淺析新藥品研究及開(kāi)發(fā)功能價(jià)值及評(píng)價(jià)

1、-. z淺析新藥品研究與開(kāi)發(fā)的功能價(jià)值及評(píng)價(jià)摘要： 醫(yī)藥工業(yè)是長(zhǎng)盛不衰的產(chǎn)業(yè) ,一個(gè)企業(yè)要取得良好的經(jīng)濟(jì)效益 ,并保持長(zhǎng)久的活力 ,很重要的因素是取決于它是否有適應(yīng)市場(chǎng)需要的新藥品種。在對(duì)新藥入選原因的分析的根底上，匯總了四種新藥功能價(jià)值的評(píng)估方法，提出明確新藥的功能價(jià)值分類(lèi)，同時(shí)為價(jià)值工程在新藥研發(fā)中的應(yīng)用提供了理論支持。目前國(guó)研發(fā)實(shí)力薄弱、研發(fā)投入不斷增加，采用功能價(jià)值評(píng)估，深入挖掘新藥功能價(jià)值，才能更有效地利用研發(fā)投入，實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)形勢(shì)的穩(wěn)步改善。關(guān)鍵詞：新藥研發(fā)； 價(jià)值工程；功能價(jià)值引言醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)作為戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)，其戰(zhàn)略位置、市場(chǎng)空間和開(kāi)展?jié)摿Χ夹枰柚邪l(fā)來(lái)實(shí)現(xiàn)突破。眾所周知，研發(fā)是一把

2、雙刃劍，一方面是醫(yī)藥企業(yè)實(shí)現(xiàn)戰(zhàn)略騰飛，提升市場(chǎng)核心競(jìng)爭(zhēng)力的關(guān)鍵，另一方面其投入大、風(fēng)險(xiǎn)高和周期長(zhǎng)的特點(diǎn)制約了醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)步伐。毋庸諱言，研發(fā)一直是我國(guó)藥企的軟肋。由于缺乏具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品，多數(shù)企業(yè)集中于低水平重復(fù)，特色極不明顯。隨著微利時(shí)代的到來(lái)，醫(yī)藥企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)演變?yōu)楫a(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)，而醫(yī)藥產(chǎn)品價(jià)值的根本就在于其獨(dú)特性及創(chuàng)新性。伴隨國(guó)家根本藥物制度的建立實(shí)施，擁有品牌和規(guī)模優(yōu)勢(shì)的大型普藥生產(chǎn)企業(yè)將受益。然而，根本藥物多是價(jià)格低廉的普藥，所占份額不大；且患者的用藥習(xí)慣和醫(yī)生處方不會(huì)出現(xiàn)根本變化；新藥與外企的高端藥品依然會(huì)占相當(dāng)大空間，創(chuàng)新藥并不會(huì)因根本藥物的擴(kuò)容而失去立足之地。對(duì)于一些有經(jīng)濟(jì)實(shí)力和

3、技術(shù)實(shí)力的醫(yī)藥企業(yè)而言，企業(yè)核心競(jìng)爭(zhēng)力不會(huì)因環(huán)境改變而改變，創(chuàng)新將是永恒的話題。1.我國(guó)新藥研發(fā)投現(xiàn)狀 在國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)開(kāi)展規(guī)劃綱要2006-2020年引領(lǐng)下，我國(guó)在自主研制和技術(shù)改造一批藥物的同時(shí)，也完善了國(guó)家藥物創(chuàng)新體系，提升創(chuàng)新能力，加速我國(guó)由藥物仿制向創(chuàng)制、由醫(yī)藥大國(guó)向強(qiáng)國(guó)的轉(zhuǎn)變。新藥專(zhuān)項(xiàng)始終面向人口安康主戰(zhàn)場(chǎng)，以重大疾病防治和產(chǎn)業(yè)開(kāi)展需求為導(dǎo)向，實(shí)施6年來(lái)，碩果累累，為我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)開(kāi)展提供了強(qiáng)力的科技支撐引領(lǐng)作用。新藥研發(fā)成果顯著。針對(duì)重大疾病加強(qiáng)創(chuàng)新藥物研發(fā)，已累計(jì)獲得新藥證書(shū)85件，臨床批件118件。臨床用藥可及性明顯提高。密切結(jié)合臨床用藥需求，完成200余種藥物的技術(shù)

