新型治療技術(shù)的現(xiàn)狀與展望

1、新型治療技術(shù)的新型治療技術(shù)的 現(xiàn)狀與展望現(xiàn)狀與展望 目錄目錄 五、免疫治療 四、再生醫(yī)學 三、轉(zhuǎn)化醫(yī)學 二、新型治療技術(shù)的類型 一、概述 六、結(jié)束 人類生命健康是人類賴以生存的永恒主題，隨人類生命健康是人類賴以生存的永恒主題，隨 著現(xiàn)代生活方式的改變，造成的健康問題也越來越著現(xiàn)代生活方式的改變，造成的健康問題也越來越 被關(guān)注！被關(guān)注！ 傳統(tǒng)的治療方法已不能滿足人類對健康的需求，傳統(tǒng)的治療方法已不能滿足人類對健康的需求， 特別是針對某些特別是針對某些“不治之癥不治之癥”，尋求新型且有效的，尋求新型且有效的 治療技術(shù)亟待解決。治療技術(shù)亟待解決。 概述概述 新型治療技術(shù)的類型新型治療技術(shù)的類型 u細

2、胞治療細胞治療 u器官移植器官移植 u基因治療基因治療 u肢體修復肢體修復 轉(zhuǎn)化醫(yī)學轉(zhuǎn)化醫(yī)學 2009年以來，我國多所大學相繼成立中國的轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究中心 2010年6月，北 京舉辦“中美臨床及轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究專題研討會” 2011年10月，溫州舉辦國際轉(zhuǎn)化醫(yī)學大會 這些無不傳遞給我們一個信息： 轉(zhuǎn)化醫(yī)學轉(zhuǎn)化醫(yī)學代表醫(yī)學科學發(fā)展的 前沿 什么是轉(zhuǎn)化醫(yī)學？什么是轉(zhuǎn)化醫(yī)學？ 轉(zhuǎn)化醫(yī)學（轉(zhuǎn)化醫(yī)學（Translational Medicine）： “從實驗室到病床”的科學 基礎研究 宗旨：將生物醫(yī)學基礎科研成果迅速有效地轉(zhuǎn)化為可 在臨 床實際應用的理論、技術(shù)、方法和藥物。 雙向、開放 l 臨床研究 l 公眾

3、健康 圖圖1 Pubmed 搜索搜索 Translational Research OR Translational Medicine 結(jié)果結(jié)果 年份年份 數(shù)數(shù) 量量 圖二圖二 1994年年-2013年每年發(fā)表的論文數(shù)量。年每年發(fā)表的論文數(shù)量。 總體特點：發(fā)展迅速，資助較多，合作廣泛?？傮w特點：發(fā)展迅速，資助較多，合作廣泛。 研究機構(gòu)：研究機構(gòu)： 美國已建立了轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究中心38，每年NIH資助轉(zhuǎn)化醫(yī)學 研究經(jīng)費就達5億美元； 英國亦已投入4.5英鎊用于轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究； 歐洲共同體為轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究計劃投入60億歐元。 學術(shù)著作：學術(shù)著作： 轉(zhuǎn)化醫(yī)學的期刊有：Science Translationa

4、l Medicine, J.Translational Medicine 和Translational Research； 有關(guān)轉(zhuǎn)化醫(yī)學的論文已近七萬余篇。 國外轉(zhuǎn)化醫(yī)學現(xiàn)狀國外轉(zhuǎn)化醫(yī)學現(xiàn)狀 國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學現(xiàn)狀國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學現(xiàn)狀 v總體特點：起步較晚，分布集中，全面推進?？傮w特點：起步較晚，分布集中，全面推進。 v開端：開端： 2006年5月，阿斯利康公司中國斥資1億美元，建立 阿斯利康中國創(chuàng)新中心，首次在華開展轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究 。 v發(fā)展：發(fā)展： 召開多次以轉(zhuǎn)化醫(yī)學為主題的學術(shù)會議。 2010年6月由中國工程院院士李蘭娟和美國環(huán)境保護 署科學家David DeMarini博士共同擔任大會主席的 20

5、10轉(zhuǎn)化醫(yī)學國際會議將在浙江杭州開幕。 v首個轉(zhuǎn)化醫(yī)學項目：首個轉(zhuǎn)化醫(yī)學項目： 北京市神經(jīng)外科研究所副所長張亞卓教授主持的“腦 血管病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤綜合防治技術(shù)的研發(fā)、轉(zhuǎn) 化與應用”。 v轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究中心機構(gòu)：轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究中心機構(gòu)： 北京大學 中科院上海生命科學分院 復旦大學生命科學研究院 上海交通大學Bio-X研究院 國內(nèi)現(xiàn)狀轉(zhuǎn)化醫(yī)學國內(nèi)現(xiàn)狀轉(zhuǎn)化醫(yī)學 v轉(zhuǎn)化研究面臨的問題：轉(zhuǎn)化研究面臨的問題： 前期基礎研究成果不多開創(chuàng)性的研究成果少； 缺乏做轉(zhuǎn)化研究的一些必要基礎技術(shù)； 轉(zhuǎn)化研究人員的知識準備不足, 缺乏高水平轉(zhuǎn)化研團 隊等方面問題。 v轉(zhuǎn)化醫(yī)學的熱點展望：轉(zhuǎn)化醫(yī)學的熱點展望： 干細胞治

