2022年7月全球新藥研發(fā)進(jìn)展報(bào)告中文版

DProgressReportJuly2022月全球新藥研發(fā)進(jìn)展erved2022年7月全球獲批創(chuàng)新藥統(tǒng)計(jì) 012022年7月全球獲得特殊審評審批創(chuàng)新藥統(tǒng)計(jì) 032022年7月全球腫瘤領(lǐng)域新發(fā)起核心臨床統(tǒng)計(jì) 05praluzatamabravtansine治療HR+/HER2-非擴(kuò)增乳腺癌(ArmA)的2期試驗(yàn)達(dá)到主要臨床終點(diǎn) 07卡博替尼聯(lián)合納武利尤單抗和伊匹木單抗，一線治療晚期中/低風(fēng)險(xiǎn)腎細(xì)胞癌的3期試驗(yàn)COSMIC-313達(dá)到PFS主要臨床終點(diǎn) 08Theratechnologies公布TH1902治療sortilin蛋白表達(dá)腫瘤的1期FIH試驗(yàn)數(shù)據(jù) 09療法資格 10ET PF FDA暫時(shí)批準(zhǔn)LUMRYZ(羥丁酸鈉)緩釋口服混懸劑用于治療患有日間嗜睡和猝倒的發(fā)作性睡病患者 13EU批準(zhǔn)Upstaza(eladocageneexuparvovec)用于18個(gè)月以上患者治療芳香族氨基酸脫羧酶缺乏癥 13醫(yī)藥魔方制作,僅供醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫Nextpharma訂閱用戶使用，該報(bào)告專注于收錄以下幾類重要進(jìn)展：1)臨床結(jié)果類：新靶點(diǎn)的POC/FIRSTINHUMAN試驗(yàn)結(jié)果披露，注冊性臨床試驗(yàn)結(jié)果披露，挑戰(zhàn)標(biāo)準(zhǔn)療法的頭對頭試驗(yàn)結(jié)果披露；2)注冊進(jìn)展類：突破性療法，F(xiàn)IRSTINCLASSBESTINCLASS用戶清晰回顧每月藥品醫(yī)藥魔方不對本報(bào)告內(nèi)的數(shù)據(jù)做超出客戶服務(wù)協(xié)議之外的承諾。本報(bào)告不構(gòu)成任何立項(xiàng)、投資、交易建議。閱讀者應(yīng)審慎使用本報(bào)告信息。醫(yī)藥魔方不會因?yàn)榻邮杖耸盏奖緢?bào)告而視其為客戶。本報(bào)用Tips本報(bào)告中藥品標(biāo)題已添加超鏈接，魔方訂閱用戶可直接點(diǎn)擊藥品名稱跳轉(zhuǎn)到Nextpharma數(shù)據(jù)內(nèi)容參考信息的鏈接，可直接點(diǎn)擊鏈接跳轉(zhuǎn)到相關(guān)網(wǎng)頁。魔方君。掃描二維碼申請數(shù)據(jù)庫試用聯(lián)系魔方君解決問題中國研發(fā)進(jìn)度獲批時(shí)間/地區(qū)同靶點(diǎn)同適應(yīng)癥在研管線數(shù)量全球在研/國內(nèi)在研1NVX-CoV2373SerumInstituteofIndia;新型冠狀病毒感染TakedaPharmaceuticals;Novavax靶點(diǎn)：SARS-CoV-2spikeprotein報(bào)2022-07-05EU否352/1111052/2852聚乙二醇尿酸酶HorizonTherapeutics高尿酸血癥2022-07-08US否12/684/383G1Therapeutics;BoehringerIngelheim業(yè);療引起的準(zhǔn)上市2022-07-13CN是45/3544/3363/224克唑替尼P?zer炎性肌纖維母瘤K準(zhǔn)上市2022-07-14US否78/4224/2048/341/05Nefecon(布地奈德)CalliditasTherapeutics;2022-07-15EU是-33/136酚劑準(zhǔn)上市2022-07-15CN否109/1596/1522/6靶點(diǎn)：GABAAreceptor|sodiumchannel7服液)AzurityPharmaceuticals;EtonPharmaceuticals癲癇局灶性發(fā)作報(bào)2022-07-18US是-40/48蘆可替尼Novartis;Incyte白癜風(fēng)準(zhǔn)上市2022-07-18US否44/2120/818/49單抗準(zhǔn)上市2022-07-19CN是242/14131/13AvadelPharmaceuticals發(fā)作性睡病報(bào)2022-07-19US是-25/2trastuzumabderuxtecanAstraZeneca;DaiichiSankyo2022-07-19EU否293/15379/36eladocageneexuparvovecPTCTherapeutics;香族氨基酸脫羧酶缺乏癥報(bào)2022-07-20EU是13/11/1法尼EigerBioPharmaceuticalsHutchinson-Gilford早衰樣核纖層蛋白病報(bào)2022-07-20EU是4/03/01/02022-07-20US否-211/57靶點(diǎn)：NA|CA|calciumchannel|GABAAreceptor|AMPAreceptor|sodiumchannel尼索KaryopharmTherapeutics；OnoPharmaceutical瘤準(zhǔn)上市2022-07-21EU是10/8436/163eptacogbetafactorVIIa報(bào)2022-07-25EU是14/366/1338/11IMVAMUNEBavarianNordic猴痘靶點(diǎn)：poxvirus報(bào)2022-07-25EU否4/05/0ArcutisBiotherapeutics斑塊狀銀屑病報(bào)2022-07-29US是-108/35中中國研發(fā)進(jìn)度獲批時(shí)間/地區(qū)同靶點(diǎn)同適應(yīng)癥在研管線數(shù)量全球在研/國內(nèi)在研放射學(xué)中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎放射學(xué)中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎狼瘡性腎炎19烏帕替尼20恩曲替尼否是21貝利尤單抗21貝利尤單抗否1mosunetuzumabBiogenRoche2022-07-062lecanemabBiogen;BioArctic;Eisai靶點(diǎn)：Aβ獲得時(shí)間：2022-07-053trastuzumabderuxtecanAstraZenecaplcDaiichiSankyoCo.,Ltd.2022-07-254pegcetacoplanSwedishOrphanBiovitrumApellisPharmaceuticals2022-07-195奧雷巴替尼信達(dá)生物;廣州生物醫(yī)藥與健康研究院慢性髓系白血病集團(tuán)靶點(diǎn)：Bcr-AblT315Imutation|FGFR1|SCFR,c-Kit|Flt3|PDGFRα2022-07-196glenzocimabActicorBiotech;康哲藥業(yè)突破性治療療法(EU)2022-07-217mTORP?zer;Celcuity突破性治療療法(US)2022-07-188突破性治療療法(CN)2022-07-159突破性治療療法(CN)2022-07-07nT細(xì)胞快速通道資格(US)罕見兒科用藥資格(US)2022-07-19abelacimab靶點(diǎn)：factorXI|factorXIaAnthosTherapeutics;Novartis快速通道資格(US)2022-07-11快速通道資格(US)2022-07-06GliovacEpitopoieticResearch快速通道資格(US)2022-07-26OlemaPharmaceuticals快速通道資格(US)2022-07-21PLN-74809PliantTherapeutics靶點(diǎn)：αvβ6integrin|αvβ1integrin原發(fā)性硬化性膽管炎快速通道資格(US)2022-07-21Peptilogics快速通道資格(US)2022-07-19TrkPyramidBiosciencesNTRK融合陽性實(shí)體瘤孤兒藥資格(US)2022-07-06SumitomoDainipponPharma孤兒藥資格(US)2022-07-18孤兒藥資格(US)2022-07-1420Mycapssa(奧曲肽)AmrytPharma點(diǎn)：-孤兒藥資格(US)2022-07-1421UniversityofManchester;Avrobio孤兒藥資格(US)2022-07-1322天境生物;NeoImmuneTech孤兒藥資格(US)2022-07-1323BION-1301ChinookTherapeutics孤兒藥資格(EU)2022-07-0524特瑞普利單抗oherusBioSciences孤兒藥資格(EU)2022-07-21適應(yīng)癥審評審批類型當(dāng)孤兒藥資格(EU)孤兒藥資格(EU)28P014孤兒藥資格(US)孤兒藥資格(US)uticals25I期臨床無申報(bào)SHR7280396人sipuleucel-TDendreonsipuleucel-TCTR20221644Dendreon9人KisseiPharmaceutical;TheramexObsEva/反向添加治療312人KisseiPharmaceuticalisatuximabSCSano?;EnableInjectionsisatuximabSC/泊馬度胺/地塞米松vsisatuximab/泊馬度胺/地塞米松NCT05405166Sano?534人1人新時(shí)代藥業(yè)TR藥明巨諾瑞基奧侖賽镥)镥氧奧曲肽ToyamaChemical;AdvancedAccelerator;ApplicationsNCT9844先通醫(yī)藥PSB205癌/晚期/一線SoundBiologicsNCT齊魯制藥498人復(fù)星凱特;DaiichiSankyo;阿基侖賽vs標(biāo)準(zhǔn)療法NationalCancerInstitute(NCI);KitePharma;YedaResearchandDevelopmentNCTGileadSciences0人重組改構(gòu)第二軍醫(yī)大學(xué);唯科生物人腫瘤壞死因子(天恩福)統(tǒng)計(jì)范圍為2022年7月份全球腫瘤領(lǐng)域中新開的核心臨床；核心臨床收錄包含原研企業(yè)發(fā)起的注冊性臨床(主要是III期臨床，包含用于注冊的單臂II期臨床)以及研究者發(fā)起的高質(zhì)量研究。