臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座

臍（帶）血干細(xì)胞

臨床應(yīng)用主講：倪雪峰臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第1頁一、干細(xì)胞基本概念干細(xì)胞（stemcell）：干細(xì)胞是含有自我更新、高度增殖和多向分化潛能細(xì)胞群體，即這些細(xì)胞能夠經(jīng)過細(xì)胞分裂維持本身細(xì)胞群大小，同時又能夠深入分化成為各種不一樣組織細(xì)胞，從而組成機(jī)體各種復(fù)雜組織器官。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第2頁二、干細(xì)胞移植原理1.損傷修復(fù)、組織再生和替換；2.免疫“監(jiān)控”與調(diào)整；3.細(xì)胞作用微環(huán)境改進(jìn)；4.改進(jìn)微循環(huán)和受損組織血供,參加血管形成；5.分泌細(xì)胞因子…臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第3頁三、干細(xì)胞人體應(yīng)用史最早在人體本身進(jìn)行細(xì)胞移植嘗試是在20世紀(jì)80年代。墨西哥學(xué)者報道，將帕金森病患者本身腎上腺DA嗜鉻細(xì)胞移植到腦內(nèi)黑質(zhì)一紋狀體區(qū)可產(chǎn)生顯著治療效果。1969年：第一例骨髓移植（美華盛頓大學(xué)多納爾.托馬斯）；1988年第一例臍血移植（法國、范可尼氏貧血）；1998年第一例臍血凍存并成功移植（巴西）等等。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第4頁伴隨干細(xì)胞技術(shù)逐步成熟，開始出現(xiàn)了真正意義上干細(xì)胞移植臨床研究。比如：德國Dusseldorf大學(xué)BodoEckehardStrauer等從心衰患者自體骨髓中提取成體干細(xì)胞然后再把這些干細(xì)胞注射到患者心肌，在進(jìn)行34例臨床試驗中發(fā)覺這一方法可有效改進(jìn)患者癥狀。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第5頁隨即，類似干細(xì)胞治療在全世界快速開展起來，即使仍存在一些爭論，但畢竟在應(yīng)用于臨床、真正治療人類疾病上邁出了嶄新步伐。當(dāng)前普遍認(rèn)為干細(xì)胞移植治療可廣泛應(yīng)用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病(如帕金森病)、心血管系統(tǒng)疾病(如心肌梗死)、血液病、糖尿病以及一些本身免疫系統(tǒng)疾病等。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第6頁《Science》于1999年和年連續(xù)兩次將干細(xì)胞技術(shù)評為世界十大科學(xué)成就之一。人類與疾病抗?fàn)幹凶钚疫\(yùn)發(fā)覺關(guān)注干細(xì)胞臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第7頁四、干細(xì)胞技術(shù)潛在風(fēng)險性干細(xì)胞移植治療可能潛在風(fēng)險性主要包含1、引發(fā)腫瘤形成2、可能發(fā)生免疫排斥反應(yīng)3、異源性有害基因?qū)?、外界有害微生物帶入臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第8頁潛在風(fēng)險性－－致瘤性一些干細(xì)胞，如胚胎干細(xì)胞尤其是分化不全胚胎干細(xì)胞植入動物體內(nèi)有可能造成畸胎瘤形成移植后干細(xì)胞會不會出現(xiàn)移行到不適當(dāng)部位而后分化成類型與該部位不合組織？臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第9頁潛在風(fēng)險性－－免疫排斥反應(yīng)在進(jìn)行移植治療過程中，由主要組織相容性復(fù)合物MHC-I類分子引發(fā)CD8+CTL細(xì)胞識別嚴(yán)重程度與細(xì)胞表面MHC-I類分子表示水平相關(guān)，由II類分子激活CD4+-Thl遲發(fā)性超敏反應(yīng)，能造成長久免疫細(xì)胞浸潤及炎癥因子釋放干細(xì)胞是否表示這些分子從而引發(fā)免疫排斥反應(yīng)？臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第10頁潛在風(fēng)險性－－異源性有害基因主要針對不一樣物種融合而成胚胎干細(xì)胞，如當(dāng)前備受爭議核移植技術(shù)。