初見真實(shí)世界研究-課件

初見真實(shí)世界研究初見真實(shí)世界研究1真實(shí)世界研究初印象1定義2特點(diǎn)3RWS與RCT4優(yōu)與劣5應(yīng)用真實(shí)世界研究初印象1定義2定義真實(shí)世界研究（Real

worldstudy），指在真實(shí)的臨床、社區(qū)或家庭環(huán)境下獲取的多種數(shù)據(jù)，從而評(píng)價(jià)某種治療措施對(duì)患者健康真實(shí)影響的研究。真實(shí)世界證據(jù)與其他證據(jù)的本質(zhì)區(qū)別不在于研究方法和試驗(yàn)設(shè)計(jì)，而在于獲取數(shù)據(jù)的環(huán)境，即真實(shí)世界研究的數(shù)據(jù)來源于醫(yī)療機(jī)構(gòu)、家庭和社區(qū)，而非存在諸多嚴(yán)格限制的科研場所。ShermanRE,AndersonSA,DalPanGJ,etal.Real-WorldEvidence-WhatIsItandWhatCanItTellUs?[J].NEnglJMed,2016,375(23):2293-2297.定義真實(shí)世界研究（Realworldstudy），指在真3特點(diǎn)１.數(shù)據(jù)來源：廣泛包括除傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)以外的相關(guān)醫(yī)療數(shù)據(jù)，如醫(yī)療健康記錄、醫(yī)療保障數(shù)據(jù)、醫(yī)療產(chǎn)品及疾病注冊(cè)登記等2.

研究設(shè)計(jì)真實(shí)世界研究并不是一種獨(dú)立的、新的研究方法，而是包括多種不同類型的研究設(shè)計(jì)2.1觀察性真實(shí)世界研究描述性研究：病例個(gè)案報(bào)告、病例系列、橫斷面研究分析性研究：隊(duì)列研究、注冊(cè)研究、巢式病例對(duì)照研究、病例對(duì)照研究改良的設(shè)計(jì)方案：續(xù)斷性時(shí)間序列鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運(yùn)體-2抑制劑(SGLT-2i)對(duì)2型糖尿病并發(fā)冠心病患者的心血管保護(hù)作用

