基因工程專題1-3

1、專題專題1 1 基因工程基因工程DNADNA重組技術(shù)的基本工具重組技術(shù)的基本工具基因工程的基本操作程序基因工程的基本操作程序基因工程應(yīng)用基因工程應(yīng)用蛋白質(zhì)工程的崛起蛋白質(zhì)工程的崛起1.31.3基因工程的應(yīng)用基因工程的應(yīng)用1. 1.植物基因工程碩果累累植物基因工程碩果累累.提高農(nóng)作物的抗逆能力提高農(nóng)作物的抗逆能力抗蟲轉(zhuǎn)基因植物抗蟲轉(zhuǎn)基因植物抗蟲基因主要抗蟲基因主要是：是：Bt毒蛋白毒蛋白基因、蛋白酶基因、蛋白酶抑制劑基因、抑制劑基因、淀粉酶抑制劑淀粉酶抑制劑基因、植物凝基因、植物凝集素基因集素基因抗病轉(zhuǎn)基因植物抗病轉(zhuǎn)基因植物抗病基因主要是：抗病毒的病毒外殼抗病基因主要是：抗病毒的病毒外殼蛋白基因

2、和病毒的復(fù)制酶基因；抗真蛋白基因和病毒的復(fù)制酶基因；抗真菌的幾丁質(zhì)酶基因和抗毒素合成基因菌的幾丁質(zhì)酶基因和抗毒素合成基因其它抗逆轉(zhuǎn)基因植物其它抗逆轉(zhuǎn)基因植物其它抗逆基因有調(diào)節(jié)滲透壓的基因（抗鹽堿、其它抗逆基因有調(diào)節(jié)滲透壓的基因（抗鹽堿、干旱）、抗凍蛋白基因（抗寒）、抗除草劑基干旱）、抗凍蛋白基因（抗寒）、抗除草劑基因。因。b.b.利用轉(zhuǎn)基因改良植物的品質(zhì)利用轉(zhuǎn)基因改良植物的品質(zhì). .利用轉(zhuǎn)基因植物生產(chǎn)藥物利用轉(zhuǎn)基因植物生產(chǎn)藥物異想天開(kāi)：做路燈的發(fā)光樹(shù)異想天開(kāi)：做路燈的發(fā)光樹(shù)2.2.動(dòng)物基因工程前景廣闊動(dòng)物基因工程前景廣闊用于提高動(dòng)物生長(zhǎng)速度用于提高動(dòng)物生長(zhǎng)速度用于改善畜產(chǎn)品的品質(zhì)用于改善畜產(chǎn)品

3、的品質(zhì)乳汁中低乳糖的奶牛乳汁中低乳糖的奶牛用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物生產(chǎn)藥物用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物生產(chǎn)藥物抗凝血抗凝血酶、血清酶、血清白蛋白、白蛋白、生長(zhǎng)激素、生長(zhǎng)激素、-抗凝抗凝蛋白酶等蛋白酶等用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物作器官移植的供體用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物作器官移植的供體將器官供體基因?qū)⑵鞴俟w基因組導(dǎo)入調(diào)節(jié)因子，組導(dǎo)入調(diào)節(jié)因子，以抑制抗原決定基以抑制抗原決定基因表達(dá)或設(shè)法除去因表達(dá)或設(shè)法除去抗原決定基因，結(jié)抗原決定基因，結(jié)合克隆技術(shù)，培育合克隆技術(shù)，培育出沒(méi)有免疫排斥反出沒(méi)有免疫排斥反應(yīng)的轉(zhuǎn)基因克隆動(dòng)應(yīng)的轉(zhuǎn)基因克隆動(dòng)物器官。物器官。基因工程藥物異軍突起基因工程藥物異軍突起神奇的基因芯片神奇的基因芯片基因治療曙光初照基因治療曙光初照思考

4、思考基因治療的原理是什么？基因治基因治療的原理是什么？基因治療分為哪兩種方法？各有什么優(yōu)缺療分為哪兩種方法？各有什么優(yōu)缺點(diǎn)？用于基因治療的基因種類有哪點(diǎn)？用于基因治療的基因種類有哪些？目前，基因治療面臨哪些問(wèn)題？些？目前，基因治療面臨哪些問(wèn)題？基因治療是把正常的基因?qū)氩∪嘶蛑委熓前颜５幕驅(qū)氩∪梭w內(nèi)，使該基因的表達(dá)產(chǎn)物發(fā)揮功能，體內(nèi)，使該基因的表達(dá)產(chǎn)物發(fā)揮功能，從而達(dá)到治療疾病的目的，這是治療遺從而達(dá)到治療疾病的目的，這是治療遺傳病最有效的手段。基因治療分為基因傳病最有效的手段?；蛑委煼譃榛蛑委煹捏w內(nèi)治療和基因治療的體外治療。治療的體內(nèi)治療和基因治療的體外治療。基因治療基因治療基因

