現(xiàn)代生命科學與生物技術(shù)干細胞工程

關(guān)于現(xiàn)代生命科學與生物技術(shù)干細胞工程2利用干細胞工程技術(shù)有可能實現(xiàn)：完美地修復或替代人體組織、肢體或器官的傷殘根治惡性腫瘤、帕金森病、中風等疾病9.1概述概述第2頁,共93頁，2024年2月25日，星期天31896年，E.B.Wilson首次使用干細胞名詞

1961年Till和McCulloch首先描述了造血干細胞的特征

1967年，美國華盛頓大學的多納爾·托馬斯開拓了干細胞臨床應用的研究

1981年，英國劍橋大學的Evans和Kaufman建立了胚胎干細胞系

9.1.1干細胞研究的進展概述第3頁,共93頁，2024年2月25日，星期天41998年11月，美國威斯康星大學的Thomson和

Shamblott成功地使人類胚胎干細胞在體外生長和增殖1999年3月，美國科學家Goodell發(fā)現(xiàn)小鼠肌肉組織干細胞可以橫向分化為成血細胞。

2001年11月25日，美國馬薩諸塞州先進細胞技術(shù)公司培育出人體早期胚胎概述第4頁,共93頁，2024年2月25日，星期天52002年2月，麻省理工學院科學家首次用人體ES細胞培育出毛細血管隨后的3～5年期間，各國的科學家們進一步致力于誘導胚胎干細胞分化、成體干細胞的“橫向分化”方面的課題概述第5頁,共93頁，2024年2月25日，星期天6目前，科學家已經(jīng)試圖將一些正常的體細胞直接轉(zhuǎn)化為誘導多能性干細胞（iPCs）

，它們具有類似胚胎干細胞（ES）的功能。2007.11.20日本京都大學Yamanaka和美國威斯康辛大學James

Thomson，宣布成功把人體皮膚細胞改造成類似胚胎干細胞的“萬能細胞”。概述第6頁,共93頁，2024年2月25日，星期天79.1.2干細胞工程的重要性及意義

重要性1999年12月美國《科學》公布干細胞研究的新發(fā)現(xiàn)榮登“世界十大科學成果”之首2000年再入選《科學》評選“世界十大科學成果”2001年末《科學》將干細胞研究列為2002年六大熱門科技領(lǐng)域榜首。概述第7頁,共93頁，2024年2月25日，星期天82003年《自然》《科學》分別將老鼠的胚胎干細胞中產(chǎn)生出精、卵細胞列為十大科學進展第4和第7位。2007年《自然》和《科學》將將體細胞“返老還童”變成胚胎干細胞的研究結(jié)果，分別列為當年十大重要發(fā)現(xiàn)之一《時代雜志》甚至將上述實驗結(jié)果列為2007年重大發(fā)現(xiàn)之首!概述第8頁,共93頁，2024年2月25日，星期天9意義

組織、器官移植的新來源：

研究發(fā)現(xiàn)，取自胚胎或骨髓的干細胞可用于培養(yǎng)不同的人體細胞、組織或器官，這有望成為移植器官的新來源。攻克某些重大疾病的根本措施

組織、器官移植可望成為21世紀人類攻克某些重大疾病，如心腦血管疾病、癌癥、老年性疾病等的根本措施。

概述第9頁,共93頁，2024年2月25日，星期天10重建或修復組織器官的種子細胞

已有臨床實驗證明，干細胞是重建或修復病損或衰老組織器官功能的理想種子細胞,對白血病、癌癥、嚴重免疫性疾病以及心血管疾病、糖尿病、早老性癡呆癥和脊髓受損患者有驚人的治愈作用。概述第10頁,共93頁，2024年2月25日，星期天11認識基本生命規(guī)律

干細胞研究將促進科學家重新認識細胞生長、分化、生物發(fā)育機制等基本生命規(guī)律；尤其是胚胎干細胞的識別、分離、增殖、定向分化將成為細胞生物學以及整個生命科學的主攻熱點。后基因組計劃的關(guān)鍵部分之一在人類基因組框架完成之后，細胞工程或稱組織工程，尤其是干細胞的研究將成為后基因組計劃(postgenomepro．ject)的極為關(guān)鍵部分之一。

