代謝疾病藥物行業(yè)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報(bào)告

代謝疾病藥物行業(yè)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報(bào)告

重點(diǎn)發(fā)展中藥成分規(guī)模化高效分離與制備技術(shù)，符合中藥特點(diǎn)的緩控釋、經(jīng)皮和粘膜給藥、物理改性和掩味等新型制劑技術(shù)，提升生產(chǎn)過程質(zhì)量控制水平，提高檢驗(yàn)檢測技術(shù)與標(biāo)準(zhǔn)。大力推動(dòng)互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)藥，發(fā)展智慧醫(yī)療產(chǎn)品。開發(fā)應(yīng)用具備云服務(wù)和人工智能功能的移動(dòng)醫(yī)療產(chǎn)品、可穿戴設(shè)備，各種類型的基于移動(dòng)互聯(lián)網(wǎng)的健康管理軟件（APP），可實(shí)現(xiàn)遠(yuǎn)程監(jiān)護(hù)、咨詢的遠(yuǎn)程醫(yī)療系統(tǒng)。加強(qiáng)對(duì)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的開發(fā)和利用，發(fā)展電子健康檔案、電子病歷、電子處方等數(shù)據(jù)庫，實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)資源互聯(lián)互通和共享，指導(dǎo)疾病診治、藥物評(píng)價(jià)和新藥開發(fā)，發(fā)展基于大數(shù)據(jù)的醫(yī)療決策支持系統(tǒng)。推動(dòng)家用、養(yǎng)老、康復(fù)醫(yī)療器械的開發(fā)和應(yīng)用，適應(yīng)人口老齡化的需要。發(fā)展大健康產(chǎn)品，支持醫(yī)藥企業(yè)向功能食品、特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品、化妝品以及保健、預(yù)防、治未病等領(lǐng)域延伸。支持基因測序、腫瘤免疫治療、干細(xì)胞治療、藥物伴隨診斷等新型醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展，完善行業(yè)準(zhǔn)入政策，加強(qiáng)臨床應(yīng)用管理，促進(jìn)各項(xiàng)技術(shù)適應(yīng)臨床需求，緊跟國際發(fā)展步伐。推動(dòng)生產(chǎn)性服務(wù)業(yè)和服務(wù)型制造發(fā)展。大力發(fā)展合同生產(chǎn)、合同研發(fā)、醫(yī)藥電子商務(wù)、生物技術(shù)服務(wù)、醫(yī)療器械第三方維護(hù)保養(yǎng)等新型生產(chǎn)性服務(wù)業(yè)，促進(jìn)分工進(jìn)一步專業(yè)化，提高效率和降低成本。圍繞生物技術(shù)藥物和化藥制劑，鼓勵(lì)建設(shè)若干個(gè)從事合同生產(chǎn)為主的高標(biāo)準(zhǔn)藥品生產(chǎn)基地。鼓勵(lì)醫(yī)療器械、制藥設(shè)備企業(yè)開展產(chǎn)品延伸服務(wù)，從提供產(chǎn)品向提供整體解決方案轉(zhuǎn)變，建設(shè)第三方檢驗(yàn)中心、影像中心、透析中心和病理中心等。EGFR抑制劑市場分析表皮生長因子受體（EGFR）屬于酪氨酸激酶受體家族，是細(xì)胞調(diào)控最重要的生物學(xué)信號(hào)之一。EGFR系列由四種跨膜受體組成，包括EGFR（HER1/erbB1）、HER2（erbB-2/neu）、HER3（erbB-3）和HER4（erbB-4）。七種遺傳上不同的配體EGF、轉(zhuǎn)化生長因子-α（TGF-α）、肝素結(jié)合EGF、雙調(diào)蛋白、β細(xì)胞蛋白、上皮調(diào)節(jié)蛋白和神經(jīng)調(diào)節(jié)蛋白G2β已被證明能夠與EGFR結(jié)合。