中國基因治療行業(yè)現狀

中國基因治療行業(yè)現狀\t"/market/202112/_blank"顯示，基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。近年來，國家持續(xù)出臺產業(yè)鼓勵政策，支持基因治療行業(yè)的發(fā)展，為其產業(yè)化提供重要的政策支撐，市場空間較大。2020-2021年中國基因治療行業(yè)政策匯總序號法規(guī)名稱發(fā)布時間發(fā)布部門主要內容1《人源性干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》2021CDE對按藥品進行開發(fā)的干細胞產品從研發(fā)到上市階段藥學研究技術問題提供建議2《基因治療產品長期隨訪臨床研究技術指導原則（征求意見稿）》2021CDE旨在為該類產品開展長期隨訪臨床研究提供技術指導，確保及時收集遲發(fā)性不良反應的信號，識別并降低這類風險，同時獲取這類產品長期安全性和有效性的信息。3《溶瘤病毒類藥物臨床試驗設計指導原則（試行）》2021CDE適用于治療惡性腫瘤的溶瘤病毒類藥物的單用或聯(lián)用的臨床試驗設計，首次提出了對于臨床試驗設計要點的指導原則，內容涵蓋受試人群、給藥方案、藥代動力學、免疫原性、療效評價、安全性評價、風險控制等4《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》2021CDE對細胞免疫治療產品探索性臨床試驗和確證性臨床試驗的若干技術問題提出了建議和推薦，并規(guī)范了對免疫細胞治療產品的安全性和有效性的評價方法5《溶瘤病毒產品藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》2021CDE溶瘤病毒產品的研發(fā)和申報應符合現行法規(guī)的要求并參考相關技術指南的內容。人體使用的溶瘤病毒產品的生產應符合《藥品生產質量管理規(guī)范》（簡稱GMP）的基本原則和相關要求。6《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則（試行）（征求意見稿）》2021CDE根據目前對基因修飾細胞治療產品的科學認識制定了本指導原則，提出了對基因修飾細胞治療產品非臨床研究和評價的特殊考慮和要求7《基因治療產品藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》2020CDE提出了基因治療產品的一般性技術要求以及監(jiān)管機構監(jiān)管和評價基因治療產品的參考8《基因轉導與修飾系統(tǒng)藥學研究與評價技術指導原則（意見征求稿）》2020CDE本指導原則對基因轉導與修飾系統(tǒng)的藥學研究提出一般性技術要求。目前，中國正在進行的基因治療臨床試驗中，以腫瘤領域為主，占比達75%。中國在研基因治療臨床試驗按治療領域拆分而在研基因治療臨床試驗中，臨床I期的市占比為51。6%，臨床II期為35。9%，臨床III期市占率為12。5%。中國在研基因治療臨床試驗按臨床階段拆分2016-2020年，中國基因治療市場規(guī)模從1500萬元增長到2380萬元，但是增幅尚不明顯。未來，隨著相關產品臨床試驗的大量開展及相關利好產業(yè)政策相繼發(fā)布，預計2021-2025年基因治療市場規(guī)模將快速擴大，到2025年將達到178。9億元。2016-2025年中國基因治療市場規(guī)模預測情況在市場競爭方面，目前，中國基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品，以及基因修飾溶瘤病毒產品的研發(fā)，治療領域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。中國主要基因治療藥物研發(fā)公司公司核心技術類型主要治療領域博雅輯因造血干細胞平臺、通用型CAR-T平臺、RNA剪輯編輯平臺貧血、血液及淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤亦諾微醫(yī)藥基因修飾的溶瘤病毒研發(fā)平臺血液瘤及實體瘤上海復諾健Synerlytic溶瘤病毒平臺實體瘤復星凱特CAR-T、TCR-T血液及淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤紐福斯AAV基因治療技術平臺神經損傷疾病、血管性視網膜病變等多種眼科疾病濱會生物基因修飾的溶瘤病毒研發(fā)平臺實體瘤傳奇生物[LEGN.O]CAR-T、TCR-T、同種異體細胞療法血液及淋巴系HIV統(tǒng)腫瘤、實體瘤、藥明巨諾[2126.HK]CAR-T、TCR-T血液及淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤中國主要基因治療藥物研發(fā)公司與國外企業(yè)在業(yè)務領域比較公司名稱2020年度營收規(guī)模市場占有率產業(yè)鏈布局客戶構成項目情況Lonza3.63億美元21.1%（全球）在美國、日本、新加坡、荷蘭均布局基因和細胞治療的基地，超過20年的GMP經驗；最高達2000L懸浮培養(yǎng)產能諾華、吉利德等超過160個客戶2個進入商業(yè)化階段的項目，超過120個項目Catalent4.92億美元28.6%（全球）基因治療CDMO領域：2019年度收購領先的基因治療病毒載體開發(fā)和制造公司ParagonBioServices；2020年度收購比利時細胞和基因療法公司MaSTherCellGlobal，2016至2020年基因治療領域并購投入超過15億美元；全球工廠超過45家未披露2020年度，首次實現CDMO服務的藥物管線獲得FDA批準商業(yè)化OxfordBioMedica0.48億美元2.8%（全球）作為慢病毒載體基因治療的先驅，英國OxfordBioMedica公司是諾華的CAR-T產品Kymriah生產慢病毒載體的唯一供應商。此外，還與賽諾菲、GSK等制藥巨頭保持著合作關系，為他們提供工藝開發(fā)和生物加工等服務。目前近20萬平方英尺產能諾華、BMS、阿斯利康2020年CDMO項目增長至20個，主要為與諾華、BMS等合作的CAR-T項目無錫生基醫(yī)藥1.08億美元（含藥明康德美國區(qū)業(yè)務，未單獨披露無錫生基醫(yī)藥）6.4%（全球）2020年完成中美兩地腺相關病毒(AAV)一體化懸浮培養(yǎng)平臺和CAR-T細胞治療一體化封閉式生產平臺建設；2021年度收購英國基因治療技術公司OXGENE，大幅增強先進病毒載體平臺的能力未披露2021年一季度，藥明康德美國區(qū)實驗室為36個臨床階段細胞和基因治療項目提供CTDMO服務，包括22個I期臨床試驗項目和14個II/III期臨床試驗項目；其國內公司無錫生基醫(yī)藥執(zhí)行2個CMC項目金斯瑞生物科技620萬美元3.21%（國內）2020年度成立金斯瑞蓬勃生物平臺開展基因治療CDMO業(yè)務，建設中美兩地臨床試驗所用的GMP設施及設備通過傳奇生物布局CAR-T細胞治療隆耀生物、香雪生命等2020年度，新獲得14個CMC階段項目，14個臨床項目