2.2試驗(yàn)性（干預(yù)性）真實(shí)世界研究：KosiborodM，CavenderMAJFuAZ，eta1．Lowerriskofheartfailureanddeathinpatientsinitiatedonsodium-glucosecotransporter特點(diǎn)１.數(shù)據(jù)來源：KosiborodM，Cavender4ｐＲＣＴ實(shí)效性或?qū)嵱眯噪S機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（ｐＲＣＴ）ｐＲＣＴ在真實(shí)世界條件下開展干預(yù)性研究，常見方式是對(duì)臨床已使用的不同干預(yù)措施進(jìn)行隨機(jī)分組，在盡量貼近臨床實(shí)際情況下對(duì)患者進(jìn)行干預(yù)和隨訪，并針對(duì)患者、臨床醫(yī)生或醫(yī)療衛(wèi)生決策者有重要價(jià)值的結(jié)局進(jìn)行評(píng)價(jià)。在ｐＲＣＴ的設(shè)計(jì)中，盡管使用了隨機(jī)手段，但患者在研究中所處的環(huán)境、干預(yù)措施實(shí)施和隨訪過程、數(shù)據(jù)和結(jié)局的收集方式等都是在盡可能貼近真實(shí)條件下進(jìn)行脊髓灰質(zhì)炎Salk疫苗現(xiàn)場試驗(yàn)唐立,康德英,喻佳潔,等.實(shí)效性隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn):真實(shí)世界研究的重要設(shè)計(jì)[J].中國循證醫(yī)學(xué)雜志,2017(9):999-1004.hermanRE，AndersonSA，DalPanGJ，eta1．Real—worldevidence一-Whatisitandwhatcanittellus}[J]．NEnglJMed，2016，375(23)：2293．2297．ｐＲＣＴ實(shí)效性或?qū)嵱眯噪S機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（ｐＲＣＴ）唐立,康德英5RWS與RCTRWS與RCT6優(yōu)與劣優(yōu)點(diǎn)：（１）真實(shí)世界研究關(guān)注實(shí)際療效或“效果”（２）樣本量通常較大，利于解決罕見疾病和事件的相關(guān)問題，利于評(píng)價(jià)不同人群之間干預(yù)效果的差異（亞組分析）；（３）可利用已有的電子病歷、醫(yī)保數(shù)據(jù)等，實(shí)現(xiàn)快速設(shè)計(jì)與收集大樣本數(shù)據(jù)、統(tǒng)計(jì)效能不僅高；對(duì)更有廣泛臨床意義的結(jié)局指標(biāo)，如治愈率進(jìn)行評(píng)價(jià)；評(píng)價(jià)取得結(jié)果的投入（４）干預(yù)措施符合臨床實(shí)際、臨床實(shí)踐環(huán)境，無盲法，無安慰劑，容易被研究對(duì)象接受，較容易通過倫理審查，成本-效益更優(yōu)；（5）最重要的是，真實(shí)世界研究提供了傳統(tǒng)ＲＣＴ無法提供的證據(jù)，包括真實(shí)環(huán)境下干預(yù)措施的療效、長期用藥的安全性、依從性等優(yōu)與劣優(yōu)點(diǎn)：7優(yōu)與劣缺點(diǎn)（１）設(shè)計(jì)的局限性研究對(duì)象納入限制較少，人群異質(zhì)性較大，基線特征和其他影響療效與預(yù)后的因素在比較組間的不均衡性，可導(dǎo)致結(jié)果偏倚；即使采用復(fù)雜的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法減少這些混雜因素的影響，但這種分析方法也僅能處理已知的混雜因素，無法處理未知的混雜因素。（２）數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性、完整性優(yōu)與劣缺點(diǎn)8應(yīng)用梁立榮.真實(shí)世界研究的是與非[J].中華結(jié)核和呼吸雜志,2018,41(5):323-326.應(yīng)用梁立榮.真實(shí)世界研究的是與非[J].中華結(jié)核和呼吸雜志,9中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范簡介1.RWS的意義2.RWS的研究類型3.RWS的實(shí)施4.小結(jié)中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范專家委員會(huì).中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范[J].解放軍醫(yī)學(xué)雜志,2018,43(1):1-6.中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范簡介1.RWS的意義中國臨床10RWS的實(shí)施1RWS的樣本量計(jì)算2RWS的倫理評(píng)估3RWS的患者隨訪管理4

RWS的數(shù)據(jù)管理CFDA2016年頒布的《臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理工作技術(shù)指南》臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化：本規(guī)范建議采用臨床數(shù)據(jù)交換標(biāo)準(zhǔn)協(xié)會(huì)(ClinicalDataInterchangeStandardsConsortium，CDISC)標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行數(shù)據(jù)規(guī)范，建議依照MedDRA，世界衛(wèi)生組織藥物詞典，WHOART術(shù)語集等進(jìn)行數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化。數(shù)據(jù)管理的工作流程5RWS的數(shù)據(jù)分析6RWS研究的質(zhì)量控制RWS的實(shí)施1RWS的樣本量計(jì)算11真實(shí)世界研究標(biāo)準(zhǔn)：RECORD清單和

GRACE清單的解讀RECORD清單：觀察性流行病學(xué)研究報(bào)告規(guī)范STROBE的擴(kuò)展板“RECORD聲明”

即“常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)研究的報(bào)告規(guī)范聲明RECORD2015年10月常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)是指“無特定預(yù)先研究問題設(shè)計(jì)地采集的數(shù)據(jù)”RECORD聲明主要關(guān)注3個(gè)方面的內(nèi)容：數(shù)據(jù)庫的特征；診斷編碼的驗(yàn)證、暴露和結(jié)局的識(shí)別規(guī)則；每條數(shù)據(jù)記錄的鏈接方法廖星,章軼立,謝雁鳴.真實(shí)世界研究標(biāo)準(zhǔn):RECORD清單和GRACE清單的解讀[J].中國中藥雜志,2015,40(24):4734-4738.真實(shí)世界研究標(biāo)準(zhǔn)：RECORD清單和

