥業(yè)多發(fā)性骨髓瘤??2024上半年全球共

3款細(xì)胞和基因療法首次獲批上市，獲批速度保持了近年來(lái)這一領(lǐng)域的積極趨勢(shì)。上半年獲批的

3款療法分別用于血液腫瘤、實(shí)體瘤和罕見(jiàn)病。其中

TIL療法

Amtagvi（lifileucel）獲得美國(guó)

FDA批準(zhǔn)用于治療晚期黑色素瘤，lifileucel是首款獲批的

TIL療法，也是首款獲批治療實(shí)體瘤的

T細(xì)胞療法，是細(xì)胞療法的又一里程碑。2ForPersonalUseOnly大型藥企已對(duì)細(xì)胞和基因療法進(jìn)行深入布局20家大型藥企的細(xì)胞療法（左）和基因療法（右）管線分布其他13CAR-TTCT-R心血管疾病代謝與內(nèi)分泌疾病CNS疾病γδT罕見(jiàn)病1311121214642211期2期3期注冊(cè)1期2期3期注：數(shù)據(jù)來(lái)源為各藥企公開(kāi)信息，截至2024年6月。20家大型藥企參考行業(yè)媒體FiercePharma2024年4月榜單。部分療法已有適應(yīng)癥獲批，但仍在推進(jìn)更多適應(yīng)癥/地區(qū)的研究與監(jiān)管申請(qǐng)：包括2款臨床2期CAR-T療法、2款臨床3期CAR-T療法，1款注冊(cè)階段CAR-T療法；1款臨床3期基因療法。?

大型藥企普遍在細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域有著豐富的管線布局，其中多款已進(jìn)入臨床后期研發(fā)階段。?

早期管線中已有新型細(xì)胞療法嶄露頭角，阿斯利康正在開(kāi)發(fā)3款TCR-T療法，武田正在開(kāi)發(fā)一款γδ

T細(xì)胞療法。從適應(yīng)癥來(lái)看，在研細(xì)胞療法普遍（超過(guò)70%）擬用于治療血液癌癥，一部分正在攻克實(shí)體瘤（23%），此外，近期CAR-T療法在免疫性疾病領(lǐng)域嶄露頭角，大型藥企的布局也反映出對(duì)此看好，早期臨床管線中也有兩款療法針對(duì)自身免疫性疾病進(jìn)行開(kāi)發(fā)。?

基因療法有望造福更廣泛患者，應(yīng)用領(lǐng)域正在從罕見(jiàn)病拓展至更多相對(duì)常見(jiàn)疾病，多款用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病、心血管疾病、眼科、聽(tīng)力相關(guān)疾病的療法已進(jìn)入臨床2期/3期。3ForPersonalUseOnly大型藥企在研細(xì)胞療法列表在研最高階段擬治療疾病公司在研療法AZD0754AZD5851AZD6422GC012FNT-112靶點(diǎn)/機(jī)制在研最高階段1期CAR-T，靶向

STEAP2CAR-T，靶向

GPC3CAR-T，靶向

CLDN18.2CAR-T，靶向

CD19/BCMATCR-T，靶向

KRASG12DTCR-T，阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康艾伯維前列腺癌肝癌1期實(shí)體瘤1期多發(fā)性骨髓瘤實(shí)體瘤1期1期NT-125實(shí)體瘤1期靶向新抗原TCR-T，靶向

TP53CAR-T，NT-175實(shí)體瘤1期CLBR001+SWI019B細(xì)胞惡性腫瘤1期靶向

CD19Abecma百時(shí)美施貴寶

（Idecabtagenevicleucel）3期（已獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于后線治療）CAR-T，靶向

BCMA新確診多發(fā)性骨髓瘤BCMAxGPRC5DCAR-T，

靶

向百時(shí)美施貴寶多發(fā)性骨髓瘤邊緣區(qū)淋巴瘤1期CAR-TBCMA/GPRC5DBreyanzi百時(shí)美施貴寶

（lisocabtagenemaraleucel）2期（已獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)治療其他淋巴瘤）CAR-T，靶向

