調(diào)查研究設計概論(“試驗”文檔)共42張

調(diào)查研究設計概論復旦大學公共衛(wèi)生學院胡善聯(lián)

系統(tǒng)綜述（systematicreview）采用系統(tǒng)的方法，去收集和評價證據(jù)（文件）有清楚的問題、可從信息及文獻中檢索，有明確的入選及排除標準需要有大量的信息存在比新的研究要快，并且省錢可以確定缺乏的信息預試驗（pilottrial）相對小規(guī)模的試驗發(fā)現(xiàn)調(diào)查中可能出現(xiàn)的問題表格的設計和填寫收集資料的可行性主要觀察的臨床結(jié)果需要驗證的假設替代終點指標可以是臨床的、生理的、化學的或生物學的指標（如骨密度、膽固醇、血脂、PSA、HIV病毒量）對照試驗是一種實驗研究決策樹（decisiontree）采用一些系統(tǒng)的、清晰的和能重復的方法三盲試驗（tripleblindtrial）觀察研究（observationalstudy）這類臨床試驗涉及大量病例是一種不通過實驗的干預分析有二個或二個以上的組進行檢驗對照試驗（controlledtrial）合成有用的資料，比較那些是一致和不一致的，運用匯總的統(tǒng)計方法來確定循證的依據(jù)深入訪談（indepthinterviews）采用一些系統(tǒng)的、清晰的和能重復的方法可行性試驗（feasibilitytrial）臨床確定適宜病例的能力招募適宜病例的能力對監(jiān)測系統(tǒng)、記錄、編碼過程的檢驗有時也被稱為預試驗平行試驗（paralleltrial）有二個或二個以上的組進行檢驗每組應有基礎(chǔ)資料二組對象不能互換對照試驗（controlledtrial）對照試驗是一種實驗研究在一組以上的患者中進行一種以上的干預對照組接受正常的、標準的或安慰劑，甚至空白的對照對照試驗不一定是隨機的，而隨機的試驗一定是有對照的試驗單盲試驗（singleblindtrial）臨床試驗中患者不知道采取的是那一種干預措施（如藥品）只能用于臨床試驗，而不能用于臨床實踐雙盲試驗（doubleblindtrial）患者與醫(yī)生均不知在臨床試驗中患者屬于那個組目的是減少偏倚的發(fā)生，包括病人的表現(xiàn)和醫(yī)生對病人的分配三盲試驗（tripleblindtrial）患者、醫(yī)生和結(jié)果評價者均不知患者使用的是那一種干預措施某些試驗是不能進行三盲的，如手術(shù)四盲試驗（quadrupleblindtrial）患者、醫(yī)生、結(jié)果評價者和資料統(tǒng)計者都不知道患者屬于那個組由于考慮到治療后有可能發(fā)生副反應，因此沒有一個試驗可以完全處于盲的狀態(tài)定量分析定量研究中應用量化的數(shù)據(jù)和資料很多臨床試驗喜用定量分析，認為比較科學和可靠文件分析（documentaryanalysis）這類臨床試驗涉及大量病例巨型試驗（mega-trail）對照試驗（controlledtrial）深入訪談（indepthinterviews）--用最低的觀察值或平均值代替定量研究中應用量化的數(shù)據(jù)和資料終點（endpoint）臨床試驗的最終觀察指標（如五年生存率）對照試驗是一種實驗研究部分臨床試驗的信息沒有被記錄某些試驗是不能進行三盲的，如手術(shù)是一種不通過實驗的干預分析比較結(jié)果成組隨機（grouprandomisation）是一種不通過實驗的干預分析定性分析通過定性研究了解人們對某一問題的意見、信念、感覺、知識好的定性分析應有一個特殊的問題采用一些系統(tǒng)的、清晰的和能重復的方法選擇適宜的單位和對象定性研究的方法文件分析（

documentaryanalysis）被動觀察及記錄行為表現(xiàn)（passiveobservation）參加并主動觀察（activeobservation）深入訪談（indepthinterviews）焦點組訪談（focusgroupdiscussion）特爾菲專家咨詢法（delphitechniques）觀察研究（observationalstudy）是一種評價方法研究者通過獨立觀察、記錄、分類和分析相關(guān)的信息非實驗研究（non-experimentalstudy）是一種不通過實驗的干預分析因此不是一種臨床試驗非隨機研究（non-randomisedstudies）機遇沒有在分配病人入組中發(fā)揮作用如非隨機臨床試驗成組隨機（grouprandomisation）病人先分成組，然后再隨機分組。分組方式可以是按病房、出生隊列、性別、狀況、年齡、門診就診號、全科醫(yī)生名單、地理分區(qū)、既往病史成組隨機示意圖患者知情病人分組1組2組3組隨機化隨機化隨機化A或BA或BA或BBABABA