這種核移植技術(shù)干細(xì)胞遺傳物質(zhì)絕大部分(約99．99％)來自供者體細(xì)胞。但仍有極少許遺傳物質(zhì)來自于提供細(xì)胞質(zhì)供體，如線粒體，而這些極微量其它物種DNA將參加整個細(xì)胞新陳代謝，是否會將一些有害基因帶人人體？臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第11頁潛在風(fēng)險性－－有害微生物因為當(dāng)前干細(xì)胞移植治療慣用方式都要對干細(xì)胞進(jìn)行一定時間培養(yǎng)保留，為確保臨床使用人類干細(xì)胞安全、可靠、嚴(yán)格控制標(biāo)準(zhǔn)化程序操作顯得尤為主要標(biāo)準(zhǔn)化程序操作嚴(yán)格微生物檢驗?zāi)殠а杉?xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第12頁問題處理對于異源性有害基因?qū)雴栴}，因為其主要針對核移植技術(shù)，尚處于試驗階段，所以尚不組成干細(xì)胞技術(shù)應(yīng)用主要風(fēng)險。對于外界有害微生物帶入問題能夠經(jīng)過標(biāo)準(zhǔn)化操作程序以及質(zhì)控程序給予處理。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第13頁然而，干細(xì)胞致瘤性、免疫排斥可能性以及細(xì)胞在體外培養(yǎng)后遺傳穩(wěn)定性問題是由干細(xì)胞本身特征決定。干細(xì)胞種類不一樣，以上風(fēng)險性表現(xiàn)也各不相同問題：是不是當(dāng)前全部干細(xì)胞均適用與臨床治療？臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第14頁五、幾個干細(xì)胞安全性比較胚胎干細(xì)胞：致瘤性是瓶頸，還未滿足安全性要求。間充質(zhì)干細(xì)胞：無致瘤性、不引發(fā)免疫排斥反應(yīng)、能夠在體外安全擴(kuò)增到一定數(shù)量，能夠滿足臨床應(yīng)用安全性要求。臍血干細(xì)胞：技術(shù)比較成熟，能夠滿足臨床應(yīng)用安全性要求。神經(jīng)干細(xì)胞:無致瘤性、能夠在體外安全擴(kuò)增，同時其特殊應(yīng)用環(huán)境確保了其臨床應(yīng)用安全性。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第15頁六、臍帶血干細(xì)胞安全性評價臍帶血干細(xì)胞是研究比較早一類干細(xì)胞，其技術(shù)相對比較成熟。同時因為其本身特征決定了它無致瘤性、低免疫原性以及不存在體外長久培養(yǎng)后遺傳穩(wěn)定性發(fā)生改變風(fēng)險，所以臍帶血干細(xì)胞亦能滿足干細(xì)胞移植治療安全性要求。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第16頁七、安全性結(jié)論可見，并非所以種類干細(xì)胞均適合用于當(dāng)前干細(xì)胞移植治療。就安全性考慮，間充質(zhì)干細(xì)胞、臍血干細(xì)胞和神經(jīng)干細(xì)胞已經(jīng)能夠作為一個具備安全性臨床新技術(shù)用于移植治療。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第17頁什么是臍帶血？嬰兒出生時，臍帶結(jié)扎并離斷后殘留在臍帶和胎盤中血液。臍帶血含有豐富造血干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞。經(jīng)科學(xué)實踐表明,臍帶血是治療一百各種疾病有效伎倆。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第18頁臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞---是一群中胚層起源含有自我更新和多向分化潛能多能干細(xì)胞。存在于新生兒臍帶組織中，含有遼闊臨床應(yīng)用前景。什么是間充質(zhì)干細(xì)胞？臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第19頁臍帶(血)干細(xì)胞分化示意圖臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第20頁臍(帶)血干細(xì)胞治療方式？1.臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療方式：

