和元生物小而全的CGT CDMO領(lǐng)頭羊產(chǎn)能擴(kuò)張駛?cè)氚l(fā)展快車道

和元生物：小而全的CGTCDMO領(lǐng)頭羊，產(chǎn)能擴(kuò)張駛?cè)氚l(fā)展快車道1、十年磨一劍，CGTCRO/CDMO領(lǐng)跑者專注細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的CDMO企業(yè)。和元生物成立于2013年，是一家聚焦細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域（CGT，CellularandGeneTherapy）的外包服務(wù)供應(yīng)商，也是我國(guó)最早聚焦于該領(lǐng)域的CRO公司之一。公司核心業(yè)務(wù)包括提供基因治療載體研制、基因功能研究、藥效研究等CRO服務(wù)，以及為基因藥物的研發(fā)提供工藝開(kāi)發(fā)及測(cè)試、IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。公司自成立起便專注于基因治療領(lǐng)域，發(fā)展大體經(jīng)歷了三個(gè)階段，從以CRO為重逐漸轉(zhuǎn)向以CDMO為重，順應(yīng)了CGT行業(yè)的發(fā)展趨勢(shì)。初創(chuàng)期：2013-2015年，公司以CRO業(yè)務(wù)為主，與高校及科研院所等機(jī)構(gòu)合作，開(kāi)展疾病機(jī)理、基因功能修飾等基礎(chǔ)性、先導(dǎo)性研究工作。截至22Q3，公司已經(jīng)和全國(guó)超7000個(gè)課題組進(jìn)行合作，占CGTCRO服務(wù)市場(chǎng)的主導(dǎo)地位。準(zhǔn)備期：2016年-2019年，公司為順應(yīng)全球CGT產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展趨勢(shì)，積極打造CDMO工藝團(tuán)隊(duì)并建設(shè)GMP產(chǎn)能，為CDMO業(yè)務(wù)的開(kāi)展做好充足準(zhǔn)備。在此期間，公司重點(diǎn)建成了基因治療載體工藝開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)、質(zhì)控研究技術(shù)平臺(tái)等，并于2018年啟動(dòng)首個(gè)INDCDMO服務(wù)項(xiàng)目，在2019年啟動(dòng)首個(gè)中美雙報(bào)IND項(xiàng)目。成長(zhǎng)期：2020年至今，公司CDMO業(yè)務(wù)進(jìn)入快速發(fā)展階段。由于公司業(yè)務(wù)全面，可以承接質(zhì)粒、病毒、細(xì)胞多類產(chǎn)品生產(chǎn)外包業(yè)務(wù)，抓住了國(guó)內(nèi)CGT市場(chǎng)的快速成長(zhǎng)，承接訂單快速上升，截至22Q3公司已服務(wù)超過(guò)150個(gè)CDMO項(xiàng)目。公司在2022年成功登陸科創(chuàng)板，募資13.23億元，其中10億元用于打造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地，進(jìn)一步擴(kuò)大公司產(chǎn)能，以滿足不斷增長(zhǎng)的業(yè)務(wù)需求。董事長(zhǎng)多次創(chuàng)業(yè)，奠定和元堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。公司建立了一支強(qiáng)大的技術(shù)與管理團(tuán)隊(duì)，董事長(zhǎng)兼創(chuàng)始人潘謳東先生具有豐富的研發(fā)及管理背景。作為連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，潘總曾在第二軍醫(yī)大學(xué)新藥中試中心從事十幾年干擾素、白介素和腫瘤壞死因子

（TNF）等藥物研發(fā)工作，后接連創(chuàng)立上海謳博、上海生博兩家公司，為和元生物的創(chuàng)立奠定基礎(chǔ)。公司總經(jīng)理賈國(guó)棟曾任通用電氣醫(yī)療中國(guó)生命科學(xué)研發(fā)中心研發(fā)總監(jiān)，在GMP生產(chǎn)與工藝開(kāi)發(fā)方面具有深厚知識(shí)，與副總楊興林、副總由慶睿、工藝開(kāi)發(fā)副總監(jiān)韋厚良和研發(fā)經(jīng)理?xiàng)罴邀愇迦藶楣镜暮诵募夹g(shù)人員，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)產(chǎn)出多項(xiàng)科研項(xiàng)目成果。截至2022Q3，和元生物有三家主要全資子公司及一家控股公司。其中，和元智造主要負(fù)責(zé)基因治療病毒載體CDMO業(yè)務(wù)，為公司IPO募投項(xiàng)目實(shí)施主體；和元久合為公司在華南地區(qū)開(kāi)拓CGTCDMO業(yè)務(wù)的控股子公司；和元紐恩主要提供基因治療CRO相關(guān)服務(wù)；和元新創(chuàng)涉及臨床醫(yī)學(xué)及細(xì)胞技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用。創(chuàng)始人潘謳東占和元生物股份比例達(dá)19.15%，為公司實(shí)際控制人，主要機(jī)構(gòu)股東為上海檀英投資和深圳倚鋒十期創(chuàng)投，分別持股5.47%和3.77%。業(yè)績(jī)高速增長(zhǎng)，在業(yè)內(nèi)率先實(shí)現(xiàn)盈利。