6、療 組織工程技術(shù) 內(nèi)源性再生醫(yī)學 基因工程 新型生物醫(yī)學材料 轉(zhuǎn)化醫(yī)學展望轉(zhuǎn)化醫(yī)學展望 免疫治療知多少免疫治療知多少 免疫治療指的是刺激人體自身免疫系統(tǒng)來抵抗癌癥的治療方法。 包括免疫細胞免疫細胞的治療和藥物藥物的治療，免疫細胞的治療是指把病人的細從 血里面分離出來，在體外用一些細胞因子，使它變成一種殺傷細胞，再回到 血液中去，這種殺傷細胞可以識別腫瘤細胞進行殺傷。還有一種給病人直用 一些免疫制劑，像干擾素還有白介素等等。 免疫治療發(fā)展歷程免疫治療發(fā)展歷程 1992年，美國FDA正式通過將生物免疫療法視為癌癥基本療法之一生物免疫療法視為癌癥基本療法之一的議題，該 療法在美國臨床得到廣泛應用。

7、2000年，美國Yamazaki 博士等人在柳葉刀雜志報道了生物免疫療法治療 肝癌的臨床試驗結(jié)果，結(jié)果顯示該技術(shù)能夠有效預防腫瘤的轉(zhuǎn)移和復發(fā)。 2009年3月，中國衛(wèi)生部頒布的醫(yī)療技術(shù)臨床應用管理辦法中，將“自體 免疫細胞治療技術(shù)”納入第三類技術(shù)進行管理，同時通過審批的醫(yī)療機構(gòu)可開 展臨床應用。 2011年4月，CCTV新聞聯(lián)播對CLS生物免疫治療技術(shù)進行了報道，指出生 物免疫療法治療腫瘤取得重點突破，早期癌癥三分之一可治愈。 2011年10月，法國科學家拉爾夫斯坦曼因“發(fā)現(xiàn)樹突狀細胞和其在后天免疫 中的作用”獲得諾貝爾醫(yī)學獎，標志著生物免疫治療成為癌癥治療的新型療法。 2012年3月6日，中

8、國衛(wèi)生部正式將生物免疫治療生物免疫治療癌癥納入技術(shù)管理辦法中 2012年4月15日，中國政府正式將治療技術(shù)生物細胞免疫入醫(yī)保，標志著生物 免疫療法正式進入國內(nèi)醫(yī)療保障體系。 得到認可的免疫療法包括：卡介苗（BCG）、細胞因子型干 擾素和2型白細胞間介素，以及針對淋巴瘤的單克隆抗體和針對晚期 或轉(zhuǎn)移性乳癌的單克隆抗體。 早期生物免疫治療主要集中在感染性疾病感染性疾病的防治。隨 著人類疾病譜的變化，以及對機體免疫系統(tǒng)的深入認識，生 物免疫治療的范圍擴展到慢性感染性疾病、自身免疫性疾病 以及癌癥。近二十年來，免疫治療進展很快。 免疫治療現(xiàn)狀免疫治療現(xiàn)狀 免疫治療應用現(xiàn)狀免疫治療應用現(xiàn)狀 單克隆抗體單

9、克隆抗體制劑治療腫瘤、移植排斥反應和自身免疫性疾病等已經(jīng)取 得突破新進展，越來越多的人抗體、基因工程抗體進入市場。不少單克 隆抗體制劑已在期臨床驗證中顯示出良好的療效。 細胞因子細胞因子在臨床某些疾病治療中顯示出獨特的療效，已廣泛應用于 感染性疾病、腫瘤和血液系統(tǒng)疾病的治療。 造血干細胞造血干細胞移植有效的挽救白血病等血液系統(tǒng)和腫瘤病人的生命。 此外，經(jīng)過修飾后的效應效應T細胞細胞和樹突狀細胞樹突狀細胞在腫瘤、感染性疾病等治 療中也已嶄露頭角。 免疫治療觀未來免疫治療觀未來 以下幾種方法有可能在將來取得較好療效。 1.直接針對細胞因子的治療 2.直接針對T細胞的治療 3.接種T細胞疫苗 4.用

10、T細胞受體進行免疫 5.中草藥免疫制劑 免疫治療是目前已知的唯一有望消滅腫瘤的治療 手段，隨著對腫瘤分子生物學的進一步認識，一些關(guān) 鍵技術(shù)和問題得到逐步解決，免疫治療將成為腫瘤治 療的重要方法 再生醫(yī)學再生醫(yī)學 再生醫(yī)學再生醫(yī)學是通過研究機體的正常組織特征與功能創(chuàng)傷修復與再生機制 及干細胞分化機理，尋找有效的生物治療方法，促進機體自我修復與再生， 或構(gòu)建新的組織和器官，以改善或恢復損傷組織和器官的功能的科學。 肢體修復肢體修復人耳鼠人耳鼠 從外科學的發(fā)展歷程從外科學的發(fā)展歷程 來看，先后經(jīng)歷了三個來看，先后經(jīng)歷了三個 “R”階段，組織工程學階段，組織工程學 的出現(xiàn)，意味著外科學已的出現(xiàn)，意味著