4、改造，其中，有80個(gè)品種為國(guó)家根本藥物目錄品種，顯著提高了臨床用藥的可及性，為深化醫(yī)改提供保障。創(chuàng)新體系建立持續(xù)增強(qiáng)。以高校和科研院所為主體的知識(shí)創(chuàng)新體系和以企業(yè)為主體的技術(shù)創(chuàng)新體系的創(chuàng)新能力得到持續(xù)加強(qiáng)。醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型開(kāi)展。在新藥專(zhuān)項(xiàng)支持和創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)下，15家高新技術(shù)園區(qū)引導(dǎo)社會(huì)資源向重點(diǎn)地區(qū)集中，有效帶動(dòng)地方產(chǎn)業(yè)構(gòu)造調(diào)整和經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型開(kāi)展。醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值近5年平均增速居各工業(yè)門(mén)類(lèi)之首，醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值過(guò)百億的企業(yè)由2008年的2家增加到2014年的11家。人才隊(duì)伍建立成績(jī)突出。新藥專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施以來(lái)凝聚了一批活潑在國(guó)科研生產(chǎn)一線的優(yōu)秀人才，吸引了約200位國(guó)家千人方案引進(jìn)人才和3000余位國(guó)外高層次人才，形成

5、了以中青年為主的10萬(wàn)余人的研發(fā)隊(duì)伍。迄今，新藥專(zhuān)項(xiàng)支持的研發(fā)成果已累計(jì)獲得40余項(xiàng)國(guó)家自然科學(xué)獎(jiǎng)、國(guó)家科技進(jìn)步獎(jiǎng)等，其中，2014年度榮獲國(guó)家科技進(jìn)步獎(jiǎng)7項(xiàng)，其中一等獎(jiǎng)1項(xiàng)、二等獎(jiǎng)6項(xiàng)。 2.確認(rèn)新藥功能的價(jià)值全球醫(yī)藥市場(chǎng)和制藥企業(yè)已經(jīng)開(kāi)展到技術(shù)驅(qū)動(dòng)和創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)階段，因而新藥工程與技術(shù)轉(zhuǎn)讓、開(kāi)發(fā)、和投融資等經(jīng)濟(jì)活動(dòng)是否頻繁，如何對(duì)新藥工程進(jìn)展科學(xué)、合理、有效的技術(shù)價(jià)值評(píng)估，遴選出真正具有競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)工程，充分把握最有利的先進(jìn)，降低技術(shù)經(jīng)營(yíng)本錢(qián)和風(fēng)險(xiǎn)，就成為當(dāng)前我國(guó)廣闊制藥企業(yè)和新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)制定的開(kāi)展戰(zhàn)略和經(jīng)營(yíng)決策的重要課題。所謂功能是指價(jià)值工程分析的對(duì)象能夠滿足人們*種需要的屬性，對(duì)產(chǎn)品而言，其功

6、能就是它的用途2。新藥研發(fā)過(guò)程中凝結(jié)了不同于普通商品的創(chuàng)新性的腦力勞動(dòng)消耗，形成了由新藥研制者智力勞動(dòng)創(chuàng)造的新價(jià)值以及物化勞動(dòng)的轉(zhuǎn)移價(jià)值1。人們使用產(chǎn)品實(shí)際上是使用它的功能，即企業(yè)生產(chǎn)產(chǎn)品實(shí)際上就是為了生產(chǎn)產(chǎn)品的功能，用戶購(gòu)置產(chǎn)品也就是為了購(gòu)置產(chǎn)品的功能。如患者購(gòu)置藥品就是為了能預(yù)防、治療或緩解病情。能滿足*種需求也就具有了一定的功能價(jià)值。新藥的功能價(jià)值就是新藥在滿足患者*種需求時(shí)所具有的價(jià)值。且不管?chē)?guó)外新藥定義的差異，在新產(chǎn)品的認(rèn)同方面存在的差異也使得新藥功能價(jià)值確實(shí)認(rèn)比擬困難。國(guó)外新劑型、新復(fù)方、新的給藥方式的產(chǎn)品能得到普遍的認(rèn)同，而同樣的產(chǎn)品在中國(guó)市場(chǎng)上卻難有作為?？傊?，進(jìn)展新藥功能價(jià)值