近年來(lái)國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)快速發(fā)展，行業(yè)融資規(guī)模、新藥臨床試驗(yàn)不斷增加，帶動(dòng)CDMO需求持續(xù)上升。公司憑借先發(fā)戰(zhàn)略優(yōu)勢(shì)和研發(fā)技術(shù)經(jīng)驗(yàn)優(yōu)勢(shì)，訂單量逐年提升，公司營(yíng)收持續(xù)快速增長(zhǎng)，并在行業(yè)內(nèi)率先實(shí)現(xiàn)盈利。2018-2021年公司CRO/CDMO服務(wù)呈現(xiàn)快速式增長(zhǎng)，營(yíng)業(yè)總收入復(fù)合增速為79.3%。2020年，公司營(yíng)業(yè)收入為1.43億元，同比增長(zhǎng)126.93%，扣非歸母凈利潤(rùn)為2667萬(wàn)元，主營(yíng)業(yè)務(wù)首次實(shí)現(xiàn)盈利，同時(shí)也是國(guó)內(nèi)首家實(shí)現(xiàn)盈利的CGTCDMO公司。2022年前三季度公司營(yíng)業(yè)收入為2.15億元，同比增長(zhǎng)31.3%，扣非歸母凈利潤(rùn)為2870萬(wàn)元，同比增長(zhǎng)52.2%，繼續(xù)保持超高速增長(zhǎng)的態(tài)勢(shì)。公司預(yù)告22年全年實(shí)現(xiàn)營(yíng)收約3億元（+15%YOY），實(shí)現(xiàn)歸母凈利潤(rùn)0.41億元（-24%YOY），主要受疫情影響及產(chǎn)能爬坡，對(duì)項(xiàng)目交付及毛利率均有拖累。CDMO業(yè)務(wù)指數(shù)級(jí)增長(zhǎng)，進(jìn)入發(fā)展快車道。得益于國(guó)內(nèi)CGT臨床推進(jìn)，公司CDMO業(yè)務(wù)實(shí)現(xiàn)快速增長(zhǎng)。2018-2021年CRO業(yè)務(wù)維持了23.45%的年復(fù)合增速，而同期CDMO業(yè)務(wù)收入由0.13億元增長(zhǎng)至1.93億元，CAGR高達(dá)146.24%。公司主營(yíng)業(yè)務(wù)收入由以CRO業(yè)務(wù)為主逐步轉(zhuǎn)為以CDMO服務(wù)為主，CDMO收入占總收入的比重由2018年的29.2%提高到2022年前三季度的77.2%。隨著下游客戶臨床數(shù)量的增加以及臨床管線持續(xù)推進(jìn)，以及公司產(chǎn)能陸續(xù)投放，CDMO業(yè)務(wù)有望維持高速增長(zhǎng)。主營(yíng)業(yè)務(wù)毛利率高，盈利能力強(qiáng)。公司主營(yíng)業(yè)務(wù)總體毛利率在2018-2021年內(nèi)基本穩(wěn)定，與行業(yè)內(nèi)其他競(jìng)爭(zhēng)公司相比，處于領(lǐng)先水平。其中CRO業(yè)務(wù)較為成熟，毛利率維持在60%以上。CDMO業(yè)務(wù)毛利率波動(dòng)相對(duì)較大，2018-2019年分別為21.60%和-3.12%。公司2018年剛開(kāi)拓CDMO業(yè)務(wù)，前期開(kāi)發(fā)難度大，因此毛利率較低；2019年公司加大平臺(tái)建設(shè)投入，新增產(chǎn)能未全部釋放，導(dǎo)致毛利率下降。2020年公司CDMO業(yè)務(wù)承接較大訂單，毛利率顯著提升至55.96%；

2021年該業(yè)務(wù)毛利率為42.1%，主要是新產(chǎn)能投產(chǎn)需要爬坡；2022年前三季度受疫情影響，毛利率下滑至39.7%。未來(lái)公司通過(guò)進(jìn)一步積累項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)，在手訂單數(shù)量提升，CGTCDMO業(yè)務(wù)毛利率有望維持在50%左右。隨著公司主營(yíng)業(yè)務(wù)收入增長(zhǎng)，公司各項(xiàng)費(fèi)用率也快速下降。2018~2021年，公司銷售費(fèi)用率由22.67%降低至9.23%，管理費(fèi)用率由60.61%降低至17.43%，研發(fā)費(fèi)用率由45.84%降低至9.26%。20-21年公司營(yíng)收大幅增長(zhǎng)而各項(xiàng)費(fèi)用率呈下降趨勢(shì)。這里一方面是由于公司營(yíng)收大幅增加，且初步形成品牌效應(yīng)；另一方面是由于公司運(yùn)營(yíng)效率得到提升，使得各項(xiàng)費(fèi)用率下降。2、CGT步入商業(yè)化黃金時(shí)代，CDMO需求快速增長(zhǎng)細(xì)胞和基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，為腫瘤、罕見(jiàn)病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療手段。其主要機(jī)理是利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，作用方式一般包括：1）用正常基因替代致病基因；2）使致病基因失活；3）導(dǎo)入新的或經(jīng)過(guò)改造的基因。根據(jù)給藥方式，CGT產(chǎn)品又可以分為體外治療（如CAR-T、NK細(xì)胞）和體內(nèi)治療（基因治療產(chǎn)品、溶瘤病毒）。體外治療借助整合型病毒在體外將基因整合進(jìn)細(xì)胞，擴(kuò)增后再回輸體內(nèi)，典型代表是CAR-T療法，可以特異性殺傷腫瘤細(xì)胞。體內(nèi)治療則依靠各類載體（如腺相關(guān)病毒（AAV）、質(zhì)粒等），將功能基因轉(zhuǎn)入宿主細(xì)胞，在體內(nèi)進(jìn)行基因表達(dá)進(jìn)而治療疾病，如Zolgensma通過(guò)表達(dá)SMN基因治療脊髓性肌萎縮癥。由于CGT藥物靶向生物信息傳遞的上游，從基因?qū)用孢M(jìn)行治療，其具有一針見(jiàn)效、從根治愈的特點(diǎn)。2.1、CGT行業(yè)進(jìn)入發(fā)展快車道基因治療藥物獲批數(shù)量持續(xù)增加。自1972年Friedmann和Roblin首次提出基因治療的概念以來(lái)，CGT產(chǎn)品經(jīng)歷了近50年的發(fā)展。2000-2017年間，全球數(shù)款CGT產(chǎn)品陸續(xù)上市，但因定價(jià)高、療效弱，患者接受意愿低，銷售疲軟；

