臨床藥物治療學(xué)藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)

臨床藥物治療學(xué)藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)1第1頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

不同時(shí)期化合物的成功率0年2468101214165000－10000個(gè)篩檢250個(gè)臨床前期試驗(yàn)5個(gè)臨床試驗(yàn)1個(gè)被FDA批準(zhǔn)發(fā)現(xiàn)期（2－10年）臨床前期（實(shí)驗(yàn)及動(dòng)物試驗(yàn)）I期臨床（20－80例安全及劑量）II期臨床（100－300例效能及付作用）III期臨床（1000－5000例監(jiān)測長期使用副反應(yīng)）FDA評(píng)估及審批附加的上市后試驗(yàn)2第2頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

藥品市場的供需雙方關(guān)系保險(xiǎn)方支付醫(yī)師處方藥師調(diào)劑醫(yī)藥公司消費(fèi)者3第3頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月什么是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)？4第4頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是經(jīng)濟(jì)學(xué)原理與方法在藥品領(lǐng)域內(nèi)的具體運(yùn)用。廣義的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（pharmaceuticaleconomics）主要研究藥品供需方的經(jīng)濟(jì)行為，供需雙方相互作用下的藥品市場定價(jià)，以及藥品領(lǐng)域的各種干預(yù)政策措施等。狹義的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（pharmacoeconomics）是一門將經(jīng)濟(jì)學(xué)基本原理、方法和分析技術(shù)運(yùn)用于臨床藥物治療過程，并以藥物流行病學(xué)的人群觀為指導(dǎo)，從全社會(huì)角度展開研究，以求最大限度的合理利用現(xiàn)有醫(yī)藥衛(wèi)生資源的綜合性應(yīng)用科學(xué)。5第5頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物流行病學(xué)（Pharmacoepidemiology)是用流行病學(xué)的理論方法及知識(shí)研究藥物在人群中的效應(yīng)、應(yīng)用及其影響因素的一門科學(xué)，是臨床藥理學(xué)與流行病學(xué)的一門交叉性學(xué)科。

6第6頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的用途宏觀藥品政策研究藥品的定價(jià)研究藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)（研究成本及結(jié)果，在新藥臨床試驗(yàn)II、III、IV期時(shí)進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)）制定保險(xiǎn)及醫(yī)院的藥物目錄（臨床療效及成本效果分析）有效配置藥品資源幫助藥品市場營銷循證醫(yī)學(xué)研究（bestdrug）7第7頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的作用提高藥物資源的技術(shù)效率和配置效率促進(jìn)臨床合理用藥控制藥品費(fèi)用的不合理增長藥物定價(jià)與報(bào)銷補(bǔ)償提供市場營銷依據(jù)提供藥品政策決策依據(jù)8第8頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在我國的發(fā)展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究在我國已有10余年的歷史藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究在國內(nèi)仍然是一門新興發(fā)展的學(xué)科不同學(xué)科背景的研究者對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)有不同的理解研究結(jié)果正逐漸被應(yīng)用到藥品定價(jià)、醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄的制定、促進(jìn)臨床合理用藥等領(lǐng)域9第9頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月國內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與藥物流行病學(xué)論文數(shù)量比較（1993-2002）發(fā)表論文數(shù)年度10第10頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月結(jié)果研究的定義結(jié)果研究是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)相關(guān)的學(xué)科。研究日常治療過程中醫(yī)學(xué)的、社會(huì)的和經(jīng)濟(jì)的結(jié)果。其內(nèi)容與上市后藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究有關(guān)。對(duì)疾病管理項(xiàng)目（diseasemanagementprogram）的分析與評(píng)價(jià)特別重要。11第11頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月結(jié)果研究醫(yī)學(xué)參數(shù)經(jīng)濟(jì)參數(shù)社會(huì)參數(shù)結(jié)果12第12頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月什么時(shí)間進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究藥物臨床試驗(yàn)II、III、IV期藥品列入報(bào)銷目錄前（臨床療效及成本效果分析）藥品需要單獨(dú)定價(jià)時(shí)13第13頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月前瞻性與回顧性研究的框架20082009201020122013200220032004200520062007開始經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)開始使用新藥回顧性

前瞻性

收集資料14第14頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究人群根據(jù)藥物注冊(cè)的適應(yīng)癥病人組，疾病亞組，疾病嚴(yán)重程度，有無合并癥的亞人群注意分析的統(tǒng)計(jì)效能（分組的大小）15第15頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月舉例：糖尿病并發(fā)癥的發(fā)病率

