中國基因工程藥物行業(yè)分析報告：進出口貿(mào)易、行業(yè)現(xiàn)狀、前景研究（智研咨詢發(fā)布）

中國基因工程藥物行業(yè)分析報告：進出口貿(mào)易、行業(yè)現(xiàn)狀、前景研究（智研咨詢發(fā)布）內(nèi)容概要：隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展，人類對于基因的研究愈加深入，DNA重組、基因克隆等技術(shù)的逐步走向成熟，市場對于基因工程技術(shù)在各種疾病的預(yù)防醫(yī)治過程中的探索應(yīng)用也越來越多。疊加市場對于基因治療手段的認知、認可度日益提升，基因治療開始成為越來越多難治病例、罕見病患者甚至是絕癥患者為提高生活質(zhì)量、提高患病生存概率而選擇的新醫(yī)療手段，社會基因治療藥物消耗需求不斷增長，加速推動國內(nèi)基因治療市場規(guī)模發(fā)展。據(jù)統(tǒng)計，2023年，我國基因治療市場規(guī)模已增長至22.44億元。關(guān)鍵詞：基因工程藥物產(chǎn)業(yè)鏈；基因治療；基因藥物基地；基因工程藥物研發(fā)上市一、行業(yè)概述基因工程藥物指采用基因工程技術(shù)研制的，能預(yù)防和治療某種疾病但含量極微而難以用傳統(tǒng)方法制取的特殊藥物。按作用原理的不同，基因工程藥物可大致分為重組蛋白質(zhì)類藥物和核酸類藥物兩大類。其中，重組蛋白質(zhì)藥物又可細分為細胞因子藥物（如干擾素、集落因子、白細胞介素、凝血因子等）、蛋白質(zhì)類激素藥物（如生長激素、胰島素、促卵泡素、甲狀腺刺激素等）、溶血栓藥物（如組織型纖溶酶激活劑、鏈激酶、葡激酶等）等類別；核酸類藥物則是指在核酸水平（DNA和RNA）上發(fā)揮作用，通過糾正突變基因并使之重新獲得適當功能來治療或預(yù)防疾病的藥物，可細分為DNA藥物、反義RNA藥物、RNAi藥物、核酶等類別?；蚬こ趟幬锓诸惢蚬こ趟幬锂a(chǎn)業(yè)鏈上游包括細胞培養(yǎng)基、基因測序儀器、特殊試劑、化工耗材等生產(chǎn)原材料和設(shè)備供應(yīng)商。這些產(chǎn)品以及基因工程技術(shù)是基因研究和藥物開發(fā)的基礎(chǔ)，直接影響到產(chǎn)業(yè)鏈中下游的研發(fā)和生產(chǎn)，具有較高的技術(shù)壁壘。產(chǎn)業(yè)鏈中游是基因工程藥物的研發(fā)和生產(chǎn)環(huán)節(jié)。這個環(huán)節(jié)涉及到基因測序、基因編輯、細胞培養(yǎng)、藥物篩選和臨床試驗等多個步驟，是基因藥物行業(yè)的核心部分，企業(yè)需要具備強大的研發(fā)實力、豐富的臨床試驗經(jīng)驗和嚴格的生產(chǎn)質(zhì)量管理體系。產(chǎn)業(yè)鏈下游則主要是基因藥物的銷售和渠道，包括醫(yī)院、藥店、第三方檢測機構(gòu)等。這些機構(gòu)是基因藥物最終到達患者的重要環(huán)節(jié)，其銷售和服務(wù)能力直接影響到基因藥物的市場推廣和應(yīng)用。同時，政府監(jiān)管機構(gòu)、學(xué)術(shù)研究機構(gòu)、醫(yī)療保險公司等也在整個產(chǎn)業(yè)鏈中發(fā)揮著重要作用，它們對基因藥物的審批、定價、報銷等政策制定和實施，對行業(yè)的發(fā)展具有重要影響?；蚬こ趟幬锂a(chǎn)業(yè)鏈圖譜我國基因工程制藥產(chǎn)業(yè)自1989年批準了第一個在中國生產(chǎn)的基因工程藥物——重組人干擾素αlb以來，?國內(nèi)基因工程藥物行業(yè)實現(xiàn)了從無到有的突破。而后?國家高技術(shù)研究計劃（即“八六三”計劃）、攻關(guān)計劃和國家自然科學(xué)基金會都將生物技術(shù)作為優(yōu)先發(fā)展領(lǐng)域予以重點支持，我國基因工程制藥技術(shù)等生物技術(shù)整體研究水平開始迅速提高，取得了一批高水平的研究成果，為國內(nèi)新興生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的建立和發(fā)展提供了技術(shù)源泉。隨著技術(shù)、市場發(fā)展至今，目前我國基因工程藥物產(chǎn)業(yè)已進入快速發(fā)展時期?