第七章-藥物經濟學評價中的模型技術課件

藥物經濟學24張小玲171藥物經濟學24張小玲171風險決策的方法主觀概率估計法期望收益分析決策方法決策樹分析方法邊際分析決策方法2風險決策的方法主觀概率估計法2決策樹分析方法實例介紹見P118例6-5例6-6例：p61成本效果分析中的決策樹分析實例3決策樹分析方法實例介紹見P1183在決策方案與客觀狀態(tài)有關聯(lián)時，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客觀狀態(tài)，或者出現(xiàn)同樣的客觀狀態(tài)，但概率分布各不相同，需要用決策樹法來分析。決策樹就是把方案的一連串因素按照相互關系，用樹形圖表示出來的一種圖解。4在決策方案與客觀狀態(tài)有關聯(lián)時，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析兩個方案：方案①篩檢試驗，方案②不做篩檢。方案①：

③4.79%篩檢陽性，進一步確診治療，其中，59.5%最終被確診,進一步檢查的費用1000元。還有40.5%被排除，進一步檢查的費用150元。④95.21%篩檢陰性隨訪,其中，99.8%未得癌,費用0；0.2%被確診，費用2000元。方案②：未篩檢，最后有3%患乳腺癌,費用1700元，有97%未得癌，費用0。各種狀態(tài)的概率及結果點樹形圖表示，進行決策樹分析5例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析兩例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析分析解法：五個步驟計算方法：概率6例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析分例6-6，巨細胞病毒性視網膜治療三個用藥方案的決策樹分析描述決策樹的建立過程三種方案，①②③，三種治療方法可能性結果：無并發(fā)癥、眼內并發(fā)癥、轉移到其他器官估算概率、損益值、計算期望值、選出適當?shù)闹委煼桨竷?yōu)點：不足之處和措施：去掉非重要的被選方案注意假設條件7例6-6，巨細胞病毒性視網膜治療三個用藥方案的決策樹分析描述結合成本效果分析實例進一步學習決策樹分析方法p61-62方案資料成本確定決策樹分析：三種方案的決策樹模型1例的期望成本：方案的成本效果比例累計概率：最終結果的發(fā)生概率三個方案的合計成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例8結合成本效果分析實例進一步學習決策樹分析方法p61-6藥物經濟學24張小玲189藥物經濟學24張小玲189p61成本效果分析實例的決策樹分析三種方案的決策樹模型累計概率：最終結果的發(fā)生概率三個方案的合計成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例治愈率：每個方案的顯效率1例的期望成本=方案的成本效果比例：=合計成本/治愈率10p61成本效果分析實例的決策樹分析三種方案的決策樹模型101111藥物經濟學24張小玲1912藥物經濟學24張小玲1912第七章藥物經濟學（見教材P125）學習要求：了解藥物經濟學評價模型類型13第七章藥物經濟學（見教材P125）13模型概述（第七章第一節(jié)）決策的概念決策的分類模型引入14模型概述（第七章第一節(jié)）14決策的概念—為了解決當前或未來可能發(fā)生的問題，從確定行動目標，到根據客觀條件提出各種備選方案，以至經過必要的分析、計算和判斷，從中選出一個最佳方案作為目前和今后行動的指南，并付諸實施的過程。15決策的概念—為了解決當前或未來可能發(fā)生的問題，從確決策的分類

按照決策的可靠性程度分：確定性決策

已知備選方案的所需條件和必然結果風險性決策

針對期望目標，有兩個或以上不可控自然狀態(tài)，但可預估可能性或利用文獻不確定性決策

無法確定各種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性16決策的分類

按照決策的可靠性程度分：16模型引入模型是常用的一種風險決策方法模型的作用：見教材17模型引入模型是常用的一種風險決策方法17決策樹模型（第七章第二節(jié)）原理與構成建模步驟建模示例及注意事項局限性18決策樹模型（第七章第二節(jié)）18決策樹模型的原理與構成分析的主要步驟：三步節(jié)點：決策節(jié)點、方案節(jié)點、結果節(jié)點

