臨床研究受試者知情同意書模板-中國臨床試驗注冊中心

1、臍血間充質(zhì)干細胞靜脈注射治療重癥遺傳性皮膚病的臨床研究知情同意書（版本：法定監(jiān)護人版 版本日期：2016年9月20日）受試者：聯(lián)系地址：聯(lián)系:研究中心名稱：交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院第一部分告知頁尊敬的 先生/女士：我們真誠地邀請您的孩子參加“臍血間充質(zhì)干細胞靜脈注射治療重癥遺傳性皮膚 病的臨床研究”。本研究由交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院皮膚科、血液科聯(lián)合進行。在 您同意您的孩子參加本項研究之前，請您仔細閱讀這份知情同意書，它將提供給您一 些信息，幫助您決定和您的孩子是否參加此項研究，如有疑問可以向該項目的研究者 咨詢。如果您同意參加本研究，請您簽署知情同意書，并且保存一份雙方簽字的知情 同意書

2、。本研究方案已通過醫(yī)院醫(yī)學(xué)倫理委員會審查。1、為什么要參加這項研究？研究背景：迂回線狀魚鱗病（Ichthyosis linearis circumflexa）是一組致死或致殘、嚴重 威脅人類健康的遺傳性皮膚病。目前缺乏有效治療手段。迂回性線狀魚鱗病是一種常染色體隱性遺傳角化性疾病，最初可表現(xiàn)為嚴重的先天 性泛發(fā)性剝脫性紅皮病，此后皮疹主要分布于軀干和四肢，為多環(huán)狀匍行性表現(xiàn)，由于 伴隨特應(yīng)性體質(zhì)，患者全年終生伴劇烈難忍的瘙癢，痛苦不堪。該疾病在我國患者數(shù)多、有多系統(tǒng)受累表現(xiàn)、嚴重致死致殘、目前均無有效治療措 施。近幾年來，間充質(zhì)干細胞療法作為一種治療機體無法自然修復(fù)的組織細胞和器官 損傷的多種

3、難治性疾病的新方法取得了廣泛關(guān)注，在多個國家正在開展動物實驗和臨床 I期、II期、III期試驗及多中心研究。目前已經(jīng)進行各期臨床試驗的應(yīng)用領(lǐng)域包括： 血液系統(tǒng)疾?。ㄒ浦参锟顾拗鞑?、骨髓增生異常綜合征）、心血管系統(tǒng)疾?。ㄐ募」Ｋ?、 心力衰竭、擴性心肌病、心肌缺血）、神經(jīng)系統(tǒng)疾?。顾柰鈧?、多發(fā)性硬化癥等）、腹 腺疾?。↖-糖尿病、H-糖尿?。⒏闻K疾?。ǜ斡不?、胃腸道疾?。肆_恩?。?、腎臟 疾?。ɡ钳徯阅I炎）、肺疾?。–0PD）,骨軟骨缺陷、骨關(guān)節(jié)炎、自身免疫疾病和皮膚疾 病（大皰性表皮松解癥）（表1）,已完成的臨床試驗均證實MSCs治療安全有效。本次研究的目的是對臨床最常見的迂回線狀魚鱗病這

4、種嚴重致死或致殘性的遺傳性皮膚病進行間充質(zhì)干細胞靜脈輸注治療，觀察臨床療效、安全性并探尋治療機制。2、哪些人可以參加這項研究？（1）入選標(biāo)準：在新華醫(yī)院就診的迂回線狀魚鱗病患者，經(jīng)臨床表現(xiàn)、皮膚組織病理、 基因檢測確診。（2）排除標(biāo)準：1）已知對血液制品和多種藥物嚴重過敏者；2）肝、腎功能異常：AST、 ALT或血清肌酊值大于正常值上限；3）免疫功能低下患者；4）惡性腫瘤或其它慢性感 染者；5）根據(jù)研究者判斷，受試者不可信或依從性差者。3、多少人參加這項研究？研究預(yù)計招募10名符合條件的迂回線狀魚鱗病受試者參加該項研究，。4、研究是怎樣進行的？根據(jù)入選和排除標(biāo)準，確定受試者是否具有參加研究的資

5、格。將向每名受試者解釋 研究期間的可能存在的風(fēng)險和要求，要求受試者在進行和研究相關(guān)的所有操作之前必須 簽署知情同意書。研究者在受試者簽署完知情同意書之后，按照入組/排除標(biāo)準，評估 是否符合入組要求。符合條件的受試者參加該項研究，這些患者將被進行三次間充質(zhì)干細胞治療靜脈輸 注治療，第一次輸注臍血MSCs l-3*106/kg,第二次輸注于第一次輸注一周后進行， 第三次輸注于第一次揄注后28天進行，劑量為臍血MSCs l-3*106/kgo隨訪期觀察1 年。輸注治療后的隨訪期間，會采集患者血樣及皮膚標(biāo)本，進行治療前后蛋白表達量比 對評估。5、參加本研究可能的風(fēng)險與不良反應(yīng)（1）研究藥物可能的副作用

