關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的意見

1、關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的意見（征求意見稿）為深入貫徹黨的十八大精神，推進(jìn)藥品監(jiān)管領(lǐng)域深層次問題的改革，進(jìn)一步加強(qiáng)藥品注冊(cè)管理，提高審評(píng)審批效率和水平，加快創(chuàng)新藥物和具有臨床價(jià)值仿制藥的審評(píng)審批，現(xiàn)提出如下意見：一、完善審評(píng)審批機(jī)制，加快創(chuàng)新藥物審評(píng)（一）鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新。鼓勵(lì)創(chuàng)制對(duì)重大疾病具有較好治療作用、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物研制。 創(chuàng)新藥物研發(fā)和審評(píng)應(yīng)當(dāng)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向， 在關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ) 的新穎性和原創(chuàng)性的同時(shí)， 更加重視臨床價(jià)值的評(píng)判。 對(duì)具有上述特點(diǎn)的藥物研發(fā)， 給予加 快審評(píng)。（二）調(diào)整創(chuàng)新藥物審評(píng)技術(shù)要求和規(guī)范。創(chuàng)新藥物審評(píng)過程應(yīng)尊重藥品研發(fā)規(guī)律，

2、體現(xiàn)創(chuàng)新藥物評(píng)價(jià)特點(diǎn)。 在申報(bào)臨床階段，要強(qiáng)化注冊(cè)申請(qǐng)立題依據(jù)的審核；在藥學(xué)評(píng)價(jià)過程中，要借鑒國外非臨床階段藥品質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)控制的評(píng)價(jià)策略，構(gòu)建我國創(chuàng)新藥物藥學(xué)評(píng)價(jià)模式；在審評(píng)過程中，要重視加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)管理，以控制藥品安全風(fēng)險(xiǎn)為目標(biāo)，圍繞臨床試驗(yàn)方案和藥品的整體研發(fā)計(jì)劃，系統(tǒng)開展非臨床安全性和有效性評(píng)價(jià)，細(xì)化申請(qǐng)人、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)等有關(guān)方面的責(zé)任。合理壓縮創(chuàng)新藥物審評(píng)時(shí)限，探索建立注冊(cè)審評(píng)和倫理審查并行機(jī)制，研究建立創(chuàng)新藥物注冊(cè)申請(qǐng)變更制度。（三）優(yōu)化審評(píng)流程，提高審評(píng)工作效率。遵循創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，允許申請(qǐng)人根據(jù)其研發(fā)進(jìn)展階段性增補(bǔ)申報(bào)資料。探索進(jìn)一步發(fā)揮社會(huì)技術(shù)和智力資源的作用，參與創(chuàng)新藥物非臨床安

3、全性評(píng)價(jià)工作。配置優(yōu)質(zhì)審評(píng)資源，加快創(chuàng)新藥物非臨床研究安全風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)。對(duì)創(chuàng)新藥物注冊(cè)申請(qǐng)，實(shí)施早期介入、分階段指導(dǎo)等措施，加強(qiáng)指導(dǎo)和溝通交流；對(duì)列入我國重 大專項(xiàng)的創(chuàng)新藥物注冊(cè)申請(qǐng)，實(shí)行加快審評(píng)，全程跟蹤，重點(diǎn)指導(dǎo)，試行審評(píng)工作聯(lián)系人制度，及時(shí)跟蹤審評(píng)進(jìn)展，加強(qiáng)督導(dǎo)檢查，鼓勵(lì)和支持高水平、有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥物研發(fā)。二、強(qiáng)化仿制藥管理，加快仿制藥優(yōu)先品種的審批（四）探索建立上市藥物價(jià)值評(píng)估制度。會(huì)同有關(guān)部門并組織社會(huì)專業(yè)性團(tuán)體和醫(yī)藥學(xué)專家，結(jié)合醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展規(guī)劃和產(chǎn)業(yè)政策，以藥品臨床需求為導(dǎo)向，開展仿制藥上市價(jià)值評(píng)估。通過評(píng)估，為仿制藥物的研制提供指導(dǎo)，減少資源浪費(fèi)和重復(fù)申報(bào)，引導(dǎo)申請(qǐng)人理性申報(bào)，提

4、高仿制藥物的臨床價(jià)值。（五）實(shí)行部分仿制藥優(yōu)先審評(píng)制度。合理確定優(yōu)先審評(píng)的仿制藥品種。屬于臨床供應(yīng)不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的藥品， 兒童用藥、罕見病用藥和 特殊人群用藥，以及其他經(jīng)上市價(jià)值評(píng)估確認(rèn)為臨床急需的藥品， 其仿制藥注冊(cè)申請(qǐng)可實(shí)行 優(yōu)先審評(píng)。（六）加快優(yōu)先審評(píng)仿制藥的審評(píng)審批。通過單獨(dú)排序、調(diào)整生產(chǎn)現(xiàn)場檢查、 檢驗(yàn)程序、鼓勵(lì)申請(qǐng)人以通用技術(shù)文件（CTD格式申報(bào)資料等措施，優(yōu)化審評(píng)流程，提高優(yōu)先審評(píng)仿制藥的審評(píng)效率。納入優(yōu)先領(lǐng)域仿制品種，探索實(shí)施生物等效性試驗(yàn)備案制管理。生物等效試驗(yàn)方案通過備案后，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)即可以開展試驗(yàn)；對(duì)于未備案的，該品種在報(bào)生產(chǎn)時(shí)將 不