EGFR信號(hào)通路在調(diào)節(jié)細(xì)胞增殖、存活和分化中起關(guān)鍵作用。EGFR可以介導(dǎo)的信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路有很多，其中Ras/Raf/MEK/ERK-MAPK通路和PI3K/Akt/mTOR通路在NSCLC的發(fā)生發(fā)展中起重要作用。EGFR在多種器官中均有表達(dá)，其異常表達(dá)與多種癌癥有關(guān)。EGFR-TKI作用機(jī)制主要是通過競爭性地與酪氨酸激酶（TK）ATP結(jié)合位點(diǎn)結(jié)合，從而抑制ATP與TK的結(jié)合，抑制EGFR自身磷酸化而阻滯傳導(dǎo)，抑制腫瘤細(xì)胞的增殖，實(shí)現(xiàn)靶向治療。目前市場上已有三代EGFR-TKI，主要針對(duì)EGFR敏感突變（即EGFR19號(hào)外顯子缺失或21號(hào)外顯子L858R突變）以及EGFRT790M耐藥突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）有效。第一代EGFR-TKI與過表達(dá)或過度活化的EGFR上的ATP結(jié)合位點(diǎn)可逆地結(jié)合，抑制EGFR磷酸化，從而抑制腫瘤細(xì)胞的增殖。第一代EGFR-TKI在有效性和安全性上優(yōu)于化療藥物，成為EGFR基因敏感突變的非小細(xì)胞肺癌的一線用藥。第二代EGFR-TKI可實(shí)現(xiàn)對(duì)EGFR的不可逆抑制，因此相比一代藥物，臨床治療中顯示出對(duì)腫瘤更強(qiáng)的抑制作用，但由于對(duì)野生型缺乏選擇性，也帶來更大的副作用。第三代EGFR-TKI可與EGFR不可逆地結(jié)合，其既能靶向EGFR基因敏感突變，也能解決第一代EGFR-TKI產(chǎn)生的T790M突變的耐藥問題。同時(shí)，第三代EGFR-TKI具有更好的選擇性，對(duì)野生型EGFR蛋白作用弱，因此皮疹、腹瀉等藥物副作用更小。此外，第三代EGFR-TKI對(duì)于CNS轉(zhuǎn)移有一定的效果。盡管EGFR-TKI在以上EGFR敏感突變及EGFRT790M耐藥突變領(lǐng)域已具有顯著的治療地位，但對(duì)于EGFR20外顯子插入突變類型的腫瘤患者，目前國內(nèi)尚無已批準(zhǔn)的靶向藥，EGFR-TKI對(duì)其治療效果均不明顯，該領(lǐng)域仍然存在未被滿足的治療需求。從2017年到2021年，中國EGFR-TKI市場總額從31億元增加到130億元，年復(fù)合增長率為43．1%。未來，中國EGFR-TKI市場將繼續(xù)保持快速增長。預(yù)計(jì)到2025年和2030年，中國EGFR-TKI市場總額將分別達(dá)到285億元和522億元，2021年-2025年的年復(fù)合增長率為21．7%，2025年-2030年的年復(fù)合增長率為12．9%。醫(yī)藥行業(yè)面臨的機(jī)遇與挑戰(zhàn)（一）醫(yī)藥行業(yè)面臨的機(jī)遇1、靶向藥物優(yōu)勢明顯，醫(yī)生及患者腫瘤治療理念改變癌癥的治療方法分為五大類：手術(shù)、放療、化療、靶向治療以及免疫療法。手術(shù)作為最初的癌癥治療模式，適用于一部分早中期實(shí)體瘤患者的治療，然而卻無法應(yīng)用于白血病或已經(jīng)多發(fā)轉(zhuǎn)移的癌癥。隨后，放療以及化療帶來癌癥療法的第一次變革，兩種方法可以單獨(dú)使用或者聯(lián)合使用，為更多的癌癥患者帶來了可及的療法。然而放療和化療會(huì)影響癌細(xì)胞附近的正常細(xì)胞，往往伴隨著不可避免的副作用。靶向治療藥物能夠抑制癌癥特定基因、蛋白質(zhì)、或有助于癌癥生長或生存的微環(huán)境等，從而抑制或阻斷腫瘤進(jìn)展。小分子靶向藥物可以特異性針對(duì)癌細(xì)胞，從而減少對(duì)其它健康細(xì)胞的影響，較傳統(tǒng)化療藥物安全性更高、副作用更少。在更多小分子靶向抗癌藥物在中國獲批、居民對(duì)腫瘤靶向藥物的認(rèn)識(shí)加深等因素的驅(qū)動(dòng)下，患者及醫(yī)生的腫瘤治療理念已經(jīng)從傳統(tǒng)的化療與放療治療為核心，向以小分子靶向藥物治療為核心的方向發(fā)展，從而促進(jìn)腫瘤靶向藥物市場的發(fā)展。