增殖后直接移植：即在體外將獲取干細(xì)胞單純增殖而不加以任何細(xì)胞因子進(jìn)行誘導(dǎo)分化，從而直接移植。2.臍血造血干細(xì)胞治療方式：直接移植：即在體外將獲取干細(xì)胞直接移植。以上兩種是當(dāng)前較為成熟而且臨床證實有效治療方式。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第21頁臍(帶)血干細(xì)胞治療方法、路徑方法：

經(jīng)提純或體外培養(yǎng)后細(xì)胞經(jīng)過一定治療路徑輸注到病人（保健人）體內(nèi)；輸注是在專業(yè)移植室或潔凈治療區(qū)進(jìn)行；多配合康復(fù)訓(xùn)練，以增強(qiáng)干細(xì)胞療效。路徑：

靜脈全身輸注、動脈介入（灌注）、椎管內(nèi)注射、局部種植等。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第22頁臍帶血及臍帶干細(xì)胞有什么用途？

臍帶血能分化成各種血細(xì)胞和免疫細(xì)胞，主要用于治療血液和免疫系統(tǒng)疾病等。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞本身不造血，但可提供良好造血細(xì)胞生長微環(huán)境。另外，它在其它系統(tǒng)疾病中都單獨(dú)起治療作用。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第23頁臍血及臍帶干細(xì)胞應(yīng)用領(lǐng)域？

再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用領(lǐng)域心臟病肝臟病眼科疾病糖尿病神經(jīng)系統(tǒng)損傷修復(fù)矯形外科傳統(tǒng)應(yīng)用領(lǐng)域

癌癥一些遺傳病骨髓衰竭血液系統(tǒng)疾病代謝性疾病免疫缺點

臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第24頁四川臍血庫臍(帶)血臨床移植應(yīng)用四川臍血庫已向國內(nèi)外13家醫(yī)療單位提供130余份臍帶血，用于62位患者治療，當(dāng)前無病存活者最長達(dá)之久。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第25頁年8月,南充一位患白血病媽媽在重慶新橋醫(yī)院生下一位健康兒子,生產(chǎn)手術(shù)中醫(yī)生為寶寶留下了臍帶血。今年1月，這份臍帶血為媽媽做了移植并取得成功，這是我國首例臍帶血救母親病例。年5月，患急性淋巴細(xì)胞性白血病10歲小志安,在鄞州人民醫(yī)院成功移植妹妹出生時保留下臍帶血，當(dāng)前小志安各項指標(biāo)均到達(dá)正常。年12月，患重型地中海貧血4歲寧寧，在廣西醫(yī)科大學(xué)第一從屬醫(yī)院移植了妹妹出生時保留臍帶血，移植20天后，寧寧造血功效順利重建。我們身邊臍（帶）血故事臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第26頁

年1月，重慶新橋醫(yī)院內(nèi)分泌科用寶寶臍帶(血）為父親治療Ⅰ型糖尿病，為國內(nèi)首例。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第27頁

年4月,北京兒童醫(yī)院成功實施我國首例自體臍帶血造血干細(xì)胞移植手術(shù)。臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第28頁年，年僅4歲倩倩父母為了給孩子治腦癱，生下了第二個女兒琪琪，治療倩倩腦癱。而且孩子姥姥、現(xiàn)年58歲杜某因為類風(fēng)濕、心臟病住進(jìn)了醫(yī)院，靜脈注射了外孫臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，杜某煎熬多年類風(fēng)濕疾病得到了很大改進(jìn)。

臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第29頁

我國首例采取自體臍帶血造血干細(xì)胞治療極重型再生障礙性貧血在北京道培醫(yī)院獲成功，患兒當(dāng)前狀態(tài)良好。

臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第30頁案例.doc臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第31頁為何要為寶寶自存寶貴臍帶和臍帶血?臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第32頁兩個“唯一”

唯一完美基因配型

唯一采集時機(jī)，不容錯過臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第33頁為何提倡臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞和臍血干細(xì)胞同時保留?臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第34頁臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第35頁假如不儲存臍帶和臍帶血，

這份不可再生生物資源將被廢棄在您生命中有些決定是能夠延遲，但儲存臍帶和臍帶血卻并非如此臍帶和臍帶血只能在新生兒出生后短短幾分鐘內(nèi)采集臍帶血干細(xì)胞的臨床應(yīng)用專家講座第36頁

臍帶血及臍帶，昔日廢棄之物，伴隨認(rèn)識深入和技術(shù)發(fā)展，正在越來越多發(fā)揮出