概述第11頁,共93頁，2024年2月25日，星期天121、干細胞的概念

干細胞（StemCell，SC）是來自于胚胎、胎兒或成體內(nèi)具有在一定條件下無限自我更新與增殖分化能力的一類細胞，能產(chǎn)生表現(xiàn)型與基因型和自己完全相同的子細胞，也能產(chǎn)生組成機體組織、器官的已特化的細胞,同時還能分化為祖細胞。

通俗地講，干細胞是尚未發(fā)育成熟的細胞，它具有再生為各種組織、器官的潛能，醫(yī)學界稱其為“萬用細胞”。

9.2干細胞及其體外培養(yǎng)技術(shù)

9.2.1干細胞概述第12頁,共93頁，2024年2月25日，星期天13干細胞的特點（1）干細胞本身不是處于分化途徑的終端（2）干細胞能無限的增殖分裂（3）干細胞可連續(xù)分裂幾代，也可在較長時間內(nèi)處于靜止狀態(tài)。（4）干細胞的兩種生長方式：A.對稱分裂─形成兩個相同的干細胞;B.非對稱分裂─由于細胞質(zhì)中的調(diào)節(jié)分化蛋白不均勻地分配，使得一個子細胞不可逆的走向分化的終端成為功能專一的分化細胞；另一個保持親代的特征，仍作為干細胞保留下來。分化細胞的數(shù)目受分化前干細胞的數(shù)目和分裂次數(shù)控制。第13頁,共93頁，2024年2月25日，星期天14按分化潛能分類全能干細胞多功能干細胞單功能干細胞具有形成完整個體的分化潛能。例：胚胎干細胞→可無限增殖分化為全身200多種細胞類型→形成機體的所有組織、器官具有分化出多種組織細胞的潛能，但卻失去了發(fā)育成完整個體的能力。例：骨髓多能造血干細胞→可分化出至少12種血細胞只能向單一方向分化，產(chǎn)生一種類型的細胞。例：肌肉中的成肌干細胞2、干細胞的分類概述第14頁,共93頁，2024年2月25日，星期天15按發(fā)生學來源分類胚胎干細胞成體干細胞造血干細胞骨髓間充質(zhì)干細胞神經(jīng)干細胞肝干細胞皮膚表皮干細胞等等正常情況下處于休眠狀態(tài)，在病理狀態(tài)或外因誘導下可以表現(xiàn)出不同程度的再生和更新的能力。概述第15頁,共93頁，2024年2月25日，星期天161）形態(tài)和生化特征

細胞核溶酶體內(nèi)質(zhì)網(wǎng)高爾基體微絲微管質(zhì)膜線粒體中心體動物細胞模式圖概述第16頁,共93頁，2024年2月25日，星期天17形態(tài)：

細胞體積較小，通常呈圓形或橢圓形，核質(zhì)比例較大。

細胞核染色質(zhì)分布較彌散，核仁較明顯。

細胞質(zhì)內(nèi)除含有游離核糖體外，其它細胞器均少且小。

根據(jù)形態(tài)學特性和存在的位置可以辨認不同的干細胞。概述第17頁,共93頁，2024年2月25日，星期天18

生化特征：

不同種類的干細胞生化特征有所差異，

都有較高的端粒酶活性，具有較強的增值能力。

不同干細胞具有各異的生化標志。

實驗證明，干細胞生存的微環(huán)境可以影響其形

態(tài)和生化特征。概述第18頁,共93頁，2024年2月25日，星期天19

干細胞通過兩種有絲分裂方式進行繁殖：概述3、增殖第19頁,共93頁，2024年2月25日，星期天20有絲分裂周期G0期：休眠期G1期：DNA合 成前期S期：DNA合 成期G2期:

DNA合 成后期M期：有絲分 裂期G0G1G2SM概述第20頁,共93頁，2024年2月25日，星期天21有絲分裂第21頁,共93頁，2024年2月25日，星期天22對稱分裂→兩個相同的（干/分化）細胞非對稱分裂→一個干細胞一個祖細胞→分化細胞→成熟細胞概述3、增殖干細胞通過兩種有絲分裂方式進行繁殖：第22頁,共93頁，2024年2月25日，星期天23