5、治療的體內(nèi)治療基因治療的體內(nèi)治療基因治療的體內(nèi)治療基因治療的體內(nèi)治療：即直接將基因?qū)耄杭粗苯訉⒒驅(qū)塍w內(nèi)的治療方法?？煞譃轶w內(nèi)的治療方法?？煞譃椋?）異位導(dǎo)入，將）異位導(dǎo)入，將基因?qū)敕遣∽兊募?xì)胞，如皮下、肌肉等；基因?qū)敕遣∽兊募?xì)胞，如皮下、肌肉等；（2）原位導(dǎo)入，將基因?qū)胫苯硬∽兊牟课唬┰粚?dǎo)入，將基因?qū)胫苯硬∽兊牟课?，如腫瘤細(xì)胞、骨髓細(xì)胞等。該法簡(jiǎn)單。如腫瘤細(xì)胞、骨髓細(xì)胞等。該法簡(jiǎn)單。基因治療的體外治療（回輸）基因治療的體外治療（回輸）：即將病人：即將病人的部分組織或細(xì)胞取出，在體外培養(yǎng)導(dǎo)入基因的部分組織或細(xì)胞取出，在體外培養(yǎng)導(dǎo)入基因后，再回輸入體內(nèi)。該法操作復(fù)雜，但效果可后，

6、再回輸入體內(nèi)。該法操作復(fù)雜，但效果可靠。靠。正常基因正?；虿∪思?xì)胞培養(yǎng)病人細(xì)胞培養(yǎng)病人病人篩選篩選輸入輸入病毒載體病毒載體病毒病毒DNA病毒病毒DNA有功能的人類基因有功能的人類基因調(diào)節(jié)因子調(diào)節(jié)因子 蛋白質(zhì)編碼序列蛋白質(zhì)編碼序列基因治療的體外治療基因治療的體外治療 1990 1990年年7 7月，美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究所首次批月，美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究所首次批準(zhǔn)準(zhǔn)SCIDSCID基因治療方案?；蛑委煼桨浮? 9月，一個(gè)年僅月，一個(gè)年僅4 4歲的歲的小女孩小女孩艾姍蒂艾姍蒂接受基因治療并取得成功。接受基因治療并取得成功。 腺苷脫氨酶腺苷脫氨酶(ADA)(ADA)基因基因嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷癥嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷

7、癥(SCID)(SCID)缺陷缺陷基因治療正常正常ADAADA基因基因ADAADA基因整合基因整合到病毒核酸上到病毒核酸上感染使感染使ADAADA基因基因進(jìn)入進(jìn)入T T淋巴細(xì)胞淋巴細(xì)胞培養(yǎng)培養(yǎng)T T淋巴細(xì)胞，淋巴細(xì)胞，ADAADA基因基因整合到細(xì)胞的染色體上整合到細(xì)胞的染色體上轉(zhuǎn)基因轉(zhuǎn)基因 T T淋巴細(xì)胞回淋巴細(xì)胞回輸?shù)襟w內(nèi)骨髓組織里輸?shù)襟w內(nèi)骨髓組織里病人病人分離得到分離得到T T淋巴細(xì)胞淋巴細(xì)胞l 1991年我國(guó)首例年我國(guó)首例B型血友病基因治療獲得滿意的型血友病基因治療獲得滿意的結(jié)果。結(jié)果。l 然而，目前基因治療技術(shù)還不成熟，許多理論和然而，目前基因治療技術(shù)還不成熟，許多理論和技術(shù)問(wèn)題有待解

8、決。技術(shù)問(wèn)題有待解決?；蛑委煱磳?dǎo)入的受基因治療按導(dǎo)入的受體細(xì)胞不同可分為體細(xì)胞不同可分為體細(xì)胞體細(xì)胞基因治療基因治療與與生殖細(xì)胞基因生殖細(xì)胞基因治療治療?；蛑委熁蛑委燇w細(xì)胞基因治療：是指將正?；蜣D(zhuǎn)移到體細(xì)胞基因治療：是指將正?；蜣D(zhuǎn)移到體細(xì)胞，使之表達(dá)基因產(chǎn)物，以達(dá)到治療的目體細(xì)胞，使之表達(dá)基因產(chǎn)物，以達(dá)到治療的目的。這種方法最理想的措施是將外源正常導(dǎo)入的。這種方法最理想的措施是將外源正常導(dǎo)入靶細(xì)胞內(nèi)染色體的特定基因座位，用健康基因靶細(xì)胞內(nèi)染色體的特定基因座位，用健康基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用。確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用。減少隨機(jī)插入減少隨機(jī)插入引起新的基因