2、更多抗癌創(chuàng)新藥物將納入醫(yī)保支付，腫瘤藥物可及性增加為加速中國創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了一系列政策，包括臨床試驗(yàn)審查、財(cái)務(wù)支持以及藥品報(bào)銷范圍。新的國家醫(yī)療保險(xiǎn)體系已經(jīng)設(shè)定了動(dòng)態(tài)的協(xié)商流程，更多的創(chuàng)新藥物將有機(jī)會(huì)加入國家醫(yī)保目錄，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)如果能成功展示其產(chǎn)品的高臨床價(jià)值并與政府協(xié)商，則可能會(huì)享受更多的政策優(yōu)勢。與傳統(tǒng)化療藥物相比，小分子靶向藥物價(jià)格較高。與其它成熟市場相比，中國患者的支付能力依然十分有限。根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局的統(tǒng)計(jì)，中國居民可支配收入不斷提升，已2015年的21，966元增長到2019年的30，733元，未來隨著中國經(jīng)濟(jì)的持續(xù)發(fā)展，可支配收入有望進(jìn)一步提高，進(jìn)而促進(jìn)小分子靶向藥物的滲透及市場發(fā)展。針對(duì)腫瘤靶向藥的伴隨診斷，可以幫助實(shí)現(xiàn)腫瘤的個(gè)體化治療，提高用藥效率，最終達(dá)到最佳療效并減少治療費(fèi)用。中國的伴隨診斷市場正在快速發(fā)展，隨著更多的針對(duì)基因檢測的測試在中國被批準(zhǔn)，伴隨診斷正變得越來越普遍。伴隨診斷可獲得性和可用性的提高有助于提升小分子靶向藥物市場規(guī)模。（二）醫(yī)藥行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)2020年12月，國家醫(yī)保局公布2020年國家醫(yī)保目錄談判結(jié)果并發(fā)布2020年版醫(yī)保目錄，目錄共對(duì)162種藥品進(jìn)行了談判，119種談判成功，談判成功的藥品平均降價(jià)50．64%。醫(yī)保新納入及續(xù)約多個(gè)腫瘤藥物，預(yù)計(jì)相關(guān)醫(yī)保降價(jià)壓力未來將會(huì)持續(xù)影響醫(yī)藥企業(yè)。加強(qiáng)質(zhì)量體系建設(shè)強(qiáng)化企業(yè)質(zhì)量主體責(zé)任，推動(dòng)企業(yè)嚴(yán)格執(zhí)行GMP要求，采用先進(jìn)的質(zhì)量管理方法和質(zhì)量控制技術(shù)，貫徹質(zhì)量源于設(shè)計(jì)理念（QbD），建立覆蓋產(chǎn)品全生命周期的質(zhì)量管理體系和全產(chǎn)業(yè)鏈質(zhì)量追溯體系，提升全過程質(zhì)量管理水平。引導(dǎo)企業(yè)提升藥學(xué)服務(wù)能力，加強(qiáng)不良反應(yīng)、不良事件監(jiān)測。支持有條件的企業(yè)建立與國際先進(jìn)水平接軌的生產(chǎn)質(zhì)量體系。提高國際化發(fā)展水平（一）優(yōu)化出口結(jié)構(gòu)，促進(jìn)出口增長鞏固化學(xué)原料藥國際競爭地位，提高精深加工產(chǎn)品出口比重，增加符合先進(jìn)水平GMP要求的品種數(shù)量。立足原料藥產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢，實(shí)施制劑國際化戰(zhàn)略，全面提高我國制劑出口規(guī)模、比重和產(chǎn)品附加值，重點(diǎn)拓展發(fā)達(dá)國家市場和新興醫(yī)藥市場。擴(kuò)大醫(yī)療設(shè)備出口規(guī)模，借助我國電子信息、裝備制造產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，培育醫(yī)療設(shè)備產(chǎn)品的競爭力，建立境外技術(shù)服務(wù)網(wǎng)絡(luò)，大力開拓國際市場。