中國(guó)天價(jià)進(jìn)口藥諾西那生鈉注射液的前世今生

1、中國(guó)“天價(jià)”進(jìn)口藥諾西那生鈉注射液的 前世今生2019年10月10日，全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向 治療藥物-諾西那生鈉注射液在國(guó)內(nèi)完成對(duì)首 批脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy 以下簡(jiǎn)稱(chēng)SMA)患兒的鞘內(nèi)注射，開(kāi)啟了 SMA 治療的新里程。脊髓性肌萎縮癥(Spinal MuscularAtrophy , SMA)是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉 疾病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000 根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分 為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行 治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無(wú)法存活到兩歲。 諾西那生鈉注射液上市之前，此

2、病屬于無(wú)藥可治 的情況，國(guó)內(nèi)及全世界范圍內(nèi)對(duì) SMA的治療措 施僅限于呼吸支持、營(yíng)養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助 治療方法。諾西那生鈉注射液(美國(guó)及歐盟注冊(cè)商品名 SPINRAZA ),渤健公司(Biogen Idec Ltd ) 研發(fā)，2016年12月23日首次在美國(guó)獲批，是 全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，目前，該藥 物已在歐盟、巴西、日本、韓國(guó)、加拿大等國(guó)家 獲得批準(zhǔn)用于治療SMAo2019年2月22日, 諾西那生鈉注射液正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理 局批準(zhǔn)，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(SMA), 并成為中國(guó)首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。諾西那生鈉(Spinraza )是一種反義寡核背 酸

3、，可改變SMN2基因的剪接，增加全功能性 SMN蛋白的生產(chǎn)，屬于一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，可以直接將 藥物輸送到脊髓周?chē)哪X脊液中，從而改善運(yùn)動(dòng) 功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程，該 藥物在2018年11月頒布的2018年國(guó)際蓋倫 獎(jiǎng)(2018 International Prix Galien )中榮獲" 最佳生物技術(shù)產(chǎn)品”的榮譽(yù)。諾西那生鈉注射液(Spinraza )在美國(guó)的治 療費(fèi)用相當(dāng)昂貴，定價(jià)為12.5萬(wàn)美元/針，首年 需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬(wàn)美元，第二年 的費(fèi)用降低一半至37.5萬(wàn)美元。在國(guó)內(nèi)該藥目 前售價(jià)為每支69.7萬(wàn)元，屬于完全自費(fèi)藥物， 已創(chuàng)下了中國(guó)藥品售價(jià)的新紀(jì)錄，我們期待 SMA藥物能早