9、突變引起新的基因突變的可能性。的可能性。體細(xì)胞基因治療體細(xì)胞基因治療生殖細(xì)胞基因治療：是指將正?；蜣D(zhuǎn)移生殖細(xì)胞基因治療：是指將正常基因轉(zhuǎn)移到患者的生殖細(xì)胞（精子細(xì)胞、卵細(xì)胞）或早到患者的生殖細(xì)胞（精子細(xì)胞、卵細(xì)胞）或早期胚胎，使其可以發(fā)育成正常個(gè)體。這是基因期胚胎，使其可以發(fā)育成正常個(gè)體。這是基因治療中最理想的治療方法。但目前無(wú)實(shí)質(zhì)性進(jìn)治療中最理想的治療方法。但目前無(wú)實(shí)質(zhì)性進(jìn)展?；虻倪@種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射法，展?；虻倪@種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射法，然而這種方法然而這種方法效率不高效率不高，且只適于排卵周期短，且只適于排卵周期短而次數(shù)多的動(dòng)物，而次數(shù)多的動(dòng)物，很難適用于人很難適用于人。由

10、于生殖細(xì)。由于生殖細(xì)胞中的基因能遺傳，胞中的基因能遺傳，會(huì)涉及到倫理問(wèn)題會(huì)涉及到倫理問(wèn)題。生殖細(xì)胞基因治療生殖細(xì)胞基因治療基因治療面臨的問(wèn)題基因治療面臨的問(wèn)題1.人類基因組的運(yùn)轉(zhuǎn)機(jī)制沒(méi)完全解釋清人類基因組的運(yùn)轉(zhuǎn)機(jī)制沒(méi)完全解釋清楚（調(diào)控機(jī)制、疾病的分子機(jī)理）。楚（調(diào)控機(jī)制、疾病的分子機(jī)理）。2.安全性問(wèn)題（如外源基因的插入會(huì)不安全性問(wèn)題（如外源基因的插入會(huì)不會(huì)引起新的基因突變，病毒載體會(huì)不會(huì)會(huì)引起新的基因突變，病毒載體會(huì)不會(huì)對(duì)人體帶來(lái)危害等）。對(duì)人體帶來(lái)危害等）。3.倫理問(wèn)題。倫理問(wèn)題。4.技術(shù)問(wèn)題。技術(shù)問(wèn)題。l環(huán)境監(jiān)測(cè)環(huán)境監(jiān)測(cè)用用DNADNA探針檢測(cè)飲用水中病毒的含量。探針檢測(cè)飲用水中病毒的含

11、量。l環(huán)境的凈化環(huán)境的凈化科學(xué)家正在嘗試用轉(zhuǎn)基因植物的方法來(lái)生產(chǎn)聚羥基烷酯科學(xué)家正在嘗試用轉(zhuǎn)基因植物的方法來(lái)生產(chǎn)聚羥基烷酯( (可可降解塑料）降解塑料）創(chuàng)造能同時(shí)分解四種烴類的創(chuàng)造能同時(shí)分解四種烴類的“超級(jí)細(xì)菌超級(jí)細(xì)菌”。培養(yǎng)出吞噬汞和降解土壤中培養(yǎng)出吞噬汞和降解土壤中DDTDDT的細(xì)菌。的細(xì)菌。能凈化鎘污染的植物。能凈化鎘污染的植物。努力構(gòu)建新殺蟲劑，取代生產(chǎn)過(guò)程中耗能多，又易造成環(huán)境努力構(gòu)建新殺蟲劑，取代生產(chǎn)過(guò)程中耗能多，又易造成環(huán)境污染的農(nóng)藥。污染的農(nóng)藥?；蚬こ膛c環(huán)境保護(hù)l安全性問(wèn)題安全性問(wèn)題用基因工程方法生產(chǎn)產(chǎn)品，特別是農(nóng)產(chǎn)品，對(duì)人體有無(wú)不用基因工程方法生產(chǎn)產(chǎn)品，特別是農(nóng)產(chǎn)品，對(duì)人體有無(wú)不