CD19CD19NEXT（BMS-986353）

靶向

CD19CAR-T，系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化百時(shí)美施貴寶百時(shí)美施貴寶吉利德1期2期2期GPRC5DCARTCAR-T，（BMS-986393）

靶向

GPRC5D多發(fā)性骨髓瘤多發(fā)性骨髓瘤AnitocabtageneautoleucelCAR-T，靶向

BCMA大

B細(xì)胞淋巴瘤一

3期（已獲美國(guó)線治療、濾泡性淋

FDA批準(zhǔn)用于AxicabtageneciloleucelCAR-T，靶向

CD19吉利德巴瘤二線治療后線治療）兒童急性淋巴細(xì)胞

2期（已獲美國(guó)白血病、非霍奇金

FDA批準(zhǔn)治療BrexucabtageneCAR-T，吉利德吉利德autoleucel靶向

CD19淋巴瘤其他血液腫瘤）CAR-T，靶向

CD19彌漫性大

B細(xì)胞淋巴瘤KITE-1971期4ForPersonalUseOnlyCAR-T，靶向

CD19/CD20巴瘤彌漫性大

B細(xì)胞淋吉利德吉利德KITE-3631期1期CAR-T，靶向

CD19/CD20巴瘤彌漫性大

B細(xì)胞淋KITE-753RG6538（P-BCMA-ALLO1）CAR-T，靶向

BCMA羅氏諾華諾華多發(fā)性骨髓瘤1期2期2期PHE885CAR-T，靶向

BCMA（durcabtageneautoleucel）YTB323（rapcabtageneautoleucel）多發(fā)性骨髓瘤CAR-T，靶向

CD19大

B細(xì)胞淋巴瘤、狼瘡性腎炎EMA審

評(píng)

中（

已

獲

美

國(guó)FDA批準(zhǔn)用于二

線

治療

，獲EMA批準(zhǔn)用于四線治療）Carvykti（ciltacabtageneautoleucel)CAR-T，靶向

BCMA多發(fā)性骨髓瘤二線治療強(qiáng)生CAR-T，靶向

CD19/CD20CAR-T，強(qiáng)生強(qiáng)生武田JNJ-4496JNJ-9530TAK-012血液腫瘤1期1期1期血液腫瘤靶向

CD20γδT細(xì)胞療法，靶點(diǎn)未公布急性髓性白血病注：按公司英文名首字母排序5ForPersonalUseOnly大型藥企在研基因療法列表最高研發(fā)階段公司在研療法靶點(diǎn)/機(jī)制擬治療疾病AAV基因療法，遞送編碼抗

VGEF抗體片段的基因濕性年齡相關(guān)性黃斑變性艾伯維ABBV-RGX-3143期1期2期1期AB-1001（BV-101）AAV基因療法，遞送CYP46A1基因拜耳拜耳拜耳亨廷頓病AAV基因療法，遞送蛋白抑制劑

1基因AB-1002充血性心力衰竭AB-1003（LION-101）AAV基因療法，遞送FKRP基因肢帶型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥AAV基因療法，遞送人類(lèi)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子AB-1005（AAV2-GDNF）帕金森病、多系統(tǒng)萎縮拜耳1期（GDNF）基因AAV基因療法，遞送α-葡萄糖苷酶（GAA）基因拜耳輝瑞禮來(lái)禮來(lái)禮來(lái)ACTUS-101龐貝病1期3期2期2期2期3期giroctocogenefitelparvovec（PF-07055480）AAV基因療法，遞送凝血因子

VIII基因血友病

AGBA1GeneTherapyAAV基因療法，遞送GBA1基因帕金森病、1型戈謝病GRNGeneTherapyAAV基因療法，遞送GRN基因額顳葉癡呆聽(tīng)力損失OTOFGeneTherapyAAV基因療法，遞送OTOF基因Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec，RG6356，SRP-9001）AAV基因療法，遞送微抗肌萎縮蛋白基因羅氏杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良

（已獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)）6ForPersonalUseOnlyRG6357（dirloctocogenesamoparvovec，AAV基因療法，遞送凝血因子

