重大新藥專項(xiàng)工作簡(jiǎn)介

1、重大新藥專項(xiàng)工作簡(jiǎn)介一、新藥專項(xiàng)基本概況二、“十一五”總體進(jìn)展三、“十二五”總體思路四、當(dāng)前工作架構(gòu)與工作重點(diǎn)報(bào)告提綱十八大報(bào)告中明確提出“科技創(chuàng)新是提高社會(huì)生產(chǎn)力和綜合國(guó)力的戰(zhàn)略支撐，必須擺在國(guó)家發(fā)展全局的核心位置”創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展 2005-2011年我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)總產(chǎn)值及增長(zhǎng)率自2005年以來，我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)生產(chǎn)總產(chǎn)值一直保持20%左右的增長(zhǎng)，到2011年6年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)23.5%。2009年我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)首次突破萬(wàn)億元。特別是新醫(yī)改三年來，醫(yī)藥工業(yè)總產(chǎn)值的同比增長(zhǎng)率逐年遞增。2011年， 6154家醫(yī)藥工業(yè)生產(chǎn)企業(yè)累計(jì)完成工業(yè)總產(chǎn)值15708億元（現(xiàn)價(jià)），同比增長(zhǎng)28.5%，繼續(xù)保持了2010年

2、以來的增長(zhǎng)勢(shì)頭。數(shù)據(jù)來源：國(guó)家統(tǒng)計(jì)局，中國(guó)統(tǒng)計(jì)年鑒備注：2011年醫(yī)藥制造業(yè)工業(yè)總產(chǎn)值為估計(jì)值一、新藥專項(xiàng)基本概況“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)組織實(shí)施框架圖重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)創(chuàng)新品種大品種技術(shù)改造技術(shù)平臺(tái)孵化基地關(guān)鍵技術(shù)新藥專項(xiàng)五大板塊二、“十一五”總體進(jìn)展情況“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目專題項(xiàng)目專題創(chuàng)新藥物研究開發(fā)新藥臨床研究創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)綜合性新藥研究開發(fā)技術(shù)大平臺(tái)新藥臨床前研究篩選及相關(guān)技術(shù)平臺(tái)候選藥物研究新藥臨床前藥效學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)藥物大品種技術(shù)改造化學(xué)藥物大品種技術(shù)改造臨床前藥物代謝動(dòng)力學(xué)技術(shù)平臺(tái)中藥大品種技術(shù)改造藥物安全評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)生物技術(shù)藥物大品種技術(shù)改造生物技術(shù)

3、新藥中試放大及分離純化技術(shù)平臺(tái)非專利藥物大品種技術(shù)改造生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)控平臺(tái)企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)創(chuàng)新藥物研究與開發(fā)技術(shù)體系建設(shè)中藥標(biāo)準(zhǔn)研究平臺(tái)新藥中試技術(shù)體系建設(shè)新藥研發(fā)信息化技術(shù)平臺(tái)新藥產(chǎn)業(yè)化技術(shù)體系建設(shè)新制劑與釋藥系統(tǒng)平臺(tái)新藥研究開發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究化學(xué)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)中藥新藥發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)中藥研究關(guān)鍵技術(shù)新藥臨床評(píng)價(jià)研究技術(shù)平臺(tái)生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)以企業(yè)為主的藥物開發(fā)技術(shù)平臺(tái)藥物大品種技術(shù)改造關(guān)鍵技術(shù)“十一五”專項(xiàng)設(shè)置情況 “十一五”期間，新藥創(chuàng)制專項(xiàng)總經(jīng)費(fèi)184.9億元，其中中央財(cái)政投入65.0億元，地方財(cái)政投入21.3億元，單位自籌88.3億元，其他渠道經(jīng)費(fèi)10.3億

