核酸藥物：應(yīng)用領(lǐng)域拓寬核酸藥物迎來爆發(fā)性發(fā)展期 頭豹詞條報(bào)告系列

核酸藥物：應(yīng)用領(lǐng)域拓寬，核酸藥物迎來爆發(fā)性發(fā)展期頭豹詞條報(bào)告系列何婉怡·頭豹分析師消費(fèi)品制造/醫(yī)療保健2024-09-26未經(jīng)平臺(tái)授權(quán)，禁止轉(zhuǎn)載消費(fèi)品制造/醫(yī)療保健版權(quán)有問題？點(diǎn)此投訴制造業(yè)/醫(yī)藥制造業(yè)/生物制品制造行業(yè)定義核酸是所有生命體遺傳信息的載體，包括脫氧核糖核…行業(yè)分類核酸藥物是具有特定堿基序列的藥物，主要分為小核…行業(yè)特征核酸藥物行業(yè)的特征包括核酸藥物治療領(lǐng)域主要集中…發(fā)展歷程核酸藥物行業(yè)目前已達(dá)到3個(gè)階段AAI訪談AAI訪談AAI訪談AAI訪談產(chǎn)業(yè)鏈分析ol,行業(yè)規(guī)模園政策梳理核酸藥物行業(yè)相關(guān)政策5篇競(jìng)爭(zhēng)格局上游分析中游分析下游分析核酸藥物行業(yè)規(guī)模評(píng)級(jí)報(bào)告1篇AAI訪談數(shù)據(jù)圖表數(shù)據(jù)圖表AAI訪談AAI訪談SIZESIZE數(shù)據(jù)AAI訪談?wù)怂崴幬镒鳛樾屡d治療手段，通過調(diào)控基因表達(dá)治療疾病，展現(xiàn)高效低毒優(yōu)勢(shì)，尤其在罕見病領(lǐng)域取得突破，正拓展至常見病。全球核酸藥物市場(chǎng)快速增長(zhǎng)，受適應(yīng)癥擴(kuò)大、政策支持及研發(fā)合作驅(qū)動(dòng)。預(yù)計(jì)未來，隨著技術(shù)創(chuàng)新與資本投入增加，核酸藥物行業(yè)將持續(xù)擴(kuò)容，有望成為第三大類藥物類別，推動(dòng)醫(yī)療健康領(lǐng)域革新。行業(yè)定義[1]核酸是所有生命體遺傳信息的載體，包括脫氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）兩大類。隨著分子生物學(xué)的發(fā)展，研究人員發(fā)現(xiàn)除編碼蛋白質(zhì)的核酸序列外，還存在大量非編碼序列對(duì)人體生命活動(dòng)發(fā)揮著重要的調(diào)控作用，如啟動(dòng)子、增強(qiáng)子、核酶、miRNA等。利用核酸分子的翻譯或調(diào)控功能，作為干預(yù)疾病的藥物，即為核酸藥物。核酸藥物能從源頭進(jìn)行干預(yù)，抑制疾病相關(guān)基因表達(dá)為病理性蛋白，或引入能夠表達(dá)正常蛋白的基因彌補(bǔ)功能蛋白的不足。此外，核酸藥物具有治療效率高、藥物毒性低、特異性強(qiáng)等優(yōu)點(diǎn)，目前在治療代謝性疾病、遺傳疾病、癌癥、預(yù)防感染性疾病等領(lǐng)域具有巨大的潛力。行業(yè)分類[2]核酸藥物是具有特定堿基序列的藥物，主要分為小核酸藥物和mRNA兩大類，小核酸藥物主要包括反義核酸（ASO）、小干擾核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸適配體（Aptamer）和轉(zhuǎn)運(yùn)RNA（tRNA）碎片。mRNA產(chǎn)品可分為mRNA疫苗和mRNA藥物。小核酸藥物廠核酸藥物分類 小核酸藥物廠核酸藥物分類 mRNA小核酸藥物主要包括反義核酸（ASO）、RNAi、核酸適配體（Aptamer）等，其中ASO為單鏈DNA或修飾RNA寡核苷酸，具有調(diào)節(jié)靶RNA的功能；RNAi包括小干擾核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA），siRNA可誘導(dǎo)基因沉默，miRNA可調(diào)節(jié)mRNA的翻譯過程；適配體可利用三維結(jié)構(gòu)和配體蛋白特異性結(jié)合。mRNA產(chǎn)品可分為mRNA疫苗和mRNA藥物，其中mRNA疫苗為直接翻譯含有編碼抗原蛋白的mRNA；mRNA藥物可作為蛋白質(zhì)補(bǔ)充或替代療法。行業(yè)特征[3]核酸藥物行業(yè)的特征包括核酸藥物治療領(lǐng)域主要集中于罕見病，正逐步擴(kuò)展至常見病；隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，獲批數(shù)量穩(wěn)定增長(zhǎng)；小核酸藥物有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物。1核酸藥物治療領(lǐng)域主要集中于罕見病，正逐步擴(kuò)展至常見病罕見病是對(duì)一類患病率極低、患者總數(shù)少的疾病的統(tǒng)稱。全球目前已知的罕見病超過7,000種，在以患病率來定義的5,304種罕見病中，有84.5%低于百萬分之一。據(jù)保守的循證數(shù)據(jù)估計(jì)，罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9%，全球受罕見病影響的人數(shù)有2.6-4.5億。根據(jù)公開文獻(xiàn)記載，中國(guó)已知的罕見病數(shù)量約為1,400余種，而由于罕見病確診困難，大量罕見病被當(dāng)作普通疾病治療或尚未發(fā)現(xiàn)，實(shí)際的病種數(shù)量或更多。中國(guó)的罕見病患者群體已超過2,000萬，存在大量治療空白，需求緊迫。2隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，獲批數(shù)量穩(wěn)定增長(zhǎng)截至2023年年末，全球已有19款核酸藥物獲批上市（不包含3款已退市產(chǎn)品包括9款A(yù)SO藥物和7款RNAi藥物。盡管早期上市的小核酸藥物面臨銷售額不達(dá)預(yù)期等情況，然而研發(fā)技術(shù)正不斷發(fā)展，包括基因編輯、RNA干擾、CRISPR等技術(shù)的應(yīng)用使得設(shè)計(jì)、制造和遞送核酸藥物更加高效和精確。隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，核酸藥物正經(jīng)歷著迅速發(fā)展，目前大多數(shù)藥物銷售額呈現(xiàn)增長(zhǎng)趨勢(shì)。3小核酸藥物有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物目前，獲批上市的藥物主要為小分子和抗體藥物。盡管小分子化藥有易生產(chǎn)、可口服給藥、藥代動(dòng)力學(xué)性質(zhì)更佳、易通過細(xì)胞膜等優(yōu)勢(shì)，但是其研發(fā)受到靶點(diǎn)可成藥性的限制。與小分子化藥相比，抗體藥物可作用的靶點(diǎn)蛋白種類更多，且可通過蛋白質(zhì)工程技術(shù)提升其親和力降低毒性等。