及成本估計(jì)以發(fā)病率為基礎(chǔ)的估計(jì)（incidence-basedestimation）選擇糖尿病及非糖尿病組進(jìn)行回顧隊(duì)列調(diào)查（retrospectivecohortstudy）觀察三年，計(jì)算發(fā)病人數(shù)及年度治療費(fèi)用比較心肌梗死，高血壓，足部潰瘍，終末期腎病，腦卒中及眼疾的發(fā)病率及治療成本16第16頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月各種糖尿病并發(fā)癥超額醫(yī)療費(fèi)用比較（65歲以上組）并發(fā)癥糖尿病組非糖尿病組平均成本心肌梗死4.103.903378腦卒中3.512.813394終末期腎病4.323.233442足部潰瘍4.01.883537眼疾2.461.443490高血壓2.561.653067*以非糖尿病組無并發(fā)癥者治療費(fèi)用為1（Ramsey1999)17第17頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月對(duì)照人群的選擇對(duì)照通常是標(biāo)準(zhǔn)的治療方法或常用方法，可以是藥物或非藥物治療對(duì)照是常規(guī)醫(yī)療中效果被證明的首選的治療方法隨著醫(yī)生的用藥行為和治療方案的變化，對(duì)照藥品的選擇也會(huì)不斷變化18第18頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

藥物的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法最小成本分析(cost-minimazationanalysis，CMA)成本效果分析(cost-effetivenessanalysis，CEA)成本效用分析(cost-utilityanalysis，CUA)成本效益分析(cost-benefitanalysis，CBA)成本效率分析(cost-efficiencyanalysis,CEA)效益風(fēng)險(xiǎn)分析(benefit-riskanalysis,BRA)19第19頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月直接成本醫(yī)療直接成本：疾病的檢測、治療與預(yù)防有關(guān)的成本：如初級(jí)保健、社區(qū)服務(wù)、門診和住院、診斷、試驗(yàn)、藥品、手術(shù)（包括OTC藥物，醫(yī)用設(shè)備）。非醫(yī)療直接成本：如交通、病人營養(yǎng)及家屬的其他開支。20第20頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月直接成本只計(jì)算與疾病有關(guān)的成本(attributablecost)，不包括其他伴隨疾病的治療費(fèi)用不同年份的醫(yī)療成本需要用消費(fèi)物價(jià)指數(shù)(CPI)校正。21第21頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月間接成本目前尚未標(biāo)準(zhǔn)化它是指因病缺勤誤工、病休、失能、死亡、提早退休、失業(yè)對(duì)病人及家屬勞動(dòng)力的影響。22第22頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物的成本研究藥品的購置成本(acquisitioncost)消耗成本(consumables)藥品監(jiān)測成本藥物副作用成本耐藥及治療失敗的成本住院成本23第23頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的角度社會(huì)衛(wèi)生部門醫(yī)院24第24頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月從全社會(huì)角度分析疾病的治療費(fèi)用病人－直接負(fù)擔(dān)的醫(yī)療費(fèi)用及非醫(yī)療費(fèi)用醫(yī)院－直接的醫(yī)療成本醫(yī)保－支付的社會(huì)統(tǒng)籌基金政府－全部的社會(huì)成本，包括直接醫(yī)療成本及間接成本25第25頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月成本研究從全社會(huì)角度（要考慮間接的生產(chǎn)力成本）成本的收集（文獻(xiàn)、DRG費(fèi)用、病史分析、數(shù)據(jù)庫、Delphi專家咨詢）受各國經(jīng)濟(jì)、醫(yī)療實(shí)踐、衛(wèi)生資源利用、貼現(xiàn)率的影響多國、多中心研究結(jié)果的可比性26第26頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月我國文獻(xiàn)報(bào)道中成本測算的差異百分比（%）27第27頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月1.藥物的最小成本分析相同效果時(shí)的成本比較直接成本（資源的交易成本，直接醫(yī)療服務(wù)的住院，診療，護(hù)理，藥品，診斷，手術(shù)，家庭服務(wù)費(fèi)。非醫(yī)療成本的交通費(fèi)，伙食費(fèi)）間接成本（生產(chǎn)力損失）無形成本（疼痛，憂慮）28第28頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月2.藥物的成本效果分析效果用自然單位表示-治愈率-壽命年-并發(fā)癥-生理參數(shù)-中間結(jié)果（血壓，血糖，膽固醇）-功能狀態(tài)29第29頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