注：本報(bào)告每條信息標(biāo)題中的藥品名稱已添加超鏈接，點(diǎn)擊可直接跳轉(zhuǎn)到Nextpharma藥品詳情頁面 01PraluzatamabravtansinePraluzatamabravtansine治療HR+/HER2-非擴(kuò)增乳腺癌(Arm療HR+/HER2非擴(kuò)增型乳腺癌(ArmA)的2期試驗(yàn) 據(jù)截止時(shí)，47名晚期HR+/HER2-非擴(kuò)增乳腺癌患者(未檢測為24周內(nèi)達(dá)到任何緩解(確認(rèn)或未確認(rèn))或疾病穩(wěn)定的概率)； C日期，A3級及以上眼部和神經(jīng)毒性發(fā)生率分別為15%和10%。B組在關(guān)事件停止治療，3級及以上眼部或神經(jīng)病變發(fā)生率分別為3%/news-release/2022/07/esPeResultsforPraluzatamabRavtansineinBreastCancer.html信息來源：雪球2022-07-11達(dá)到PFS主2022-07-112022年7月11日，Exelixis宣布卡博替尼聯(lián)合納武利尤單抗和伊匹木單抗，一線治療晚期中/低風(fēng)險(xiǎn)腎細(xì)胞癌的3期試驗(yàn)COSMIC-313(NCT03937219)達(dá)到主要終點(diǎn)。COSMIC-313是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、對照的III期關(guān)鍵試驗(yàn)，共納入855例晚期中低危腎細(xì)胞癌患者。試驗(yàn)組接受Cabozantinib聯(lián)合Nivolumab和Ipilimumab治療，對照組接受安慰劑聯(lián)合Nivolumab和Ipilimumab治療。主要終點(diǎn)是無進(jìn)展生存期 (PFS)，次要終點(diǎn)是總生存期(OS)。中期分析結(jié)果顯示，卡博替尼+納武利尤單抗+伊匹木單抗vs納武利尤單抗+伊匹木單抗顯著降低了疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)(HR=0.73)。次要終點(diǎn)OS未顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。試驗(yàn)將繼續(xù)評估OS數(shù)據(jù)。/news/home/20220710005054/en/Exelixis-Announces-Cabozantinib-in-Combination-with-Nivolumab-and-Ipilimumab-Signi?cantly-Improved-Progression-Free-Survival-in-Phase-3-COSMIC-313-Pivotal-Trial-in-Patients-with-Previously-Untreated-Advanced-Kidney-Cancer信息來源：醫(yī)藥魔方NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫2022年7月15日，Theratechnologies公布了TH1902治療sortilin蛋白表達(dá)腫瘤的1期FIH試驗(yàn)(NCT04706962)數(shù)據(jù)。在該項(xiàng)試驗(yàn)中共有18名先前接受過多種治療(平均8次)的患者，制性毒性，將作為更大籃式部分選擇劑量。1例前列腺癌患者達(dá)到cPR，目標(biāo)病灶總體降低53%。分別有1例前列腺癌和子宮內(nèi)膜癌患者觀察到SD。TH1902是一種多肽偶聯(lián)癌細(xì)胞，相較于單獨(dú)使用多西他賽，SORT1是血漿和大腦中PGRN水平的主要負(fù)調(diào)控因子，它能夠結(jié)合血漿和大腦中的胞外PGRN，運(yùn)入胞內(nèi)溶酶體降解，從而/news-release/2022/07/1atedTHncies.html信息來源：醫(yī)藥魔方NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫2022年7月18日，Celcuity宣布FDA授予吉達(dá)利塞用于既往接受過CDK4/6療法以及非甾體芳香化酶抑制劑后疾病進(jìn)展患者，治療HR+/HER2-乳腺癌突破性療法資格。Gedatolisib的突破性療法認(rèn)證是基于一項(xiàng)Ib期研究(n=103)的數(shù)據(jù)。