GRACE清單的解讀R12使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD規(guī)范聶曉路,彭曉霞.使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的報(bào)告規(guī)范-RECORD規(guī)范[J].中國循證醫(yī)學(xué)雜志,2017(4):475-487.使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD13使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD規(guī)范使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD14舉例RECORD1.1：在題目或摘要中明確使用的數(shù)據(jù)類型?？赡艿脑挘瑧?yīng)包含所使用數(shù)據(jù)庫的名稱。RECORD1.2：如需要，應(yīng)在題目或摘要中報(bào)告研究發(fā)生的地理位置和時(shí)間窗。RECORD1.3：如果研究實(shí)施了數(shù)據(jù)庫的鏈接，應(yīng)在題目或摘要中給予清晰闡述。實(shí)例①“2010年結(jié)腸鏡檢查后穿孔和出血：基于法國綜合健康保險(xiǎn)數(shù)據(jù)（SNIIRAM）”

。②“荷蘭醫(yī)院標(biāo)準(zhǔn)化死亡率（HSMR）方法和心臟外科手術(shù)：使用醫(yī)院管理數(shù)據(jù)為基準(zhǔn)的國家隊(duì)列與臨床數(shù)據(jù)庫比較”EricIBenchimol，LiamSmeeth．AstridGuttmann．eta1．Thereportingofstudiesconductedusingobservationalroutinely—collectedhealthdata(RECORD)statement.

PLOSMed，2015，doi：10．1371／journa1．pmed．1001885舉例RECORD1.1：在題目或摘要中明確使用的數(shù)據(jù)類型。15GRACE清單GRACE清單：好的比較效益研究準(zhǔn)則2010年GRACE準(zhǔn)則提出主要內(nèi)容是關(guān)于觀察性研究的準(zhǔn)則，比如大樣本的貼近真實(shí)世界的隊(duì)列研究。與STROBE等規(guī)范關(guān)注觀察性研究報(bào)告過程不同，GRACE旨在評(píng)價(jià)比較效益研究領(lǐng)域中觀察性研究的質(zhì)量。3組問題：是否在實(shí)施前已經(jīng)詳細(xì)制定了研究計(jì)劃?研究的執(zhí)行，分析和報(bào)告是否從好的臨床實(shí)踐出發(fā)，報(bào)告是否足夠詳細(xì)可以用來準(zhǔn)確評(píng)價(jià)和重復(fù)?CER結(jié)果的解釋對(duì)研究人群來說能有多大程度的真實(shí)有效?GRACE清單GRACE清單：好的比較效益研究準(zhǔn)則16GRACE清單GRACE清單17GRACE清單GRACE清單18ThankYou!ThankYou!19初見真實(shí)世界研究初見真實(shí)世界研究20真實(shí)世界研究初印象1定義2特點(diǎn)3RWS與RCT4優(yōu)與劣5應(yīng)用真實(shí)世界研究初印象1定義21定義真實(shí)世界研究（Real

worldstudy），指在真實(shí)的臨床、社區(qū)或家庭環(huán)境下獲取的多種數(shù)據(jù)，從而評(píng)價(jià)某種治療措施對(duì)患者健康真實(shí)影響的研究。真實(shí)世界證據(jù)與其他證據(jù)的本質(zhì)區(qū)別不在于研究方法和試驗(yàn)設(shè)計(jì)，而在于獲取數(shù)據(jù)的環(huán)境，即真實(shí)世界研究的數(shù)據(jù)來源于醫(yī)療機(jī)構(gòu)、家庭和社區(qū)，而非存在諸多嚴(yán)格限制的科研場所。ShermanRE,AndersonSA,DalPanGJ,etal.Real-WorldEvidence-WhatIsItandWhatCanItTellUs?[J].NEnglJMed,2016,375(23):2293-2297.定義真實(shí)世界研究（Realworldstudy），指在真22特點(diǎn)１.數(shù)據(jù)來源：廣泛包括除傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)以外的相關(guān)醫(yī)療數(shù)據(jù)，如醫(yī)療健康記錄、醫(yī)療保障數(shù)據(jù)、醫(yī)療產(chǎn)品及疾病注冊(cè)登記等2.