5、予審評(píng)。（七）明確仿制藥的技術(shù)審評(píng)重點(diǎn)。仿制藥物審評(píng)嚴(yán)格要求仿制藥與被仿制藥藥學(xué)等效和療效等效。藥學(xué)審評(píng)重點(diǎn)放在參比制劑的選擇、處方工藝的合理性以及產(chǎn)品的穩(wěn)定性、均一性和安全性控制；臨床療效重點(diǎn)考察生物等效性試驗(yàn)。（八）加快推進(jìn)仿制藥一致性評(píng)價(jià)工作。分期分批開展已上市仿制藥的質(zhì)量一致性評(píng)價(jià)工作，全面提高仿制藥品質(zhì)量，確保仿制藥的臨床療效與參比制劑一致。通過仿制藥質(zhì)量一致性評(píng)價(jià)，組織制定國家仿制藥參比制劑遴選技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系，制訂我國的仿制藥參比制劑目錄（橙皮書）；建立以明確的處方工藝、溶出曲線等客觀數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)的仿制藥品質(zhì)量控制指 標(biāo)體系，確保藥品質(zhì)量安全。三、加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理（九）提高倫理

6、委員會(huì)倫理審查水平。倫理委員會(huì)要有合理的組織結(jié)構(gòu)、專職人員和較高的審查水平，建立規(guī)范的倫理審查規(guī)程和制度。加大倫理審查培訓(xùn)力度，不斷提高倫理審查水平，確保藥物臨床試驗(yàn)倫理審查的有效性和獨(dú)立性，確保倫理委員會(huì)能夠履行保護(hù)受試者權(quán)益和安全的職責(zé)。（十）加大藥物臨床試驗(yàn)的信息公開。建立藥物臨床試驗(yàn)信息管理系統(tǒng)，完善臨床試驗(yàn) 備案制度。公開藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)信息及違規(guī)行為的處罰信息。引入社會(huì)監(jiān)督機(jī)制，加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)的宣傳教育，提高公眾對(duì)藥物臨床試驗(yàn)的認(rèn)知度。（十一）落實(shí)參與臨床試驗(yàn)各方的質(zhì)量安全責(zé)任。進(jìn)一步明確臨床試驗(yàn)相關(guān)方，包括申 請(qǐng)人、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、倫理委員會(huì)等的責(zé)任和義務(wù)。申請(qǐng)人必須提供真實(shí)有效

7、的申報(bào)資料； 臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)必須嚴(yán)格按要求開展臨床試驗(yàn)；倫理委員會(huì)必須認(rèn)真履行倫理審查職責(zé)，對(duì)不符合要求的，應(yīng)當(dāng)暫停藥物臨床試驗(yàn)。（十二）加大藥物臨床試驗(yàn)的處罰力度。 加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)的日常監(jiān)督檢查， 依法嚴(yán)厲 查處臨床藥物試驗(yàn)造假行為。發(fā)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或資料造假的， 不予審評(píng)，并取消臨床試驗(yàn)機(jī) 構(gòu)或相關(guān)試驗(yàn)專業(yè)的藥物臨床試驗(yàn)資格。四、鼓勵(lì)研制兒童用藥（十三）鼓勵(lì)兒童用藥物的研發(fā)。鼓勵(lì)生產(chǎn)企業(yè)積極開發(fā)仿制藥的兒童專用規(guī)格和劑型，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥申報(bào)時(shí)一并申報(bào)兒童劑型和規(guī)格。仿制藥的兒童用規(guī)格和劑型申請(qǐng)，可以優(yōu)先受理和審評(píng)。研究兒童用藥監(jiān)測期的設(shè)定方式，會(huì)同有關(guān)部門研究兒童用藥在招標(biāo)、定價(jià)、醫(yī)保等方面的綜

8、合鼓勵(lì)措施。（十四）完善兒童用藥規(guī)定。健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥規(guī)范， 鼓勵(lì)企業(yè)積極完善說明書中兒童用藥信息。加大對(duì)兒童用藥安全宣傳， 積極向醫(yī)師和患兒家長普及兒童用藥知識(shí)。五、制定相關(guān)配套措施，注重政策協(xié)調(diào)配合（十五）啟動(dòng)藥品注冊(cè)管理辦法的修訂。廣泛聽取各方修改意見，使藥品注冊(cè)管 理辦法更加具有導(dǎo)向性，更加符合藥品研發(fā)規(guī)律，更加與國際規(guī)則協(xié)調(diào)融合，更加適應(yīng)我 國創(chuàng)新發(fā)展和產(chǎn)業(yè)進(jìn)步。（十六）優(yōu)化藥品審評(píng)資源配置。加強(qiáng)藥物審評(píng)審批有關(guān)工作協(xié)調(diào)，以技術(shù)審評(píng)為核心，統(tǒng)籌協(xié)調(diào)審評(píng)與檢查、檢驗(yàn)、標(biāo)準(zhǔn)管理等工作，保證藥品審評(píng)系統(tǒng)運(yùn)行順暢、有序。明確國 家局和省局的事權(quán)劃分，進(jìn)一步理順工作機(jī)制，切實(shí)發(fā)揮省級(jí)技術(shù)力量的作用。（十七）鼓勵(lì)國內(nèi)企業(yè)開展境外注冊(cè)。支持國內(nèi)制藥企業(yè)參與國際競爭，按照國際標(biāo)準(zhǔn) 研發(fā)產(chǎn)品，開展產(chǎn)品相關(guān)的國際認(rèn)證。 對(duì)于國內(nèi)企業(yè)在境內(nèi)外同步開展研發(fā)和注冊(cè)的，接收其提交的境外試驗(yàn)資料。（十八）提高藥品審評(píng)審批的透明度。建立網(wǎng)絡(luò)電子溝通平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)快捷查詢進(jìn)度、提交電子資料、收取發(fā)補(bǔ)通知以及查閱技術(shù)審評(píng)報(bào)告等功能，提高注冊(cè)申請(qǐng)人與技術(shù)審評(píng)部門的溝通效率。建立