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基因治療納原基因治療納原1內(nèi)容提要一、基因治療的策略二、基因轉(zhuǎn)移技術(shù)三、基因干預(yù)內(nèi)容提要2基因治療策略基因治療3(一)基因置換(genereplacement)定義:指將特定的目的基因?qū)胩囟?xì)胞,通過(guò)定位重組,以導(dǎo)入的正?；蛑脫Q基因組內(nèi)原有的缺陷基因。目的:將缺陷基因的異常序列進(jìn)行橋正。(一)基因置換(genereplacement)4(二)稱基因增補(bǔ)(geneaugmentation):通過(guò)導(dǎo)入外源基因使靶細(xì)胞表達(dá)其本身不表達(dá)的基因。在有缺陷基因的細(xì)胞中導(dǎo)入相應(yīng)的正?；蚨?xì)胞內(nèi)的缺陷基因并未除去,通過(guò)導(dǎo)入正?；虻谋磉_(dá)產(chǎn)物,補(bǔ)償缺陷基因的功能。向靶細(xì)胞中導(dǎo)入靶細(xì)胞本來(lái)不表達(dá)的基因,利用其表達(dá)產(chǎn)物達(dá)到治療疾病的目的。(二)5(三)基因干預(yù)●基因干預(yù)(geneinterference):采用特定的方式抑制某個(gè)基因的表達(dá),或者通過(guò)破壞某個(gè)基因的結(jié)構(gòu)而使之不能表達(dá),以達(dá)到治療疾病的目的。(三)基因干預(yù)6(四)殺基因自殺基因治療惡性肺瘤基因治療的主要力法原理:將“自殺”基因?qū)胨拗骷?xì)胞中這種基因編碼的酶能無(wú)毒性的藥沏前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒性代謝物,誘導(dǎo)靶細(xì)洄自殺”效應(yīng),從而達(dá)到清除腫磨細(xì)胞的目的(四)殺基因7()基度治廠通過(guò)將抗屬免增強(qiáng)細(xì)胞因子或HC基因號(hào)入組織,以增強(qiáng)腫磨微環(huán)境中的抗窟免疫反應(yīng)。()基度治廠8入因?qū)：倘胍?基因轉(zhuǎn)移(genetransfer)技術(shù)1病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)。2非病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)基因轉(zhuǎn)移(genetransfer)技術(shù)10基因治療的原理課件11基因治療的原理課件12基因治療的原理課件13基因治療的原理課件14基因治療的原理課件15基因治療的原理課件16基因治療的原理課件17基因治療的原理課件18基因治療的原理課件19基因治療的原理課件20基因治療的原理課件21基因治療的原理課件22基因治療的原理課件23基因治療的原理課件24基因治療的

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