進(jìn)入2017年后，F(xiàn)DA批準(zhǔn)基于新技術(shù)具有良好治療效果的CGT產(chǎn)品上市，此后CGT產(chǎn)品加速上市，且銷售亮眼，增長(zhǎng)強(qiáng)勁。截至2022年12月，全球范圍內(nèi)已有23款基因治療藥物獲批上市。從2017年FDA批準(zhǔn)了第一款CAR-T產(chǎn)品以來(lái)，共有7款細(xì)胞療法產(chǎn)品上市，分別是Yescarta、Kymriah、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Relma-cel和Carvykti。根據(jù)FDA推測(cè)，至2025年全球范圍將有50款以上CGT產(chǎn)品上市，快速增加的上市產(chǎn)品數(shù)將迅速打開(kāi)CGT市場(chǎng)規(guī)模。處于早期臨床階段的項(xiàng)目眾多。雖然現(xiàn)有上市CGT產(chǎn)品數(shù)量有限，但快速增長(zhǎng)的研發(fā)管線將支持后續(xù)CGT商業(yè)化強(qiáng)勁開(kāi)展。隨著全球基因治療行業(yè)快速升溫，大量基因治療藥物研發(fā)進(jìn)入臨床階段，并自2015年起呈現(xiàn)高速增長(zhǎng)，快速擴(kuò)充的管線數(shù)量對(duì)CDMO也有強(qiáng)烈需求。據(jù)ASGCT統(tǒng)計(jì)，截至2022年第三季度末，全球范圍內(nèi)CGT臨床研發(fā)管線數(shù)量達(dá)到3091個(gè)，主要針對(duì)抗腫瘤和罕見(jiàn)病領(lǐng)域，其中針對(duì)腫瘤藥物開(kāi)發(fā)占比約達(dá)到了36.7%，其他適應(yīng)癥分布在肌肉骨骼疾病、感染性疾病、血液系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。大部分CGT藥物研發(fā)管線仍處于早期臨床階段，其中約73%的臨床試驗(yàn)處于臨床前，約25%處于臨床I/II期，約2%處于臨床III期。根據(jù)ASGCT的數(shù)據(jù)，截止2022年9月30日，中國(guó)在研基因治療臨床試驗(yàn)數(shù)量有755項(xiàng)，僅次于美國(guó)，居于全球第2位。中國(guó)臨床在研藥物針對(duì)領(lǐng)域更為集中，其中針對(duì)腫瘤的藥物研發(fā)占比約80%。從臨床試驗(yàn)所處階段來(lái)看，國(guó)內(nèi)基因治療研發(fā)管線有約51%處于臨床I期，25%處于臨床I/II期，9%處于臨床II期，2%處于臨床III期，趨勢(shì)與全球相同。CGT行業(yè)融資活躍。2015年以來(lái)，全球基因治療行業(yè)加快發(fā)展，行業(yè)融資不斷升溫、風(fēng)險(xiǎn)投資、私募投資、IPO十分活躍。特別是在2017年以后，隨著腺相關(guān)病毒藥物L(fēng)uxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，CGT行業(yè)迅猛發(fā)展，行業(yè)融資總額從2017年的約75億美元大幅增加至2021年的227億美元。CGT市場(chǎng)規(guī)模高速增長(zhǎng)。在技術(shù)、政策、資本的多重因素推動(dòng)下，CGT的市場(chǎng)規(guī)模在未來(lái)將高速增長(zhǎng)。弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，2015年以來(lái)，全球基因治療行業(yè)正在高速發(fā)展。2016-2020年，全球CGT市場(chǎng)規(guī)模從0.5億美元增長(zhǎng)至20.8億美元，CAGR達(dá)到153%；2025年，全球CGT市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)將突破300億美元，2020-2025E的CAGR將達(dá)到71%。中國(guó)基因治療市場(chǎng)雖然起步晚，但隨著基因治療近年來(lái)臨床試驗(yàn)的大量開(kāi)展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將快速擴(kuò)大，后續(xù)發(fā)展勢(shì)頭強(qiáng)勁。2016-2020年，中國(guó)CGT市場(chǎng)規(guī)模從0.02億美元增長(zhǎng)至0.03億美元，CAGR為12%。到2025年，中國(guó)CGT市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)將飛速發(fā)展至25.9億美元，2020-2025E年的CAGR將達(dá)到276%。2.2、研發(fā)生產(chǎn)需求旺盛，CGTCDMO乘風(fēng)而上2.2.1、CGT生產(chǎn)高度依賴外包據(jù)Kineticos統(tǒng)計(jì)，CGT外包滲透率超過(guò)65%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)生物制劑的35%。