VIII基因羅氏血友病

A2期SPK-8011)RG6359（SPK-3006）AAV基因療法，遞送GAA基因羅氏龐貝病2期1期1期3期3期2期1期基因療法，遞送編碼前胰島素和胰島素原的質(zhì)粒DNAimmunotherapy諾和諾德諾華1型糖尿病基因療法，遞送胱氨酸（CTNS）基因腎移植前后胱氨酸病DFT383AAV基因療法，遞送運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白（SMN1）基因OAV101（AVXS-101）脊髓性肌萎縮癥（SMA）諾華Botaretigenesparoparvovec（AAV-RPGR）AAV基因療法，遞送RPGR基因X連鎖視網(wǎng)膜色素變性強(qiáng)生基因療法，遞送CD59基因強(qiáng)生JNJ-1887地圖樣萎縮苯丙酮尿癥AAV基因療法，遞送苯丙氨酸羥化酶（PAH）基因賽諾菲SAR444836注：按公司英文名首字母排序7ForPersonalUseOnly2024下半年有望獲批的細(xì)胞和基因療法在研療法公司潛在適應(yīng)證靶點(diǎn)/機(jī)制研發(fā)及監(jiān)管審評(píng)進(jìn)展TCR-T細(xì)胞療法，靶向

MAGE-日期為

2024年

8月A4抗原美國(guó)

FDA的

PDUFAAfamitresgeneAdaptimmuneautoleucelTherapeutics滑膜肉瘤4日復(fù)發(fā)/難治性美國(guó)

FDA的

PDUFA日期為

2024年

11月16日；2024年

4月EMA已接受上市申請(qǐng)ObecabtageneAutolusB細(xì)胞急性淋

CAR-T細(xì)胞療巴細(xì)胞白血

法，靶向

CD19病autoleucelTherapeutics復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤中國(guó)

NMPA已于2023年

12月受理上市申請(qǐng)潤(rùn)達(dá)基奧侖賽注射液CAR-T細(xì)胞療法，靶向

CD19恒潤(rùn)達(dá)生2024年

4月

EMA已接受

MAA；計(jì)劃2024年向美國(guó)

FDA提交

BLA通過(guò)

LV改造自體造血干細(xì)胞，遞送FANCA基因Rocket范可尼貧血Pharmaceuticals（FA）RP-L102KresladiBLA已于

2023年

10月獲美國(guó)

FDA受理并獲優(yōu)先審評(píng)資格，正在準(zhǔn)備美國(guó)

FDA要求的生產(chǎn)制造通過(guò)

LV改造自體造血干細(xì)胞，遞送ITGB2基因（marnetegrageRocket嚴(yán)重

I型白細(xì)neautotemcel，

Pharmaceuticals胞粘附缺陷RP-L201）（CMC）信息將

COL7A1基因遞送到患者皮膚細(xì)

正在準(zhǔn)備美國(guó)

FDA營(yíng)養(yǎng)不良性

胞，并通過(guò)逆轉(zhuǎn)錄

要求的

CMC信息，大皰性表皮

病毒載體穩(wěn)定整合

預(yù)計(jì)將在

2024年第PrademagenezamikeracelAbeonaTherapeutics松解癥到分裂的靶細(xì)胞三季度重新向美國(guó)DNA中，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)

FDA提交

BLA期基因表達(dá)??基于當(dāng)前公開(kāi)研發(fā)與監(jiān)管審評(píng)進(jìn)展信息，2024下半年全球有

6款在研細(xì)胞和基因療法有望迎來(lái)首次批準(zhǔn)，2024全年獲批數(shù)字有望創(chuàng)下新高。首款

TCR-T細(xì)胞療法

afamitresgeneautoleucel呼之欲出，它有望成為首款治療實(shí)體瘤的經(jīng)基因工程改造的免疫細(xì)胞療法。8ForPersonalUseOnly細(xì)胞療法新銳早期融資總額在

Q1創(chuàng)下小高峰近

3年細(xì)胞療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢(shì)9.615.985.13224.323.092.602.592.191091.456888770.9842022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元）

投融資事件數(shù)注：早期融資定義為

B輪及之前的融資輪次，且融資金額超過(guò)