但是抗體類藥物擁有分子結(jié)構(gòu)更加復(fù)雜、生產(chǎn)成本更高、通常需通過注射給藥等劣勢(shì)，并且抗體藥物通常只能與細(xì)胞膜表面成細(xì)胞外的蛋白質(zhì)發(fā)揮作用，使得其應(yīng)用受到一定限制。小分子化藥和抗體藥物均是通過與靶點(diǎn)蛋白結(jié)合發(fā)揮治療作用，但可成藥的靶點(diǎn)蛋白數(shù)量有限。與這類傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物以mRNA或其它RNA為靶點(diǎn)，在mRNA水平上實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病的治療，具有多重的優(yōu)勢(shì)。[3]1：瑞博生物，民生證券，…發(fā)展歷程[4]自1978年ASO概念首次被提出并得以發(fā)表開始，核酸藥物發(fā)展已超40年。1998年，首個(gè)ASO藥物Vitravene(Fomivirsen)獲批上市，該藥由Ionis研發(fā)，用于治療HIV患者的眼部CMV病毒感染。2004年，首個(gè)RNA適配體藥物Macugen(pegaptanib)獲批上市，該藥由輝瑞和Eyetech聯(lián)合開發(fā)，用于治療wAMD。2018年，首個(gè)siRNA藥物Onpattro(patisiran)獲批上市，該藥由Alnylam開斷進(jìn)步和臨床需求的不斷增加，核酸藥物有望在更多疾病治療領(lǐng)域發(fā)揮重要作用并成為未來藥物研發(fā)的重要方向之一。萌芽期1978~1997核酸藥物領(lǐng)域的探索始于1978年，當(dāng)時(shí)ASO概念首次被提出并得以發(fā)表。此概念的提出標(biāo)志著核酸藥物研究的起始點(diǎn)，引起了學(xué)術(shù)界的廣泛關(guān)注。經(jīng)歷了長(zhǎng)達(dá)二十年的科研探索，該領(lǐng)域終于迎來了第一款商品化的成果——全球首款A(yù)SO藥物Vitravene在1998年上市，用于治療艾滋病患者的眼部CMV病毒感染。這標(biāo)志著核酸藥物實(shí)際應(yīng)用的開始，并為后續(xù)產(chǎn)品的開發(fā)奠定了基礎(chǔ)。萌芽期的核心特征是技術(shù)或方法在小范圍內(nèi)的原理驗(yàn)證和初步應(yīng)用。本階段內(nèi)，行業(yè)集中在基礎(chǔ)研究和早期實(shí)驗(yàn)。市場(chǎng)尚未形成，資金投入相對(duì)有限，但對(duì)于新技術(shù)和新理論的探索具有強(qiáng)烈的科學(xué)探索性質(zhì)。啟動(dòng)期1998~2017隨著全球首款A(yù)SO藥物Vitravene的上市，為核酸藥物治療帶來了實(shí)踐機(jī)會(huì)，并引起了產(chǎn)業(yè)界更廣泛的關(guān)注。該階段內(nèi)，各類核酸藥物開始被開發(fā)，并逐步實(shí)現(xiàn)從實(shí)驗(yàn)室到市場(chǎng)的轉(zhuǎn)變。雖然商業(yè)化步伐尚顯謹(jǐn)慎，但已開始邁入規(guī)?；a(chǎn)和臨床應(yīng)用階段。啟動(dòng)期特征為技術(shù)應(yīng)用開始推廣、市場(chǎng)逐漸形成初級(jí)理解以及潛在需求增長(zhǎng)。盡管市場(chǎng)規(guī)模尚小，投資活動(dòng)開始活躍，而技術(shù)突破與創(chuàng)新成為加速行業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)力。高速發(fā)展期.2018~此時(shí)期標(biāo)志著核酸藥物領(lǐng)域進(jìn)入高速增長(zhǎng)軌道，眾多里程碑事件頻發(fā)。2018年，全球第一款siRNA藥物Patisiran獲批，推動(dòng)了整個(gè)行業(yè)向廣角度治療領(lǐng)域擴(kuò)張。僅在2018至2020年間，就有4款siRNA藥物和3款A(yù)SO藥物獲得批準(zhǔn)上市。2020年mRNA-1273進(jìn)入臨床試驗(yàn)，在全球公共衛(wèi)生事件下mRNA疫苗研發(fā)和使用爆發(fā)性增長(zhǎng)。同時(shí)，中國(guó)內(nèi)地核酸藥物領(lǐng)域投融資事件顯著增加至29起。此外，對(duì)適體等相關(guān)課題進(jìn)行論壇討論、小核酸藥物CMC至NDA關(guān)鍵環(huán)節(jié)解析、以及精準(zhǔn)遞送技術(shù)突破等動(dòng)態(tài)連續(xù)出現(xiàn)。高速發(fā)展期特征顯現(xiàn)為技術(shù)創(chuàng)新持續(xù)涌現(xiàn)、產(chǎn)品批準(zhǔn)及商業(yè)化加速、以及市場(chǎng)規(guī)模顯著增長(zhǎng)。資本市場(chǎng)對(duì)核酸藥物的投資增加，表明了對(duì)其未來廣泛應(yīng)用、臨床效果和商業(yè)潛力的信心。[4]1：CNKI，瑞博生物產(chǎn)業(yè)鏈分析[5]核酸藥物行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游為工藝、材料及服務(wù)供應(yīng)商，包括原材料、制藥設(shè)備儀器、實(shí)驗(yàn)耗材供應(yīng)商等；中游為核酸藥物生產(chǎn)研發(fā)企業(yè)，負(fù)責(zé)藥物研發(fā)、生產(chǎn)、銷售；下游主要為商業(yè)化服務(wù)環(huán)節(jié)。[8]核酸藥物行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈主要有以下核心研究觀點(diǎn)：[8]上游為技術(shù)、材料及服務(wù)供應(yīng)商，包括原材料、制藥設(shè)備儀器、實(shí)驗(yàn)耗材供應(yīng)商等，成本相對(duì)較高。mRNA藥物的上游包括質(zhì)粒生產(chǎn)、mRNA體外轉(zhuǎn)錄與修飾、mRNA-LNP包封、設(shè)備與耗材供應(yīng)等，原料上游市場(chǎng)接近100億美元，其中mRNA轉(zhuǎn)錄與修飾占成本56%、設(shè)備與耗材占成本24%、質(zhì)粒生產(chǎn)占成本9%、LNP所需原料占成本8%。小核酸藥物上游包括核酸單體和試劑，一個(gè)小核酸藥物完成臨床試驗(yàn)成本約在千萬元。核酸藥物市場(chǎng)快速擴(kuò)容，獲批數(shù)量穩(wěn)定增長(zhǎng)。隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，核酸藥物正經(jīng)歷著迅速發(fā)展，目前大多數(shù)藥物銷售額呈現(xiàn)增長(zhǎng)趨勢(shì)。截至2023年年末，全球已有19款核酸藥物獲批上市（不包含3款已退市產(chǎn)品包括9款A(yù)SO藥物和7款RNAi藥物。隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，核酸藥物正經(jīng)歷著迅速發(fā)展，目前大多數(shù)藥物銷售額呈現(xiàn)增長(zhǎng)趨勢(shì)。其中，Alnylam的小核酸產(chǎn)品占據(jù)了小核酸藥物市場(chǎng)的大半部分，在2023年實(shí)現(xiàn)凈收入12.4億美元，同比增長(zhǎng)38.8%。核酸藥物治療領(lǐng)域主要集中于罕見病，患者需求穩(wěn)定增長(zhǎng)。核酸藥物治療領(lǐng)域主要集中于罕見病，全球目前已知的罕見病超過7,000種，在以患病率來定義的5,304種罕見病中，有84.5%低于百萬分之一。據(jù)保守的循證數(shù)據(jù)估計(jì)，罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9%，全球受罕見病影響的人數(shù)有2.6-4.5億。中國(guó)的罕見病患者群體已超過2,000萬，存在大量治療空白，需求緊迫。[8]上產(chǎn)業(yè)鏈上游上生產(chǎn)制造端技術(shù)、材料及服務(wù)供應(yīng)商廣州市銳博生物科技有限公司>廣州市銳博生物科技有限公司>查看全部s蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司>賽默飛世爾科技（中國(guó)）有限公司>產(chǎn)業(yè)鏈上游說明mRNA藥物生產(chǎn)包括質(zhì)粒生產(chǎn)、mRNA體外轉(zhuǎn)錄與修飾、mRNA-LNP包封、設(shè)備與耗材供應(yīng)等，上游成本相對(duì)較高。mRNA藥物的上游包括質(zhì)粒生產(chǎn)、mRNA體外轉(zhuǎn)錄與修飾、mRNA-LNP包封、設(shè)備與耗材供應(yīng)等，原料上游市場(chǎng)接近100億美元，其中mRNA轉(zhuǎn)錄與修飾占成本56%、設(shè)備與耗材占成本24%、質(zhì)粒生產(chǎn)占成本9%、LNP所需原料占成本8%。mRNA藥物核心生產(chǎn)以海外為主，國(guó)內(nèi)部分公司如金斯瑞在質(zhì)粒生產(chǎn)領(lǐng)域、愷佧生物、近岸蛋白、諾維贊等在加帽酶領(lǐng)域、兆維科技、糖智藥業(yè)在修飾核苷酸領(lǐng)域、邁安納在LNP生產(chǎn)設(shè)備領(lǐng)域已經(jīng)取得領(lǐng)先地位。小核酸藥物上游包括核酸單體和試劑，一個(gè)小核酸藥物完成臨床試驗(yàn)成本約在千萬元。上游包括原材料、制藥設(shè)備儀器、實(shí)驗(yàn)耗材供應(yīng)商等，上游成本較高，一個(gè)小核酸藥物完成臨床試驗(yàn)成本約在千萬元。小核酸單體（核苷亞膦酰胺）是小核酸藥物研發(fā)上游的重要原材料之一。小核酸單體生產(chǎn)的市場(chǎng)尚處于早期，國(guó)內(nèi)存在明顯的生產(chǎn)壁壘。小核酸單體合成涉及多個(gè)技術(shù)環(huán)節(jié)，其工藝復(fù) 中下雜、投入成本較高，此外生產(chǎn)運(yùn)輸技術(shù)的標(biāo)準(zhǔn)要求嚴(yán)格。遞送系統(tǒng)是小核酸藥物研發(fā)企業(yè)的核心壁壘之一。其中目前已上市的小核酸藥物遞送系統(tǒng)有：脂質(zhì)納米顆粒（LipidNanoparticle，LNP）遞送系統(tǒng)和N-乙酰化的半乳糖胺(GalNac)綴合遞送系統(tǒng)。但LNP和GalNac技術(shù)都已被專利保護(hù)，突破專利具有較大的壁壘，而開發(fā)新的遞送系統(tǒng)有很高的技術(shù)門檻，導(dǎo)致很多核酸藥物廠商傾向于去取得已 中下產(chǎn)業(yè)鏈中游品牌端核酸藥物研發(fā)生產(chǎn)制造商阿斯利康制藥有限公司>查看全部阿斯利康制藥有限公司>查看全部s"AlnylamPharmaceuticals,Inc.">產(chǎn)業(yè)鏈中游說明隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，獲批數(shù)量穩(wěn)定增長(zhǎng)。隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，核酸藥物正經(jīng)歷著迅速發(fā)展，目前大多數(shù)藥物銷售額呈現(xiàn)增長(zhǎng)趨勢(shì)。截至2023年年末，全球已有19款核酸藥物獲批上市（不包含3款已退市產(chǎn)品包括9款A(yù)SO藥物和7款RNAi藥物。盡管早期上市的小核酸藥物面臨銷售額不達(dá)預(yù)期等情況，然而研發(fā)技術(shù)正不斷發(fā)展，包括基因編輯、RNA干擾、CRISPR等技術(shù)的應(yīng)用使得設(shè)計(jì)、制造和遞送核酸藥物更加高效和精確。隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，核酸藥物正經(jīng)歷著迅速發(fā)展，目前大多數(shù)藥物銷售額呈現(xiàn)增長(zhǎng)趨勢(shì)。其中，Alnylam的小核酸產(chǎn)品占據(jù)了小核酸藥物市場(chǎng)的大半部分，在2023年實(shí)現(xiàn)凈收入12.4億美元，同比增長(zhǎng)38.8%。技術(shù)創(chuàng)新迭代，核酸藥物研發(fā)管線豐富。隨著化學(xué)修飾和肝內(nèi)GalNAc遞送系統(tǒng)出現(xiàn)、成熟后，相關(guān)研發(fā)逐步轉(zhuǎn)向肝相關(guān)的心血管及代謝等慢病，乃至中樞神經(jīng)、眼科等領(lǐng)域。全球小核酸藥物進(jìn)入臨床管線的共有近195個(gè)，其中約有11%進(jìn)入了Ⅲ期臨床，大多數(shù)集中在Ⅰ期和Ⅱ期臨床。在藥物類型上，ASO和siRNA是當(dāng)前臨床研發(fā)數(shù)量最多小核酸藥物研發(fā)相對(duì)還處在早期階段，整體數(shù)量較少。產(chǎn)業(yè)鏈下游渠道端及終端客戶醫(yī)藥流通商及應(yīng)用終端上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司>華潤(rùn)醫(yī)藥控股有限公司上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司>華潤(rùn)醫(yī)藥控股有限公司>國(guó)藥控股股份有限公司>查看全部s產(chǎn)業(yè)鏈下游說明罕見病領(lǐng)域的治療空白，推動(dòng)核酸藥物需求增長(zhǎng)。核酸藥物治療領(lǐng)域主要集中于罕見病，正逐步擴(kuò)展至常見病。全球目前已知的罕見病超過7,000種，在以患病率來定義的5,304種罕見病中，有84.5%低于百萬分之一。據(jù)保守的循證數(shù)據(jù)估計(jì)，罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9%，全球受罕見病影響的人數(shù)有2.6-4.5億。