7、分析，充分挖掘新藥的價(jià)值，才能以更讓人信服的理由得到患者的認(rèn)可和承受。3.價(jià)值工程即對(duì)新藥價(jià)值評(píng)估的方法新藥研發(fā)是指新藥從實(shí)驗(yàn)室研究到上市，擴(kuò)大臨床應(yīng)用的整個(gè)過(guò)程，是一項(xiàng)多學(xué)科，需要多部門(mén)、多員工共同協(xié)作才能完成的復(fù)雜工程。如今，不少醫(yī)藥企業(yè)采用工程管理的模式進(jìn)展新藥研發(fā)。新藥研發(fā)工程的生命周期可分為發(fā)現(xiàn)和甄別、臨床前研究、臨床試驗(yàn)、新藥申報(bào)四個(gè)階段。本文的價(jià)值工程研究即以新藥研發(fā)工程的生命周期作為研究對(duì)象。價(jià)值工程作為一種現(xiàn)代管理技術(shù)和思想方法，其目的在于為用戶制造真正的價(jià)值3。具體來(lái)說(shuō)，是以使用者的需求為出發(fā)點(diǎn)，應(yīng)有組織、有方案地按一定工作程序?qū)λ芯康膶?duì)象進(jìn)展功能分析，系統(tǒng)研究功能與本錢(qián)

8、之間的關(guān)系，致力于提高對(duì)象價(jià)值的創(chuàng)造性活動(dòng)。對(duì)新藥研發(fā)工程進(jìn)展全面、詳實(shí)和準(zhǔn)確可靠的評(píng)價(jià)分析，為最正確研發(fā)方案確實(shí)定提供科學(xué)而客觀的依據(jù)。目前，中國(guó)有上百項(xiàng)自主研發(fā)的新藥已進(jìn)入臨床一期、二期階段，另外還有一大批已完成了臨床研究，正等待報(bào)批。盡早開(kāi)展新藥研發(fā)工程的功能價(jià)值評(píng)估，將價(jià)值工程貫穿整個(gè)工程全程，才能更有效地控制本錢(qián)，充分挖掘出新藥價(jià)值。4.按功能價(jià)值對(duì)新藥的分類(lèi)方法為了充分挖掘新藥研發(fā)工程的功能價(jià)值，首先要明確新藥工程的功能價(jià)值所在。筆者選取了入選美國(guó)標(biāo)準(zhǔn)普爾評(píng)級(jí)Standard & Poors的進(jìn)入研發(fā)后期、預(yù)計(jì)未來(lái)兩年有可能在美國(guó)上市的最具市場(chǎng)前景的10個(gè)新藥進(jìn)展分析認(rèn)為，可以將新

9、藥工程的功能價(jià)值分為技術(shù)功能價(jià)值、經(jīng)濟(jì)功能價(jià)值、社會(huì)功能價(jià)值。對(duì)上述入選原因進(jìn)展分析、概括如下：技術(shù)功能價(jià)值是指產(chǎn)品本身功能優(yōu)勢(shì)產(chǎn)生的價(jià)值，包括：新劑型、新的給藥方式、新復(fù)方制劑、用藥可逆性、療效好、副作用少、平安性好等。一些經(jīng)濟(jì)指標(biāo)也會(huì)導(dǎo)致產(chǎn)品功能價(jià)值的增加，即經(jīng)濟(jì)功能價(jià)值，主要包括：市場(chǎng)容量大、利潤(rùn)率高自主研發(fā)等。社會(huì)功能價(jià)值是指全社會(huì)醫(yī)藥研發(fā)現(xiàn)狀對(duì)新藥研發(fā)可能產(chǎn)生的價(jià)值，表現(xiàn)在：研發(fā)平臺(tái)優(yōu)勢(shì)、一線用藥、公司研發(fā)壓力及現(xiàn)狀研發(fā)線合并、適合公司產(chǎn)品線要求、競(jìng)爭(zhēng)品種少、審批進(jìn)度等。當(dāng)然，上述分類(lèi)并沒(méi)有列舉出全部的功能價(jià)值容，比方，還可以通過(guò)預(yù)期的投資回收期來(lái)衡量新藥工程經(jīng)濟(jì)功能價(jià)值，然而投資回