分枝：方案分枝、概率分枝19決策樹模型的原理與構成分析的主要步驟：19決策樹模型的原理與構成路徑路徑概率

期望值某種決策的所有路徑的加權結果求和20決策樹模型的原理與構成路徑20建模建?；A：足夠多的總體人數(shù)建模前提：明確分析角度、備選方案、決策標準、決策分析的時間范圍等建模步驟：四步法21建模建模基礎：21建模步驟建立決策樹模型畫決策樹估算每種狀態(tài)的發(fā)生概率和每種結果的損益值計算每種方案的期望效益值根據各方案的期望效益值進行決策選擇原則：期望效益值最大22建模步驟建立決策樹模型22藥物經濟學24張小玲2023藥物經濟學24張小玲2023建模示例及注意事項示例：見教材P129GCA篩查和治療三個策略間選擇：疑似不用甾體抗炎藥疑似都用甾體抗炎藥活檢后陽性用甾體抗炎藥

24建模示例及注意事項示例：見教材P12924建模示例及注意事項注意事項：決策樹必須保持平衡：反映收益和風險權衡關系無嵌入式決策節(jié)點：準確表達最優(yōu)策略決策樹必須是對稱的所有相關狀態(tài)在所有分枝中都應有所反映不需要擔心產出順序概率為權重*每個效用，然后加和，順序不重要25建模示例及注意事項注意事項：25建模示例及注意事項P132圖7-826建模示例及注意事項P132圖7-826局限性很難評價經濟學研究中隨時間變化的因素用于復雜、長期的預測時，決策樹模型就會非常復雜27局限性很難評價經濟學研究中隨時間變化的因素27藥物經濟學24張小玲2228藥物經濟學24張小玲2228結合成本效用分析應用實例進一步學習決策樹模型p88“血管緊張素轉換酶抑制劑治療糖尿病腎病的研究”提出問題，確立角度收集相關資料確定研究方案決策樹模型圖5-829結合成本效用分析應用實例進一步學習決策樹模型p88第八章藥物經濟學研究中的關鍵問題學習要求：了解藥物經濟學研究設計的基本要素與步驟了解常見研究設計類型選擇研究時機和對照方案的選擇了解樣本、樣本容量的概念和抽樣方法；了解研究設計中的倫理問題。30第八章藥物經濟學研究中的關鍵問題30藥物經濟學研究設計的基本要素三個基本要素：處理因素受試對象試驗效應

例：觀察抗高血壓藥物的療效高血壓藥物一定數(shù)量的高血壓患者用藥后血壓變化31藥物經濟學研究設計的基本要素三個基本要素：31處理因素一般是研究對象標準化、固定單因素、多因素因素水平突出主要因素因素與研究的深度、廣度32處理因素一般是研究對象32受試對象處理因素所作用的客體根據研究目標而確定的觀察目標的總體條件標準，納入標準和排除標準33受試對象處理因素所作用的客體33試驗效應——是處理因素作用于受試對象的特有反應，是研究結果的最終體現(xiàn)。通過觀察指標來表達觀察指標的要求：關聯(lián)性、客觀性、靈敏性精確性、重現(xiàn)性、特異性34試驗效應——是處理因素作用于受試對象的特有反應，是研究結果的藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇研究問題與定義研究目的考慮3方面：迫切性、成本和結果、評價觀點、重要程度全面描述備選方案首選方案評價方法的選擇35藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇研究問題與定義研究目的35藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇觀察指標定性觀察：不能用度量衡單位來測量，只能用“頻率”、“比例”表達。定量觀察：指標測量得到數(shù)據設立相應對照對照均衡原則；對照多種形式；哪些情況必須建立對照：

36藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇觀察指標36藥物經濟學研究設計的基本步驟決定樣本大小隨機化分組概念、方法原始數(shù)據的收集來源與記錄、收集方式、整理統(tǒng)計方法選擇關注所有重要的和相關的成本與收益37藥物經濟學研究設計的基本步驟決定樣本大小37藥物經濟學研究設計的基本步驟調整時間方面的偏差貼現(xiàn)敏感性分析常見的不確定性表述研究結果數(shù)據指標或比例，相關比較38藥物經濟學研究設計的基本步驟調整時間方面的偏差38研究設計需要注意的問題研究者的立場倫理問題技術保障基于研究條件的限制的研究結果可比性問題齊同性、可推廣性39研究設計需要注意的問題研究者的立場39藥物經濟學24張小玲2340藥物經濟學24張小玲2340常見研究設計類型選擇單因素與多因素設計幾個方案：完全隨機、隨機區(qū)組、自身比較、交叉、正交試驗、序貫實驗設計等41常見研究設計類型選擇單因素與多因素設計41現(xiàn)場調查設計描述性研究分析性研究