比較結(jié)果霍桑效應（Hawthorneeffect）當人們在試驗條件下，他們的反應會對研究結(jié)果帶來影響在臨床試驗中霍桑效應可以表現(xiàn)為陽性，陰性或兩者兼有的反應樣本大?。╯amplingsize）臨床試驗或社會調(diào)查中的患者及人群樣本的大小大樣本與小樣本的優(yōu)缺點調(diào)查設計中要說明樣本的來源、樣本的大小及抽樣的方法非概率樣本（non-probabilitysampling）方便樣本（conveniencesampling）目的樣本（purposivesampling）案例調(diào)查滾雪球樣本（snowballsampling）自愿樣本（voluntarysampling）事件樣本（eventsampling）按特殊事件來抽樣，如卒中病人中觀察二次發(fā)生心肌梗塞時間樣本（timesampling）根據(jù)時間來抽樣，如月份、按月初或最后一次來院就診的日子、出生的日期如心肌梗塞病人都在周五或周一來醫(yī)院看病兩階段抽樣（two-stagesampling）先選擇一個樣本，再在這個樣本中抽樣常用于藥品抽樣先在一種治療方案中抽取病人，再在這組病人中選擇不同臨床類型的病人進行臨床試驗

兩階段抽樣（two-stagesampling）示意圖選擇樣本選擇樣本人群多中心試驗（multi-centertrial

）在一個以上的中心進行試驗便于達到所需的患者樣本數(shù)，縮短試驗時間，得到更多的代表樣本，鼓勵專家間合作，使結(jié)果更具有地區(qū)的代表性巨型試驗（mega-trail）這類臨床試驗涉及大量病例包括不同的臨床單位具有統(tǒng)一的設計無應答（non-response）臨床試驗中不能提供相關(guān)的信息造成無應答的主要原因是：問題太敏感，對問題的理解不確切，對調(diào)查不感興趣，填寫上的醋誤等缺失值（missingvalues）部分臨床試驗的信息沒有被記錄處理方法有多種，各有優(yōu)缺點：

--補充詢問

--只分析已有的數(shù)據(jù)

--用最低的觀察值或平均值代替

--用內(nèi)插法或外延法來估計

決策樹（decisiontree）x1-x結(jié)果1結(jié)果2結(jié)果3結(jié)果4y1-yAB

疾病

患者決策樹（decisiontree）是一種框架表示可供選擇的方案和結(jié)果的概率提示患者治療的路徑改進治療的決策終點（endpoint）臨床試驗的最終觀察指標（如五年生存率）替代終點（surrogateendpoint，proxyendpoint）這類觀察指標與終點指標是相關(guān)的替代終點指標可以是臨床的、生理的、化學的或生物學的指標（如骨密度、膽固醇、血脂、PSA、HIV病毒量）多種終點（multipleendpoints）一個臨床試驗中有一個以上的終點如輸氧對慢性阻塞性肺部疾病治療可觀察肺功能、神經(jīng)心理狀態(tài)、生存質(zhì)量、死亡率等指標分半分析方法（split-halfmethodofanalysis）用于分析評價臨床結(jié)果的一致性將結(jié)果分成相等的二部分，A及B分別分析A部分的資料及B部分的資料比較其結(jié)果分半分析方法示意圖總體資料A部分B部分統(tǒng)計分析統(tǒng)計分析比較結(jié)果

Venn圖A治療方案C治療方案B治療方案1372465比較A、B、C、AC、AB、BC、及ABC不同治療方案組合的效果Wennberg設計這類臨床試驗是某些病人偏好于自己選擇療法病人被隨機分配到偏好組與非偏好組偏好組病人自己選擇治療方案非偏好組在隨機分組Wennberg設計示意圖患者同意隨機分組隨機化偏好組非偏好組