10、收期并不是越短越好，只能是在新藥級(jí)別確定的情況下，盡可能縮短投資回收期來(lái)提高價(jià)值，因此比擬難衡量。另外，其它一些定量數(shù)據(jù)較難獲得，可以根據(jù)具體工程再具體考察是否將其作為功能價(jià)值指標(biāo)。5.新藥工程功能價(jià)值評(píng)價(jià)方法新藥研發(fā)過(guò)程受到了社會(huì)經(jīng)濟(jì)、政治及自然環(huán)境等因素的影響，在市場(chǎng)、技術(shù)、組織管理等方面充滿了不確定因素，因此其功能價(jià)值評(píng)價(jià)方法也應(yīng)該采用不確定情形的評(píng)價(jià)方法。不確定情形的經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)方法就是，方案實(shí)施后，存在假設(shè)干種不同的自然狀態(tài)，并且每種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性大小即狀態(tài)出現(xiàn)的概率，又是可以根據(jù)歷史資料的統(tǒng)計(jì)分析或主觀經(jīng)歷判斷加以合理確定的時(shí)，對(duì)方案設(shè)想的經(jīng)濟(jì)效果的綜合評(píng)價(jià)4。不確定情形的評(píng)價(jià)是

11、建立在概率意義上的綜合評(píng)價(jià)，其所依據(jù)的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)主要是期望值。所謂期望值就是全面考慮該事件的所有可能出現(xiàn)的狀態(tài)以及各種可能狀態(tài)出現(xiàn)時(shí)機(jī)大小的情況下，從概率意義上講，該事件最終最可能出現(xiàn)的結(jié)果，也就是客觀上人們可以期望的該事件的最終結(jié)果。不確定情形的價(jià)值評(píng)估方法如下：5.1 期望值法根據(jù)損益矩陣表計(jì)算出各方案設(shè)想的收益損失期望值，再依據(jù)期望收益值最大或期望損失值最小為標(biāo)準(zhǔn)，擇優(yōu)選出最好方案。5.2 決策樹(shù)法決策樹(shù)又稱(chēng)為決策圖，是由方塊和圓點(diǎn)作為節(jié)點(diǎn)，并由直線連接而形成的一種樹(shù)狀構(gòu)造。方塊節(jié)點(diǎn)為決策節(jié)點(diǎn)，即代表一待評(píng)估決策點(diǎn)，由決策點(diǎn)引出假設(shè)干條樹(shù)枝，每枝代表一個(gè)方案，稱(chēng)為方案枝。圓圈節(jié)點(diǎn)是狀態(tài)節(jié)點(diǎn)

12、。由決策點(diǎn)引出假設(shè)干條樹(shù)枝，表示不同的自然狀態(tài)。這些樹(shù)枝稱(chēng)為狀態(tài)枝。在狀態(tài)枝的末端列出不同狀態(tài)下的收益值或損失值。一般決策評(píng)價(jià)問(wèn)題具有多個(gè)方案，每個(gè)方案可能遇到多種自然狀態(tài)，因此，圖形由左到右，由簡(jiǎn)到繁就組成一個(gè)樹(shù)形網(wǎng)狀圖。Christoph H. Loch教授以BestPharma公司為例，對(duì)該公司的三個(gè)研發(fā)工程采用了決策樹(shù)方法進(jìn)展了價(jià)值評(píng)估，為我們今后新藥工程VE研究提供了參考5。5.3 綜合評(píng)分法6綜合考慮技術(shù)價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值、社會(huì)價(jià)值三面，通過(guò)選定評(píng)價(jià)指標(biāo)，確定其加權(quán)系數(shù)，然后對(duì)各指標(biāo)進(jìn)展評(píng)分后，得出總評(píng)分，來(lái)確定出最正確方案。其中加權(quán)系數(shù)確實(shí)定是由評(píng)分法確定的。具體的評(píng)分法可以分為：直