臨床試驗研究必須注意的問題42現(xiàn)場調查設計描述性研究42研究時機選擇研究時機：新藥臨床前研究、開發(fā)階段臨床試驗階段；藥品上市后的藥物經濟學研究；藥物臨床試驗中注意事項：43研究時機選擇研究時機：43對照方案的選擇

按照指南、評估程序；標準對照方案的選擇：

44對照方案的選擇44樣本、樣本容量的概念和抽樣方法樣本與樣本容量總體：無限總體有限總體：隨機抽樣抽樣方法隨機抽樣、非隨機抽樣隨機化分組方法45樣本、樣本容量的概念和抽樣方法樣本與樣本容量45研究設計中的倫理問題安慰劑的優(yōu)劣總體要求與原則受試者權益的安全保障倫理委員會知情同意書

46研究設計中的倫理問題安慰劑的優(yōu)劣46知情同意書概念內容注意事項47知情同意書概念47藥物經濟學24張小玲1748藥物經濟學24張小玲171風險決策的方法主觀概率估計法期望收益分析決策方法決策樹分析方法邊際分析決策方法49風險決策的方法主觀概率估計法2決策樹分析方法實例介紹見P118例6-5例6-6例：p61成本效果分析中的決策樹分析實例50決策樹分析方法實例介紹見P1183在決策方案與客觀狀態(tài)有關聯(lián)時，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客觀狀態(tài)，或者出現(xiàn)同樣的客觀狀態(tài)，但概率分布各不相同，需要用決策樹法來分析。決策樹就是把方案的一連串因素按照相互關系，用樹形圖表示出來的一種圖解。51在決策方案與客觀狀態(tài)有關聯(lián)時，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析兩個方案：方案①篩檢試驗，方案②不做篩檢。方案①：

③4.79%篩檢陽性，進一步確診治療，其中，59.5%最終被確診,進一步檢查的費用1000元。還有40.5%被排除，進一步檢查的費用150元。④95.21%篩檢陰性隨訪,其中，99.8%未得癌,費用0；0.2%被確診，費用2000元。方案②：未篩檢，最后有3%患乳腺癌,費用1700元，有97%未得癌，費用0。各種狀態(tài)的概率及結果點樹形圖表示，進行決策樹分析52例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析兩例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析分析解法：五個步驟計算方法：概率53例6-5，高危婦女人群中對乳腺癌采用的兩個方案的決策樹分析分例6-6，巨細胞病毒性視網膜治療三個用藥方案的決策樹分析描述決策樹的建立過程三種方案，①②③，三種治療方法可能性結果：無并發(fā)癥、眼內并發(fā)癥、轉移到其他器官估算概率、損益值、計算期望值、選出適當?shù)闹委煼桨竷?yōu)點：不足之處和措施：去掉非重要的被選方案注意假設條件54例6-6，巨細胞病毒性視網膜治療三個用藥方案的決策樹分析描述結合成本效果分析實例進一步學習決策樹分析方法p61-62方案資料成本確定決策樹分析：三種方案的決策樹模型1例的期望成本：方案的成本效果比例累計概率：最終結果的發(fā)生概率三個方案的合計成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例55結合成本效果分析實例進一步學習決策樹分析方法p61-6藥物經濟學24張小玲1856藥物經濟學24張小玲189p61成本效果分析實例的決策樹分析三種方案的決策樹模型累計概率：最終結果的發(fā)生概率三個方案的合計成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例治愈率：每個方案的顯效率1例的期望成本=方案的成本效果比例：=合計成本/治愈率57p61成本效果分析實例的決策樹分析三種方案的決策樹模型105811藥物經濟學24張小玲1959藥物經濟學24張小玲1912第七章藥物經濟學（見教材P125）學習要求：了解藥物經濟學評價模型類型60第七章藥物經濟學（見教材P125）13模型概述（第七章第一節(jié)）決策的概念決策的分類模型引入61模型概述（第七章第一節(jié)）14決策的概念—為了解決當前或未來可能發(fā)生的問題，從確定行動目標，到根據客觀條件提出各種備選方案，以至經過必要的分析、計算和判斷，從中選出一個最佳方案作為目前和今后行動的指南，并付諸實施的過程。62決策的概念—為了解決當前或未來可能發(fā)生的問題，從確決策的分類