1000萬(wàn)美元。如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時(shí)匯率進(jìn)行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數(shù)據(jù)截至

2024年

6月

27日。?2024上半年共

11家聚焦細(xì)胞療法的新銳獲得共約

5.3億美元的早期投資。盡管融資事件數(shù)趨于平穩(wěn)，但第一季度總?cè)谫Y額反彈，創(chuàng)下小高峰。?CapstanTherapeutics公司完成

1.75億美元

B輪融資，Capstan公司致力于通過(guò)靶向脂質(zhì)納米顆粒(tLNP)進(jìn)行

RNA遞送來(lái)推進(jìn)特定細(xì)胞的體內(nèi)重編程，具有治療如癌癥、自身免疫疾病等廣泛疾病的潛力。該公司的核心在研

CAR-T療法

CPTX2309正在推進(jìn)早期臨床概念驗(yàn)證，這款療法可將編碼靶向

CD19CAR的

mRNA載荷遞送到表達(dá)

CD8的

T細(xì)胞中，從而有效地在體內(nèi)直接生成

CAR-T。??開(kāi)發(fā)全新類(lèi)型細(xì)胞療法如

CAR-Treg細(xì)胞、激活樹(shù)突細(xì)胞的其他新銳也收獲可觀融資。開(kāi)發(fā)免疫細(xì)胞療法的新銳普遍專(zhuān)注于癌癥領(lǐng)域，開(kāi)發(fā)干細(xì)胞療法的新銳則關(guān)注

CNS疾病、心血管疾病、代謝與內(nèi)分泌疾病等更廣泛疾病領(lǐng)域。9ForPersonalUseOnly基因療法新銳早期融資：領(lǐng)域先驅(qū)創(chuàng)立公司奪目近

3年基因療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢(shì)5.444.124.183.653.662.902.621.58101.318870.966664432022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元）

投融資事件數(shù)注：早期融資定義為

B輪及之前的融資輪次，且融資金額超過(guò)

1000萬(wàn)美元。如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時(shí)匯率進(jìn)行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數(shù)據(jù)截至

2024年

6月

27日。??2024上半年

7家聚焦基因療法的新銳獲得共約

2.27億美元的早期融資?；蚓庉嬵I(lǐng)域先驅(qū)張鋒教授聯(lián)合創(chuàng)建

MoonwalkBiosciences，該新銳公司完成

5700萬(wàn)美元融資，將表觀遺傳發(fā)現(xiàn)平臺(tái)與精確工程化技術(shù)相結(jié)合，旨在將細(xì)胞重編程到健康狀態(tài)，開(kāi)發(fā)針對(duì)各種不同疾病的潛在治愈性療法。?多家新銳正在采用下一代編輯工具，如基于設(shè)計(jì)重組酶、基于新型

Cas核酸酶進(jìn)行編輯。10ForPersonalUseOnly2024年早期融資的細(xì)胞和基因療法新銳公司列表公司名融資輪次種子輪A輪融資金額融資時(shí)間OverTBioLatus1600萬(wàn)美元5400萬(wàn)美元1180萬(wàn)歐元1961萬(wàn)美元5400萬(wàn)美元近億元人民幣千萬(wàn)美元2024-05-062024-05-032024-04-232024-04-222024-04-182024-04-152024-04-032024-04-032024-03-202024-03-142024-03-112024-02-292024-02-292024-01-302024-01-232024-01-172024-01-112024-01-04SeamlessTherapeutics種子輪SirenBiotechnology種子輪CornerTherapeuticsA輪羿尊生物引正基因躍賽生物A+輪Pre-A+輪A輪超億元人民幣1.75億美元3000萬(wàn)歐元2億元人民幣33億日元CapstanTherapeuticsB輪AsgardTherapeuticsA輪先博生物A+輪B輪A輪A輪A1輪A輪A輪A輪OrizuruTherapeuticsKenaiTherapeutics8200萬(wàn)美元230億韓元2400萬(wàn)美元7500萬(wàn)美元5000萬(wàn)美元5700萬(wàn)美元DAANBioTherapeuticsGenEditTr1XBioAmlogenyxMoonwalkBiosciences獲得