研究設(shè)計(jì)真實(shí)世界研究并不是一種獨(dú)立的、新的研究方法，而是包括多種不同類型的研究設(shè)計(jì)2.1觀察性真實(shí)世界研究描述性研究：病例個(gè)案報(bào)告、病例系列、橫斷面研究分析性研究：隊(duì)列研究、注冊(cè)研究、巢式病例對(duì)照研究、病例對(duì)照研究改良的設(shè)計(jì)方案：續(xù)斷性時(shí)間序列鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運(yùn)體-2抑制劑(SGLT-2i)對(duì)2型糖尿病并發(fā)冠心病患者的心血管保護(hù)作用

2.2試驗(yàn)性（干預(yù)性）真實(shí)世界研究：KosiborodM，CavenderMAJFuAZ，eta1．Lowerriskofheartfailureanddeathinpatientsinitiatedonsodium-glucosecotransporter特點(diǎn)１.數(shù)據(jù)來源：KosiborodM，Cavender23ｐＲＣＴ實(shí)效性或?qū)嵱眯噪S機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（ｐＲＣＴ）ｐＲＣＴ在真實(shí)世界條件下開展干預(yù)性研究，常見方式是對(duì)臨床已使用的不同干預(yù)措施進(jìn)行隨機(jī)分組，在盡量貼近臨床實(shí)際情況下對(duì)患者進(jìn)行干預(yù)和隨訪，并針對(duì)患者、臨床醫(yī)生或醫(yī)療衛(wèi)生決策者有重要價(jià)值的結(jié)局進(jìn)行評(píng)價(jià)。在ｐＲＣＴ的設(shè)計(jì)中，盡管使用了隨機(jī)手段，但患者在研究中所處的環(huán)境、干預(yù)措施實(shí)施和隨訪過程、數(shù)據(jù)和結(jié)局的收集方式等都是在盡可能貼近真實(shí)條件下進(jìn)行脊髓灰質(zhì)炎Salk疫苗現(xiàn)場試驗(yàn)唐立,康德英,喻佳潔,等.實(shí)效性隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn):真實(shí)世界研究的重要設(shè)計(jì)[J].中國循證醫(yī)學(xué)雜志,2017(9):999-1004.hermanRE，AndersonSA，DalPanGJ，eta1．Real—worldevidence一-Whatisitandwhatcanittellus}[J]．NEnglJMed，2016，375(23)：2293．2297．ｐＲＣＴ實(shí)效性或?qū)嵱眯噪S機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（ｐＲＣＴ）唐立,康德英24RWS與RCTRWS與RCT25優(yōu)與劣優(yōu)點(diǎn)：（１）真實(shí)世界研究關(guān)注實(shí)際療效或“效果”（２）樣本量通常較大，利于解決罕見疾病和事件的相關(guān)問題，利于評(píng)價(jià)不同人群之間干預(yù)效果的差異（亞組分析）；（３）可利用已有的電子病歷、醫(yī)保數(shù)據(jù)等，實(shí)現(xiàn)快速設(shè)計(jì)與收集大樣本數(shù)據(jù)、統(tǒng)計(jì)效能不僅高；對(duì)更有廣泛臨床意義的結(jié)局指標(biāo)，如治愈率進(jìn)行評(píng)價(jià)；評(píng)價(jià)取得結(jié)果的投入（４）干預(yù)措施符合臨床實(shí)際、臨床實(shí)踐環(huán)境，無盲法，無安慰劑，容易被研究對(duì)象接受，較容易通過倫理審查，成本-效益更優(yōu)；（5）最重要的是，真實(shí)世界研究提供了傳統(tǒng)ＲＣＴ無法提供的證據(jù)，包括真實(shí)環(huán)境下干預(yù)措施的療效、長期用藥的安全性、依從性等優(yōu)與劣優(yōu)點(diǎn)：26優(yōu)與劣缺點(diǎn)（１）設(shè)計(jì)的局限性研究對(duì)象納入限制較少，人群異質(zhì)性較大，基線特征和其他影響療效與預(yù)后的因素在比較組間的不均衡性，可導(dǎo)致結(jié)果偏倚；即使采用復(fù)雜的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法減少這些混雜因素的影響，但這種分析方法也僅能處理已知的混雜因素，無法處理未知的混雜因素。（２）數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性、完整性優(yōu)與劣缺點(diǎn)27應(yīng)用梁立榮.真實(shí)世界研究的是與非[J].中華結(jié)核和呼吸雜志,2018,41(5):323-326.應(yīng)用梁立榮.真實(shí)世界研究的是與非[J].中華結(jié)核和呼吸雜志,28中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范簡介1.RWS的意義2.RWS的研究類型3.RWS的實(shí)施4.小結(jié)中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范專家委員會(huì).中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范[J].解放軍醫(yī)學(xué)雜志,2018,43(1):1-6.中國臨床醫(yī)學(xué)真實(shí)世界研究施行規(guī)范簡介1.RWS的意義中國臨床29RWS的實(shí)施1RWS的樣本量計(jì)算2RWS的倫理評(píng)估3RWS的患者隨訪管理4