11、外科學已 進入進入“再生醫(yī)學再生醫(yī)學” （Regenerative Medicine）的新階段，）的新階段， 是第是第4個個“R”。 再生醫(yī)學再生醫(yī)學 再生醫(yī)學種類再生醫(yī)學種類 組織工程組織工程 細胞與細胞因子治療細胞與細胞因子治療 基因治療基因治療 微生態(tài)治療微生態(tài)治療 干細胞治療干細胞治療 再生醫(yī)學與組織工程再生醫(yī)學與組織工程 組織工程組織工程是用來描述體外構(gòu)建組織或器官的有關(guān)理 論和技術(shù) 其科學意義不僅在于提出了一個新的治療手段，更主 要的是提出了復制組織、器官的新理念，使再生醫(yī)學面 臨重大機遇與挑戰(zhàn)。 第一位提出第一位提出“組織工程學組織工程學”這一術(shù)語的是這一術(shù)語的是 美藉華裔學者馮

12、元禎（美藉華裔學者馮元禎（Y.C. Feng）教授。）教授。 組織工程的基本原理組織工程的基本原理 組織工程的現(xiàn)狀組織工程的現(xiàn)狀 目前，有多個組織工程產(chǎn)品進入市場： Inter pore公司研制的珊瑚來源的骨移植代用品ProOsteon在 1993年獲得批準。 1996年，Integra公司的人工皮膚被批準體內(nèi)應用。 LifeCell (The Wood lands)公司的用于體內(nèi)移植的組織植入物以及輸入性血液制 品的保存。 DermagraftTC是一種組織工程化的人皮膚組織。 Skin2是一種用于檢測皮膚護理、家務、化學品、制藥品等的各種 各樣并發(fā)癥的有活力的人工皮膚 傷口修復是組織工程產(chǎn)

13、品的一個關(guān)鍵應用，Advance Tissue SciencesDermagraft是一種組織工程化人工皮膚，它已經(jīng)應用 于治療作為長期糖尿病并發(fā)癥的腿部潰瘍，在臨床實驗時發(fā)現(xiàn)， 組織工程研究僅有20年左右歷史，由于其重大的 科學意義、巨大的臨床應用前景、潛在的開發(fā)價值， 使世界各國科學家、企業(yè)家、政府都十分重視，因此 成為研究的熱門課題。然而組織工程學研究是一項重 大工程，真正要實現(xiàn)體外預制有生命的種植體完全替 代人體組織、器官功能，還需多學科聯(lián)合攻關(guān)，解決 細胞老化、免疫排斥反應、支架材料降解與細胞功能 同步化、組織工程產(chǎn)品的標準化等問題。 組織工程的展望組織工程的展望 發(fā)展趨勢：種子細胞

14、來源、生物支架材料和組織 構(gòu)建技術(shù) 美國研究人員成功地利用心臟 干細胞在實驗室中培育出心臟 肌肉組織，這將為人類心臟病 治療帶來突破。 再生醫(yī)學與干細胞再生醫(yī)學與干細胞 干細胞具有自我更新能力 和多向分化潛能，根據(jù)其來源 可分為胚胎干細胞（embryonic stem cells，hESCs)，成體干細 胞（adult stem cells，ASCs） 及誘導性多能干細胞（induced pluripotent stem cells，iPS）。 干細胞治療是把健康的干細胞移植到病人或自己 體內(nèi)，以達到修復病變細胞或重建功能正常的細胞和 組織的目的。干細胞療法就像給機體注入新的活力， 是從根本上

15、治療許多疾病的有效方法。 再生醫(yī)學與干細胞再生醫(yī)學與干細胞 從總體來講，干細胞有治療腫瘤的可能，但是目前 研究還相對很少，其確切效果還有待進一步考察 干細胞研究現(xiàn)狀干細胞研究現(xiàn)狀 目前，造血干細胞是研究最深入、臨床應用 最廣泛的干細胞，屬于成體干細胞成體干細胞。造血干細胞移 植是用于治療血液系統(tǒng)腫瘤、造血功能衰竭等疾病 最有效的方法甚至是唯一有效的方法，也是所有干 細胞治療中最成熟的技術(shù)。但是，就目前而言，除 造血干細胞移植造血干細胞移植外，其它類型的干細胞治療目前仍 處于早期(期)臨床試驗階段，比如用干細胞 治療糖尿病、心肌梗塞、腦癱、肝硬化等都僅限于 嚴格設計的期臨床試驗階段，其確切的療效 和安全性有待驗證，尚不能在臨床上廣泛應用。 干細胞的應用前景： 細胞治療、組織器官修復、發(fā)育生物學、醫(yī)藥學