5000萬(wàn)美元以上早期融資額的新銳詳細(xì)介紹請(qǐng)見(jiàn)第

12-19頁(yè)。11ForPersonalUseOnlyCapstanTherapeuticsCapstan公司致力于通過(guò)靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP)進(jìn)行

RNA遞送來(lái)推進(jìn)特定細(xì)胞的體內(nèi)重編程，具有治療如癌癥、自身免疫疾病等廣泛疾病的潛力。2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主

DrewWeissman博士是該公司的科學(xué)創(chuàng)始人之一。Capstan公司的

tLNP技術(shù)平臺(tái)通過(guò)在

LNP上裝飾與特定受體相結(jié)合的抗體或者抗體片段，有望解決特異性遞送的難題，可以將

mRNA編碼

CAR遞送至特定免疫細(xì)胞亞群并對(duì)其進(jìn)行改造以消除致病細(xì)胞；也可以將

mRNA編碼的基因編輯系統(tǒng)傳遞給致病細(xì)胞，來(lái)治療遺傳疾病。該公司的核心在研的體內(nèi)

CAR-T療法

CPTX2309正在在自身免疫疾病中進(jìn)行早期臨床概念驗(yàn)證，這款療法可將編碼靶向

CD19CAR的

mRNA載荷遞送到表達(dá)

CD8的

T細(xì)胞中，從而有效地在體內(nèi)直接生成

CAR-T。這種方法的目標(biāo)是通過(guò)在血液和淋巴組織中快速深度清除

B細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)免疫系統(tǒng)的重置，并且避免傳統(tǒng)體外生產(chǎn)

CAR-T療法的挑戰(zhàn)。今年

3月，CapstanTherapeutics今天宣布成功完成了

1.75億美元的超額認(rèn)購(gòu)

B輪融資。B輪融資所獲得的資金將用于推進(jìn)

CPTX2309的開(kāi)發(fā)，并進(jìn)一步開(kāi)發(fā)

Capstan的靶向

tLNP管線。Capstan的總裁兼首席執(zhí)行官

LauraShawver博士曾在

2023藥明康德全球論壇上分享基因和細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)的洞見(jiàn)。她表示，在基因療法領(lǐng)域，業(yè)界已經(jīng)意識(shí)到病毒載體的局限性，因此包括

LNP在內(nèi)的非病毒載體將在未來(lái)的基因療法開(kāi)發(fā)中擁有一席之地。對(duì)于

LNP載體技術(shù)來(lái)說(shuō)，如何特異性地將

LNP遞送到不同類(lèi)型的細(xì)胞中是需要解決的問(wèn)題。12ForPersonalUseOnlyKenaiTherapeutics2024年

3月，KenaiTherapeutics宣布完成了

8200萬(wàn)美元的

A輪融資，該公司致力于開(kāi)發(fā)基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的細(xì)胞療法，治療多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病。該公司主要候選療法

RNDP-001是一種來(lái)源于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的同種異體多巴胺前體細(xì)胞療法，用于治療特發(fā)性和遺傳性帕金森病，并在帕金森病的臨床前模型中顯示出了良好的存活率、神經(jīng)支配和行為恢復(fù)能力。此次融資獲得的資金將使公司能夠?yàn)?/p>

RNDP-001提交

IND申請(qǐng)并完成

1期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在今年內(nèi)啟動(dòng)。除了

RNDP-001，Kenai還在開(kāi)發(fā)一系列現(xiàn)貨型多巴胺神經(jīng)元替代細(xì)胞治療產(chǎn)品，用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。HowardFederoff博士是

KenaiTherapeutics的首席醫(yī)學(xué)官和科學(xué)創(chuàng)始人。最近，作為

AspenNeuroscience的首席執(zhí)行官，他帶領(lǐng)該公司完成了

7000萬(wàn)美元的

A輪融資，以推進(jìn)針對(duì)帕金森病的自體

iPSC項(xiàng)目。Federoff博士還是BrainNeurotherapyBio的聯(lián)合創(chuàng)始人，該公司是一家臨床階段公司，致力于為運(yùn)動(dòng)障礙患者提供