細胞分離指將組織材料分散制成細胞懸液后，從中獲取目的細胞的過程。

細胞純化從原代培養(yǎng)成分混雜的異質(zhì)性細胞懸液中或者從培養(yǎng)物中獲得單一類型的細胞的過程。

2、干細胞的分離純化干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第23頁,共93頁，2024年2月25日，星期天24細胞系（細胞株）通過細胞分離和純化過程，使得培養(yǎng)物成為單一型培養(yǎng)物，甚至是遺傳特性完全一致的培養(yǎng)物，稱為細胞系。

干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第24頁,共93頁，2024年2月25日，星期天25細胞分離純化常用方法有：1、利用細胞體積和密度，這是基于沉降作用原理，通過離心等方法，將沉降速度不同的細胞分開。2、選擇性的細胞凝集，加入某種絮凝劑或物理處理的方法，使某種細胞凝集，加速沉降出去。3、基于不同粘附特性，某些細胞的基本生物學特性之一是粘附于某些固體物質(zhì)，根據(jù)細胞粘附能力強弱來分離。4、利用細胞表面標志，這是一種抗體介導的細胞分離技術(shù)，選擇某種單克隆抗體特異性親和吸附分離。

干細胞的分離純化

干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第25頁,共93頁，2024年2月25日，星期天26

液氮保藏法原理：細胞在-130℃下代謝作用停止。液氮的溫度可達-196℃，可使細胞的代謝活動停止，化學作用消失。保護劑：防止細胞破裂

甘油二甲基亞砜(DMSO)

3、干細胞的凍存與復蘇

干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第26頁,共93頁，2024年2月25日，星期天27干細胞的體外培養(yǎng)

即將上述從機體的組織中分離純化得到的單個干細胞，給予必要的生長條件，模擬動物體內(nèi)生長環(huán)境，使其在體外繼續(xù)生長和繁殖。9.2.3干細胞的體外培養(yǎng)條件干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第27頁,共93頁，2024年2月25日，星期天28（1）營養(yǎng)要求：

氨基酸、碳水化合物、維生素及一些無機離子、生長因子等。

（2）環(huán)境條件：

溫度：哺乳動物細胞適宜的體外培養(yǎng)溫度為35～37℃，一般控制37±0.1℃。

體外培養(yǎng)條件干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第28頁,共93頁，2024年2月25日，星期天29滲透壓：多數(shù)細胞有一定的耐受滲透壓能力，可在培養(yǎng)基配制時加以控制。

氣相：需要有氧條件，氧分壓維持略低于大氣狀態(tài)，此外，還需CO2。

pH：各種細胞對pH要求不盡相同，多數(shù)細胞pH7.2～7.6間生長良好。

環(huán)境無毒和無菌：對培養(yǎng)用的容器清洗和消毒，對培養(yǎng)基除菌及滅菌。以防止真菌、細菌及支原體的污染。干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第29頁,共93頁，2024年2月25日，星期天301、基本方法

懸滴培養(yǎng)法培養(yǎng)瓶培養(yǎng)法

旋轉(zhuǎn)管培養(yǎng)法

灌注小室培養(yǎng)法培養(yǎng)板培養(yǎng)法9.2.3干細胞培養(yǎng)的基本方法及體外培養(yǎng)類型

干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第30頁,共93頁，2024年2月25日，星期天31懸浮培養(yǎng)指細胞在培養(yǎng)皿中自由懸浮生長的過程。用于非貼壁依賴型細胞。貼壁培養(yǎng)必須黏附在固體介質(zhì)表面上生長的細胞培養(yǎng)。固定化培養(yǎng)（微載體培養(yǎng)系統(tǒng)）即適用于貼壁依賴型細胞,又適用于非貼壁型依賴性細胞的包埋培養(yǎng)方式。2、體外培養(yǎng)類型