（二）加強(qiáng)國際技術(shù)合作優(yōu)化投資環(huán)境，深化與國外醫(yī)藥企業(yè)合作，推動(dòng)引資、引技、引智有機(jī)結(jié)合，實(shí)現(xiàn)合作共贏。支持企業(yè)建立跨境研發(fā)合作平臺(tái)，充分利用國際資源，發(fā)掘全球創(chuàng)新成果。鼓勵(lì)開展新藥國際臨床研究，實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥走向國際市場和參與國際競爭。引領(lǐng)中藥國際標(biāo)準(zhǔn)制定，為中藥走出去創(chuàng)造條件。（三）推動(dòng)國際產(chǎn)能合作落實(shí)一帶一路建設(shè)的要求，鼓勵(lì)企業(yè)利用制造優(yōu)勢，在適宜地區(qū)開展收購兼并和投資建廠。推動(dòng)化學(xué)原料藥產(chǎn)能國際合作，鼓勵(lì)企業(yè)在境外建設(shè)短缺中藥材生產(chǎn)基地。引進(jìn)和培養(yǎng)國際化人才，提高研發(fā)注冊(cè)、生產(chǎn)質(zhì)量、市場銷售各環(huán)節(jié)的國際化經(jīng)營能力。自身免疫性疾病藥物市場概覽自身免疫性疾病是機(jī)體免疫系統(tǒng)誤攻擊機(jī)體的一種疾病，這種疾病可能與免疫系統(tǒng)的異常低活性或過度活性有關(guān)。大約有100種不同類型的自身免疫性疾病，幾乎可以影響身體的任何部位，包括心臟、大腦、神經(jīng)、肌肉、皮膚、眼睛、關(guān)節(jié)、肺、腎、腺體、消化道和血管。根據(jù)免疫細(xì)胞靶向的自身抗原，自身免疫性疾病可分為器官特異性疾病和系統(tǒng)性自身免疫性疾病。這些疾病的確切潛在病理生理學(xué)有待進(jìn)一步闡明，目前認(rèn)為自身免疫性疾病是在對(duì)自身免疫耐受性中斷的情況下產(chǎn)生的疾病。免疫自身耐受消除的機(jī)制可能需要基于多個(gè)因素，包括遺傳和環(huán)境因素，這些將一致導(dǎo)致自身抗原的不受調(diào)控的免疫激活和隨后的組織破壞。盡管抗原呈遞細(xì)胞和補(bǔ)體在內(nèi)的其他免疫成分參與從自身免疫反應(yīng)開始到組織破壞的各個(gè)步驟，B細(xì)胞和T細(xì)胞最終會(huì)識(shí)別自身抗原并控制自身免疫患者的免疫系統(tǒng)狀態(tài)。基于中國龐大的人口，中國自身免疫性疾病藥物市場將擁有龐大的患者群。隨著國內(nèi)自身免疫性疾病診斷技術(shù)的發(fā)展和完善，市場規(guī)模從2016年的29億美元擴(kuò)張到2020年的45億美元，復(fù)合年增長率為12．6%。未來幾年醫(yī)療服務(wù)的市場需求將受到刺激，預(yù)計(jì)2025年整體市場規(guī)模將達(dá)到126億美元，2020年-2025年的復(fù)合年增長率為28．1%。預(yù)計(jì)到2030年，中國自身免疫性疾病藥物市場規(guī)模將達(dá)到323億美元，2025年-2030年的復(fù)合年增長率達(dá)到23．2%。增強(qiáng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力完善政產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同創(chuàng)新體系。發(fā)揮引導(dǎo)和推動(dòng)作用，營造激勵(lì)創(chuàng)新的政策環(huán)境。強(qiáng)化企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新主體地位，發(fā)揮骨干企業(yè)整合科技資源的作用，扶持掌握關(guān)鍵技術(shù)的研發(fā)型小企業(yè)發(fā)展。推動(dòng)企業(yè)加強(qiáng)與高校、科研院所和醫(yī)療機(jī)構(gòu)技術(shù)協(xié)作，建立符合新藥研發(fā)特點(diǎn)的投入、收益、風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)機(jī)制，加速研發(fā)成果產(chǎn)業(yè)化。