AAV基因療法。Federoff博士是神經(jīng)系統(tǒng)疾病先進(jìn)醫(yī)藥領(lǐng)域的知名意見(jiàn)領(lǐng)袖和連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)基因和細(xì)胞療法以阻斷疾病進(jìn)程。13ForPersonalUseOnlyTr1XBio2024年

1月，Tr1XBio宣布走出隱匿模式，并完成

7500萬(wàn)美元的

A輪融資。該公司旨在開(kāi)發(fā)通用的同種異體調(diào)節(jié)性

T（Treg）和

CAR-Treg細(xì)胞療法，以治療和潛在治愈自身免疫和炎癥性疾病。根據(jù)新聞稿，Tr1X的在研療法是潛在首個(gè)從供體衍生的工程化

1型調(diào)節(jié)性

T（Tr1）細(xì)胞療法，可能重現(xiàn)天然存在

Tr1細(xì)胞的功能。Tr1X公司的管線主要基于其科學(xué)創(chuàng)始人

MariaGraziaRoncarolo博士的工作，她是

Tr1細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)者。Tr1細(xì)胞是由調(diào)節(jié)性

T細(xì)胞所分化的亞群，對(duì)于維持健康人體內(nèi)免疫平衡和耐受至關(guān)重要。在臨床前模型和患者中觀察到這類(lèi)細(xì)胞具有幾個(gè)重要的功能，包括抑制局部炎癥和下調(diào)炎癥小體、抑制致病性效應(yīng)

T細(xì)胞反應(yīng)、誘導(dǎo)長(zhǎng)期耐受。Tr1X的專(zhuān)有技術(shù)能夠?qū)慕】倒w中分離出的

CD4+T細(xì)胞轉(zhuǎn)化為類(lèi)

Treg細(xì)胞，這些細(xì)胞具有與天然

Tr1細(xì)胞相似的功能和特征。這些細(xì)胞可以進(jìn)一步改造以靶向特定組織或器官，以進(jìn)行局部免疫調(diào)節(jié)。目前，Tr1X正致力于開(kāi)發(fā)其在研

Tr1細(xì)胞療法

TRX103，該公司計(jì)劃在

1期試驗(yàn)中評(píng)估

TRX103用以預(yù)防患者產(chǎn)生移植物抗宿主病（GvHD）的效果，這些患者接受了不匹配的造血干細(xì)胞移植。該公司同時(shí)在開(kāi)發(fā)多個(gè)管線項(xiàng)目，用于治療炎癥性腸病、1型糖尿病和多種

B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫疾病。Tr1X的首席執(zhí)行官

BillLis先生在從研發(fā)階段到商業(yè)化的公司建設(shè)和產(chǎn)品管線方面擁有超過(guò)

25年的生物技術(shù)高管領(lǐng)導(dǎo)經(jīng)驗(yàn)。他最近在

2019年至

2022年期間擔(dān)任

JasperTherapeutics的董事長(zhǎng)兼臨時(shí)首席執(zhí)行官，領(lǐng)導(dǎo)了該公司的A輪和后續(xù)融資，并成功完成了

brequilimab在造血干細(xì)胞移植方面的

1期試驗(yàn)。在此之前，他于

2008年至

2018年擔(dān)任

PortolaPharmaceuticals首席執(zhí)行官兼董事。此外，他目前還是再鼎醫(yī)藥公司的獨(dú)立董事。14ForPersonalUseOnlyMoonwalkBiosciences2024年

1月，MoonwalkBiosciences宣布完成了

5700萬(wàn)美元的種子和

A輪融資，此次融資將支持

Moonwalk的表觀遺傳分析和工程技術(shù)平臺(tái)的持續(xù)開(kāi)發(fā)，并將其表觀遺傳治療藥物管線向臨床推進(jìn)。通過(guò)靶向表觀遺傳組，Moonwalk旨在將細(xì)胞重編程到健康狀態(tài)。根據(jù)新聞稿，Moonwalk是首家將表觀遺傳發(fā)現(xiàn)平臺(tái)與精確工程化技術(shù)相結(jié)合的公司，使得靶向表觀遺傳組，擴(kuò)展復(fù)雜疾病的靶標(biāo)范圍成為可能。Moonwalk專(zhuān)注于通過(guò)全面性的讀寫(xiě)科技，以工程化改造表觀遺傳組，旨在根源水平上開(kāi)發(fā)出針對(duì)各種不同疾病的潛在治愈性療法?，F(xiàn)有的基因編輯方法涉及通過(guò)切割或產(chǎn)生小斷裂來(lái)改變