根據(jù)公開文獻(xiàn)記載，中國(guó)已知的罕見病數(shù)量約為1,400余種，而由于罕見病確診困難，大量罕見病被當(dāng)作普通疾病治療或尚政策端為核酸藥物發(fā)展提供支持。相關(guān)政策支持也為核酸藥物市場(chǎng)的發(fā)展提供了積極引導(dǎo)，為核酸藥物治療技術(shù)與商業(yè)化開拓創(chuàng)造了良好環(huán)境，例如優(yōu)先審評(píng)、上市許可人和《“十四五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等政策的實(shí)施。如《“十四五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》提到在重大傳染病防控、重大疾病防治、新型生物藥、新型生物材料、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、醫(yī)學(xué)影像和治療設(shè)備、核酸和重組疫苗、生物制造菌種、林源醫(yī)藥、中醫(yī)藥、主糧等重要農(nóng)產(chǎn)品種源、生物基環(huán)保材料、生物質(zhì)能等重點(diǎn)領(lǐng)域，布局建設(shè)臨床醫(yī)學(xué)研究中心、產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心、工程研究中心、制造業(yè)創(chuàng)新中心、技術(shù)創(chuàng)新中心、企業(yè)技術(shù)中心、生物醫(yī)藥檢驗(yàn)檢測(cè)及技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)研究中心、中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新中心等共性技術(shù)平臺(tái)，支撐開展關(guān)鍵共性技術(shù)創(chuàng)新和示范應(yīng)用。[5]1：/ra…2：/43…3：/ra…4：https://www.ribobio.c…[6]1：海通國(guó)際，清華五道口[7]1：https://www.alnyla…2：Alnylam[8]1：https://mp.weixin.…2：病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)[9]1：海通國(guó)際[10]1：清華五道口[11]1：https://www.alnyla…2：Alnylam，輝瑞[12]1：海通證券，民生證券[13]1：https://mp.weixin.…2：病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)2：國(guó)家發(fā)改委2：國(guó)家發(fā)改委[14]1：https://www.ndrc.…IW行業(yè)規(guī)模2019年—2023年，全球核酸藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模由188.16億人民幣元增長(zhǎng)至1,558.28億人民幣元，期間年復(fù)合增長(zhǎng)率69.64%。預(yù)計(jì)2024年—2028年，全球核酸藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模由1,373.56億人民幣元回落至1,175.45億人民幣元，期間年復(fù)合增長(zhǎng)率-3.82%。[18]核酸藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模歷史變化的原因如下：[18]適應(yīng)癥范圍擴(kuò)大，推動(dòng)核酸藥物市場(chǎng)增長(zhǎng)。自1998年首個(gè)ASORNA治療藥物獲批以來，與RNA治療相關(guān)的應(yīng)用開發(fā)迅速增加，RNA療法的應(yīng)用主要集中在肝、心血管、癌癥等治療領(lǐng)域。已上市的核酸藥物中主要集中于罕見病的治療，其中最暢銷的是來自Lonis/Biogen的Nusinersen，用于治療脊髓型肌萎縮癥，2023年銷售額達(dá)1,741.7百萬美元。但隨著人口老齡化進(jìn)程加速、生活方式的改變，心血管疾病的發(fā)病率持續(xù)走高。根據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委，中國(guó)成人血脂異?；疾÷始s18.6%，其中高膽固醇血癥約2.9%，高甘油三酯血癥約11.9%，低高密度脂蛋白血癥約7.4%?，F(xiàn)階段有多款針對(duì)血脂異常的小核酸藥物在研，且已有藥品上市。全球已上市的治療血脂異常的小核酸藥物為Alnylam的Inclisiran，2023年銷售額達(dá)355.0百萬美元。同時(shí)，還有多個(gè)小核酸藥物的三期臨床數(shù)據(jù)均顯示出了良好的降血脂效果。相關(guān)政策支持為核酸藥物市場(chǎng)的發(fā)展提供了積極引導(dǎo)。相關(guān)政策支持也為核酸藥物市場(chǎng)的發(fā)展提供了積極引導(dǎo)，為核酸藥物治療技術(shù)與商業(yè)化開拓創(chuàng)造了良好環(huán)境，例如優(yōu)先審評(píng)、上市許可人和《“十四五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等政策的實(shí)施。如《“十四五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》提到在重大傳染病防控、重大疾病防治、新型生物藥、新型生物材料、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、醫(yī)學(xué)影像和治療設(shè)備、核酸和重組疫苗、生物制造菌種、林源醫(yī)藥、中醫(yī)藥、主糧等重要農(nóng)產(chǎn)品種源、生物基環(huán)保材料、生物質(zhì)能等重點(diǎn)領(lǐng)域，布局建設(shè)臨床醫(yī)學(xué)研究中心、產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心、工程研究中心生物醫(yī)藥檢驗(yàn)檢測(cè)及技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)研究中心、中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新中心等共性技術(shù)平臺(tái)，支撐開展關(guān)鍵共性技術(shù)創(chuàng)新和示范應(yīng)用。[18]核酸藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模未來變化的原因主要包括：[18]研發(fā)合作將驅(qū)動(dòng)核酸藥物企業(yè)加快創(chuàng)新，助推更多藥物走向商業(yè)化。