CRB公司2020年統(tǒng)計(jì)CRB報(bào)告顯示77%的CGT企業(yè)與CDMO公司有合作，其中20%選擇將生產(chǎn)流程完全外包，57%選擇兼有CDMO供應(yīng)和自主制造，而僅有23%的企業(yè)完全自主生產(chǎn)。驅(qū)動(dòng)新藥研發(fā)企業(yè)選擇CDMO排在前三大原因是：GMP制造能力有限、資本投入限制以及產(chǎn)能限制。CGT生產(chǎn)過(guò)程復(fù)雜，藥企難以獨(dú)立完成。CGT藥物生產(chǎn)涉及質(zhì)粒轉(zhuǎn)染和純化、生產(chǎn)細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)、質(zhì)粒轉(zhuǎn)染、病毒純化等多個(gè)環(huán)節(jié)的工藝開(kāi)發(fā)和質(zhì)控方法開(kāi)發(fā)，容錯(cuò)率低，對(duì)于過(guò)程控制的要求非常嚴(yán)苛，整體難度較大。CGT藥企往往不具備全面的生產(chǎn)能力，CDMO企業(yè)則憑借著成熟的開(kāi)發(fā)平臺(tái)以及豐富的生產(chǎn)開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)，可以為藥企提供完備的GMP生產(chǎn)服務(wù)，適用從臨床前到商業(yè)化生產(chǎn)各種規(guī)模。CGT行業(yè)監(jiān)管嚴(yán)格，藥企需具有豐富的應(yīng)對(duì)經(jīng)驗(yàn)。CGT行業(yè)對(duì)于藥物質(zhì)量的穩(wěn)定性、安全性要求嚴(yán)格，工藝開(kāi)發(fā)和GMP生產(chǎn)條件的要求嚴(yán)苛。FDA前局長(zhǎng)ScottGottlieb博士表示，CGT藥物審查有大約80%時(shí)間用于生產(chǎn)和質(zhì)量問(wèn)題檢驗(yàn)。不合格的生產(chǎn)流程會(huì)造成CGT藥物上市申報(bào)失敗，對(duì)藥企造成重大經(jīng)濟(jì)損失。CDMO公司具有豐富的審查應(yīng)對(duì)經(jīng)驗(yàn)及成熟的生產(chǎn)質(zhì)控體系，可以幫助中小企業(yè)規(guī)避審查風(fēng)險(xiǎn)，防止因?yàn)樯a(chǎn)不規(guī)范造成的上市延誤。2.2.2、CGTCDMO市場(chǎng)規(guī)模前景廣闊學(xué)術(shù)與產(chǎn)業(yè)研發(fā)需求旺盛。根據(jù)美國(guó)化學(xué)協(xié)會(huì)報(bào)告，1988年以來(lái)CGT領(lǐng)域的學(xué)術(shù)論文及專利數(shù)量均快速增加，學(xué)術(shù)界及工業(yè)界對(duì)于CGT的關(guān)注持續(xù)升溫，研發(fā)力度加大。同時(shí)，CGT臨床管線也在穩(wěn)步上升。據(jù)ARM年報(bào)統(tǒng)計(jì)，截至2021H1，全球由產(chǎn)業(yè)界贊助的CGT臨床階段管線高達(dá)819個(gè)，其中臨床III期項(xiàng)目已達(dá)128個(gè)。CGT商業(yè)化推進(jìn)，產(chǎn)能需求上升。隨著CGT藥物由臨床逐漸推向商業(yè)化，藥物需求量呈幾何級(jí)增長(zhǎng)。眾多藥企面臨產(chǎn)能不足的壓力，對(duì)CDMO的需求快速增加。世界制藥原料展2020年度報(bào)告（CPhIannualreport2020）指出，未來(lái)幾年歐美地區(qū)CGT產(chǎn)品上市步伐加快，產(chǎn)能短缺將較為嚴(yán)重，CGTCDMO有望迎來(lái)快速發(fā)展。面對(duì)日益增長(zhǎng)的需求，藥企與CDMO企業(yè)正在加快CGT產(chǎn)能擴(kuò)建的步伐，如Lonza在休斯頓接近28,000平米的全球最大CGTCDMO生產(chǎn)基地已于2021年獲批用于CGT商業(yè)化生產(chǎn)。CGTCDMO市場(chǎng)規(guī)模持續(xù)擴(kuò)大。根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，全球CGTCDMO行業(yè)處于快速發(fā)展階段。2016年至2020年，全球基因治療CDMO市場(chǎng)規(guī)模從7.7億美元增長(zhǎng)到17.2億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)22.4%；預(yù)計(jì)到2025年，全球基因治療CDMO市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到78.6億美元，2020年至2025年的年復(fù)合增長(zhǎng)率將上升至35.5%。國(guó)內(nèi)方面，CGTCDMO行業(yè)雖起步較晚，但將是增速最快的CGTCDMO細(xì)分市場(chǎng)。2018年至2022年，CDMO市場(chǎng)規(guī)模從8.7億元增長(zhǎng)至預(yù)計(jì)32.6億元，年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)39.3%；預(yù)計(jì)到2027年，市場(chǎng)規(guī)模將繼續(xù)增長(zhǎng)至197.4億元，2022年至2027年的預(yù)期年復(fù)合增長(zhǎng)率將高達(dá)43.3%。3、和元生物：CGT研發(fā)生產(chǎn)外包先行者，國(guó)內(nèi)技術(shù)產(chǎn)能全面布局全球范圍內(nèi)，目前CGTCDMO領(lǐng)域的業(yè)務(wù)相對(duì)集中在全球第一梯隊(duì)公司手中，主要包括Lonza、Catalent、ThermoFisher、藥明康德等。