6、、不良反應(yīng)：輸注過程中可能發(fā)生寒戰(zhàn)、高熱、胸悶、氣促、嚴重尊麻疹等過敏性休克癥狀等藥物毒副反應(yīng)。如果您有任何不適，或者病情發(fā) 生新的變化，或任何意外情況，不管是否與藥物有關(guān)系，均應(yīng)及時通知研究醫(yī)生，研究 醫(yī)生將對此作出判斷和醫(yī)療處理。（2）感染的風(fēng)險：輸注間充質(zhì)干細胞，可能產(chǎn)生血行細菌性感染、敗血癥等風(fēng)險。（3）抽血的風(fēng)險：包括短暫的、輕微的疼痛、局部青紫，少數(shù)人會有輕度頭暈， 或極為罕見的針頭感染。（4）其他風(fēng)險：還可能存在一些目前無法預(yù)知的風(fēng)險、不適，藥物相互作用或不 良反應(yīng)6、參加本研究有什么獲益嗎？您的孩子可能有望從該治療中獲得緩解，您的參加將對間充質(zhì)干細胞治療重癥遺傳 性皮膚病的安全

7、性及療效研究有巨大幫助，目前該四類重癥遺傳性皮膚病無任何有效可 替代的治療措施，你的參與有望尋找出有效的治療措施。潛在受益：本研究可能會治愈疾病或阻止/減緩疾病的發(fā)展，但是我們不能對此做 出保證。您的參加可能給未來遭受同樣痛苦的患者帶來益處。7、如果不參加此項研究，有沒有其他備選治療方案？如果您決定不參加這項研究，您將會得到其他的標(biāo)準化的治療（對癥支持治療）， 您的研究者將給您提出適合您的治療方案。您的研究者也會樂于解釋用于治療您的疾病 的其他療法的可能的好處和風(fēng)險。8、參加該項研究的費用間充質(zhì)干細胞治療費用由交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院皮膚科承擔(dān)。住院及檢查費用需要本人自己承擔(dān)。9、發(fā)生研究相

8、關(guān)傷害的處理如果您在研究期間發(fā)生了不良事件，該不良事件是否由本研究藥物以及研究方案所 需的診斷檢查有關(guān)，應(yīng)由研究者作出判斷。確因研究藥物以及研究方案所需診斷檢查引 起不良事件并對您造成傷害的，您可以在您所在的研究醫(yī)院獲得積極治療。但研究者將 不支付與本研究無關(guān)的費用。10、您的權(quán)利您有權(quán)利決定是否參加本試驗，如果您不能立即做出決定，您有充分的時間考慮, 如有需要您可以與親屬、朋友等您信賴的人商量后，再做出決定。如果您決定不參加本試驗，不會影響您與研究者及申辦方的關(guān)系，您不會遭到歧視 或者報復(fù)，您的待遇與權(quán)益不會受到影響。如果您決定參加本試驗，如無特殊原因我們希望您能夠完成試驗，但您有權(quán)力在試

9、驗期間隨時退出。如果您決定退出，請您能夠及時告訴研究者。試驗期間，您可隨時了解與本試驗中與您有關(guān)的信息資料。11、您的個人信息會得到嚴格保護如果您決定您的孩子參加本項研究，您參加研究及在研究中的個人資料均屬。負責(zé) 研究醫(yī)師及其他研究人員將使用您的醫(yī)療信息進行研究。這些信息可能包括您的、地 址、病史及在您研究來訪時得到的信息。為確保研究按照規(guī)定進行，必要時，研究申 辦者，藥政管理部門或倫理審查委員會的成員按規(guī)定可以在研究單位查閱您的個人資 料。這項研究結(jié)果發(fā)表時，將不會披露您個人的任何資料。12、其他出現(xiàn)下列情況時，為了您的健康，研究者可能會未經(jīng)您的同意而將您撤出本試驗：繼續(xù)參加本試驗，可能會導(dǎo)

10、致您的風(fēng)險大于受益；您未按照研究者指導(dǎo)，依照研究方案參加試驗；試驗提前終止。13、如果有問題或困難，該與誰聯(lián)系？您可以隨時了解與本研究有關(guān)的信息資料和研究進展，如果您有與本研究有關(guān)的為 題，或您在研究過程中發(fā)生了任何不適與損傷，請聯(lián)系您的研究醫(yī)生： （請留手機號）。如果在研究過程中您有相關(guān)權(quán)益方面的問題，可以聯(lián)系新華醫(yī)院醫(yī)學(xué)倫理委員會， 聯(lián)系：3。第二部分簽字頁受試者知情同意聲明我已經(jīng)閱讀了這份知情同意書，并充分理解所有容。我有機會提問而且所有問題均已得到解答。我理解參加本項研究是自愿的。我可以選擇不參加本項研究，我的任何醫(yī)療待遇與權(quán)益不會因此而受到影響。如果我需要其它治療，或者我沒有遵守研究計劃，或者發(fā)生了與研究相關(guān)的 損傷或者有任何其它原因，研究醫(yī)師可以終止我繼續(xù)參與本項研究。我將收到一份簽過字的“知情同意書”副本。受試者： 法定代理人簽名：受試者簽名： 與受試者關(guān)系：受試者： 法定代理人：日期：年一月一日日期：年月日（注：如果受試者無行為能力時則需法定代理人簽名）研究者告知聲明我已經(jīng)向告知