華氏巨球蛋白血癥NCCN患者指南2020

NNCCN指南供患者使用?華氏巨球蛋白血癥2020本指南由邱立新醫(yī)生團(tuán)隊(duì)編譯僅供個(gè)人學(xué)習(xí)使用，嚴(yán)禁用于商業(yè)，請(qǐng)于下載后24小時(shí)刪除版權(quán)歸?2021NationalComprehensiveCancerNetwork,Inc公司所有線獲取網(wǎng)址NCCN.org/patientsNCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20201讓邱立新醫(yī)生團(tuán)隊(duì)編譯的NCCN患者指南?讓邱立新醫(yī)生團(tuán)隊(duì)編譯的NCCN患者指南?為您指引方向！華氏巨球蛋白血癥身處身處癌癥的黑暗森林，彷徨？無助？CC人逐步指導(dǎo)可能獲得最佳結(jié)果的癌癥治療方案人基于全球醫(yī)療保健提供者使用的治療指南NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202華氏巨球蛋白血癥華氏巨球蛋白血癥華氏巨球蛋白血癥基礎(chǔ)26治療指南：WM37做出治療決策42需要知道的術(shù)語(yǔ)索引11華氏巨球蛋白血癥基礎(chǔ)4什么是華氏巨球蛋白血癥？7WM檢查14我需要治療嗎？15總結(jié)本指南由邱立新醫(yī)生團(tuán)隊(duì)編譯僅供個(gè)人學(xué)習(xí)使用，嚴(yán)禁用于商業(yè)，請(qǐng)于下載后24小時(shí)刪除版權(quán)歸?2021NationalComprehensiveCancerNetwork,Inc公司所有NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020311WM基礎(chǔ)知識(shí)什么是WM?WM一種生長(zhǎng)緩慢要治療。是一類稱瘤的非霍奇金淋巴什么是華氏巨球蛋白血癥？華氏巨球蛋白血癥是一類被稱為非霍奇金淋巴瘤的淋巴瘤。非霍奇金淋巴瘤并非單一疾病。它是指一組從白細(xì)胞開始的多種不同的癌癥，稱為淋巴細(xì)胞。一些類型為快速生長(zhǎng)(攻擊性)，而其他類型為緩慢生長(zhǎng)(惰性)。一般而言，WM生長(zhǎng)緩慢，并不總是需要治療。紅細(xì)胞在全身攜帶氧氣血小板通過形成血凝塊幫助傷口愈合淋巴系統(tǒng)淋巴系統(tǒng)是一個(gè)組織和器官網(wǎng)絡(luò)，幫助您的身體抵抗感染和疾病。它是人體免疫系統(tǒng)的主要組成部分。構(gòu)成淋巴系統(tǒng)的組織和器官主要由淋巴細(xì)胞組成。兩種主要類型的淋巴細(xì)胞是B淋巴細(xì)胞(“B細(xì)胞”)和T淋巴細(xì)胞(“T細(xì)胞”)。在淋巴漿細(xì)胞性淋巴瘤中，B細(xì)胞可以改變并開始呈現(xiàn)一種被稱為漿細(xì)胞(或漿細(xì)胞)的不同類型的白細(xì)胞的特征，這些“混合”的淋巴細(xì)胞-漿細(xì)胞不斷繁殖。細(xì)胞最終接管了骨髓，阻止了它產(chǎn)生機(jī)體所需的血細(xì)胞。您體內(nèi)的血細(xì)胞不足將開始導(dǎo)致您可以注意到的健康問題(癥狀)。WM是一種最常見的非霍奇金淋巴瘤，稱為淋巴漿細(xì)胞性淋巴瘤(LPL)。LPL在骨髓中開始，并且可導(dǎo)致機(jī)體所需的必需血細(xì)胞短缺。在WM中，一種天然存在但功能失調(diào)的蛋白質(zhì)稱為抗體也釋放到血液中。大量的這種抗體會(huì)導(dǎo)致血液變得異常粘稠。WM如何開始大多數(shù)骨骼有一種軟的、海綿狀的填充，稱為骨髓。骨髓是您身體所需的必需血細(xì)胞作為造血干細(xì)胞“出生”的地方。造血干細(xì)胞發(fā)育成三種類型的“成熟”血細(xì)胞之一，它們?cè)隗w內(nèi)具有不同的工作。白細(xì)胞有助于身體對(duì)抗感染NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20204骨髓是您身體所需的必需血細(xì)胞“出生”的地方作為造血干細(xì)胞。