注射用鹽酸美法侖-臨床用藥解讀

注射用鹽酸美法侖（邁維寧?

)凱信遠達醫(yī)藥（中國）有限公司1.藥品基本信息2.安全性3.有效性4.創(chuàng)新性5.公平性目錄目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況：1家，西安力邦制藥有限公司；獲批時間：

2022年8月23日。適應(yīng)癥：

用于多發(fā)性骨髓瘤患者造血干細胞移植前的高劑量預(yù)處理治療；用于不適合口服劑型治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的姑息治療。大陸地區(qū)發(fā)病率：亞洲發(fā)病率約為1-2/10萬人，發(fā)病年齡偏輕，在59歲左右，中位生存年為5年左右，預(yù)計中國有多發(fā)骨髓瘤患者7-10萬。藥品通用名稱：注射用鹽酸美法侖中國大陸首次上市時間：2019年8月注冊規(guī)格：

50mg（以C13

H18Cl2

N2O2計）全球首個上市國家及上市時間：2016年，美國是否為OTC藥品：

否年發(fā)病患者總數(shù)：

15000人/年參照藥品建議：無相同適應(yīng)癥的參照藥品1.藥品基本信息2.安全性3.有效性4.創(chuàng)新性5.公平性用法用量：清髓性預(yù)處理治療：

本品推薦劑量為100mg/m2/天，

自體造血干細胞移植（ASCT

，第0天）前連續(xù)2天（第-3天和第-2天）靜脈（IV）輸注

，每次輸注30分鐘以上。對于體重超過理想體重130%的

患者

，應(yīng)該根據(jù)校正的理想體重計算體表面積。所治療疾病的基本情況：多發(fā)性骨髓瘤（MM）是以惡性漿細胞在骨髓克隆性增殖為特征的疾病，導(dǎo)致貧血和相關(guān)的血細胞減少，低丙種球蛋白血癥，溶骨性骨病，高鈣血癥和腎功能不全。臨床癥狀有腫塊壓迫，骨髓瘤細胞或骨髓基質(zhì)細胞或骨細胞釋放細胞因子造成影響，以及骨髓瘤蛋白沉積在靶器官引起的淀

粉樣變。彌補未滿足的治療需求情況：多發(fā)性骨髓瘤自體造血干細胞移植的主要目標(biāo)，是通過預(yù)處理藥物（大劑量化療），清除患者的造血干細胞并改善其骨髓微環(huán)境，手術(shù)可以延長患者的無病生存期，進而提高生存時間。評價一個預(yù)處理藥物的指標(biāo)就看患者的血細胞清除時間和安全性。邁維寧作為中國第一個上市的多發(fā)性骨髓瘤預(yù)處理藥物，其上市后臨床研究證實了，它的療效100%，安全性良好，死亡率0%。1.藥品基本信息2.安全性3.有效性4.創(chuàng)新性5.公平性不良反應(yīng)患者數(shù)（%）（N=61）所有級別3或4級所有不良反應(yīng)6161腹瀉57（93%）2（3%）惡心55（90%）1（2%）疲勞47（77%）1（2%）低鉀血癥45（74%）17（28%）嘔吐39（64%）0（0%）低磷血癥30（49%）29（48%）食欲減退30（49%）0（0%）發(fā)熱29（48%）2（3%）便秘29（48%）0（0%）發(fā)熱性中性粒細胞減少25（41%）17（28%）黏膜炎23（38%）6（10%）眩暈23（38%）0（0%）外周性水腫20（33%）0（0%）口腔炎17（28%）3（5%）腹部疼痛17（28%）0（0%）味覺障礙17（28%）0（0%）消化不良16（26%）0（0%）多發(fā)性骨髓瘤患者ASCT前清髓性預(yù)處理：一項入組了61名多發(fā)性骨髓瘤患者的單臂臨床試驗對本品的安全性進行了評估?；颊呓o予本品100

mg/m2/

天，通過靜脈輸注大約30分鐘以上（24-48分鐘），

在自體造血干細胞移植（ASCT，第0天）前連續(xù)給藥兩天（第-3天和第-2天）。研究中有12名（20%）患者發(fā)生治療引起的嚴(yán)重不良反應(yīng)。最常見的嚴(yán)重不良反應(yīng)（>1名患者，1.6%）是

發(fā)熱、便血、發(fā)熱性中性粒細胞減少和腎功能衰竭。在

>1名患者中報告的治療相關(guān)嚴(yán)重不良反應(yīng)是發(fā)熱（n=2，3%）、發(fā)熱性中性粒細胞減少（n=2

，

3%）和便血（n=2

，

3%）。1.藥品基本信息2.安全性3.有效性4.創(chuàng)新性5.公平性接受本品作為ASCT預(yù)處理的多發(fā)性骨髓瘤患者發(fā)生率≥

25%的非血液學(xué)不良反應(yīng)

自體造血干細胞移植是多發(fā)性骨髓瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，在國內(nèi)外的指南中都被一線推薦。中國的指南也同樣將自體干細胞移植列入一線選擇。

注射用鹽酸美法侖（邁維寧?

)是自體造血干細胞移植的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)處理藥物，也在各指南中被列為唯一可選擇的藥物。1.藥品基本信息2.安全性3.有效性4.創(chuàng)新性5.公平性

作為MM患者ASCT前預(yù)治療的安全性和有效性：高劑量美法侖預(yù)治療聯(lián)合ASCT，作為符合移植條件

的患者初步誘導(dǎo)治療后的鞏固治療已經(jīng)被納入到多種多發(fā)性骨髓瘤治療指南中。1.藥品基本信息2.安全性3.有效性4.創(chuàng)新性5.公平性

注射用鹽酸美法侖臨床應(yīng)用超過

50年，美法

侖難溶于水，傳統(tǒng)針劑使用丙二醇作為助溶劑，

存在溶解度和穩(wěn)定性差的問題。邁維寧?使用

變性環(huán)糊精作為助溶劑，大大提高美法侖的溶解性和穩(wěn)定性。

同時邁維寧?也是全球唯一擁有自體干細胞移

植高劑量預(yù)處理適應(yīng)癥的美法侖針劑。

2016年美國

FDA按創(chuàng)新藥批準(zhǔn)上市，

2018年

11月中國快速審評上市。1.藥品基本信息2.安全性3.有效性4.創(chuàng)新性5.公平性

多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)第2位常見惡性腫瘤在全球多項多發(fā)性骨髓瘤治療指南中，均推薦大劑量化療預(yù)處理+自體干細胞移植（HDT+ASCT）

為首選方案，而注射用鹽酸美法侖200mg/㎡方案在各大指南中均為

HDT的唯一推薦方案。

邁維寧?能夠彌補醫(yī)藥目錄短板邁維寧?是基于Captisol?技術(shù)的新一代美法侖，中國上市3年，超萬例移植患者應(yīng)用經(jīng)驗，基于中國患者的IV期研究證實了其療效及安全性。

邁維寧?基于環(huán)糊