調(diào)動(dòng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在醫(yī)藥創(chuàng)新上的積極性，提高新藥臨床研究水平，促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化和應(yīng)用。提升供應(yīng)保障能力（一）保障短缺藥品供應(yīng)加強(qiáng)藥品供需信息監(jiān)測，建立藥品短缺預(yù)警體系，綜合運(yùn)用監(jiān)管、醫(yī)保、價(jià)格、采購、使用等政策，引導(dǎo)企業(yè)開發(fā)和生產(chǎn)短缺藥，重點(diǎn)解決罕見病藥、兒童用藥缺乏和急救藥、低價(jià)藥供應(yīng)保障能力弱等問題。支持建設(shè)小品種藥物集中生產(chǎn)基地，繼續(xù)開展用量小、臨床必需、市場供應(yīng)短缺藥品的定點(diǎn)生產(chǎn)試點(diǎn)。（二）完善國家醫(yī)藥儲(chǔ)備體系修訂《國家醫(yī)藥儲(chǔ)備管理辦法》，充分發(fā)揮國家醫(yī)藥儲(chǔ)備功能，提升儲(chǔ)備資源利用效率。在應(yīng)急保障的基礎(chǔ)上，建立常態(tài)短缺藥品儲(chǔ)備。優(yōu)化實(shí)物儲(chǔ)備結(jié)構(gòu)，豐富儲(chǔ)備方式，增加技術(shù)、產(chǎn)能和信息儲(chǔ)備。健全地方醫(yī)藥儲(chǔ)備，加強(qiáng)地方儲(chǔ)備的互補(bǔ)聯(lián)動(dòng)。完善儲(chǔ)備管理信息系統(tǒng)，提高信息整合處理和應(yīng)急響應(yīng)能力。（三）滿足多樣化市場需求鼓勵(lì)企業(yè)在發(fā)展重大疾病治療藥物和高性能醫(yī)療器械的同時(shí)，對(duì)已有產(chǎn)品開展各種形式的微創(chuàng)新，改善患者體驗(yàn)，提高患者依從性，滿足多層次、個(gè)性化的市場需求，促進(jìn)我國游客境外購買需求回歸。重點(diǎn)豐富兒童用OTC藥物品種和劑型，發(fā)展家用醫(yī)療器械產(chǎn)品，改進(jìn)產(chǎn)品設(shè)計(jì)、功能定位和包裝形式，滿足消費(fèi)者自我健康管理需求。藥用輔料和包裝系統(tǒng)（一）藥用輔料及功能性材料發(fā)展基于功能相關(guān)性指標(biāo)的系列化藥用輔料，細(xì)分產(chǎn)品規(guī)格，提高質(zhì)量水平，滿足仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)的需要，重點(diǎn)發(fā)展纖維素及其衍生物、高質(zhì)量淀粉及可溶性淀粉、聚山梨酯、聚乙二醇、磷脂、注射用吸附劑、新型材料膠囊等系列化產(chǎn)品。開發(fā)用于高端制劑、可提供特定功能的輔料和功能性材料，重點(diǎn)發(fā)展丙交酯乙交酯共聚物、聚乳酸等注射用控制材料，PEG化磷脂、抗體修飾用磷脂等功能性合成磷脂，玻璃酸鈉靶向衍生物及殼聚糖靶向衍生物等。（二）包裝系統(tǒng)及給藥裝置加快包裝系統(tǒng)產(chǎn)品升級(jí)，開發(fā)應(yīng)用安全性高、質(zhì)量性能好的新型材料，逐步淘汰質(zhì)量安全風(fēng)險(xiǎn)大的品種，重點(diǎn)加快注射劑包裝由低硼硅玻璃瓶向中性硼硅玻璃瓶轉(zhuǎn)換，發(fā)展注射器、輸液袋、血袋等產(chǎn)品使用的環(huán)烯烴聚合物、苯乙烯類熱塑性彈性體等新型材料，易潮可氧化藥品用的高阻隔材料，提高醫(yī)藥級(jí)聚丙烯、聚乙烯和鹵化丁基橡膠的質(zhì)量水平。開發(fā)新型包裝系統(tǒng)及給藥裝置，提供特定功能，滿足制劑技術(shù)要求，提高患者依從性，保障用藥安全，重點(diǎn)發(fā)展氣霧劑和粉霧劑專用給藥裝置，自我給藥注射器、預(yù)灌封注射器、自動(dòng)混藥裝置等新型注射器，多室袋和具備去除不溶性微粒功能的輸液包裝，帶有記