齊魯醫(yī)學(xué)臨床試驗設(shè)計全套課程

1、臨床試驗衛(wèi)生統(tǒng)計與社會醫(yī)學(xué)教研室臨床試驗設(shè)計與統(tǒng)計分析研究室金丕煥2021/9/301研究生臨床試驗課緒論2021/9/302研究生臨床試驗課講課老師金丕煥鄧 偉汪濤2021/9/303研究生臨床試驗課學(xué)習(xí)目的了解臨床試驗的原理、步驟和方法。 為做好臨床試驗打下基礎(chǔ)。了解怎樣科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)剡M(jìn)行臨床醫(yī)學(xué)的研究。 為做好研究設(shè)計和分析打好基礎(chǔ)。正確認(rèn)識臨床上和市場上的各種藥物、醫(yī)療技術(shù)和設(shè)備。 正確應(yīng)用各種藥物、醫(yī)療技術(shù)和設(shè)備。2021/9/304研究生臨床試驗課學(xué)習(xí)方法1.各種原理。 如：”為什么要隨機(jī)化？“、”假陽性、假陰性和樣本大小估計的原理“。2.各種概念及其應(yīng)用。 如：”臨床試驗的分期“、”

2、分析集”、”CFLO“、“請洗期”、“雙模擬”、”優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢“3.不要背公式。2021/9/305研究生臨床試驗課臨床試驗2021/9/306研究生臨床試驗課科學(xué)的臨床試驗臨床試驗必須十分嚴(yán)格科學(xué)。藥品臨床試驗管理規(guī)范Good Clinical Practice -GCP2021/9/307研究生臨床試驗課臨床試驗的定義藥品臨床試驗管理規(guī)范附錄2：名詞釋義1。臨床試驗（Clinical Trial):指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行藥品的系統(tǒng)性研究，以證實或揭示試驗用藥品的作用、不良反應(yīng)/或試驗用藥品的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗用藥品的療效與安全性。注：是ICH

3、 (International Conference of Harmonization) GCP的定義的譯文。2021/9/308研究生臨床試驗課什么是藥品藥品臨床試驗管理規(guī)范附錄2：名詞釋義15。藥品(Pharmaceutical Product): 指用于預(yù)防、治療、診斷人的疾病，有目的地調(diào)節(jié)人體生理機(jī)能并規(guī)定有適應(yīng)癥、用法和用量的物質(zhì)。(與試驗藥品不同)2021/9/309研究生臨床試驗課臨床試驗的定義Stuart J. Pocock: Any form of planned experiment which involves patients and is designed to el

4、ucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.2021/9/3010研究生臨床試驗課臨床試驗的定義Lawrence M. Friedman: A clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.2021/9/3011研究生臨床試驗課非藥物的臨床試驗Lawrence M. F

5、riedman: ：A clinical trial must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”2021/9/3012研究生臨床試驗課國際上關(guān)于藥物臨床試驗的分期 第一期：臨床藥理學(xué)毒理學(xué)研究 第二期： 療效的初步臨床研究 第三期：全面的療效評價 第四期：銷售后的監(jiān)測 2021/9/3013研究生臨床試驗課第一期：臨床藥理學(xué)毒理學(xué)研究 第一期是解

6、決藥物對人的安全問題。實驗一般在志愿者身上進(jìn)行。但有時，如放射治療等，則必需是在病人身上進(jìn)行。 第一期試驗的主要目的是確定單一劑量。通常采用藥物遞增試驗。 藥物評價的第一步是估計在達(dá)到病人不能接受的毒性前的最大劑量。這種劑量稱為最大耐受劑量（Maximum Tolerance dose-MTD）。開始劑量可由動物試驗所得數(shù)據(jù)推導(dǎo)，然后增加劑量以達(dá)到MTD。2021/9/3014研究生臨床試驗課第二期： 療效的初步臨床研究 第二期是小規(guī)模的藥物效果和安全性的研究，這一期試驗需要對每一個病人進(jìn)行嚴(yán)密觀察。目的是篩選出有效藥物，排除無效或毒性過大的藥物，為第三期試驗打基礎(chǔ)。(Pocock: 很少超過100-200例/每藥。)2021/9/3015研究生臨床試驗課第三期：全面的療效評價 在證明了藥物有相當(dāng)?shù)男Ч?，就需要與當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療方法進(jìn)行比較。這種比較應(yīng)在條件相同的情況下進(jìn)行，并需要較大數(shù)量的病例。 第三期試驗是最全面的嚴(yán)格的新藥臨床科學(xué)研究。有些人把臨床試驗作為第三期臨床試驗的同義詞。