；蚬こ趟幬锇l(fā)展歷程近年來，我國政府高度重視生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，將基因工程藥物列為國家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點領(lǐng)域之一，為此，中央及地方有關(guān)部門先后制定了一系列政策規(guī)劃，明確了基因工程藥物產(chǎn)業(yè)的發(fā)展目標和重點任務(wù)，為行業(yè)發(fā)展提供了明確的指導(dǎo)方向。同時，《“十四五”國家藥品安全及促進高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》《關(guān)于深圳建設(shè)中國特色社會主義先行示范區(qū)放寬市場準入若干特別措施的意見》等政策也提出要加強國內(nèi)醫(yī)藥市場監(jiān)管力度，持續(xù)助力我國基因工程藥物行業(yè)有序、規(guī)范、健康發(fā)展。中國基因工程藥物行業(yè)相關(guān)政策匯總二、發(fā)展現(xiàn)狀隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展，人類對于基因的研究愈加深入，DNA重組、基因克隆等技術(shù)的逐步走向成熟，市場對于基因工程技術(shù)在各種疾病的預(yù)防醫(yī)治過程中的探索應(yīng)用也越來越多。例如，2023年4月20日，安徽中盛溯源生物科技有限公司的“NCR300注射液”獲批開展針對骨髓增生異常綜合征（MDS）的臨床試驗；2023年8月2日，強生的JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）獲得中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心的臨床批準，開始對眼科AAV基因療法在繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地圖樣萎縮癥的治療應(yīng)用展開臨床試驗。近年以來，基因治療賽道熱度持續(xù)攀升，全球基因工程藥物領(lǐng)域?qū)＠暾垟?shù)量越來越多，產(chǎn)業(yè)規(guī)模加速發(fā)展。數(shù)據(jù)顯示，2023年，全球基因治療市場規(guī)模已增長至99.15億美元。根據(jù)全球基因工程藥物技術(shù)專利申請授權(quán)數(shù)據(jù)分析，值得注意的是，近十年來，全球基因藥物行業(yè)專利申請通過率持續(xù)下滑態(tài)勢。特別是2023年前三個季度，全球基因工程藥物專利申請通過率僅有13.2%，較2013年的專利申請通過率下降了59.94個百分點。這意味著，基因工程技術(shù)在醫(yī)藥制備領(lǐng)域的初步應(yīng)用已然開始趨于飽和，市場基因治療探索日益深入，產(chǎn)業(yè)發(fā)展技術(shù)要求也因此日益提升，行業(yè)入行門檻進一步提高。2016-2023年全球基因治療市場規(guī)模變化大量基因治療臨床試驗表明，基因治療手段對于部分疾病的控制治療有著顯著效用。我國政府對基因工程藥物研行業(yè)關(guān)注程度日益提升，加速敦促國內(nèi)市場追趕國際基因工程藥物研制水平。因此，近年來，在國家政府推動下，我國基因治療產(chǎn)品審批上市流程逐漸完善，國內(nèi)基因工程藥物研發(fā)投融資日益增多，在此背景下，針對特定病癥研發(fā)的國產(chǎn)基因治療藥物、基因醫(yī)療器械產(chǎn)品開始陸續(xù)獲批上市。同時，隨著國內(nèi)居民對于基因治療手段的認知、認可度日益提升，基因治療開始成為越來越多難治病例、罕見病患者甚至是絕癥患者為提高生活質(zhì)量、提高患病生存概率而選擇的新醫(yī)療手段，社會基因治療藥物消耗需求不斷增長，加速推動國內(nèi)基因治療市場規(guī)模發(fā)展。據(jù)統(tǒng)計，2023年，我國基因治療市場規(guī)模已增長至22.44億元。