隨著化學(xué)修飾和肝內(nèi)GalNAc遞送系統(tǒng)出現(xiàn)、成熟后，相關(guān)研發(fā)逐步轉(zhuǎn)向肝相關(guān)的心血管及代謝等慢病，乃至中樞神經(jīng)、眼科等領(lǐng)域，海內(nèi)外MNC紛紛加速布局核酸藥物市場(chǎng)。如2024年1月7日，專注于siRNA藥物開發(fā)的生物科技公司舶望制藥宣布與諾華達(dá)成合作協(xié)議，舶望將一款一期臨床項(xiàng)目的全球權(quán)益授權(quán)給諾華，同時(shí)諾華將選擇心血管疾病另外兩個(gè)靶點(diǎn)。2024年6月，葛蘭素史克宣布公司以5,000萬美元的價(jià)格收購(gòu)ElsieBiotechnologies，以加速下一代寡核苷酸藥物的開發(fā)。資本投入進(jìn)一步為核酸藥物行業(yè)發(fā)展提供資金支持，推動(dòng)市場(chǎng)擴(kuò)容。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，自2024年起核酸領(lǐng)域出現(xiàn)23起融資事件，融資金額總額近30億元。其中，昂拓生物于4月8日宣布已于近期完成了超過5000萬美元的A輪融資，用于加速該公司藥物管線的深度布局，臨床試驗(yàn)快速推進(jìn)，以及中國(guó)公司的落地運(yùn)營(yíng)。劑泰醫(yī)藥于6月21日完成1億美元C輪融資，主要用于繼續(xù)推進(jìn)AI+藥物遞送平臺(tái)建設(shè)和自研管線的發(fā)展，助力劑泰醫(yī)藥在藥物遞送領(lǐng)域持續(xù)創(chuàng)新。邁科康生物于7月2日宣布獲超3億元C+輪融資，主要用于支持重組帶狀皰疹疫苗III期臨床試驗(yàn)、重組呼吸道合胞病毒疫苗臨床I期和II期的研究，后續(xù)多個(gè)創(chuàng)新疫苗管線臨床前研發(fā)和國(guó)際合作。資金的投入有利于推動(dòng)中國(guó)核酸藥物開發(fā)企業(yè)的研發(fā)能力的提升，未來有望逐步進(jìn)入差異化創(chuàng)新和突破性創(chuàng)新階段，將推動(dòng)核酸藥物市場(chǎng)快速發(fā)展。[18]全球核酸藥物行業(yè)規(guī)模食貪食4星評(píng)級(jí)核酸藥物行業(yè)規(guī)模數(shù)據(jù)來源：各企業(yè)年報(bào)[15]1：https://www.sec.g…2：https://www.alnyla…IW3：Ionis，Alnylam[16]1：https://www.ndrc.…2：國(guó)家政府網(wǎng)[17]1：http://www.phirda.…2：https://www.gsk.c…IW3：GSK，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促…[18]1：https://mp.weixin.…2：https://www.maxv…IW3：劑泰醫(yī)藥，邁科康生物政策梳理[19]政策頒布主體生效日期影響《新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則(2023年版)》國(guó)家衛(wèi)健委2024-017政策內(nèi)容為規(guī)范新型抗腫瘤藥物的臨床應(yīng)用，提升藥物使用效率與安全性，國(guó)家衛(wèi)生健康委修訂發(fā)布了《新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則（2023年版）》，對(duì)醫(yī)療實(shí)踐中的藥物選擇、組合及劑量給予明確指導(dǎo)，旨在優(yōu)化療效與降低不良反應(yīng)。政策解讀該指導(dǎo)原則具有高度的專業(yè)性，聚焦于提高醫(yī)療服務(wù)水平與患者安全。規(guī)范性條文的更新將推動(dòng)抗腫瘤藥物的合理應(yīng)用，提升治療效率與安全性標(biāo)準(zhǔn)。該政策鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)與專業(yè)人士綜合考慮患者具體情況，采納更為精準(zhǔn)的治療方案。政策性質(zhì)規(guī)范類政策政策頒布主體生效日期影響《藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)監(jiān)督檢查辦法國(guó)家藥監(jiān)局2023-114政策內(nèi)容該政策的主要內(nèi)容是圍繞藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)監(jiān)督檢查展開的，涵蓋了目的、原則、對(duì)象、方式、程序、結(jié)果處理等多個(gè)方面，為規(guī)范藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的行為、保障受試者權(quán)益、提高藥物臨床試驗(yàn)的質(zhì)量和安全性提供了有力的制度保障。政策解讀政策的實(shí)施將有助于規(guī)范藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的行為，減少違規(guī)行為的發(fā)生，提高試驗(yàn)數(shù)據(jù)的真實(shí)性和可靠性；強(qiáng)調(diào)了受試者權(quán)益保護(hù)的重要性，通過加強(qiáng)監(jiān)督檢查，確保受試者在試驗(yàn)過程中的安全和權(quán)益得到充分保障；規(guī)范的藥物臨床試驗(yàn)是醫(yī)藥行業(yè)健康發(fā)展的重要保障。政策性質(zhì)規(guī)范類政策政策頒布主體生效日期影響《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序（試行修訂稿征求意見稿）》國(guó)家藥監(jiān)局2023-085政策內(nèi)容政策主要內(nèi)容涵蓋了附條件批準(zhǔn)上市的適用條件、工作程序、申請(qǐng)材料要求、審評(píng)審批標(biāo)準(zhǔn)以及后續(xù)監(jiān)管等方面，為加快創(chuàng)新藥物或急需藥物的上市速度，滿足患者需求提供了有力的政策支持。政策解讀該政策的頒布有利于加快藥品上市速度、滿足患者需求、推動(dòng)藥品研發(fā)和創(chuàng)新以及提升審評(píng)審批工作的透明度和公正性；且這將有助于推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展，提升中國(guó)在全球醫(yī)藥領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)力。