該研究評估了gedatolisib聯(lián)合CDK4/6抑制劑(哌柏西利)與現(xiàn)有內(nèi)分泌療法 (氟維司群)在接受CDK4/6療法和非甾體類芳香酶抑制劑治療期間疾病仍然進(jìn)展的HR+/HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和臨床活性，主要評估標(biāo)準(zhǔn)為客觀緩解率(ORR)。研究結(jié)果顯示：相對于歷史對照數(shù)據(jù)，不同組別患者的ORR普遍吉達(dá)利塞是一種FIC，可逆的泛PI3K/mTOR抑制劑，可靶向所有I類PI3K亞型(p110α、p110β、p110γ和p110δ)。/708973/Celcuity-Announces-MTTadalimumab在中重度潰瘍性結(jié)腸炎病患聯(lián)合使用的安全性驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)。在UC＜5年亞組中，臨床緩解率為療伴發(fā)不良反應(yīng)(TEAE)多為輕、中度，唯一一例嚴(yán)重不良胃腸道選擇性IL-10融合蛋白，被設(shè)計(jì)能夠穿透腸道屏障，02度普利尤單抗是不進(jìn)入血液，因此有望避免系統(tǒng)給/news-release/2022/07/0Ulcerative-Colitis.html療嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎的3期試驗(yàn)EoEKIDS(NCT04394351)對1至11歲EoE患者的療效和安全性。最終研究結(jié)果顯示：68%食管炎(EoE)患者在16周達(dá)到組織學(xué)疾病緩解。其中，102例pixent的較高劑量(n=37)或較低劑量(n=31)方案或安慰劑 (n=34)。在16周時(shí)，68%服用較高劑量的兒童和58%服用較組為3%(p＜0.0001)。安全性數(shù)據(jù)與已知度普利尤單抗用于這是首個(gè)也是唯一一個(gè)在兒童患者中顯示出積極結(jié)果的治療嗜/news-release/2022/07/1seewitheosinophilicesophagitishtml信息來源：雪球信息來源：雪球PLN-748092022-07-10liantPLN的2a期試驗(yàn)INTEGRIS-IPF(NCT04396756)數(shù)據(jù)。試驗(yàn)達(dá)到了安全性和耐受性主要終點(diǎn)。該項(xiàng)多國、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照IIa期臨床試驗(yàn)INTEGRIS-IPF一共入組了90例IPF患者，這些患者接受為期12周、每日一劑PLN-74809(40mg、80mg、160mg，67例)或安慰劑(23例)治療。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是評估PLN-74809的安全性和耐受性，次要終點(diǎn)為藥代動力學(xué)數(shù)最終研究結(jié)果顯示：該試驗(yàn)達(dá)到了主要和次要終點(diǎn)，在所有3個(gè)劑量組中，PLN-74809的耐受性良好。67例接受PLN-74809治療的患者中，65例(97%)完成了12周的治療，無患者因不良事件而中斷治療。未報(bào)告死亡或與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件 (SAE)。大多數(shù)治療緊急不良事件(TEAE)的嚴(yán)重程度為輕中度。PLN-74809表現(xiàn)出與劑量成比例的血藥濃度增加，與先所有PLN-74809劑量組，無論有無接受標(biāo)準(zhǔn)治療，均觀察到治的劑量依賴性治療效果。一項(xiàng)匯總分析顯示，與安慰劑相比，-15.1mL，安慰劑組-74.1mL)。40mg和160mg劑量組FVC的下降值較安慰劑減少了38%(-46.1mL)和66%(-25.1mL)。重要的是，在80mg治療組中，觀察到FVC相對于基線增加了+24.6mL。治療組中觀察到FVCpp下降≥10%患者的比例呈劑和4.5%的患者FVCpp下降≥10%，而安慰劑組為17.4%。12周時(shí)預(yù)測FVC(FVCpp)下降≥10%與兩年期間IPF患者死亡風(fēng)險(xiǎn)PLN-74809是一種口服小分子，αv?6和αv?1選擇性雙重抑FDA授予治療特發(fā)性肺纖維化的快速通道和孤信息來源：雪球/news-release/2022/07/10/2476920/0/en/Pliant-Therapeutics-Announces-PositiveeaINTEGRISIPFClinical-Trial-of-PLN-74809-in-Patients-with-Idiopathic-Pulmonary-Fibrosis.html02LUMRYZ(羥丁酸鈉)2022-07-19FDA暫時(shí)批準(zhǔn)LUMRYZ(羥丁酸鈉)緩釋口服混懸劑用于治療患有日間嗜睡和猝倒的發(fā)作性睡病患2022-07-19Z晚只需服用一次，優(yōu)于目前FDA批準(zhǔn)的需要一晚服用兩次的HYP