2016-2023年中國基因治療市場規(guī)模變化相關(guān)報告：智研咨詢發(fā)布的《中國基因工程藥物行業(yè)市場運行格局及前景戰(zhàn)略研判報告》2023年，全球新增Omisirge、Qalsody(tofersen)、奧磷布韋片、Vyjuvek、Elevidys等多款細胞和基因療法藥物產(chǎn)品獲批上市，涉及血癌干細胞療法、糖尿病細胞療法、骨髓瘤基因療法、血友病基因療法等領(lǐng)域，為相關(guān)患者提供了新的治療選擇，同時也意味著基因治療在這些領(lǐng)域取得新的突破，為全球基因工程藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展帶來更多契機。2023年全球部分獲批上市基因治療藥物情況目前，全球范圍內(nèi)，通過美國、中國等醫(yī)藥管理機構(gòu)審批、上市成功的基因治療藥物包括核酸類藥物、重組病毒類藥物和細胞治療類藥物，其中核酸類藥物可細分為裸質(zhì)粒、反義寡核苷酸以及小核酸。據(jù)統(tǒng)計，2023年，全球獲批上市的基因治療藥物（不包括DNA疫苗和mRNA疫苗）中，有30.61%為體外基因療法基因藥物，28.57%為基于病毒載體的體內(nèi)基因療法基因藥物，34.69%為小核酸藥物。隨著基因治療應(yīng)用探索深入，全球基因治療手段不斷增多，市面上基因治療藥物種類不斷增加，全球醫(yī)藥治療技術(shù)水平不斷提升，為越來越多疾病患者帶來新的治愈希望。2023年全球獲批上市基因治療藥物分類三、產(chǎn)業(yè)趨勢1、基因治療被列入產(chǎn)業(yè)重點發(fā)展名單，多地加速打造基因藥物基地隨著基因治療手段理論實踐案例逐個落地，基因藥物治療效果持續(xù)凸顯，細胞與基因治療開始成為全球科技與產(chǎn)業(yè)競爭的重要“新賽道”。目前，我國基因治療產(chǎn)業(yè)仍處于高速發(fā)展初期，尚未形成完整產(chǎn)業(yè)鏈條。在中央政策推動下，上海、合肥等多地陸續(xù)頒布地區(qū)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策，如2023年9月18日發(fā)布的《上海市促進基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023-2025年）》，加速推動基因治療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)。在各地政策支持下，國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)逐個落地，如2023年10月17日河北森朗生物科技有限公司的“細胞治療產(chǎn)品商業(yè)化生產(chǎn)基地項目”正式開工。這意味著，我國基因治療創(chuàng)新技術(shù)實力不斷提升，基因藥物生產(chǎn)能力不斷增強，國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)鏈建設(shè)加速完善，持續(xù)助力國家基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展。2、AI助力基因藥物研發(fā)，或?qū)⒂行Ы档烷_發(fā)成本在新一輪高新信息技術(shù)產(chǎn)業(yè)改革背景下，大數(shù)據(jù)、量子計算等算法技術(shù)進入生物制藥領(lǐng)域、助力藥物研發(fā)已成為必然趨勢，基因藥物研發(fā)企業(yè)機構(gòu)加速探索人工智能制藥領(lǐng)域。2023年6月，英矽智能宣布，旗下用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的候選藥物“INS018_055”已完成Ⅱ期臨床試驗首例給藥。這意味著，全球第一款由生成式人工智能設(shè)計的基因工程候選藥物已推進至Ⅱ臨床試驗階段，這是AI在基因藥物設(shè)計研制領(lǐng)域的重要進展。未來，隨著人工智能技術(shù)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用探索增多，AI技術(shù)將加速進入小核酸藥物的篩選設(shè)計、動物模型的構(gòu)建、蛋白藥物的設(shè)計研發(fā)等基因藥物研發(fā)環(huán)節(jié)，或?qū)⒂行Ы档突蛩幬镅邪l(fā)需投入的資金、時間成本，持續(xù)助力基因治療藥物開發(fā)，基因治療給藥成本有望下降。以上數(shù)據(jù)及信息可參考智研咨詢（）發(fā)布的《中國基因工程藥物行業(yè)市場運行格局及前