4、元?！笆晃濉苯?jīng)費(fèi)投入情況12“十一五”計(jì)劃期間，專項(xiàng)共安排課題1042項(xiàng)，安排中央經(jīng)費(fèi)65億元“十一五”立項(xiàng)課題、經(jīng)費(fèi)分布情況 課題數(shù)經(jīng)費(fèi)各類單位承擔(dān)課題比例經(jīng)費(fèi)額比例努力培育戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，體現(xiàn)企業(yè)的研發(fā)主體地位，新藥專項(xiàng)任務(wù)部署中企業(yè)承擔(dān)了1/3的課題，獲得了1/3的經(jīng)費(fèi)支持。38%36%26%31%30%39%“十一五”不同研發(fā)主體課題和經(jīng)費(fèi)情況 “十一五”總體進(jìn)展“十一五”計(jì)劃間，新藥專項(xiàng)以民生為本，自主創(chuàng)新，銳意改革，探索建立新型舉國(guó)體制，整合全國(guó)醫(yī)藥科技力量，培育企業(yè)創(chuàng)新主體，初步構(gòu)建國(guó)家醫(yī)藥創(chuàng)新體系，新藥創(chuàng)制能力和產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力明顯提升，保障民生初見成效。共獲得新藥證書51個(gè)，其中

5、1類新藥12個(gè)，產(chǎn)出了包括鹽酸?？颂婺?、艾瑞昔布、艾力沙坦、艾拉莫德、鹽酸安妥沙星、注射用重組人尿激酶原等重大創(chuàng)新品種，同時(shí)臨床在研品種近300種。對(duì)丁苯酞等一批市場(chǎng)需求大的藥物大品種進(jìn)行了技術(shù)改造，為醫(yī)改“大病保障”工作提供了重要支撐。建成了一批以企業(yè)為主創(chuàng)新藥物研究開發(fā)平臺(tái)，其中石藥集團(tuán)、上藥集團(tuán)、東北制藥、天士力股份公司、海正聯(lián)盟、華藥聯(lián)盟年工業(yè)總產(chǎn)值突破百億，并在地方區(qū)域經(jīng)濟(jì)中發(fā)揮了主導(dǎo)作用。建立了一批具備較高水平的藥物臨床試驗(yàn)GCP示范基地。 亞洲第一個(gè)激酶抑制劑（TKI）靶向抗腫瘤藥中國(guó)第一個(gè)有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的小分子抗腫瘤藥藥效明確優(yōu)于國(guó)際臨床一線用藥，和國(guó)外同類產(chǎn)品比價(jià) 是其60%

6、-70%，打破了國(guó)外替尼類藥物對(duì)國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的壟斷全球第一個(gè)激酶抑制劑（TKI）互為對(duì)照的注冊(cè)III 期 臨床試驗(yàn) 1.小分子靶向抗癌新藥?？颂婺?. 抗腦缺血中藥注射劑注射用丹參多酚酸基本作用實(shí)驗(yàn)方法血栓形成抑制血栓形成、體內(nèi)給藥抗血小板聚集、體外抗血小板、體內(nèi)機(jī)制、抑制5-HT釋放神經(jīng)細(xì)胞損傷缺氧損傷、谷氨酸損傷、氧化損傷，缺血再灌注細(xì)胞凋亡抑制神經(jīng)細(xì)胞、血管內(nèi)皮細(xì)胞凋亡，促進(jìn)缺血損傷腦血管新生和神經(jīng)細(xì)胞發(fā)生谷氨酸釋放抑制神經(jīng)細(xì)胞病理?xiàng)l件下釋放谷氨酸細(xì)胞黏附附FLM,TNF,EMLP誘導(dǎo)內(nèi)皮細(xì)胞與中性粒細(xì)胞黏附A神經(jīng)毒性保多環(huán)節(jié)抑制A神經(jīng)毒性抑制A纖維形成、抑制細(xì)胞毒性，過氧化反應(yīng)抗氧化作用、