干細胞體外培養(yǎng)技術(shù)第31頁,共93頁，2024年2月25日，星期天321、何謂造血干細胞（HSC）血液中血細胞淋巴系細胞髓系血細胞

B淋巴細胞

T淋巴細胞單核巨噬細胞粒細胞巨核細胞紅細胞9.3干細胞治療及臨床應用

9.3.1造血干細胞第32頁,共93頁，2024年2月25日，星期天33一個成年人含有2.5×1013個紅細胞

每一個紅細胞平均壽命為120天（107秒）

相當于機體每秒需產(chǎn)生2.5×106個紅細胞

這些成熟的血細胞是如何產(chǎn)生？

干細胞治療及臨床應用第33頁,共93頁，2024年2月25日，星期天34所有血細胞均來自于一個共同的始祖細胞——

造血干細胞（HSC）

即：造血干細胞→造血祖細胞→前體細胞→

成熟血細胞

造血干細胞定義

是一小群具有高度的自我復制和多向分化潛能的最原始的造血細胞。

干細胞治療及臨床應用第34頁,共93頁，2024年2月25日，星期天35（1）在體內(nèi)終身生存，數(shù)量和質(zhì)量保持不變，移植后可永久重建造血；（2）兼有向髓系和淋巴系多向分化的潛能，即重建造血的同時重建免疫。造血干細胞的功能干細胞治療及臨床應用第35頁,共93頁，2024年2月25日，星期天36一個造血干細胞→分裂為兩個子細胞一個自我更新——保持機體內(nèi)干細胞數(shù)量相對穩(wěn)定另一個多向分化→→→成熟血細胞直至衰老死亡造血干細胞采用不對稱的分裂方式造血干細胞的分裂方式干細胞治療及臨床應用第36頁,共93頁，2024年2月25日，星期天37骨髓外周血臍帶血胎兒造血系統(tǒng)胚胎干細胞和胚胎生殖細胞造血干細胞的來源

干細胞治療及臨床應用第37頁,共93頁，2024年2月25日，星期天38

血液系統(tǒng)病實體癌免疫缺陷性疾病遺傳性疾病自身免疫性疾病等的支持治療免疫治療替代療法基因治療2、造血干細胞的臨床應用

干細胞治療及臨床應用第38頁,共93頁，2024年2月25日，星期天39表1造血干細胞移植適應癥

第39頁,共93頁，2024年2月25日，星期天40造血干細胞提取(外周)首先為捐獻者注射4至5天藥物“動員劑”，將骨髓中含有的大量造血干細胞動員入血液，然后從捐獻者手臂靜脈處采集全血，通過血細胞分離機提取干細胞，同時將其它血液通過另一手臂靜脈輸回體內(nèi)。一次捐獻后1至2周即可恢復第40頁,共93頁，2024年2月25日，星期天41血癌包括：急性淋巴細胞白血病、急性髓細胞白血病、慢性髓細胞白血病、何杰金病、多發(fā)性骨髓瘤和非何杰金淋巴瘤。傳統(tǒng)的治療方法：

放療、化療殺傷正常骨髓細胞骨髓移植來源受限干細胞治療及臨床應用（1）治療白血病和淋巴瘤第41頁,共93頁，2024年2月25日，星期天42(自體)干細胞移植法√先用大劑量的放、化療將骨髓中癌變造血細胞摧毀√取病人本身少量的正常的干細胞在體外大量擴增√再將其移植至病人骨髓中√正常的干細胞在病人體內(nèi)自我更新√并且分化出各種所需的正常血細胞病人完全康復！干細胞治療及臨床應用第42頁,共93頁，2024年2月25日，星期天43遺傳性血液病包括：各種遺傳性貧血（不能生成紅細胞），先天性代謝失調(diào)（關(guān)鍵酶缺失），如：再生障礙性貧血、β-地中海貧血、骨髓石化癥等。利用干細胞移植法：（1）異基因HSC移植免疫排斥（2）自體HSC的遺傳修飾補充缺陷基因的功能（2）治療遺傳性血液病干細胞治療及臨床應用第43頁,共93頁，2024年2月25日，星期天44放、化療的目的在于殺滅快速增殖的癌細胞，但同時也殺滅了快速增殖的正常HSC。

利用干細胞移植法：（1）自體干細胞骨髓移植以補充被殺滅的HSC；（2）從放、化療前動員的外周血中采集HSC并儲存，化療后將這些細胞重新注入該病人體內(nèi)。

（3）癌癥放、化療后造血干細胞的恢復第44頁,共93頁，2024年2月25日，星期天45

AD包括：潰瘍性結(jié)腸炎、類風濕性關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、牛皮癬等。利用干細胞移植法：使用大劑量化療聯(lián)合自體HSC治療頑固高危AD臨床上已有AD患者痊愈的實例（4）治療自身免疫性疾病(AD)干細胞治療及臨床應用第45頁,共93頁，2024年2月25日，星期天46除可以分化為各系血細胞外，造血干細胞還可以分化為多種非造血組織的細胞。