13、接評(píng)分法、0-1兩兩比照法、0-4兩兩比照法、多比例兩兩比照法、實(shí)現(xiàn)困難度評(píng)價(jià)法、邏輯流程法、功能系數(shù)評(píng)分法。如果指標(biāo)不復(fù)雜的話，還可以應(yīng)用層次分析法進(jìn)展評(píng)分。5.4實(shí)物期權(quán)法所謂實(shí)物期權(quán)，就是在不確定條件下，與金融期權(quán)類(lèi)似的實(shí)物資產(chǎn)投資的選擇權(quán)，是由Stewart Myers1977在麻省理工MIT時(shí)提出的，他指出一個(gè)投資方案其產(chǎn)生的現(xiàn)金流量所創(chuàng)造的利潤(rùn)，來(lái)自于目前所擁有資產(chǎn)的使用，再加上一個(gè)對(duì)未來(lái)投資時(shí)機(jī)的選擇；也就是說(shuō)企業(yè)可以取得一個(gè)權(quán)利，在未來(lái)以一定價(jià)格取得或出售一項(xiàng)實(shí)物資產(chǎn)或投資方案，所以實(shí)物資產(chǎn)的投資可以應(yīng)用類(lèi)似評(píng)估一般期權(quán)的方式來(lái)進(jìn)展評(píng)估7。實(shí)物期權(quán)的核心思想不僅與期權(quán)的根本特征

14、相承，而且與研發(fā)工程投資決策的不確定性、不可逆性等特征嚴(yán)密相關(guān)，是最近興起的一種價(jià)值評(píng)估方法，其中二叉樹(shù)模型是包含管理期權(quán)不確定性的工程評(píng)價(jià)中最常用的模型。柯昌文8等認(rèn)為二叉樹(shù)模型是新藥研發(fā)價(jià)值管理的有力工具。在實(shí)際應(yīng)用中，終究采用哪種方法進(jìn)展新藥工程的功能價(jià)值評(píng)估，可以根據(jù)評(píng)估人的經(jīng)歷等實(shí)際情況選擇進(jìn)展。 結(jié)論雖然，全社會(huì)對(duì)醫(yī)藥研發(fā)的投入日益加大，但要在短時(shí)間之開(kāi)發(fā)出很多技術(shù)含量很高的1、2類(lèi)新藥，并不容易。相反，如果能充分理解新藥工程的價(jià)值所在，開(kāi)發(fā)出有價(jià)值的新劑型、新復(fù)方、新的給藥方式等，深入挖掘其價(jià)值，并不失為明智之選。筆者認(rèn)為，只要?jiǎng)?chuàng)造出有別于市場(chǎng)現(xiàn)有的，有一定技術(shù)功能價(jià)值、經(jīng)濟(jì)功能價(jià)值或社會(huì)功能價(jià)值的新藥工程，合理控制研發(fā)本錢(qián)和支出，對(duì)工程進(jìn)展正確地評(píng)估，為新藥制定適宜的價(jià)格，就能實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)領(lǐng)域的零和博弈。參考文獻(xiàn)：1于光宇.新藥研發(fā)的價(jià)值評(píng)估研究D.中國(guó)人民解放軍軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)2王乃靜編著.價(jià)值工程概論M.經(jīng)濟(jì)科學(xué)，2012：16.3王乃靜編著.價(jià)值工程概論M.經(jīng)濟(jì)科學(xué)，2012：13.4王乃靜編著.價(jià)值工程概論M.經(jīng)濟(jì)科學(xué)，2012：165-169.5Christoph H. Loch,Kerstin BodeGr