按照決策的可靠性程度分：確定性決策

已知備選方案的所需條件和必然結果風險性決策

針對期望目標，有兩個或以上不可控自然狀態(tài)，但可預估可能性或利用文獻不確定性決策

無法確定各種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性63決策的分類

按照決策的可靠性程度分：16模型引入模型是常用的一種風險決策方法模型的作用：見教材64模型引入模型是常用的一種風險決策方法17決策樹模型（第七章第二節(jié)）原理與構成建模步驟建模示例及注意事項局限性65決策樹模型（第七章第二節(jié)）18決策樹模型的原理與構成分析的主要步驟：三步節(jié)點：決策節(jié)點、方案節(jié)點、結果節(jié)點

分枝：方案分枝、概率分枝66決策樹模型的原理與構成分析的主要步驟：19決策樹模型的原理與構成路徑路徑概率

期望值某種決策的所有路徑的加權結果求和67決策樹模型的原理與構成路徑20建模建?；A：足夠多的總體人數(shù)建模前提：明確分析角度、備選方案、決策標準、決策分析的時間范圍等建模步驟：四步法68建模建模基礎：21建模步驟建立決策樹模型畫決策樹估算每種狀態(tài)的發(fā)生概率和每種結果的損益值計算每種方案的期望效益值根據各方案的期望效益值進行決策選擇原則：期望效益值最大69建模步驟建立決策樹模型22藥物經濟學24張小玲2070藥物經濟學24張小玲2023建模示例及注意事項示例：見教材P129GCA篩查和治療三個策略間選擇：疑似不用甾體抗炎藥疑似都用甾體抗炎藥活檢后陽性用甾體抗炎藥

71建模示例及注意事項示例：見教材P12924建模示例及注意事項注意事項：決策樹必須保持平衡：反映收益和風險權衡關系無嵌入式決策節(jié)點：準確表達最優(yōu)策略決策樹必須是對稱的所有相關狀態(tài)在所有分枝中都應有所反映不需要擔心產出順序概率為權重*每個效用，然后加和，順序不重要72建模示例及注意事項注意事項：25建模示例及注意事項P132圖7-873建模示例及注意事項P132圖7-826局限性很難評價經濟學研究中隨時間變化的因素用于復雜、長期的預測時，決策樹模型就會非常復雜74局限性很難評價經濟學研究中隨時間變化的因素27藥物經濟學24張小玲2275藥物經濟學24張小玲2228結合成本效用分析應用實例進一步學習決策樹模型p88“血管緊張素轉換酶抑制劑治療糖尿病腎病的研究”提出問題，確立角度收集相關資料確定研究方案決策樹模型圖5-876結合成本效用分析應用實例進一步學習決策樹模型p88第八章藥物經濟學研究中的關鍵問題學習要求：了解藥物經濟學研究設計的基本要素與步驟了解常見研究設計類型選擇研究時機和對照方案的選擇了解樣本、樣本容量的概念和抽樣方法；了解研究設計中的倫理問題。77第八章藥物經濟學研究中的關鍵問題30藥物經濟學研究設計的基本要素三個基本要素：處理因素受試對象試驗效應

例：觀察抗高血壓藥物的療效高血壓藥物一定數(shù)量的高血壓患者用藥后血壓變化78藥物經濟學研究設計的基本要素三個基本要素：31處理因素一般是研究對象標準化、固定單因素、多因素因素水平突出主要因素因素與研究的深度、廣度79處理因素一般是研究對象32受試對象處理因素所作用的客體根據研究目標而確定的觀察目標的總體條件標準，納入標準和排除標準80受試對象處理因素所作用的客體33試驗效應——是處理因素作用于受試對象的特有反應，是研究結果的最終體現(xiàn)。通過觀察指標來表達觀察指標的要求：關聯(lián)性、客觀性、靈敏性精確性、重現(xiàn)性、特異性81試驗效應——是處理因素作用于受試對象的特有反應，是研究結果的藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇研究問題與定義研究目的考慮3方面：迫切性、成本和結果、評價觀點、重要程度全面描述備選方案首選方案評價方法的選擇82藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇研究問題與定義研究目的35藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇觀察指標定性觀察：不能用度量衡單位來測量，只能用“頻率”、“比例”表達。定量觀察：指標測量得到數(shù)據設立相應對照對照均衡原則；對照多種形式；哪些情況必須建立對照：

83藥物經濟學研究設計的基本步驟選擇觀察指標36藥物經濟學研究設計的基本步驟決定樣本大小隨機化分組