例：

從HSC→肌肉細胞

從HSC→肝臟細胞

從HSC→神經(jīng)細胞從HSC→血管內(nèi)皮細胞

從HSC→多組織上皮細胞

（5）造血干細胞的可塑性干細胞治療及臨床應用第46頁,共93頁，2024年2月25日，星期天471、何謂胚胎干細胞（ES）

（1）ES定義胚胎干細胞（embryonicstemcell,ESC）是指由哺乳動物囊胚的內(nèi)細胞群(innercellmass，ICM)或原始生殖細胞(primordialgermcell，PGC)分離出來的，能夠在體外建系的多能干細胞。它具有與胚胎細胞相似的形態(tài)和分化潛能，具有分化為機體任何一種組織器官的潛能，習慣上稱之為胚胎干細胞。

9.3.2胚胎干細胞干細胞治療及臨床應用第47頁,共93頁，2024年2月25日，星期天48胚胎干細胞（ES）

胚胎干細胞是在人胚胎發(fā)育早期—囊胚(受精后約5

7天)中未分化的細胞。早在1970年MartinEvans已從小鼠中分離出胚胎干細胞并在體外進行培養(yǎng)。

第48頁,共93頁，2024年2月25日，星期天49（2）ES的來源

胚泡存活5～7天的胚胎由大約140個細胞所組成，看上去像黏稠的漿果或花粉粒。它們通體毛絨絨，相互依偎著呈空心的圓球狀。

干細胞治療及臨床應用第49頁,共93頁，2024年2月25日，星期天50滋養(yǎng)層胚泡的外層組織即滋養(yǎng)層，由一層扁

平的細胞組成，會發(fā)育成胎盤。

囊胚腔胚泡中心的腔

內(nèi)細胞團腔內(nèi)一側(cè)的細胞群，它是由受精

卵分裂得到的約16～33個細胞組成。

胚胎干細胞由內(nèi)細胞團分離培養(yǎng)建系！

(見圖)

干細胞治療及臨床應用第50頁,共93頁，2024年2月25日，星期天51圖5-8

囊胚的內(nèi)細胞團和滋養(yǎng)層第51頁,共93頁，2024年2月25日，星期天52第52頁,共93頁，2024年2月25日，星期天53第53頁,共93頁，2024年2月25日，星期天54第54頁,共93頁，2024年2月25日，星期天55第55頁,共93頁，2024年2月25日，星期天56第56頁,共93頁，2024年2月25日，星期天57第57頁,共93頁，2024年2月25日，星期天58第58頁,共93頁，2024年2月25日，星期天59第59頁,共93頁，2024年2月25日，星期天60（3）ES的全能性

存在于內(nèi)細胞團中的ES尚未決定今后生長發(fā)育的走向，但它們均具有“全能性”，亦即可演變?yōu)?00多種構(gòu)成從心臟、肝臟、腎到皮膚、神經(jīng)元等人體任何一種器官組織的組成細胞。(見圖)干細胞治療及臨床應用第60頁,共93頁，2024年2月25日，星期天61

合子囊胚外胚層中胚層內(nèi)胚層生殖細胞表皮細胞神經(jīng)經(jīng)元色素細胞心肌細胞骨骼肌細胞腎小管細胞紅細胞平滑肌細胞胰腺細胞甲狀腺細胞肺細胞精子卵子原腸胚干細胞治療及臨床應用第61頁,共93頁，2024年2月25日，星期天62（4）ES的分離及建系

從胚胎的囊胚期內(nèi)細胞群中直接分離(1995年）

從終止妊娠的胎兒組織中分離（1998年）

利用克隆技術(shù)制造出人體胚胎并從中摘取

(見圖)干細胞治療及臨床應用第62頁,共93頁，2024年2月25日，星期天631.體細胞2.去核卵細胞3.體外培養(yǎng)4.胚囊Inner

cellmass(ICM)6.幹細胞5.培養(yǎng)ICM細胞7.神經(jīng)細胞心肌組織肝細胞…治療性克隆干細胞治療及臨床應用第63頁,共93頁，2024年2月25日，星期天64韓美利用克隆技術(shù)獲得人類胚胎干細胞