其中Lonza作為全球CGTCDMO龍頭企業(yè)，是老牌CDMO公司，在CGT領(lǐng)域起步早，技術(shù)全，客戶管線最早實(shí)現(xiàn)商業(yè)化銷售。截止2022年，Lonza擁有超過(guò)200個(gè)項(xiàng)目，15個(gè)進(jìn)入III期/商業(yè)化階段，2022年收入同比增長(zhǎng)15.1%至6.93億瑞郎。目前國(guó)內(nèi)CGTCDMO行業(yè)正處于發(fā)展初期，行業(yè)格局尚未穩(wěn)定。藥明康德、和元生物、金斯瑞生物科技三者作為國(guó)內(nèi)CGTCDMO三劍客，各有所長(zhǎng)。藥明康德作為中國(guó)CGTCDMO龍頭，業(yè)務(wù)全面且營(yíng)收體量大，截至2022年Q3為67個(gè)項(xiàng)目提供服務(wù)，其中8個(gè)處于臨床III期，22Q1-3CGTCDMO收入同比增長(zhǎng)25.2%至9.2億元。金斯瑞則是國(guó)內(nèi)質(zhì)粒GMP龍頭，亦布局病毒業(yè)務(wù)，截至22H1相關(guān)收入約2千萬(wàn)美元，同比增長(zhǎng)168%。和元生物在CGT領(lǐng)域深耕多年，在國(guó)內(nèi)率先切入CGTCRO領(lǐng)域，并在溶瘤病毒方面具備顯著優(yōu)勢(shì)。22Q1-3，公司收入同比增長(zhǎng)31.34%至2.15億元，累計(jì)合作150+個(gè)CDMO項(xiàng)目。3.1、以CRO服務(wù)起家，夯實(shí)豐富技術(shù)平臺(tái)CGTCXO先行者，打造全面技術(shù)平臺(tái)。和元生物是中國(guó)最早介入CGT研發(fā)外包服務(wù)的公司之一，至今已有近十年歷史，早于藥明康德與金斯瑞生物科技。公司通過(guò)與國(guó)內(nèi)諸多科研院所合作，積累了七大技術(shù)平臺(tái)，包括分子生物學(xué)平臺(tái)、實(shí)驗(yàn)級(jí)病毒載體包裝平臺(tái)、細(xì)胞功能研究平臺(tái)、SPF級(jí)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)平臺(tái)、臨床級(jí)基因治療載體和細(xì)胞治療工藝開(kāi)發(fā)平臺(tái)、質(zhì)控技術(shù)研究平臺(tái)，為公司實(shí)驗(yàn)室級(jí)別與GMP級(jí)別CGT產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。通過(guò)與科研院所合作，和元生物得以獲悉國(guó)內(nèi)CGT研發(fā)動(dòng)態(tài)，并與國(guó)內(nèi)頂尖課題組共同開(kāi)發(fā)探索CGT新技術(shù)，強(qiáng)化公司技術(shù)平臺(tái)。經(jīng)歷十余年發(fā)展，公司現(xiàn)可提供基因載體研發(fā)、基因操作、細(xì)胞實(shí)驗(yàn)、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)等服務(wù)，為客戶提供從基因?qū)用娴絼?dòng)物層面的全方位實(shí)驗(yàn)選擇。由于公司的載體種類全面，實(shí)驗(yàn)類型豐富，截至22Q3已經(jīng)與全國(guó)超7000個(gè)課題組進(jìn)行合作，占據(jù)CGTCRO服務(wù)市場(chǎng)的主導(dǎo)地位。3.2、產(chǎn)品矩陣豐富，臨床前開(kāi)發(fā)能力強(qiáng)業(yè)務(wù)布局全面，具備豐富產(chǎn)品矩陣。CGT治療涉及各類載體與產(chǎn)品，包括質(zhì)粒、慢病毒、AAV、CAR-T、CAR-NK等。通過(guò)CRO與眾多課題組的合作積累，和元生物成為我國(guó)少有的CGTCDMO全面服務(wù)商，業(yè)務(wù)涵蓋質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、慢病毒、細(xì)胞等多種產(chǎn)品，并在細(xì)分領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位。溶瘤病毒：溶瘤病毒是經(jīng)改造的、可以特異性識(shí)別腫瘤組織的病毒，通過(guò)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行裂解并引起免疫系統(tǒng)攻擊腫瘤細(xì)胞而達(dá)到治療效果。和元生物是我國(guó)溶瘤病毒CDMO龍頭公司，截至22Q3其一半的服務(wù)項(xiàng)目為溶瘤病毒，覆蓋溶瘤皰疹病毒、溶瘤痘病毒等多種溶瘤病毒。公司為我國(guó)領(lǐng)先的溶瘤病毒公司亦諾微和復(fù)諾健提供服務(wù)，相關(guān)產(chǎn)品均已推進(jìn)至臨床2期階段，處于我國(guó)在研溶瘤病毒領(lǐng)先地位。亦諾微的MVR-T3011是首個(gè)由中國(guó)公司推進(jìn)到全球多中心臨床試驗(yàn)的溶瘤病毒，亦是全球首個(gè)靜脈給藥的溶瘤病毒。和元生物通過(guò)協(xié)助MVR-T3011開(kāi)展臨床試驗(yàn)，積累了豐富的生產(chǎn)開(kāi)發(fā)以及申報(bào)經(jīng)驗(yàn)，引領(lǐng)溶瘤病毒CDMO生產(chǎn)企業(yè)，并有望為該產(chǎn)品上市后提供商業(yè)化生產(chǎn)供應(yīng)，助力營(yíng)收進(jìn)一步放量。AAV：AAV是一類微小、無(wú)被膜及具有二十面體結(jié)構(gòu)的病毒，含有大小在4.7~6kb之間的單鏈DNA基因組，具有安全性好、免疫原性低、感染譜廣等特性。