RWS的數(shù)據(jù)管理CFDA2016年頒布的《臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理工作技術(shù)指南》臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化：本規(guī)范建議采用臨床數(shù)據(jù)交換標(biāo)準(zhǔn)協(xié)會(huì)(ClinicalDataInterchangeStandardsConsortium，CDISC)標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行數(shù)據(jù)規(guī)范，建議依照MedDRA，世界衛(wèi)生組織藥物詞典，WHOART術(shù)語集等進(jìn)行數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化。數(shù)據(jù)管理的工作流程5RWS的數(shù)據(jù)分析6RWS研究的質(zhì)量控制RWS的實(shí)施1RWS的樣本量計(jì)算30真實(shí)世界研究標(biāo)準(zhǔn)：RECORD清單和

GRACE清單的解讀RECORD清單：觀察性流行病學(xué)研究報(bào)告規(guī)范STROBE的擴(kuò)展板“RECORD聲明”

即“常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)研究的報(bào)告規(guī)范聲明RECORD2015年10月常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)是指“無特定預(yù)先研究問題設(shè)計(jì)地采集的數(shù)據(jù)”RECORD聲明主要關(guān)注3個(gè)方面的內(nèi)容：數(shù)據(jù)庫的特征；診斷編碼的驗(yàn)證、暴露和結(jié)局的識(shí)別規(guī)則；每條數(shù)據(jù)記錄的鏈接方法廖星,章軼立,謝雁鳴.真實(shí)世界研究標(biāo)準(zhǔn):RECORD清單和GRACE清單的解讀[J].中國中藥雜志,2015,40(24):4734-4738.真實(shí)世界研究標(biāo)準(zhǔn)：RECORD清單和

GRACE清單的解讀R31使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD規(guī)范聶曉路,彭曉霞.使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的報(bào)告規(guī)范-RECORD規(guī)范[J].中國循證醫(yī)學(xué)雜志,2017(4):475-487.使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD32使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD規(guī)范使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報(bào)告規(guī)范-RECORD33舉例RECORD1.1：在題目或摘要中明確使用的數(shù)據(jù)類型?？赡艿脑?，應(yīng)包含所使用數(shù)據(jù)庫的名稱。RECORD1.2：如需要，應(yīng)在題目或摘要中報(bào)告研究發(fā)生的地理位置和時(shí)