漢城國立大學和美國密歇根州立大學等機構(gòu)的科學家參與了利用克隆技術(shù)獲得胚胎干細胞的研究。16名健康婦女為這項研究志愿捐獻了242個卵細胞以及被稱為卵丘細胞的體細胞。科學家們從卵丘細胞內(nèi)提取出細胞核，然后將其植入同一位婦女去除了細胞核的卵細胞內(nèi)，并采用化學手段刺激卵細胞分裂，共有30個克隆細胞經(jīng)過約7天的時間發(fā)育到至少幾十個細胞組成的、被稱為胚囊的早期胚胎階段。已從這些胚囊中分離出20個內(nèi)層細胞團，并在此基礎(chǔ)上最終獲得一個人類胚胎干細胞系。實驗顯示，利用這種辦法獲得的胚胎干細胞具有多能性，可分化成骨骼細胞、肌肉細胞和未成熟的腦細胞等多種細胞類型。第64頁,共93頁，2024年2月25日，星期天65

ESC最誘人的前景和用途是生產(chǎn)組織和細胞，用于“細胞療法”，為細胞移植提供無免疫原性的材料。

①治療慢性心臟病

慢性心肌病病人的心臟已經(jīng)無法正常跳動，若從ESC中發(fā)育出健康心肌細胞，并移植到逐漸衰退的心肌肌肉中，以使恢復衰退的心臟功能。

2、胚胎干細胞應用的潛力

（1）細胞替代治療疾病干細胞治療及臨床應用第65頁,共93頁，2024年2月25日，星期天66第66頁,共93頁，2024年2月25日，星期天67

Ⅰ型糖尿病人特異的胰島（即胰腺）細胞生成胰島素的功能遭到破壞。

可將人類ESC轉(zhuǎn)化為能制造胰島素的細胞:

√首先從受精后數(shù)日的人類胚胎萃取ES，

√在培養(yǎng)皿中誘導產(chǎn)生具有分泌胰島素功能的細胞

－－稱胰小島細胞或β細胞，

√將β細胞移植到患者體內(nèi)，產(chǎn)生健康的胰小島細

胞，以分泌與控制胰島素，用來治療糖尿病。

②治療糖尿病

干細胞治療及臨床應用第67頁,共93頁，2024年2月25日，星期天68第68頁,共93頁，2024年2月25日，星期天69③干細胞療法治其它疾病

肝炎或肝硬化

干細胞注射植入肝臟

風濕性關(guān)節(jié)炎和骨關(guān)節(jié)置換受損軟骨大面積燒傷提供新的皮膚

脊椎神經(jīng)受傷緩解病情大腦原動皮層中風緩解病情老年癡呆癥緩解病情帕金森癥緩解病情指：給病人植入ES進行干細胞治療

干細胞治療及臨床應用第69頁,共93頁，2024年2月25日，星期天70①胚胎細胞如何變成彼此不同的類型細胞，又是什么原因使之構(gòu)成器官和組織？②可以培育出大量人胚胎發(fā)育過程中不同時期的細胞，通過對它們基因的研究觀察，也有望認識畸形胎兒發(fā)生的機制。

③可以確定參與導致細胞特異分化的決定因素，主要是指發(fā)育階段的相關(guān)基因，以及使之啟動和關(guān)閉的影響因素；(2)揭示人和動物的發(fā)育機制及影響因素

干細胞治療及臨床應用第70頁,共93頁，2024年2月25日，星期天71

用于藥物篩選當ES細胞系實驗表明藥品是安全且效果良好，才有資格在實驗室進行動物和人體的進一步實驗，大大減少了所需動物的數(shù)量，降低成本，提高效率。

(3)藥學研究方面干細胞治療及臨床應用第71頁,共93頁，2024年2月25日，星期天72(4)在基因治療方面的應用

基因治療是指用遺傳改造過的人體細胞直接移植或輸入病人體內(nèi)，達到控制和治愈疾病的目的。遺傳改造包括：糾正病人體內(nèi)存在的基因突變使所需基因信息傳遞到某些特定的類型細胞