造血干細(xì)胞發(fā)育為紅細(xì)胞、白細(xì)胞或血小板。1WM基礎(chǔ)知識(shí)什么是WM?血漿(約55%血漿(約55%)透明、黃色攜帶至全身稱為血漿的液體。血漿含量略(約4%)了導(dǎo)致部分WM患者血液變厚的抗體。紅細(xì)胞(約41%)NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，202051WM基礎(chǔ)知識(shí)抗抗原和抗體抗原是指任何使免疫系統(tǒng)跳躍發(fā)揮作用以保護(hù)自身的物質(zhì)。換句話說，抗原是您的身體感知的威脅?？乖梢詠碜泽w外，如毒素、病毒、化學(xué)物質(zhì)和細(xì)菌?？乖部梢栽隗w內(nèi)找到，比如在癌細(xì)胞或其他細(xì)胞表面?？贵w(也稱為免疫球蛋白)是以不同方式發(fā)揮作用的蛋白質(zhì)，幫助您的身體抵御抗原。免疫球蛋白主要有5種(簡(jiǎn)稱“Ig”)：IgA、IgD、IgE、免疫球蛋白M(IgM)是您的身體產(chǎn)生的對(duì)抗新感染的第一種抗體。在任何給定時(shí)間大多數(shù)成人血血液中IgM水平極低。在大多數(shù)LPL患者中，癌細(xì)胞產(chǎn)生并釋放大量IgM進(jìn)入血液。這是華氏巨球蛋白血癥(WM)。在一些WM患者中，血液中的IgM過多，異常粘稠。這被稱為高粘血癥。如果血液太厚，則無法正常流經(jīng)身體。高粘滯血癥可引起異常出血 (尤其是鼻和牙齦出血)和視力問題(視物模糊或復(fù)視)等癥狀。高粘血癥的其他影響包括神經(jīng)系統(tǒng)癥狀(頭痛、頭暈、癲癇發(fā)作)和心血管癥狀(呼吸短促、胸痛)。IgM是所有抗體中最大的。其體積和結(jié)構(gòu)龐大導(dǎo)致血液厚度異常(高粘滯血癥)，可在一些WM患者中發(fā)現(xiàn)。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020611WM基礎(chǔ)知識(shí)WM檢查WM檢查骨髓檢查如果您的醫(yī)生懷疑WM，他或她將做的第一件事是檢查您的骨髓。骨髓采樣需要從您的體內(nèi)取出少量骨髓進(jìn)行檢查。這是通過兩種方式完成的。骨髓穿刺可清除少量液體骨髓。骨髓活檢可清除少量固體骨和骨髓。的皮膚，然后用注射器推入骨中以清除液體骨髓。然后，將更寬的針頭插入骨中，旋轉(zhuǎn)以去除一小塊骨和軟骨髓。這些活檢可能引起活檢部位瘀傷和壓痛或疼痛。骨髓樣本將送至實(shí)驗(yàn)室由血液病理學(xué)家(血液和骨骼疾病診斷專家檢測(cè)的)測(cè)試尋找以下項(xiàng)目：骨髓中的淋巴漿細(xì)胞通常見于淋巴漿細(xì)胞表面的蛋白質(zhì)類基因突變常見于WM患者這些手術(shù)通常在髖骨后部同時(shí)進(jìn)行。很少?gòu)男毓侵腥〕龉撬?。檢查前，您可以接受輕度鎮(zhèn)靜。您的醫(yī)生將清潔您的皮膚，然后給予局部麻醉以麻醉該部位。麻醉成功后，將空心針插入您為了診斷(或規(guī)則out)WM，必須檢測(cè)您的骨骼樣本。如果在顯微鏡下可以看到同時(shí)具有B細(xì)胞和漿細(xì)胞特征的細(xì)胞，那么您很可能患有WM。還將進(jìn)行其他檢查以確診。皮膚骨骨髓活檢針NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020711WM基礎(chǔ)知識(shí)WM檢查這些試驗(yàn)將在下頁(yè)進(jìn)行更詳細(xì)的解釋。病理學(xué)審查活檢后，將取出的組織切成非常薄的層，置于載玻片上，并在顯微鏡下檢查。如果您患有LPL或WM，將存在同時(shí)具有淋巴細(xì)胞和漿細(xì)胞特征的異常細(xì)胞。這些細(xì)胞被稱為淋巴漿細(xì)胞。蛋白質(zhì)檢測(cè)還將在顯微鏡下檢查取出的骨髓，以尋找通常在WM細(xì)胞表面發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)。通常在WM患者中可以觀察到稱為sIgM、CD19、CD20和CD22的蛋白質(zhì)，但稱為CD5、CD10和CD23的蛋白質(zhì)不太常見。用于尋找這些蛋白質(zhì)的實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)名稱為：流式細(xì)胞術(shù)免疫組織化學(xué)(IHC)基因檢測(cè)基因是包含從父母?jìng)鬟f給孩子的信息的DNA片段。人類有超過2萬(wàn)個(gè)基因。每個(gè)人每個(gè)基因有兩個(gè)拷貝，每個(gè)親本一個(gè)。基因包含決定眼睛顏色、頭發(fā)顏色和身高等事情的指令?；蚩梢园l(fā)生被稱為變異或突變的變化。一些突變是有害的，會(huì)增加患上某些癌癥的風(fēng)險(xiǎn)，例如。其他突變可能對(duì)健康有益，而其他突變可能根本不會(huì)影響您的健康。突變可以自發(fā)發(fā)生，也可以是由于暴露于環(huán)境。突變也可以從父母?jìng)鹘o孩子(遺傳)。有兩種基因突變可能在WM患者中發(fā)現(xiàn)，并可能影響治療計(jì)劃。MYD88突變大多數(shù)WM患者具有MYD88基因的異常(突變)版本。每個(gè)疑似WM患者都應(yīng)進(jìn)行該突變檢測(cè)。雖然不常見，但即使您沒有WM，也可能患有WMMYD88突變。伊布替尼(Imbruvica?)是一種用于治療WM的靶向療法。伊布替尼在MYD88突變患者中效果更好。在推薦治療計(jì)劃時(shí)，您的醫(yī)生會(huì)考慮到這一點(diǎn)。CXCR4突變10例WM患者中有4例存在CXCR4基因突變。CXCR4突變患者對(duì)伊布替尼(Imbruvica?)治療的反應(yīng)可能較差。如果您的醫(yī)生正在考慮使用伊布替尼治療，您的骨髓應(yīng)進(jìn)行CXCR4突變檢查。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020811WM基礎(chǔ)知識(shí)WM檢查血液檢查除骨髓檢查外，血液檢查在診斷和計(jì)劃WM治療中也發(fā)揮重要作用?？贵w檢測(cè)WM患者血液中含有高水平的免疫球蛋白M(IgM)抗體。如果懷疑WM，您的醫(yī)生將安排血液檢查，以確定您血液中抗體的類型和數(shù)量。這些血液檢查的名稱是：血清定量免疫球蛋白血清蛋白電泳(SPEP)血清免疫固定電泳(SIFE)血液粘度試驗(yàn)血液中高水平的IgM可導(dǎo)致其增厚。這被稱為高粘血癥。血液(也稱為血清)粘度檢測(cè)用于測(cè)量血液厚度。測(cè)量血液厚度，單位為厘泊(cP)。認(rèn)為1.8cP的血液粘度水平高于正常。高粘血癥的癥狀通常在粘度水平高于4.0cp時(shí)開始出現(xiàn)，但有些人可能在較低水平出現(xiàn)癥狀。如果您出現(xiàn)高粘血癥癥狀，您的醫(yī)生可能會(huì)要求進(jìn)行粘度檢測(cè)，如異常出血、視力問題或神經(jīng)系統(tǒng)問題。β-2微球蛋白β-2微球蛋白是一種可在血液中測(cè)定的蛋白質(zhì)。血液或骨髓癌癥患者中的水平可能較高。該檢測(cè)可提供信息關(guān)于癌癥的嚴(yán)重程度和對(duì)治療的反應(yīng)。然而，還需要更多的研究來利用β-2微球蛋白水平來做出治療決策。非非Waldenstr?m淋巴漿細(xì)胞淋巴瘤IgMWaldenstrm類型占所有LPL的5%以下。使用。LPL療與Waldenstr?m巨球WaldenstrmLPL者發(fā)較低。全血細(xì)胞計(jì)數(shù)最常見的血液檢查之一是全血細(xì)胞計(jì)數(shù)(CBC)。CBC測(cè)量血液中白細(xì)胞、紅細(xì)胞和血小板的數(shù)量。WM患者的血細(xì)胞計(jì)數(shù)通常較低。血涂片血涂片是提供樣本中血細(xì)胞數(shù)量和形狀信息的檢查。建議作為WM初始檢測(cè)的一部分。凝血試驗(yàn)如果您有不明原因的瘀傷或出血，您可能會(huì)接受一種稱為血管性血友病的凝血障礙檢查。這種疾病是罕見的，大多數(shù)有它的人天生就有它。