7、清除自由基作用體內(nèi)外作用、提高腦缺血大鼠、腦缺血小鼠抗氧化能力改善腦血流量而無(wú)竊血，不影響外周血管 腦代謝增加增加適度抑制腦損傷主要危險(xiǎn)因素（鈣、自由基和興奮性毒性）刺激神經(jīng)發(fā)生和腦血管生成有抗血小板聚集和抗血栓作用。有一定抗炎作用能通過血腦屏障臨床神經(jīng)功能缺損程度臨床神經(jīng)功能缺損程度作用機(jī)制明確臨床療效顯著腦血管作用突出生物藥I類，治療血栓，獲得12項(xiàng)相關(guān)發(fā)明專利與同類進(jìn)口藥效果相當(dāng)，其安全性優(yōu)于目前上市的溶栓藥物（Pro-UK治療AMI死亡率僅為2%，顱內(nèi)出血在225例治療病人中僅有1例）已獲新藥證書和生產(chǎn)批件，建成了年產(chǎn)40000升發(fā)酵液的生產(chǎn)線。上市后預(yù)計(jì)價(jià)格約5000元/人，僅為進(jìn)口

8、溶栓藥物tPA的1/23. I類生物技術(shù)新藥重組人尿激酶原(rhPro-UK)2012年2月29日至3月2日，來自瑞典和比利時(shí)兩位資深檢察官進(jìn)行了GLP實(shí)驗(yàn)室資格認(rèn)證。以無(wú)任何GLP偏離的檢查結(jié)果，正式通過OECD會(huì)員國(guó)GLP資格認(rèn)證4.上海藥物所通過OECD的國(guó)際GLP認(rèn)證2011.5.12國(guó)務(wù)委員劉延?xùn)|視察安評(píng)平臺(tái)2012.3.2桑國(guó)衛(wèi)副委員長(zhǎng)見證安評(píng)平臺(tái)通過國(guó)際GLP認(rèn)證3月26日瑞典藥品署正式頒發(fā)了OECD GLP資格認(rèn)證證書2007年3月，與阿斯利康（AZ）公司達(dá)成共建新藥安全性評(píng)價(jià)聯(lián)合GLP研究中心協(xié)議，合同金額4500萬(wàn)美元2010年6月，新藥安全性評(píng)價(jià)聯(lián)合GLP研究中心投入運(yùn)行

9、國(guó)內(nèi)率先建立國(guó)際先進(jìn)的IS/IT計(jì)算機(jī)化基礎(chǔ)設(shè)施、數(shù)據(jù)采集和存儲(chǔ)管理體系（Provantis）和環(huán)境監(jiān)測(cè)系統(tǒng)（EMS），以國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)強(qiáng)化培訓(xùn)和規(guī)范管理：阿斯利康派遣4名專家長(zhǎng)期進(jìn)行技術(shù)指導(dǎo)和培訓(xùn)，派遣短期專家達(dá)220余人次；選派近20人赴AZ公司在英國(guó)或瑞典的機(jī)構(gòu)進(jìn)行培訓(xùn)IS/IT三、“十二五”總體思路“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)繼續(xù)完善和加強(qiáng)國(guó)家藥物創(chuàng)新體系支持一批研發(fā)平臺(tái)和產(chǎn)業(yè)化基地的建設(shè)培養(yǎng)和造就一支優(yōu)秀人才團(tuán)隊(duì)突破一批新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵技術(shù)創(chuàng)制一批對(duì)保障民生和促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展具有明顯推動(dòng)作用的重大藥物品種，形成帶動(dòng)性強(qiáng)、輻射面廣的重要標(biāo)志性成果加速我國(guó)醫(yī)藥科技由仿制向創(chuàng)制的轉(zhuǎn)變、推動(dòng)我國(guó)