干細胞治療及臨床應用第72頁,共93頁，2024年2月25日，星期天73按分化潛能分類

全能干細胞

胚胎干細胞

多能干細胞造血干細胞間充質(zhì)干細胞（MSC）神經(jīng)干細胞肌肉干細胞皮膚干細胞9.3.3其它類型的干細胞干細胞治療及臨床應用第73頁,共93頁，2024年2月25日，星期天74專能干細胞肝干細胞胰腺干細胞腸上皮干細胞角膜緣干細胞生殖干細胞（GSC）

干細胞治療及臨床應用第74頁,共93頁，2024年2月25日，星期天75神經(jīng)干細胞神經(jīng)干細胞的研究尚處初級階段。理論上講，任何一種中樞神經(jīng)疾病都可歸結(jié)為神經(jīng)干細胞功能的紊亂。給帕金森氏綜合癥患者的腦內(nèi)移植含有多巴胺生成細胞的神經(jīng)細胞，可治愈部分患者的癥狀。第75頁,共93頁，2024年2月25日，星期天76從成年小白鼠未發(fā)育的腦干細胞轉(zhuǎn)變?yōu)榧∪饧毎?/p>

用成年人志愿者的神經(jīng)干細胞實現(xiàn)了同樣的工作日本筑波大學谷口英樹把從老鼠的肝臟里取出來的干細胞大量地移植到老鼠的胰管里。三個月后，從肝臟干細胞分化出來的細胞就取代了胰臟細胞，并且分泌出胰臟所特有的液化酶等物質(zhì)。把肝臟干細胞移植到小腸里去，它也轉(zhuǎn)變成長為小腸細胞。第76頁,共93頁，2024年2月25日，星期天77以色列造出“微型心臟”以色列功學院用胚胎干細胞生成心臟細胞、內(nèi)皮細胞和成纖維細胞三種細胞，然后把它們植入可生物降解的生物支架材料中。幾個星期后，這些細胞合為一體，形成一小片搏動的心臟組織。這片心肌不足1平方厘米，布滿微細血管，與構(gòu)成心臟的復雜結(jié)構(gòu)相似。這是首次創(chuàng)造出包含所有關(guān)鍵細胞的心臟組織?！旖蛉請?007年3月12日第4版第77頁,共93頁，2024年2月25日，星期天78安徽農(nóng)民工在津捐獻干細胞一名28歲的安徽農(nóng)民工在中國醫(yī)學科學院天津血液病醫(yī)院捐獻了外周造血干細胞醫(yī)務人員一次采集了140毫升的造血干細胞，翌日將再次采集該造血干細胞用于蘇州市一名大三學生的移植治療

－天津日報2007,3,21第5版第78頁,共93頁，2024年2月25日，星期天79我國的臍血庫衛(wèi)生部于2001年批準在國內(nèi)設置建設7個臍血干細胞庫。在干細胞技術(shù)和移植專家們的共同努力下，這些庫在短短幾個月就提供了幾十份干細胞進行非親緣性臍血移植臨床試驗，為眾多患者帶來了福音，公中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院一家就有六例患者臍血干細胞移植獲得成功。臍血干細胞移植在臨床上的成功，將為眾多血液病人、腫瘤患者、老年病患者及其它許多惡性疾病患者帶來福音，也為今后如何運用臍血干細胞治療其它疾病提供了豐富的經(jīng)驗和可能。第79頁,共93頁，2024年2月25日，星期天80第80頁,共93頁，2024年2月25日，星期天81國家干細胞系統(tǒng)工程第81頁,共93頁，2024年2月25日，星期天829.4.1干細胞工程的應用前景1、未來干細胞工程的理想階段希望在體外進行“器官克隆”以供病人移植病人體細胞核→核移入去核的成熟受體卵母細胞→早期胚胎→分離人胚胎干細胞→基因修飾→定向分化→培養(yǎng)組織或器官→移植給病人

（見圖）9.4干細胞工程展望第82頁,共93頁，2024年2月25日，星期天83干細胞工程展望第83頁,共93頁，2024年2月25日，星期天842、器官培養(yǎng)工業(yè)化如果這一設想能夠?qū)崿F(xiàn)，將是人類醫(yī)學史中一項劃時代的成就，干細胞工程將使器官培養(yǎng)工業(yè)化，解決供體器官來源不足的問題；使器官供應專業(yè)化，提