政策性質(zhì)指導(dǎo)性政策政策頒布主體生效日期影響《“十四五”國(guó)家藥品安全及促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》國(guó)家藥監(jiān)局2021-125政策內(nèi)容《規(guī)劃》著重強(qiáng)調(diào)藥品全生命周期監(jiān)管，并提出五項(xiàng)主要發(fā)展目標(biāo)和十項(xiàng)主要任務(wù)。目標(biāo)包括提升藥品監(jiān)管能力至接近國(guó)際先進(jìn)水平，確保藥品安全。任務(wù)涵蓋全面監(jiān)管、產(chǎn)業(yè)升級(jí)、治理體系完善、審評(píng)審批制度改革、疫苗監(jiān)管、中藥傳承與創(chuàng)新發(fā)展等關(guān)鍵方向。政策解讀鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新及加快核心技術(shù)攻關(guān)意在提升行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力和產(chǎn)品質(zhì)量，對(duì)于促進(jìn)該行業(yè)技術(shù)進(jìn)步與市場(chǎng)擴(kuò)張均具有積極推動(dòng)作用。特別強(qiáng)化的藥品全生命周期監(jiān)管，將促進(jìn)企業(yè)加強(qiáng)管理與合規(guī)性，為高質(zhì)量發(fā)展奠定基礎(chǔ)。政策性質(zhì)指導(dǎo)性政策政策頒布主體生效日期影響《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》工業(yè)和信息化部、國(guó)家發(fā)展和改革委員會(huì)、科學(xué)技術(shù)部、商務(wù)部、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、應(yīng)急管理部、國(guó)家醫(yī)療保障局、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家中醫(yī)藥管理局2021-126政策內(nèi)容《"十四五"醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》明確了加強(qiáng)醫(yī)藥工業(yè)創(chuàng)新能力，推動(dòng)藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化，并且注重藥品質(zhì)量與安全。規(guī)劃強(qiáng)調(diào)了改進(jìn)新藥創(chuàng)制機(jī)制，增強(qiáng)仿制藥研發(fā)設(shè)計(jì)能力，以及完善現(xiàn)代中藥產(chǎn)業(yè)體系。對(duì)于抗體藥物行業(yè)而言，政策鼓勵(lì)技術(shù)革新及產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)化，對(duì)行業(yè)具有顯著的戰(zhàn)略導(dǎo)向價(jià)值。政策解讀該規(guī)劃的實(shí)施為抗體藥物行業(yè)帶來顯著的發(fā)展動(dòng)力，尤其在激勵(lì)創(chuàng)新、確保質(zhì)量安全、促進(jìn)國(guó)際合作和市場(chǎng)擴(kuò)展方面。對(duì)于不同規(guī)模企業(yè)，特別是處于技術(shù)革新前沿的中小企業(yè)，此政策能提供戰(zhàn)略指導(dǎo)和政策支持，為其研發(fā)和市場(chǎng)推廣路線規(guī)劃提供明確方向。預(yù)期將加速國(guó)內(nèi)抗體藥物技術(shù)的進(jìn)步，提高產(chǎn)品國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力，并可能促進(jìn)與全球市場(chǎng)的進(jìn)一步融合。政策性質(zhì)指導(dǎo)性政策1：https://www1：https://www.nmpa…3：http://www.nhc.go…4：https://www.nmpa…[19]2：.c…IW5：5：https://www.nmpa…6：國(guó)家政府網(wǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局核酸藥物行業(yè)呈現(xiàn)以下梯隊(duì)情況：第一梯隊(duì)公司有圣諾醫(yī)藥、赫吉亞生物等；第二梯隊(duì)公司為瑞博生物、浩博醫(yī)藥等；第三梯隊(duì)有安龍生物、劑泰醫(yī)藥等。[23]核酸藥物行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局的形成主要包括以下原因：[23]核酸藥物行業(yè)以跨國(guó)企業(yè)為主導(dǎo)，獲批產(chǎn)品數(shù)量較少。截至2023年年末，全球已有19款核酸藥物獲批上市（不包含3款已退市產(chǎn)品包括9款A(yù)SO藥物和7款RNAi藥物；其中2023年FDA共批準(zhǔn)了4款小核酸藥物，包括siRNA藥物Rivfloza、反義核酸ASO藥物tofersen、eplontersen和以及核酸適配體Aptamer藥物Izervay。盡管早期上市的小核酸藥物面臨銷售額不達(dá)預(yù)期等情況，然而研發(fā)技術(shù)正不斷發(fā)展，包括基因編輯、RNA干擾、CRISPR等技術(shù)的應(yīng)用使得設(shè)計(jì)、制造和遞送核酸藥物更加高效和精確。隨著技術(shù)突破創(chuàng)新和適應(yīng)癥范圍的擴(kuò)大，核酸藥物正經(jīng)歷著迅速發(fā)展。隨著研發(fā)技術(shù)的更新迭代，小核酸藥物有望成為小分子藥物、抗體藥物后的第三大類藥物，市場(chǎng)前景廣闊，吸引眾多藥企入局。與小分子藥物、抗體藥物相比，小核酸藥物具有更廣泛的靶點(diǎn)選擇范圍，成藥效率更高。傳統(tǒng)的小分子藥物的主要局限性在于其只針對(duì)某些特定的蛋白質(zhì)，即使為特異性結(jié)合的單抗，亦為靶向細(xì)胞表面手提。但siRNA和miRNA理論上可調(diào)控所有的轉(zhuǎn)錄過程中設(shè)計(jì)的RNA，為疾病治療提供全新的治療方法。雖然核酸藥物的開發(fā)由于核酸的不穩(wěn)定性、生物的利用度低、遞送困難等導(dǎo)致發(fā)展緩慢，但隨著新的化學(xué)修飾和新型遞送系統(tǒng)的創(chuàng)新發(fā)展極大的改善了核酸性質(zhì)的不穩(wěn)定性，可成藥性得到極大的提高，推動(dòng)核酸藥物的發(fā)展，吸引眾多藥企入局核酸藥物產(chǎn)業(yè)鏈。如成都先導(dǎo)的子公司先東制藥提供商業(yè)化小核酸原料藥CDMO服務(wù)，滿足臨床Ⅰ到Ⅲ期的百科級(jí)及商業(yè)早期的百克至公斤級(jí)需求；先衍生物聚焦核酸新藥管線的開發(fā)，A24110He注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得藥監(jiān)局受理，是全球首個(gè)靶向ANGPTL4的臨床新藥。