2006年諾貝爾生理醫(yī)學(xué)獎

1、一、獲獎?wù)吆喗橐?、獲獎?wù)吆喗榘驳卖敯驳卖敺柗? (Andrew Fire) ) 克雷格克雷格梅洛（梅洛（Craig C. Mello）19601960年出生于美國年出生于美國19901990年獲得哈佛大學(xué)生物年獲得哈佛大學(xué)生物 學(xué)博士學(xué)位學(xué)博士學(xué)位 現(xiàn)任美國哈佛大學(xué)馬薩諸現(xiàn)任美國哈佛大學(xué)馬薩諸塞州醫(yī)學(xué)院分子醫(yī)學(xué)教授塞州醫(yī)學(xué)院分子醫(yī)學(xué)教授 二二 RNA 機(jī)制機(jī)制 1.1.RNAi 背景背景 lRNA interference 由雙鏈由雙鏈RNA（Double Strand RNA簡稱簡稱DSRNA）指導(dǎo)的，在特定酶參與）指導(dǎo)的，在特定酶參與下，以外源或內(nèi)源下，以外源或內(nèi)源mRNA為降解目標(biāo)，

2、在轉(zhuǎn)錄后為降解目標(biāo)，在轉(zhuǎn)錄后水平上使特異性靶基因發(fā)生的沉默現(xiàn)象水平上使特異性靶基因發(fā)生的沉默現(xiàn)象l生物界普遍存在的一種古老而進(jìn)化的高度保守生物界普遍存在的一種古老而進(jìn)化的高度保守的生物學(xué)現(xiàn)象的生物學(xué)現(xiàn)象l存在于從真菌到高等植物、從無脊椎動物到哺存在于從真菌到高等植物、從無脊椎動物到哺乳動物的大多數(shù)真核生物中，原核生物暫未發(fā)現(xiàn)乳動物的大多數(shù)真核生物中，原核生物暫未發(fā)現(xiàn)2.2.RNA的發(fā)現(xiàn)的發(fā)現(xiàn)3、紅色紅色 正義正義RNARNA段段藍(lán)色藍(lán)色 反義反義RNARNA段段綠色綠色 目標(biāo)信使目標(biāo)信使RNARNA圖圖4 RNA4 RNA原原理示意圖：理示意圖：1. 1. 開展基因治療的新途徑開展基因治療的新

3、途徑 三三 RNA機(jī)制的應(yīng)用的應(yīng)用 四、未解難題四、未解難題 RNA干擾在患者體內(nèi)的有效部位進(jìn)行干擾在患者體內(nèi)的有效部位進(jìn)行 是否會影響目標(biāo)基因以外的其他基因，是否會影響目標(biāo)基因以外的其他基因， 引發(fā)副作用引發(fā)副作用 植物、動物、人類都存在植物、動物、人類都存在RNA干擾現(xiàn)象，干擾現(xiàn)象，這對于基因表達(dá)的管理、參與對病毒感染這對于基因表達(dá)的管理、參與對病毒感染的防護(hù)、控制活躍基因具有重要意義。的防護(hù)、控制活躍基因具有重要意義。RNA干擾已經(jīng)作為一種強(qiáng)大的干擾已經(jīng)作為一種強(qiáng)大的“基因沉默基因沉默”技術(shù)而出現(xiàn)。這項技術(shù)被用于全球的實(shí)驗技術(shù)而出現(xiàn)。這項技術(shù)被用于全球的實(shí)驗室來確定各種病癥中哪種基因起到了重要室來確定各種病癥中哪種基因起到了重要作用。作用。RNA干擾作為研究基因運(yùn)行的一種干擾作為研究基因運(yùn)行的一種研究方法已被廣泛應(yīng)用于基