然而，它可以在WM和類似疾病患者的晚年發(fā)生，通常發(fā)生在血IgM水平較高的人群中。如果發(fā)生這種情況，則稱為獲得性血管性血友病。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020911WM基礎(chǔ)知識(shí)WM檢查冷敏感抗體一些WM患者的血液中存在對(duì)低溫有反應(yīng)的異常抗體。這些冷敏感抗體可影響血液中IgM的水平。冷球蛋白血癥冷球蛋白是一類冷敏感抗體，可見于WM患者。它們可能會(huì)也可能不會(huì)引起癥狀。當(dāng)身體降至正常溫度以下時(shí)，冷球蛋白形成固體或凝膠狀團(tuán)塊，阻斷血液流向身體。這被稱為冷球蛋白血癥。隨著時(shí)間的推移，這可能會(huì)損傷血管和組織。如果您的醫(yī)生認(rèn)為您可能患有冷球蛋白血癥，他或她將安排一項(xiàng)稱為冷凍管的檢查。冷球蛋白可通過引起IgM水平干擾血液IgM水平測(cè)量比實(shí)際情況要低。如果檢查發(fā)現(xiàn)冷球蛋白，建議您再次檢查您的血液IgM水平，并且所有未來的血液IgM測(cè)量都是在溫暖的條件下進(jìn)行。冷凝集素病冷凝集素是較少見的冷敏感抗體類型。它們可能會(huì)也可能不會(huì)引起癥狀。不到10%的WM患者血液中存在冷凝集素。錯(cuò)誤靶向的抗體或損害機(jī)體自身的組織或器官稱為自身抗體。冷凝集素是傷害紅細(xì)胞的自身抗體。在低溫下，冷凝集素導(dǎo)致紅細(xì)胞RBC聚集(凝集)，從而導(dǎo)致紅細(xì)胞被身體破壞。血液中極高水平的冷凝集素可引起一種被稱為慢性溶血性貧血的嚴(yán)重健康狀況，紅細(xì)胞破壞速度快于生成速度。乙型肝炎靶向治療藥物利妥昔單抗(Rituxan?)廣泛用于治療WM。利妥昔單抗可以在攜帶者中激活乙型肝炎病毒。作為攜帶者意味著您血液中存在乙型肝炎病毒，但您沒有任何疾病體征或癥狀。在開始利妥昔單抗治療前，應(yīng)檢查每個(gè)人的乙型肝炎病毒。如果您是攜帶者，在利妥昔單抗治療期間和治療后數(shù)月內(nèi)，將密切監(jiān)測(cè)您是否出現(xiàn)活動(dòng)性乙型肝炎感染的體征和癥狀。您的醫(yī)生可能會(huì)開處抗病毒藥物，以防止乙型肝炎病毒再激活。丙型肝炎WM患者(尤其是冷球蛋白血癥患者)可能患有基礎(chǔ)丙型肝炎。如果您的醫(yī)生懷疑您患有冷球蛋白血癥，您的血液可能會(huì)進(jìn)行丙型肝炎病毒檢測(cè)。其他血液檢查您的醫(yī)生將安排其他血液檢查，以提供有關(guān)您的肝臟、腎臟和其他器官功能的信息。將對(duì)以下水平進(jìn)行測(cè)試：血尿素氮/肌酐比值電解質(zhì)由肝臟產(chǎn)生的一種稱為白蛋白的蛋白質(zhì)鈣尿酸一種被稱為乳酸脫氫酶(LDH)的酶NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20201011WM基礎(chǔ)知識(shí)WM檢查健康史和體格檢查期望您的醫(yī)生詳細(xì)審查您的健康史。您的醫(yī)生希望了解您的既往和當(dāng)前健康狀況。您可能會(huì)被問到：疾病、疾病和手術(shù)您使用的藥物(處方藥或非處方藥)您的生活方式(您的飲食、您的活躍程度以及您是否吸煙或飲酒)可能與WM相關(guān)的癥狀或WM的并發(fā)癥您的醫(yī)生還將對(duì)您的身體進(jìn)行全面體格檢查，以檢查WM體征和一般疾病體征。影像學(xué)檢查一種被廣泛使用的成像檢查，稱為計(jì)算機(jī)斷層掃描(CT)，可以提供關(guān)于WM范圍的額外信息。CT使用x線從不同角度拍攝身體區(qū)域的許多照片。計(jì)算機(jī)將x射線結(jié)合在一起，以生成詳細(xì)的圖片。尿液檢查IgM可在血液和尿液中采集。您的醫(yī)生可能會(huì)安排以下一項(xiàng)或多項(xiàng)檢查，以獲得更多信息。24小時(shí)尿總蛋白尿蛋白電泳(UPEP)尿液免疫固定電泳(UIFE)視網(wǎng)膜檢查高粘滯血癥可引起視力問題，如視力模糊或復(fù)視。