實驗性研究(流行病學(xué))1

華北煤炭醫(yī)學(xué)院省級精品課程流行病學(xué)課程負責(zé)人：袁聚祥第六章實驗流行病學(xué)研究

主講人：徐應(yīng)軍問題觀察法的局限性？人時單位？AR？?實驗流行病學(xué)研究Experimentalepidemiologystudy徐應(yīng)軍教授案例印度尼西亞維生素A缺乏與兒童死亡率的關(guān)系選定一個研究人群，隨機分為實驗組（維生素A補充組，n=229)，對照組(n=221)由研究者向?qū)嶒灲M提供維生素A。隨訪一年后兩組兒童的死亡率，維生素A補充組4.9%，對照組7.3%（P<0.05)。結(jié)論：維生素A缺乏可增加兒童死亡率。案例該研究特點維生素A由研究者提供是否補充維生素A隨機決定

這個例子所用的方法就是隊列研究第一節(jié)基本概念與原理概念

將來自同一總體的研究人群隨機分為實驗組和對照組，研究者對實驗組人群施加某種干預(yù)措施后，隨訪并比較兩組人群的發(fā)病(死亡)情況或健康狀況有無差別及差別大小，從而判斷干預(yù)措施效果的一種前瞻性、實驗性研究方法。

概念

將來自同一總體的研究人群隨機分為實驗組和對照組，研究者對實驗組人群施加某種干預(yù)措施后，隨訪并比較兩組人群的發(fā)病(死亡)情況或健康狀況有無差別及差別大小，從而判斷干預(yù)措施效果的一種前瞻性、實驗性研究方法。設(shè)計思路研究人群對照組實驗組有結(jié)局無結(jié)局無結(jié)局有結(jié)局先觀察到暴露，再隨訪觀察結(jié)局隨訪期不合格及已經(jīng)發(fā)生結(jié)局干預(yù)措施對照措施隨機分組主要特點對照前瞻干預(yù)隨機基本原則對照隨機盲法特點與原則為什么要設(shè)立對照?設(shè)立對照不能預(yù)知的結(jié)局霍桑效應(yīng)(Hawthorneeffect)安慰劑效應(yīng)(placeboeffect)潛在的未知因素的影響特點與原則為什么隨機分配?隨機（隨機抽樣和隨機分配）排除人為因素具備可比性消除混雜影響估計抽樣誤差特點與原則為什么要盲法研究?盲法減少信息偏倚研究對象主觀研究這個主觀特點與原則特點與原則可比的對照有效的對照組間非處理因素可比組間效應(yīng)測量可比隨機分配盲法保證基線組間平衡保證隨訪過程中組間平衡特點與原則分類按研究場所或研究對象分

臨床試驗(clinicaltrial)

藥物和治療方法的效果考核、評價隨機對照試驗(randomizedcontrolledtrial,RCT）預(yù)防實驗(preventivetrial)人群中預(yù)防措施和策略的效果考核現(xiàn)場試驗(fieldtrial)社區(qū)實驗(communitytrial)以群體為單位的預(yù)防試驗分類按設(shè)計類型分

真實驗(trueexperiment)

隨機抽樣、隨機分配干預(yù)隨訪平行試驗類實驗(quasi-experiment)非隨機對照（自身對比，歷史對照，指定對照）存在缺陷，初步研究真實驗(trueexperiment)對照前瞻干預(yù)隨機描述性研究

-分析性研究隊列研究

++病例對照研究

(

/

)

+隨機抽樣檢驗假設(shè)能力+++分類真實驗(trueexperiment)對照前瞻干預(yù)隨機類實驗(quasi-experiment)分類類實驗(quasi-experiment)真實驗(trueexperiment)對照前瞻干預(yù)隨機分類分類第二節(jié)現(xiàn)場實驗明確研究目的選擇研究對象確定實驗現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機化分組應(yīng)用盲法暴露疾病干預(yù)措施結(jié)局設(shè)計明確研究目的選擇研究對象確定實驗現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機化分組應(yīng)用盲法對干預(yù)措施有效的人群預(yù)期發(fā)病率較高的人群干預(yù)對其無害的人群能將實驗堅持到底的人群依從性好的人群排除(exclusions)減少結(jié)果偏倚(保證內(nèi)部真實性)影響結(jié)果外推(影響外部真實性)設(shè)計即可能發(fā)生所研究的結(jié)局的人(疫苗－傳染?。阂赘腥巳?出于對所需樣本量大小的考慮老年人、兒童、孕婦、哺乳期婦女，已知藥物對其有不良影響的人（有胃刺激的藥不能用于有胃出血史的人）癌癥、嚴重腎、肝病者，這些人可能在研究尚未結(jié)束前就死亡或因病重而被迫停止試驗設(shè)計明確研究目的選擇研究對象確定實驗現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機化分組應(yīng)用盲法相對穩(wěn)定、足夠的數(shù)量較高、穩(wěn)定的發(fā)病率疫苗：近期未發(fā)生該病流行較好的醫(yī)療衛(wèi)生條件領(lǐng)導(dǎo)重視、群眾配合設(shè)計明確研究目的選擇研究對象確定實驗現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機化分組應(yīng)用盲法有效對照安慰劑對照交叉對照……設(shè)計明確研究目的選擇研究對象確定實驗現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機化分組應(yīng)用盲法干預(yù)前結(jié)局指標(biāo)

，樣本量

干預(yù)措施實施前后的變化

，樣本量

，樣本量

(1-)，樣本量

單側(cè)檢驗

或雙側(cè)檢驗

研究對象分組數(shù)量設(shè)計明確研究目的選擇研究對象確定實驗現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機化分組應(yīng)用盲法簡單隨機分組分層隨機分組整群隨機分組設(shè)計分層隨機分組總體層層層可按年齡、性別、種族、教育水平等分層在各層內(nèi)再進行前述的簡單隨機分組整群隨機分組以家庭、學(xué)校、醫(yī)院、村莊或居民區(qū)等為單位隨機分組要保證組間可比性(群間變異越小越好)設(shè)計明確研究目的選擇研究對象確定實驗現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機化分組應(yīng)用盲法單盲雙盲三盲設(shè)計資料分析資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)頻率指標(biāo)治療措施有效率治愈率病死率生存率復(fù)發(fā)率…預(yù)防措施抗體陽性率發(fā)病率感染率…資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)計量指標(biāo)治療措施血壓膽固醇…預(yù)防措施抗體幾何平均滴度…資料分析資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)組間差異的統(tǒng)計學(xué)檢驗資料分析保護率效果指數(shù)…資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)資料分析保護率

(protectiverate,PR)PR=(對照組率-實驗組率）/對照組率對照組率：I0;