AAV根據(jù)不同衣殼蛋白結(jié)構(gòu)，可以分為不同血清型，對(duì)器官組織的感染特異性不盡相同，因此豐富的AAV血清型可以為不同適應(yīng)癥的基因藥物開(kāi)發(fā)提供巨大助力。和元生物擁有rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多種血清型腺相關(guān)病毒的技術(shù)工藝和GMP生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)，并構(gòu)建了四個(gè)豐度高達(dá)十億-百億級(jí)、隨機(jī)突變血清型的新型腺相關(guān)病毒載體庫(kù)，可以用于基因藥物載體的篩選。公司還完成了AAV懸浮培養(yǎng)工藝開(kāi)發(fā)，可以大規(guī)模進(jìn)行生產(chǎn)進(jìn)而降低成本，目前正在進(jìn)一步優(yōu)化中。細(xì)胞產(chǎn)品：細(xì)胞治療指通過(guò)對(duì)免疫細(xì)胞進(jìn)行改造，使其可以特異性識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞的治療手段。其生產(chǎn)過(guò)程復(fù)雜，包括了質(zhì)粒、病毒、細(xì)胞三大類產(chǎn)品的獲取與純化，對(duì)know-how的要求極高。和元生物在細(xì)胞治療領(lǐng)域積極布局CAR-T、CAR-NK等多種產(chǎn)品技術(shù)，通過(guò)一站式服務(wù)或個(gè)性化服務(wù)，幫助客戶開(kāi)發(fā)不同新技術(shù)產(chǎn)品。目前國(guó)內(nèi)僅以和元生物及博騰生物具備細(xì)胞產(chǎn)品的大規(guī)模GMP產(chǎn)能用于外包生產(chǎn)，細(xì)胞產(chǎn)品正成為和元生物新的增長(zhǎng)動(dòng)力。兩大核心技術(shù)集群，支持全球客戶需求。相較于傳統(tǒng)小分子或大分子藥物生產(chǎn)，CGT產(chǎn)品研發(fā)中選擇何種載體并高質(zhì)量高效率地生產(chǎn)是藥物開(kāi)發(fā)中的主要問(wèn)題，而能否穩(wěn)定地大規(guī)模生產(chǎn)CGT產(chǎn)品則是對(duì)CDMO公司最好的考驗(yàn)。為此和元生物打造了基因治療載體開(kāi)發(fā)技術(shù)和基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)兩大核心技術(shù)集群，幫助客戶開(kāi)發(fā)各類型的產(chǎn)品生產(chǎn)工藝。1）基因治療載體開(kāi)發(fā)技術(shù)基因治療載體開(kāi)發(fā)主要涉及基因載體的性能提升與新載體開(kāi)發(fā)兩方面。1）性能提升主要涉及對(duì)病毒元件的改造，使病毒載體可以接入更大容量的外源性基因或優(yōu)化感染效率。公司的“BigAdeno大容量腺病毒載體包裝系統(tǒng)”，最高基因承載容量超過(guò)10Kb，較普通AAV載體容量翻倍。而通過(guò)對(duì)病毒結(jié)構(gòu)改造和啟動(dòng)子優(yōu)化等技術(shù)，公司生產(chǎn)的慢病毒或AAV感染力明顯得到提升。2）新載體開(kāi)發(fā)則是篩選新類型病毒或非病毒載體。公司開(kāi)發(fā)的AAVneOTMsystem是基于肽段插入篩選的AAV突變庫(kù)，已擁有AAV2、AAV5、AAV8、AAV9四個(gè)重要的十億-百億級(jí)隨機(jī)突變AAV文庫(kù)，數(shù)百種不同靶向性的AAV血清型。對(duì)于外泌體等非病毒類載體，公司也取得一定成果。2）基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)GMP生產(chǎn)的兩大核心是規(guī)?；c高質(zhì)量，CGT生產(chǎn)由于過(guò)程復(fù)雜，工藝及質(zhì)控的重要作用尤為突出。和元生物經(jīng)歷了超過(guò)130個(gè)基因載體治療項(xiàng)目的運(yùn)行，在工藝技術(shù)的復(fù)雜性、全面性和大規(guī)模生產(chǎn)適應(yīng)性積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。針對(duì)大規(guī)模生產(chǎn)，公司擁有多種主流細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)，包括貼壁細(xì)胞工廠，貼壁微載體生產(chǎn)等傳統(tǒng)方法，也包括大規(guī)模懸浮培養(yǎng)。公司亦開(kāi)發(fā)了高產(chǎn)HEK293細(xì)胞株，產(chǎn)量比常規(guī)細(xì)胞系提高至少50%。在產(chǎn)品質(zhì)量控制方面，公司成功推進(jìn)了無(wú)血清培養(yǎng)法，降低產(chǎn)品雜質(zhì)，并成功開(kāi)發(fā)超過(guò)400個(gè)檢測(cè)技術(shù)，保證了產(chǎn)品質(zhì)量穩(wěn)定可靠。在全面的技術(shù)平臺(tái)和核心技術(shù)集群的協(xié)同下，公司積累了超過(guò)30000種病毒載體庫(kù)，超過(guò)500種人類腫瘤及細(xì)胞系、超過(guò)15,000種人類基因cDNA文庫(kù)，能夠完成細(xì)胞株、菌株、病毒株的高效建庫(kù)和多品種生產(chǎn)。在載體開(kāi)發(fā)技術(shù)、生產(chǎn)工藝技術(shù)等主要指標(biāo)上，和元生物整體與藥明康德持平，在大規(guī)模質(zhì)粒轉(zhuǎn)染、懸浮細(xì)胞培養(yǎng)規(guī)模指標(biāo)上與國(guó)內(nèi)同行業(yè)公司持平；在質(zhì)粒制備、細(xì)胞培養(yǎng)工藝與類型等指標(biāo)上接近Lonza、Catalent等國(guó)際領(lǐng)先CDMO公司。3.3、產(chǎn)能持續(xù)擴(kuò)張，支撐CDMO發(fā)力產(chǎn)能規(guī)劃充分，位處國(guó)內(nèi)前列。截至22年底，和元生物共擁有8條GMP生產(chǎn)線支持臨床樣品生產(chǎn)，包括質(zhì)粒生產(chǎn)線1條、病毒載體生產(chǎn)線3條、CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)線2條，產(chǎn)能規(guī)模已達(dá)到國(guó)外同類企業(yè)水平。公司憑借著“一次性工藝”