如果您血液中的IgM水平為3.0g/dL或更高，或者如果您的醫(yī)生懷疑您存在高粘血癥，您可能需要進(jìn)行眼球后部檢查，以檢查高粘血癥引起的任何變化或出血。建議進(jìn)行胸部、腹部和骨盆CT掃描，以幫助治療團(tuán)隊(duì)確定您的淋巴結(jié)、脾臟或其他器官是否腫大。CT還可以顯示癌癥是否已經(jīng)擴(kuò)散到骨髓之外。使用造影劑使圖片更清晰。將染料注入您的靜脈。將詢問您一系列問題，以確保您對(duì)染料不過敏。過敏反應(yīng)包括咽喉腫脹和蕁麻疹。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20201111WM基礎(chǔ)知識(shí)WM檢查如果您出現(xiàn)可能與WM相關(guān)的新癥狀或癥狀惡化，請(qǐng)告知您的治療團(tuán)隊(duì)，這一點(diǎn)很重要。高粘滯血癥可導(dǎo)致眼內(nèi)小血管充血，并有“香腸鏈接”外觀。視網(wǎng)膜檢查可以識(shí)別這種情況和由厚血引起的眼睛的其他變化。斷層掃描CT掃描可以顯示您的淋巴結(jié)或器官是否腫大。它們也有助于確定癌癥是否擴(kuò)散到骨髓之外。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020121Waldenstr?m基礎(chǔ)MWM和周圍神經(jīng)病變你的大腦和脊髓構(gòu)成了你的中樞神經(jīng)系統(tǒng)。人體還具有周圍神經(jīng)系統(tǒng)，其中包括全身發(fā)現(xiàn)的所有其他神經(jīng)(周圍神經(jīng))。周圍神經(jīng)損傷可引起疼痛、麻木、刺痛或無力。這被稱為周圍神經(jīng)病變。損害常發(fā)生于手足，但可累及身體其他部位。周圍神經(jīng)病變?cè)赪M患者中很常見，可能是癥狀的唯一來源。神經(jīng)科轉(zhuǎn)診如果您患有周圍神經(jīng)病變，可能會(huì)轉(zhuǎn)診至神經(jīng)科醫(yī)生。神經(jīng)科醫(yī)生是神經(jīng)系統(tǒng)疾病的專家。神經(jīng)科醫(yī)生可安排以下檢查：神經(jīng)傳導(dǎo)研究(NCS)肌電圖(EMG)檢查您的器官或組織中是否存在被稱為淀粉樣蛋白的異常蛋白蓄積(淀粉樣變性)。這可能包括骨髓樣本上被稱為剛果紅的特殊染色以及脂肪細(xì)胞的去除和檢測(cè) (脂肪墊活檢)。檢測(cè)針對(duì)維持被稱為髓鞘相關(guān)糖蛋白(MAG)的健康神經(jīng)系統(tǒng)所需的重要蛋白質(zhì)的抗體?？筂AG周圍神經(jīng)病變的癥狀包括手指和腳趾感覺喪失、無法感覺振動(dòng)、難以正常行走以及手和腿顫抖。檢測(cè)抗神經(jīng)節(jié)苷脂M1(神經(jīng)系統(tǒng)中的一種復(fù)雜分子)的抗體脊髓電圖可以檢測(cè)有癥狀人群的神經(jīng)損傷的周圍神經(jīng)病變?nèi)缣弁?、刺痛或麻木。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20201311WM基礎(chǔ)知識(shí)我需要治療嗎？我需要治療嗎？血液中的IgM水平較高并不意味著您需要治療。如果您沒有任何癥狀，則無需治療。但是，如果您出現(xiàn)本章中描述的WM相關(guān)健康狀況的癥狀，那么您需要治療。這些疾病的一些常見癥狀列于指南1.指南1WM的并發(fā)癥及其癥狀條件癥狀?異常出血?視物模糊或復(fù)視?頭痛?頭暈?癲癇發(fā)作?虛弱?疲勞?頻繁感染?黃疸(皮膚和眼睛發(fā)?尿液顏色變化?容易瘀傷或出血?流感樣癥狀木、腫脹或無力?腿和腳踝腫脹?疲乏和無力?舌腫脹?皮膚變化?心律不齊?吞咽困難?體重下降?關(guān)節(jié)疼痛?腹瀉?泡沫尿?關(guān)節(jié)疼痛?紫色皮膚病變?腳踝和腿腫脹?低溫下手和/或腳顏色?體重下降?皮膚潰瘍和壞疽?頭暈??頭暈?頭痛?手足冰冷?尿色加深?皮膚蒼白?肌肉無力?疲勞?