[23]核酸藥物行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局的變化主要有以下幾方面原因：[23]在研管線豐富，隨著新藥的獲批上市或?qū)⒏淖冃袠I(yè)格局。全球小核酸藥物進(jìn)入臨床管線的共有近195個(gè)，其中約有11%進(jìn)入了Ⅲ期臨床，大多數(shù)集中在Ⅰ期和Ⅱ期臨床。在藥物類型上，ASO和siRNA是當(dāng)前臨床研發(fā)數(shù)量最多的小核酸藥物。其中ASO仍是當(dāng)前研發(fā)熱點(diǎn)，占比38siRNA發(fā)展快速，占比已達(dá)到32%，其余小核酸藥物研發(fā)相對(duì)還處在早期階段，整體數(shù)量較少。未來隨著品的獲批上市，或?qū)⒏淖兪袌?chǎng)用藥格局。資本投入進(jìn)一步為核酸藥物行業(yè)發(fā)展提供資金支持。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，自2024年起核酸領(lǐng)域出現(xiàn)23起融資事件，融資金額總額近30億元。其中，昂拓生物于4月8日宣布已于近期完成了超過5000萬美元的A輪融資，用于加速該公司藥物管線的深度布局，臨床試驗(yàn)快速推進(jìn)，以及中國(guó)公司的落地運(yùn)營(yíng)。劑泰醫(yī)藥于6月21日完成1億美元C輪融資，主要用于繼續(xù)推進(jìn)AI+藥物遞送平臺(tái)建設(shè)和自研管線的發(fā)展，助力劑泰醫(yī)藥在藥物遞送領(lǐng)域持續(xù)創(chuàng)新。隨著資金的投入，有利于推動(dòng)企業(yè)的研發(fā)進(jìn)程，核酸藥物有望逐步進(jìn)入差異化創(chuàng)新和突破性創(chuàng)新階段。[23]上市公司速覽云南沃森生物技術(shù)股份有限公司(300142)圣諾醫(yī)藥(02257)總市值營(yíng)收規(guī)模同比增長(zhǎng)(%)毛利率(%)總市值營(yíng)收規(guī)模同比增長(zhǎng)(%)毛利率(%)159.8億31.6億元-14.7985.7158.0億110.2萬198.6400-2：2：Alnylam，輝瑞[20][21][22][23][24]1：https://www.alnyla…2：https2：https://mp.weixin.…IW3：成都先導(dǎo)，國(guó)金藥業(yè)1：https://www.hitge…11：海通證券，民生證券2：https2：https://www.metis…IW3：企業(yè)官網(wǎng)，生物谷1：https://meeting.bi…22：企查查1：https://www.qcc.c…1：https://www1：https://www.paten…IW3：https://www.paten…4：https://www.paten…IW[25]2：https://www.paten…IW5：https://5：https://www.paten…IW7：https://www.paten…IS8：專利顧如6：https://www.paten…IW1：http://anlongbio1：http://anlongbio.c…IW3：https://www.metis…4：https://www.maxv…IW[26]2：https://www.hygie…IW5：https://5：https://cn.ausperb…7：https://www.aso-c…8：https://www.sirna…6：https://www.visirn…IW99：企業(yè)官網(wǎng)企業(yè)分析[27]1圣諾生物醫(yī)藥技術(shù)（蘇州）有限公司公司信息企業(yè)狀態(tài)存續(xù)注冊(cè)資本44000萬人民幣企業(yè)總部蘇州市行業(yè)研究和試驗(yàn)發(fā)展法人統(tǒng)一社會(huì)信用代碼91320594672545687X企業(yè)類型有限責(zé)任公司(外國(guó)法人獨(dú)資)成立時(shí)間2008-03-10品牌名稱圣諾生物醫(yī)藥技術(shù)（蘇州）有限公司經(jīng)營(yíng)范圍核酸藥物的技術(shù)研究、技術(shù)開發(fā)、技術(shù)服務(wù)和技術(shù)轉(zhuǎn)讓。（依法須經(jīng)批準(zhǔn)的項(xiàng)目，經(jīng)相關(guān)部…查看更多融資信息融資時(shí)間披露時(shí)間投資企業(yè)金額輪次投資比例估值-2021-12-30公開發(fā)行3.96億港元IPO上市2021-12-20適時(shí)投資，健新原力2900萬美元基石投資輪2021-07-02旋石資本，基石資本，青木資本1.05億美元2020-10-23旋石資本，沃森生物，融匯資本，仙瞳資本，隆門資本，弘陶資本，中源資本，中源資本，青木資本1.05億美元D輪2019-04-27華潤(rùn)正大生命科學(xué)基金，天際聯(lián)想投資，旋石資本，瑞友資本4700萬美元C輪2018-12-華控基金，越秀產(chǎn)業(yè)基金，仙瞳資本，匯思投資未披露--融資信息-未披露A輪-2015-11-30元禾控股2015-11-30元禾控股-A輪未披露2015-11-30C輪4700萬美元2019-04-271.05億美元2021-07-02未披露2018-12-19未披露2018-12-191.05億美元2020-10-232900萬美元2021-12-20IPO上市3.96億港元2021-12-30競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)圣諾醫(yī)藥是全球首家在抗腫瘤領(lǐng)域取得二期積極臨床數(shù)據(jù)的RNA療法頭部藥企，于美國(guó)及亞太地區(qū)深耕多年并建立重要的市場(chǎng)地位。競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)2圣諾醫(yī)藥擁有一支完整、專業(yè)的國(guó)際化團(tuán)隊(duì)，利用公司自主研發(fā)的多項(xiàng)核酸藥物導(dǎo)入技術(shù)來探索與開發(fā)RNAi藥物和mRNA疫苗及療法。2蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司公司信息企業(yè)狀態(tài)存續(xù)注冊(cè)資本12838.5641萬人民幣企業(yè)總部蘇州市行業(yè)醫(yī)藥制造業(yè)法人LIANGZICAI（梁子才）統(tǒng)一社會(huì)信用代碼913205837965412157企業(yè)類型股份有限公司（外商投資、未上市）成立時(shí)間2007-01-18品牌名稱蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司股票類型科創(chuàng)受理經(jīng)營(yíng)范圍核酸技術(shù)研究及相關(guān)產(chǎn)品開發(fā)和技術(shù)服務(wù)。