DNA，由于不可預(yù)測(cè)的修復(fù)過(guò)程及其序列的變化，這可能存在風(fēng)險(xiǎn)，這些方法通常靶向已知基因。Moonwalk的創(chuàng)新表觀遺傳編輯器以不同的方式工作，利用細(xì)胞的自然調(diào)節(jié)系統(tǒng)一步準(zhǔn)確、永久地控制多個(gè)基因，而不改變

DNA序列本身。這項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的技術(shù)得到了

Moonwalk人工智能驅(qū)動(dòng)分析技術(shù)的強(qiáng)化，使該公司能夠更有效地解決復(fù)雜條件下涉及的多個(gè)因素，最大限度地減少脫靶效應(yīng)和毒性，同時(shí)保持主要

DNA序列完整。Moonwalk由

AlexAravanis博士、ArashJamshidi博士和

JustinValley博士聯(lián)合創(chuàng)立，他們是生物技術(shù)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，在將復(fù)雜科學(xué)轉(zhuǎn)化為臨床產(chǎn)品方面擁有數(shù)十年經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的執(zhí)行力。在共同創(chuàng)建

Moonwalk之前，Aravanis博士是Illumina的首席技術(shù)官、研究和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)主管，負(fù)責(zé)領(lǐng)導(dǎo)

Illumina的研究和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。在他的領(lǐng)導(dǎo)下，Illumina推出了業(yè)界領(lǐng)先的

DNA測(cè)序研究和臨床應(yīng)用產(chǎn)品。Jamshidi博士則曾擔(dān)任

GRAIL公司數(shù)據(jù)科學(xué)部門(mén)的高級(jí)副總裁，他也是

GRAIL的科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人之一。Valley博士則曾是

BerkeleyLights（現(xiàn)為

Bruker公司的一部分）的應(yīng)用和耗材副總裁。該公司的科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人為Broad研究所的著名學(xué)者、基因編輯領(lǐng)域先驅(qū)張鋒博士。15ForPersonalUseOnlyLatus2024年

5月，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)新型基因療法候選藥物以治療

CNS疾病的生物技術(shù)公司

LatusBio宣布初步完成

5400萬(wàn)美元的

A輪融資。Latus的專(zhuān)有技術(shù)旨在通過(guò)直接在非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物中大規(guī)模平行和無(wú)偏倚地篩選新型

AAV衣殼，以直接應(yīng)對(duì)現(xiàn)有以

AAV為載體的基因療法所面臨的挑戰(zhàn)，包括對(duì)高劑量注射的依賴、高劑量注射可能引起的脫靶毒性，以及難以進(jìn)行規(guī)?；a(chǎn)等問(wèn)題。在臨床前非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物模型中，Latus公司的衣殼變體在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的精確部位表現(xiàn)出高基因表達(dá)，具有靶細(xì)胞特異性，且組織外活性極低。基于這些臨床前數(shù)據(jù)，Latus公司計(jì)劃在臨床研究中使用低劑量的候選產(chǎn)品，旨在提高基因療法的安全性并實(shí)現(xiàn)成功生產(chǎn)。Latus公司的首席執(zhí)行官是

P.PeterGhoroghchian博士，他是一名醫(yī)生科學(xué)家，同時(shí)也是一名連續(xù)生物技術(shù)企業(yè)家，在推動(dòng)創(chuàng)新療法從平臺(tái)確定到臨床前發(fā)現(xiàn)再到成功臨床開(kāi)發(fā)方面積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。16ForPersonalUseOnlyCornerTherapeutics2024年

4月，CornerTh