優(yōu)勢(shì)，GMP生產(chǎn)平臺(tái)可高靈活性完成質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多種產(chǎn)品的共線生產(chǎn)。目前公司大部分項(xiàng)目處于臨床前和IND-CMC階段，高靈活性的GMP生產(chǎn)平臺(tái)可為IND-CMC項(xiàng)目眾多藥物管線提供個(gè)性化的工藝開(kāi)發(fā)服務(wù)。考慮到國(guó)內(nèi)CGT產(chǎn)品有望迎來(lái)高速成長(zhǎng)期，和元生物積極擴(kuò)建產(chǎn)能，鞏固先發(fā)優(yōu)勢(shì)。公司現(xiàn)擁有近5千平米研發(fā)中心和超1萬(wàn)平米的基因載體GMP生產(chǎn)中心，并在上海臨港規(guī)劃建設(shè)77,000平方米的精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地，基地總投資15億人民幣。該基地共設(shè)計(jì)GMP生產(chǎn)線33條，反應(yīng)器最大規(guī)模可達(dá)2000L，將成為符合FDA、EMA和NMPA標(biāo)準(zhǔn)的國(guó)際級(jí)基因治療載體研發(fā)生產(chǎn)基地。該項(xiàng)目預(yù)計(jì)在2023年實(shí)現(xiàn)一期投產(chǎn)，2025年實(shí)現(xiàn)二期投產(chǎn)，于2027年全線使用。屆時(shí)和元將成為擁有國(guó)內(nèi)最大GMP產(chǎn)能規(guī)模的公司，并且在全球范圍內(nèi)處于前列。通過(guò)升級(jí)研發(fā)、生產(chǎn)和檢測(cè)設(shè)備，配備數(shù)字化、信息化生產(chǎn)管理系統(tǒng)，進(jìn)一步優(yōu)化GMP生產(chǎn)質(zhì)量管理體系，和元生物對(duì)臨床階段與商業(yè)化階段的生產(chǎn)能力將進(jìn)一步得到提升。隨著縱向管線的不斷推進(jìn)以及橫向管線數(shù)量的持續(xù)擴(kuò)張，公司CDMO業(yè)務(wù)將隨著臨港產(chǎn)能釋放而持續(xù)推進(jìn)，并有望借助高效的服務(wù)、高質(zhì)量的產(chǎn)品以及充沛的產(chǎn)能打開(kāi)海外市場(chǎng)。深厚的客戶資源和豐富的項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)積累加固公司護(hù)城河。CRO+CDMO雙輪驅(qū)動(dòng)，率先積累大量?jī)?yōu)質(zhì)客戶資源。和元生物在2017年以前，以CRO業(yè)務(wù)為主，主要服務(wù)于高?？蒲性核峁┗蛑委熭d體研制服務(wù)和基因功能研究服務(wù)。截至2021年末，CRO業(yè)務(wù)已累計(jì)合作6000+研發(fā)實(shí)驗(yàn)室，支持客戶研究成果發(fā)表在國(guó)際頂級(jí)期刊超過(guò)50篇，發(fā)表在國(guó)際重要刊物超過(guò)1000篇，積累了包括中國(guó)科學(xué)院、復(fù)旦大學(xué)、浙江大學(xué)、中山大學(xué)等知名院校在內(nèi)的一批優(yōu)質(zhì)客戶。公司在穩(wěn)健經(jīng)營(yíng)的CRO業(yè)務(wù)基礎(chǔ)上，把握了國(guó)內(nèi)基因治療領(lǐng)域的成長(zhǎng)機(jī)遇，積極拓展CDMO業(yè)務(wù)，并快速轉(zhuǎn)變?yōu)橐訡DMO業(yè)務(wù)為主要收入增長(zhǎng)引擎和戰(zhàn)略發(fā)展重點(diǎn)。近年來(lái)隨著國(guó)內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)的不斷發(fā)展，得益于公司的戰(zhàn)略先發(fā)優(yōu)勢(shì)，公司承接的CRO/CDMO訂單不斷上升。同時(shí)CDMO業(yè)務(wù)板塊增長(zhǎng)迅速，近幾年公司已率先與超過(guò)20家知名CGT新藥企業(yè)開(kāi)展合作。其中，深圳亦諾微、上海復(fù)諾健等核心客戶訂單數(shù)量持續(xù)增加，客戶粘性增強(qiáng)。優(yōu)質(zhì)的客戶資源有助于公司持續(xù)獲取業(yè)務(wù)訂單，為公司消化新增產(chǎn)能，為實(shí)現(xiàn)經(jīng)營(yíng)效益提供了保障。公司“院校合作+基因治療先導(dǎo)研究+基因治療產(chǎn)業(yè)化”的商業(yè)模式，不僅能夠通過(guò)服務(wù)科研院所，從CGT的理論基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化源頭出發(fā)，加強(qiáng)對(duì)基礎(chǔ)科學(xué)、CGT先導(dǎo)研究發(fā)展趨勢(shì)的追蹤，保持自身技術(shù)的先進(jìn)性，還能同時(shí)關(guān)注市場(chǎng)動(dòng)態(tài)和業(yè)務(wù)機(jī)會(huì)，在提供從基因治療先導(dǎo)研究到藥物商業(yè)化的服務(wù)上良好協(xié)同。