10、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)由醫(yī)藥大國(guó)向醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)的轉(zhuǎn)變（一）“十二五”總體目標(biāo)（二）“十二五”指導(dǎo)思想人民健康為根本，市場(chǎng)需求為導(dǎo)向，自主創(chuàng)新為動(dòng)力，平臺(tái)建設(shè)為支撐，新藥創(chuàng)制為目標(biāo)進(jìn)一步凝練目標(biāo)，突出重點(diǎn)，創(chuàng)新機(jī)制，加強(qiáng)集成為加快經(jīng)濟(jì)發(fā)展方式轉(zhuǎn)變、發(fā)展戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、保障與改善民生、服務(wù)醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革以及滿足多樣化軍事衛(wèi)勤保障需求做出重要貢獻(xiàn)（三）主要工作思路三個(gè)重點(diǎn)：培育重大產(chǎn)品、滿足重要需求、 解決重點(diǎn)問題三種能力：自主創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)（國(guó)際）依托三大載體： 綜合性大平臺(tái)、產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟、高新技術(shù)園區(qū)加強(qiáng)三個(gè)結(jié)合： 研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈、近期與長(zhǎng)期目標(biāo)、 項(xiàng)目、基地、人才任務(wù)路徑創(chuàng)新品種、大品種、技術(shù)平臺(tái)、企

11、業(yè)孵化基地、關(guān)鍵技術(shù)重大產(chǎn)品、重要需求、重點(diǎn)問題產(chǎn)品、技術(shù)突出重點(diǎn)十一五鋪十二五梳（三重）十三五突滾動(dòng)補(bǔ)充補(bǔ)充策略梳理（三）主要工作思路-續(xù)擇優(yōu)遴選定向委托滾動(dòng)支持立項(xiàng)課題針對(duì)品種研發(fā)課題主要采取“里程碑”式的后補(bǔ)助方式，調(diào)動(dòng)企業(yè)資源，提高國(guó)家資金效率。改進(jìn)立項(xiàng)方式體現(xiàn)國(guó)家意志三種方式安排立項(xiàng)創(chuàng)新立項(xiàng)方式，合理部署任務(wù)突出“三重”理念，聚焦重大問題重大產(chǎn)品：自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、已批準(zhǔn)上市創(chuàng)新品種，支持上市后再評(píng)價(jià)研究。為大型骨干企業(yè)承擔(dān)，培育“重磅炸彈”式藥物創(chuàng)新品種重要需求：針對(duì)疾病防控迫切需要，加強(qiáng)臨床前或臨床研究，均為滿足重大需求的品種重點(diǎn)問題：針對(duì)瓶頸性、基礎(chǔ)性和關(guān)鍵性問題，如標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范、公

12、共資源庫(kù)建設(shè)等在“十二五”計(jì)劃后期，突出“三重”導(dǎo)向， 聚焦重點(diǎn)問題“十二五”已立項(xiàng)項(xiàng)目?jī)?nèi)子課題數(shù)量（左）和經(jīng)費(fèi)（右）按化、中、生分布“十二五”已立項(xiàng)項(xiàng)目?jī)?nèi)子課題數(shù)量（左）和經(jīng)費(fèi)（右）按疾病類型分布十一五、十二五不同執(zhí)行主體承擔(dān)課題分布對(duì)比四、當(dāng)前工作框架與工作重點(diǎn)“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)實(shí)施管理辦公室構(gòu)成及分工綜合組： 協(xié)調(diào)各業(yè)務(wù)組工作，園區(qū)、基地、平臺(tái)、關(guān)鍵技術(shù)類項(xiàng)目的組織管理工作?；幗M: 化學(xué)藥相關(guān)的品種研發(fā)、大品種改造、關(guān)鍵技術(shù)、單元平臺(tái)、GLP以及企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)等項(xiàng)目的組織管理工作。中藥組： 中藥相關(guān)的品種研發(fā)、大品種改造、關(guān)鍵技術(shù)、單元平臺(tái)以及企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)等項(xiàng)目的組織管理工作。生物藥組： 生物藥相關(guān)的品種研發(fā)、大品種改造、關(guān)鍵