新胰島素增敏劑的成本效果分析增量成本效果分析包括降低HbA1C，餐后血糖，改善空腹血漿胰島素，C多肽，降低心血管及視網(wǎng)膜事件30第30頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月綜合數(shù)量與生命質(zhì)量的信息AB00.60.71.0生命質(zhì)量69年生命數(shù)量A6年QoL為0.7=4.2QALYsB9年QoL為0.6=5.4QALYsB-A=1.2QALYs31第31頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月健康有關(guān)的生存質(zhì)量由病人自我測量健康結(jié)果（patient-reportedoutcomemethodology，PRO）常用的調(diào)查表有WHO-QoL,SF-36,SF-12,EuroQol（EQ-5D）,Nottinghamhealthprofile（NHP）,Rosserindex,Sicknessimpactprofile（SIP）等32第32頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月冠狀動(dòng)脈搭橋手術(shù)與生命質(zhì)量生命質(zhì)量1.00.90511生命數(shù)量年數(shù)CABG

內(nèi)科治療死亡手術(shù)33第33頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月生命質(zhì)量與成本效用分析AB死亡0新藥干預(yù)無干預(yù)獲得的生命質(zhì)量年（QALY）完全健康

1.0生存期34第34頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月腎透析與腎移植的生命質(zhì)量比較腎移植腎透析開始情景死亡期望壽命（年）完全健康10生命質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)化ABA面積：QALY損失B面積：QALY獲得35第35頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月3.藥物的成本效用分析生命質(zhì)量（￥/QALY,￥/DALY，￥/YOLS)功能狀態(tài)(認(rèn)知，心理功能，疲勞，生理活動(dòng)，性功能，社會(huì)活動(dòng)，一般健康）生活質(zhì)量（SF-36,總體精神健康指數(shù)(PGWB),胃腸道癥狀分級(jí)體系（GSRS)36第36頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月4.藥物的成本效益分析成本與效益均為貨幣單位可計(jì)算成本效益比(BCR)可計(jì)算凈效益（效益-成本）37第37頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月5.藥物增量成本效果(效用)分析決策點(diǎn)新藥A老藥BD成本=成本A-成本BD結(jié)果=結(jié)果A-結(jié)果B比較成本A成本B結(jié)果A結(jié)果B38第38頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

治療糖尿病邊際成本效果分析

曲格列酮磺脲類雙胍類治療成本($)778136673655存活年數(shù)6.2546.1616.181邊際成本44,23756,888效果比值(ICER)(Oh.PIetal.2000)39第39頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月6.藥物邊際成本和邊際效益分析常用于新藥比較研究邊際成本效益比B1-B2/C1-C2=B/C40第40頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)論文主要撰寫者及應(yīng)用的主要評(píng)價(jià)方法經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法論文報(bào)告比例%41第41頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月國內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的設(shè)計(jì)和角度42第42頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月期望效果分析基本情況的估計(jì)分析（basecaseestimateanalysis）敏感度分析（sensitivityanalysis）

--最好的情景（best-casescenario）

--最差的情景（worst-casescenario）43第43頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)敏感度分析雙向敏感度分析改變總住院費(fèi)用，床日費(fèi)用，平均住院日改變治愈率（%）改變生存率改變貼現(xiàn)率（5%）44第44頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的四種可能結(jié)果

+/+-/+

改進(jìn)臨床效果臨床效果差降低成本降低成本

+/--/-

改進(jìn)臨床效果臨床效果差增加成本增加成本45第45頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中存在的

問題藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法多數(shù)不夠規(guī)范沒有明確的分析角度，成本測算差異大研究結(jié)果在臨床合理用藥的運(yùn)用差距更大應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究的模型法國內(nèi)尚不多見，與我國疾病流行病學(xué)、臨床療效或結(jié)果研究還沒有建立大量實(shí)證研究的基礎(chǔ)有關(guān)46第46頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)容分析角度（全社會(huì)，衛(wèi)生部門）成本（直接成本，間接成本）結(jié)果測量分析方法（CMA，CEA，CUA，CBA）治療對(duì)比藥物的選擇資料獲得的方法（RCT，meta-analysis)模型測量（modelling）47第47頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)容時(shí)間長短（timehorizon）成本與效果的折舊（discounting）敏感度分析（sensitivityanalysis）價(jià)格的選擇（pricelist）對(duì)社會(huì)財(cái)政的影響報(bào)告格式（template）48第48頁，課件共54頁，創(chuàng)作于2023年2月世界各國藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的發(fā)展

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