此外，現(xiàn)有合作的CDMO客戶在新研發(fā)項(xiàng)目的外包上也會(huì)更傾向于選擇所合作的CXO企業(yè)。項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)豐富，在手訂單充裕。豐富的項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)使得公司訂單數(shù)量和并行項(xiàng)目處理能力逐年快速提升。目前和元生物已為多個(gè)溶瘤病毒、腺相關(guān)病毒載體藥物、CAR-T藥物提供CRO、CDMO服務(wù),累計(jì)合作CDMO項(xiàng)目超過(guò)100個(gè)，執(zhí)行中CDMO項(xiàng)目超過(guò)50個(gè)。2020年，和元生物成功幫助亦諾微的溶瘤病毒項(xiàng)目T3011成功在美國(guó)獲得臨床試驗(yàn)批件，并于2021年開(kāi)展中、美、澳臨床I期試驗(yàn)。該項(xiàng)目是首個(gè)由中國(guó)團(tuán)隊(duì)研發(fā)并獲得美國(guó)IND許可，以及首個(gè)在中、美、澳三地同期開(kāi)展臨床試驗(yàn)的溶瘤病毒藥物，系國(guó)內(nèi)CGT行業(yè)發(fā)展的重要里程碑之一。這也使得公司的知名度迅速上升，吸引了大量新客戶與新合作，為未來(lái)CDMO業(yè)務(wù)穩(wěn)健增長(zhǎng)奠定良好的訂單基礎(chǔ)。截至2022年Q3，公司在手訂單充足，累計(jì)新增訂單超過(guò)2億元，在手未執(zhí)行訂單超過(guò)3.6億元。由于市場(chǎng)對(duì)細(xì)胞治療CDMO需求超出預(yù)期，公司臨港1期工程在原計(jì)劃建設(shè)11條病毒生產(chǎn)線基礎(chǔ)上，新增約5000平米的細(xì)胞生產(chǎn)線，加快產(chǎn)能釋放節(jié)奏。項(xiàng)目持續(xù)推進(jìn)，CDMO業(yè)務(wù)勢(shì)頭向好。截至22年12月，亦諾微醫(yī)藥的T3011、中生復(fù)諾健的VG161均已獲批進(jìn)入II期臨床試驗(yàn)。其中亦諾微MVR-T3011瘤內(nèi)注射的臨床II期已于2021年5-6月完成中國(guó)和美國(guó)的首例給藥，其MVR-T3011IV靜脈注射于2021年8月在美國(guó)完成首例給藥，亦成為全球首個(gè)靜脈給藥的產(chǎn)品。此外，公司還服務(wù)于亦諾微的其他管線；公司與復(fù)諾健及關(guān)聯(lián)公司在2020年成功合作基礎(chǔ)上增加了其他管線合作，目前正在執(zhí)行4個(gè)IND-CMC合同且金額不斷增加；同時(shí)新增了一批新IND-CMC客戶包括榮瑞醫(yī)藥、江蘇康緣、江蘇萬(wàn)戎、元宋生物等。隨著藥物研發(fā)階段的推進(jìn)和更多的新產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，這些頭部CGT企業(yè)對(duì)CDMO的需求也在不斷提高，有望為公司的CDMO業(yè)務(wù)帶來(lái)持續(xù)業(yè)績(jī)?cè)隽俊ｋS著臨港產(chǎn)能的逐步投放，CDMO業(yè)務(wù)將繼續(xù)高速發(fā)展。遠(yuǎn)期收入測(cè)算（至2030年）根據(jù)中國(guó)現(xiàn)有CGT產(chǎn)品進(jìn)展以及行業(yè)數(shù)據(jù)，我們嘗試對(duì)公司中國(guó)區(qū)業(yè)務(wù)遠(yuǎn)期

（2030年）的收入體量進(jìn)行測(cè)算，根據(jù)下游產(chǎn)品我們分別測(cè)算非溶瘤病毒類體內(nèi)療法營(yíng)收、溶瘤病毒營(yíng)收以及細(xì)胞治療營(yíng)收。非溶瘤病毒類體內(nèi)療法：我們梳理了國(guó)內(nèi)截至2022年12月末的在研臨床管線，該類療法主要集中在血友病、眼部疾病以及SMA三類，其中進(jìn)度靠前的有紐福斯的NFS-01以及信念醫(yī)療的BBM-H901。根據(jù)國(guó)內(nèi)臨床進(jìn)展以及海外已上市藥物，我們估計(jì)至2030年，我國(guó)將有針對(duì)血友病-B、SMA以及先天性黑曚的基因藥物上市，預(yù)計(jì)此類藥物在2028年左右均可獲得批準(zhǔn)。我們假設(shè)罕見(jiàn)病人群數(shù)量保持穩(wěn)定，并參考現(xiàn)有CGT產(chǎn)品的定價(jià)和滲透率，通過(guò)對(duì)每類疾病的患者規(guī)模，藥物上市首年/峰值滲透率及定價(jià)進(jìn)行假設(shè)，計(jì)算得出對(duì)應(yīng)市場(chǎng)規(guī)模。結(jié)果得出，三類疾病的基因產(chǎn)品首年銷售額合計(jì)為8億元，峰值銷售額合計(jì)為113.6億元。假設(shè)產(chǎn)品生產(chǎn)成本為20%，生產(chǎn)外包率為50%，則三類產(chǎn)品上市首年/達(dá)峰時(shí)CDMO企業(yè)所占生產(chǎn)收入為0.8/11.4億元，再假設(shè)和元生物占該市場(chǎng)份額的30%，則和元生物對(duì)應(yīng)的非溶瘤病毒體內(nèi)基因治療商業(yè)化收入為0.24/3.42億元。若上市類別藥物在28年為上市首年，預(yù)計(jì)至2030年和元生物對(duì)應(yīng)收入可增至0.7億元左右。溶瘤病毒營(yíng)收：根據(jù)《中國(guó)溶瘤病毒行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)分析與投資前景預(yù)測(cè)報(bào)告

（2022-2029年）》，至2029年中