黃疸(皮膚和眼睛發(fā)黃)臟器腫大臟器腫大臟器腫大NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20201411WM基礎(chǔ)知識(shí)總結(jié)總結(jié)華氏巨球蛋白血癥(WM)是一種生長(zhǎng)緩慢的癌癥，影響血液，并不總是需要治療。WM是最常見的非霍奇金淋巴瘤類型，稱為淋巴漿細(xì)胞性淋巴瘤(LPL)。在WM中，癌細(xì)胞產(chǎn)生并釋放大量稱為免疫球蛋白M(IgM)的抗體進(jìn)入血液。IgM是最大的抗體。它有一個(gè)笨重的球狀。大量這種體積龐大的抗體會(huì)導(dǎo)致血液變得異常粘稠。這被稱為高粘血癥。高粘血癥是WM的嚴(yán)重副作用。可引起異常出血、視力問題、神經(jīng)系統(tǒng)問題和心血管(心臟和肺)問題。高粘滯血癥也可能導(dǎo)致危險(xiǎn)的出血或凝血問題。它們通常累及眼睛、牙齦和皮膚。需要進(jìn)行骨髓和血液檢查來診斷WM。每個(gè)疑似WM的患者都應(yīng)該檢測(cè)MYD88基因的突變版本。如果您可能接受名為伊布替尼(Imbruvica?)的靶向治療，則應(yīng)檢測(cè)CXCR4基因突變。WM僅在引起癥狀時(shí)才需要治療。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，202015 272WM治療概述17血漿分離17全身治療22干細(xì)胞移植驗(yàn)本指南由邱立新醫(yī)生團(tuán)隊(duì)編譯僅供個(gè)人學(xué)習(xí)使用，嚴(yán)禁用于商業(yè)，請(qǐng)于下載后24小時(shí)刪除版權(quán)歸?2021NationalComprehensiveCancerNetwork,Inc公司所有NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20201622WM治療概述血漿分離|全身治療球蛋白血前可能需要血漿分離血漿分離是一種從血液中去除血漿的程序。血漿是血液的液體部分，含有免疫球蛋白M(IgM)。血漿分離本身不是一種癌癥治療方法。相反，它是一種緩解癥狀和幫助您的身體準(zhǔn)備全身治療的方法。血漿分離的另一個(gè)名稱是血漿置換。預(yù)期結(jié)果首先，將靜脈管路(“IV”)插入您的靜脈以除去血漿。然后，將鹽溶液和捐獻(xiàn)的血漿放回您的血液中。血漿置換可能需要2-3小時(shí)。在此過程中，您坐在躺椅上或躺在床上。大多數(shù)情況下，將IV注入您手臂的靜脈。對(duì)于一些人來說，可能需要插入導(dǎo)管。導(dǎo)管是一種細(xì)長(zhǎng)的管子，常被放置在胸部。該細(xì)管進(jìn)入大靜脈，治療后可留在體內(nèi)，必要時(shí)可再次使用。血漿置換后，您可能需要輸注紅細(xì)胞。紅細(xì)胞輸注的目的是替代導(dǎo)致紅細(xì)胞計(jì)數(shù)低(貧血)的失血。輸血期間，通過IV向您提供血液。全身治療影響全身的癌癥治療稱為全身治療?？诜蛑苯幼⑷胙褐委煱┌Y的藥物是全身性治療。全身性治療的類型包括：化療靶向治療免疫療法全身治療藥物可單獨(dú)使用，但通常聯(lián)合用于治療癌癥。例如，用于治療WM的常用全身治療方案包括化療藥物(苯達(dá)莫司汀)和靶向治療 (利妥昔單抗)?；熁熆赡苁亲顝V為人知的全身治療。有多種類型的化療藥物以不同的方式治療癌癥。如何進(jìn)行化療？大多數(shù)用于治療WM的化療藥物是靜脈給藥。這意味著它們通過靜脈緩慢進(jìn)入血液。有些是作為藥丸口服或皮下注射?；熗ǔＲ灾委熑諡橹芷?，隨后為休息日。這可以使您的身體在下一個(gè)周期之前恢復(fù)。周期通常持續(xù)數(shù)周。干細(xì)胞毒性化療一些化療藥物對(duì)骨髓干細(xì)胞有毒性。如果您NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020172WM治療概述可能接受干細(xì)胞移植作為未來的治療，應(yīng)避免使用這些藥物。第24頁(yè)更詳細(xì)地討論了血液和骨髓干細(xì)胞移植?；煹母弊饔没熗瑫r(shí)損害癌細(xì)胞和健康細(xì)胞。