銷售自產(chǎn)產(chǎn)品。（依法須經(jīng)批準(zhǔn)的項(xiàng)目，經(jīng)相關(guān)…查看更多融資信息融資時(shí)間披露時(shí)間投資企業(yè)金額輪次投資比例估值-2022-磐霖資本，三一創(chuàng)新，天地酬勤，個(gè)人投資者4000萬--融資信息07-29美元-2020-04-03中國(guó)國(guó)新控股，中金資本，高瓴創(chuàng)投，恒旭資本，朗瑪峰創(chuàng)投，曜金資本，眾匯投資，上海自貿(mào)區(qū)基金，國(guó)新科創(chuàng)基金，華潤(rùn)生命科學(xué)，Ionis，國(guó)風(fēng)投基金，弘陶資本，昆山工研院創(chuàng)投基金4.7億人民幣C+輪2019-12-05磐霖資本，三一創(chuàng)新，君聯(lián)資本，國(guó)投創(chuàng)新，BOCG藍(lán)海資本，創(chuàng)源InnoSpring，眾匯投資，琨玉資本，國(guó)晟資本，藍(lán)石投資2.03億人民幣C輪2017-12-01創(chuàng)源InnoSpring未披露戰(zhàn)略融資2017-03-17國(guó)投創(chuàng)新，華潤(rùn)集團(tuán)，正和元通，荷塘創(chuàng)投，君聯(lián)資本，源星資本，磐霖資本，啟融創(chuàng)投，國(guó)家先進(jìn)制造業(yè)產(chǎn)業(yè)投資基金，允公嘉杰投資2.7億人民幣2015-09-28君聯(lián)資本，源星資本，小核酸研究所，磐霖資本，聯(lián)想之星1.25億人民幣A輪2007-01-18昆高新集團(tuán)2007-01-18昆高新集團(tuán)，昆山國(guó)科創(chuàng)投未披露股權(quán)融資--股權(quán)融資未披露2007-01-182.7億人民幣2017-03-17C輪2.03億人民幣2019-12-05戰(zhàn)略融資未披露2017-12-01戰(zhàn)略融資未披露2017-12-01C+輪4.7億人民幣2020-04-031.25億人民幣2015-09-284000萬美元2022-07-29競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)瑞博生物是一家致力于開發(fā)RNA干擾（RNAi）藥物的創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，是中國(guó)小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開拓者。競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)2瑞博生物對(duì)標(biāo)國(guó)際小核酸技術(shù)的創(chuàng)新前沿，致力于小核酸化學(xué)修飾和藥物遞送技術(shù)的迭代研發(fā)，建立了自主可控、全技術(shù)鏈整合的小核酸藥物研發(fā)平臺(tái)，支持小核酸藥物從早期研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化的全生命周期，自主研發(fā)的GalNAc小核酸藥物遞送技術(shù)平臺(tái)RIBO-GalSTARTM具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)水平的高度特異肝靶向和高效、長(zhǎng)效特征。競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)3瑞博生物專注迅速推進(jìn)小核酸藥物產(chǎn)品走向國(guó)際市場(chǎng)，旨在開發(fā)出最優(yōu)的行業(yè)同類RNAi治療藥物。目前公司已進(jìn)入小核酸藥物品種的快速開發(fā)階段，擁有8款臨床品種，其中5款基于RIBO-GalSTARTM技術(shù)。3云南沃森生物技術(shù)股份有限公司【300142】公司信息企業(yè)狀態(tài)存續(xù)注冊(cè)資本160734.8484萬人民幣企業(yè)總部昆明市行業(yè)研究和試驗(yàn)發(fā)展法人李云春統(tǒng)一社會(huì)信用代碼91530000719480244Y企業(yè)類型其他股份有限公司(上市)成立時(shí)間2001-01-16品牌名稱云南沃森生物技術(shù)股份有限公司股票類型A股經(jīng)營(yíng)范圍生物制劑的研究與開發(fā)（不含管理商品生物項(xiàng)目的引進(jìn)、合作與開發(fā)；生物技術(shù)相關(guān)項(xiàng)…查看更多財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)分析財(cái)務(wù)指標(biāo)201520162017201820192020202120222023銷售現(xiàn)金流/營(yíng)業(yè)收入0.911.240.980.890.950.520.920.831.14-資產(chǎn)負(fù)債率(%)51.680844.281639.45727.376819.262118.57626.877928.303926.9007-營(yíng)業(yè)總收入同比增長(zhǎng)(%)39.9162-41.253613.072731.541427.5499162.12717.822646.8869-19.1228-歸屬凈利潤(rùn)同比增長(zhǎng)(%)-686.2975108.379-862.3437294.7741-86.4296606.5964-57.361170.3462-42.443-應(yīng)收賬款周轉(zhuǎn)天數(shù)(天)173.4438234.6806139.1358150.4451152.5682154.1162233.0851214.357292.173-流動(dòng)比率1.08191.53041.52282.6953.16383.36172.37382.55032.7258-每股經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流(元)-0.0494-0.0585-0.0371-0.04240.04030.07390.44040.74750.7054-毛利率(%)42.85452.501567.775780.394679.745486.396588.612288.017885.4743-流動(dòng)負(fù)債/總負(fù)債(%)67.636370.747963.639477.516880.52279.421388.030580.877376.4016-速動(dòng)比率0.9731.43341.36612.5172.84573.00282.10382.26652.4029-攤薄總資產(chǎn)收益率(%)-15.12660.4772-9.151516.20822.723814.54355.15916.470