心血管病的基因治療課件

1、心血管病的基因治療心血管病的基因治療1心血管病的基因治療心血管病的基因治療13 GREAT PROJECTSAPOLLO PROJECTMANHATTAN PROJECTHUMAN GENOME PROJECT心血管病的基因治療23 GREAT PROJECTSAPOLLO PROJ心血管病的基因治療3心血管病的基因治療3心血管病的基因治療4心血管病的基因治療4心血管病的基因治療5心血管病的基因治療5心血管病的基因治療6心血管病的基因治療6GENEA gene is part of a DNA. Genes carry instructions that allow the cells to

2、produce specific proteins. 心血管病的基因治療7GENEA gene is part of a DNA. 心GENE心血管病的基因治療8GENE心血管病的基因治療8GENE THERAPYGene therapy is an experimental medical intervention that involves modifying the genetic material of living cells to fight disease.心血管病的基因治療9GENE THERAPYGene therapy is aGENE 心血管病的基因治療10GENE 心血

3、管病的基因治療10GENE 心血管病的基因治療11GENE 心血管病的基因治療11GENE 心血管病的基因治療12GENE 心血管病的基因治療12基因治療的方法目標(biāo)基因載體轉(zhuǎn)導(dǎo)方法心血管病的基因治療13基因治療的方法目標(biāo)基因心血管病的基因治療13目標(biāo)基因正?；虼嫒毕莼颍篖DLR基因用于FH阻遏不利基因的表達(dá)：反義核酸阻遏c-myb修復(fù)異常基因增加有利基因的表達(dá)：VEGF多基因聯(lián)合治療：NOS, FGF, t-PA, etc心血管病的基因治療14目標(biāo)基因正?；虼嫒毕莼颍篖DLR基因用于FH心血管病的載 體非病毒載體真核表達(dá)質(zhì)粒脂質(zhì)體共扼載體病毒載體腺病毒腺相關(guān)病毒逆轉(zhuǎn)錄病毒（MLV、

4、HIV）單純皰疹病毒痘病毒心血管病的基因治療15載 體非病毒載體心血管病的基因治療15載 體心血管病的基因治療16載 體心血管病的基因治療16載 體心血管病的基因治療17載 體心血管病的基因治療17載 體心血管病的基因治療18載 體心血管病的基因治療18載 體可調(diào)控載體Tet-off/Tet-on系統(tǒng)組織特異性啟動子胰島素啟動子肌漿球蛋白啟動子膠原結(jié)合域-動脈內(nèi)膜損傷局部心血管病的基因治療19載 體可調(diào)控載體心血管病的基因治療19轉(zhuǎn)導(dǎo)方法直接轉(zhuǎn)移靜脈注射直接心肌內(nèi)注射經(jīng)導(dǎo)管心肌注射球囊、支架攜帶:雙球囊/多孔球囊/水凝膠球囊etc間接轉(zhuǎn)移體外轉(zhuǎn)導(dǎo)（肝細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞、移植物）心血管病的基因治療2

5、0轉(zhuǎn)導(dǎo)方法直接轉(zhuǎn)移心血管病的基因治療20臨床試驗心血管病的基因治療21臨床試驗心血管病的基因治療21臨床試驗WILSON JM 1991LDLR 基因/家族性高膽固醇血癥,5 pts逆轉(zhuǎn)錄病毒載體體外轉(zhuǎn)導(dǎo)自體肝細(xì)胞,回輸體內(nèi)4個月后仍有表達(dá),LDL/HDL由10-13降低到5-8, 持續(xù)18個月心血管病的基因治療22臨床試驗WILSON JM 1991心血管病的基因治療臨床試驗ISNER JM 1994VEGF 基因 / 周圍動脈疾病, 18 pts裸真核表達(dá)質(zhì)粒 球囊轉(zhuǎn)導(dǎo) / 肌肉注射4/12w 血管造影顯示側(cè)枝循環(huán)明顯增加 血流量增加82%心血管病的基因治療23臨床試驗ISNER JM 1994心血管病的基因治療臨床試驗ISNER JM 2002VEGF 基因 / 冠心病裸真核表達(dá)質(zhì)粒 直接心肌注射 / 經(jīng)導(dǎo)管注射血管造影顯示側(cè)枝循環(huán)明顯增加 癥狀改善心血管病的基因治療24臨床試驗ISNER JM 2002心血管病的基因治療基因治療存在的問題效率安全表達(dá)過度范圍過廣致突變目的基因心血管病的基因治療25基因治