對(duì)健康細(xì)胞的損傷是導(dǎo)致化療潛在惡劣副作用的原因。化療的常見副作用包極度疲倦(疲乏)惡心和嘔吐腹瀉便秘味覺喪失口腔潰瘍脫發(fā)納差血細(xì)胞計(jì)數(shù)低感染風(fēng)險(xiǎn)增加出血繼發(fā)性癌癥每個(gè)人對(duì)化療的反應(yīng)都不同。您出現(xiàn)的副作用取決于給予的藥物、劑量和治療時(shí)長(zhǎng)。大多數(shù)副作用在治療開始時(shí)出現(xiàn)，在治療結(jié)束時(shí)停止。然而，一些副作用可能在完成治療后數(shù)年出現(xiàn)。化療是應(yīng)用最廣泛的全身治療。通常與一種稱為利妥昔單抗的靶向治療聯(lián)合使用治療華氏巨球蛋白血癥。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，202018降低癥狀的可能性耶氏肺孢子蟲肺炎(降低癥狀的可能性耶氏肺孢子蟲肺炎(PJP)群。癥狀包括、盜汗、體重減輕和干能會(huì)開一種藥物來降低如果計(jì)劃采用以下方案進(jìn)行全身治肺炎風(fēng)險(xiǎn)：?苯達(dá)莫司汀和利妥昔單抗(Rituxan?)?氟達(dá)拉濱(Fludara?)、環(huán)磷酰胺和Rituxan2WM治療概述全身治療靶向治療靶向治療是一類可以靶向攻擊特定類型癌細(xì)胞的系統(tǒng)性治療。它對(duì)正常細(xì)胞的傷害往往小于化療，這意味著副作用通常不那么苛刻。利妥昔單抗(Rituxan?)Rituxan?是一種廣泛用于治療WM的靶向治療藥物。雖然可以單獨(dú)使用，但利妥昔單抗通常與化療聯(lián)合用于治療WM。工作原理患有癌癥的血細(xì)胞(和一些健康血細(xì)胞)表面有一種稱為CD20的蛋白質(zhì)。Rituxan?靶向結(jié)合CD20蛋白。這有助于免疫系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)并攻擊癌細(xì)胞。給藥方式利妥昔單抗是一種緩慢注入靜脈的液體。您的醫(yī)生可能會(huì)事先給您用藥，以預(yù)防過敏反應(yīng)。他或她將決定給藥劑量(給藥量)、給藥時(shí)間和您接受該藥物的頻率。IgM反跳利妥昔單抗可導(dǎo)致您血液中的IgM水平升高25%或以上。這被稱為IgM反跳。IgM升高可導(dǎo)致血液增厚(高粘滯血癥)。如果血液足夠濃縮，可能會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重癥狀(癥狀性高粘血癥)。一些患者在開始利妥昔單抗治療前可能需要進(jìn)行血漿置換，以降低癥狀性高粘血癥的風(fēng)險(xiǎn)。IgM復(fù)燃引起的高粘滯血癥。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20201922WM治療概述全身治療伊布替尼(Imbruvica?)伊布替尼是一種稱為酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的靶向治療。伊布替尼聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗是NCCN專家首選用于WM初始治療的四種方案之工作原理WM始于B細(xì)胞淋巴細(xì)胞。B細(xì)胞含有一種稱為Bruton酪氨酸激酶(BTK)的蛋白。BTK蛋白發(fā)出“信號(hào)”，幫助B細(xì)胞保持存活和繁殖。通過阻斷這些信號(hào)，ibrutinib有助于阻止癌變的B細(xì)胞存活和繁殖。必需知道伊布替尼在MYD88突變患者中效果更好。大多數(shù)WM患者都存在這種突變。然而，攜帶CXCR4突變的患者對(duì)伊布替尼治療的反應(yīng)可能較差。如果您的醫(yī)生正在考慮使用伊布替尼治療，應(yīng)檢查您的骨髓或血液中的CXCR4突變。給藥方式伊布替尼為口服片劑。與化療(按周期給藥)不同，伊布替尼必須連續(xù)給藥以控制WM。突然停用伊布替尼可導(dǎo)致WM復(fù)發(fā)和迅速惡化(進(jìn)展)。