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33-2021年度廣東省科學技術(shù)獎公示表(自然科學獎)項目名稱利用基因修飾大動物模型研究神經(jīng)退行性疾病主要完成人(職稱、完成單位、工作單位)1.李曉江職稱:教授工作單位:暨南大學完成單位:暨南大學主要貢獻:項目負責人,建立了一系列腦重大疾病的基因修飾大動物模型,這些模型不同于傳統(tǒng)的小動物模型,能更好地模擬病人的典型腦病理變化,為更深入了解神經(jīng)退行性疾病的致病機理提供了獨特的動物模型,也為有效治療這類重大腦疾病提供了寶貴的動物模型。支撐貢獻材料:代表性論文1-52.賴良學職稱:研究員工作單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院完成單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院主要貢獻:利用體細胞核移植技術(shù)建立腦重大疾病(HD,ALS)的轉(zhuǎn)基因豬動物模型,尤其亨廷頓舞蹈癥HDKI豬模型的培育繁殖為藥物篩選及治療提供足夠的動物模型。支撐貢獻材料:代表性論文1、43.劉云波職稱:研究員工作單位:中國醫(yī)學科學院醫(yī)學實驗動物研究所完成單位:中國醫(yī)學科學院醫(yī)學實驗動物研究所主要貢獻:在PINK1敲除的PD猴模型及過表達突變TDP43致病蛋白的ALS猴模型項目中提供了猴模型平臺及行為學、影像學分析檢測等。支撐貢獻材料:代表性論文2、34.秦川職稱:研究員工作單位:中國醫(yī)學科學院醫(yī)學實驗動物研究所完成單位:中國醫(yī)學科學院醫(yī)學實驗動物研究所主要貢獻:提供猴模型平臺,建立了疾病猴模型的行為學分析。支撐貢獻材料:代表性論文25.閆森職稱:研究員工作單位:暨南大學完成單位:暨南大學主要貢獻:利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù),精準地將人突變的亨廷頓基因(HD基因外顯子1中含150CAG重復序列)精確地插入豬成纖維細胞的HTT內(nèi)源性基因中,體外篩選到陽性細胞株,結(jié)合體細胞核移植技術(shù),成功建立了亨廷頓舞蹈病的基因敲入(HD-KI)豬模型,并進行了病理分析。支撐貢獻材料:代表性論文1、2、46.楊偉莉職稱:研究員工作單位:暨南大學完成單位:暨南大學主要貢獻:建立世界首例PD基因敲除猴模型,建立多種基因編輯大動物神經(jīng)疾病模型。支撐貢獻材料:代表性論文1、2、3、57.殷鵬職稱:研究員工作單位:暨南大學完成單位:暨南大學主要貢獻:建立世界首例ALS轉(zhuǎn)基因猴模型,并對機制進行深入研究。支撐貢獻材料:代表性論文2、38.涂著池職稱:研究員工作單位:暨南大學完成單位:暨南大學主要貢獻:建立世界首例HD基因敲入豬模型,建立多種基因編輯猴模型。支撐貢獻材料:代表性論文1、29.劉朝明職稱:助理研究員工作單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院完成單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院主要貢獻:建立世界首例HD基因敲入豬模型支撐貢獻材料:代表性論文1、410.郭祥玉職稱:副研究員工作單位:暨南大學完成單位:暨南大學主要貢獻:建立世界首例PD基因敲除猴模型,及多種神經(jīng)退行性疾病猴模型。支撐貢獻材料:代表性論文2、511.楊化強職稱:助理研究員工作單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院完成單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院主要貢獻:建立世界首例HD基因敲入豬模型及ALS豬模型。支撐貢獻材料:代表性論文1,412.樊娜娜職稱:副研究員工作單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院完成單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院主要貢獻:建立世界首例HD基因敲入豬模型及ALS豬模型。支撐貢獻材料:代表性論文1,413.楊甦職稱:研究員工作單位:暨南大學完成單位:暨南大學主要貢獻:建立世界首例HD基因敲入豬模型及PD基因敲除猴模型。支撐貢獻材料:代表性論文1、214.趙宇職稱:助理研究員工作單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院完成單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院主要貢獻:建立世界首例HD基因敲入豬模型及ALS豬模型。支撐貢獻材料:代表性論文1,415.歐陽振職稱:助理研究員工作單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院完成單位:中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院主要貢獻:建立世界首例HD基因敲入豬模型及ALS豬模型。支撐貢獻材料:代表性論文1,4代表性論文專著目錄論文1:Ahuntingtinknock-inpigmodelrecapitulatesfeaturesofselectiveneurodegenerationinHuntington’sdisease.Cell173(4):989-1002.2018第一作者:閆森、涂著池、劉朝明;通訊作者:李世華、賴良學、李曉江論文2:CRISPR/Cas9-mediatedPINK1deletionleadstoneurodegenerationinrhesusmonkeys.CellRes,29(4):334-3362019第一作者:楊偉莉,劉云波;通訊作者:李世華、秦川、李曉江論文3:Caspase-4mediatescytoplasmicaccumulationofmutantTDP-43inthenon-humanprimatebrain.ActaNeuropathol2019137(6):919-937.第一作者:殷鵬;通訊作者:劉云波、李世華、李曉江論文4:CytoplasmicmislocalizationofRNAsplicingfactorsandaberrantneuronalgenesplicinginTDP-43transgenicpigbrain.MolNeurodegener.Sep3;10(1):42.2015第一作者:王國昊、楊華強、閆森;通訊作者:李曉江,賴良學論文5:MutantAlpha-SynucleinCausesAge-DependentNeuropathologyinMonkeyBrain.JNeurosci.35(21):8345–8358,2015第一作者:楊偉莉、王國昊、王傳恩;通訊作者:李曉江知識產(chǎn)權(quán)名稱專利1:Cas9融合蛋白及其編碼序列(ZL201610038907.6;李曉江涂著池楊偉莉郭祥玉李世華;廣州元曦生物科技有限公司,中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所)專利2:一種培養(yǎng)轉(zhuǎn)基因動物胚胎細胞或轉(zhuǎn)基因動物的方法及培養(yǎng)基(ZL201510961256.3;李曉江涂著池楊偉莉閆森劉旭東郭祥玉;廣州元曦生物科技有限公司,中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所)專利3:一種腦黑質(zhì)基因敲除快速建立帕金森病動物模型的方法(Z

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