在開始伊布替尼治療前，如果您正在使用任何血液稀釋劑，請(qǐng)告知您的醫(yī)生。副作用伊布替尼的常見副作用包括腹瀉、疲倦、惡心、瘀傷、肌肉和骨骼疼痛、血細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、皮疹、發(fā)熱、出血和咳嗽。伊布替尼還可引起嚴(yán)重副作用，包括其他癌癥、高血壓、出血問題、感染、心律問題和腫瘤溶解綜合征。腫瘤溶解綜合征是一種由癌細(xì)胞分解產(chǎn)物引起的疾病。它可導(dǎo)致腎衰竭和其他嚴(yán)重的健康問題。蛋白酶體抑制劑另一種用于治療華氏巨球蛋白血癥的靶向治療稱為蛋白酶體抑制劑。目前，有三種蛋白酶體抑制劑用于治療WM：硼替佐米(萬(wàn)珂?)卡非佐米(Kyprolis?)Ixazomib(Ninlaro?)他們的工作方式所有細(xì)胞都含有被稱為蛋白酶體的微小桶形機(jī)制。蛋白酶體通過分解和破壞不需要的蛋白質(zhì)來維持細(xì)胞中蛋白質(zhì)的正確平衡。蛋白酶體抑制劑阻止蛋白酶體擺脫多余的蛋白質(zhì)。如果癌細(xì)胞中的蛋白質(zhì)繼續(xù)積累，細(xì)胞最終會(huì)爆炸死亡。副作用硼替佐米(萬(wàn)珂?)可引起被稱為周圍神經(jīng)病變的神經(jīng)問題。周圍神經(jīng)病變引起疼痛、麻木、刺痛、腫脹或肌無力。通常在身體其他部位之前累及手足。在那些已經(jīng)有神經(jīng)病變，硼替佐米可使其惡化。因此，WM相關(guān)神經(jīng)病患者應(yīng)避免使用包括硼替佐米在內(nèi)的全身治療方案。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202022WM治療概述全身治療硼替佐米(萬(wàn)珂?)和卡非佐米(Kyprolis?)可以重新激活帶狀皰疹(“帶狀皰疹”)病毒。帶狀皰疹是一種疼痛性皮疹。它是由引起水痘(水痘帶狀皰疹)的相同病毒引起的。單帶狀皰疹常形成條紋狀或帶狀水皰身體或面部的側(cè)面。在免疫系統(tǒng)減弱的人群中，皮疹可能更廣泛(如水痘)。為了減少帶狀皰疹，如果計(jì)劃使用包括萬(wàn)珂?或Kyprolis?在內(nèi)的全身治療，您的醫(yī)生可能會(huì)要求您接種帶狀皰疹疫苗并使用被稱為阿昔洛韋的抗病毒藥物?？ǚ亲裘?Kyprolis?)可能對(duì)心臟和肺造成損害，尤其是老年患者。類固醇類固醇一詞是“皮質(zhì)類固醇”的簡(jiǎn)稱。WM的一些化療方案包括類固醇。類固醇是通常用來消炎的藥物，但有些還具有抗癌作用。地塞米松和潑尼松是類固醇，與化療治療WM。潑尼松為丸劑；可注射或吞服地塞米松。帶狀皰疹帶狀皰疹它是由引起水痘(水痘帶狀皰疹)的相同病毒引起部一側(cè)形成條更多還原在免疫系統(tǒng)減弱的人群中廣泛存在(如水藥物的全身性治能會(huì)要求您接種帶狀皰疹疫?硼替佐米(萬(wàn)珂?)?卡非佐米(Kyprolis?)?克拉屈濱(Leustatin?)?氟達(dá)拉濱(Fludara?)NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202122WM治療概述干細(xì)胞移植干細(xì)胞移植造血干細(xì)胞是發(fā)育成成熟血細(xì)胞的細(xì)胞。干細(xì)胞和成熟血細(xì)胞在骨髓中產(chǎn)生。干細(xì)胞移植的目標(biāo)是用健康的造血干細(xì)胞替代不健康的造血干細(xì)胞。這是通過先用大劑量化療破壞骨髓，然后移植健康的造血干細(xì)胞來完成的。健康的造血干細(xì)胞形成新的骨髓和血細(xì)胞。干細(xì)胞移植不用于WM的初始治療。這可能是治療治療后復(fù)發(fā)的WM(復(fù)發(fā)性WM)的一種選擇。如果需要進(jìn)行干細(xì)胞移植，NCCN專家推薦的移植類型稱為自體干細(xì)胞移植。自體干細(xì)胞移植也稱為自體干細(xì)胞挽救的高劑量化療(HDT/ASCR)，這種類型的移植使用您自己的干細(xì)胞。動(dòng)員干細(xì)胞造血干細(xì)胞通常從血液(與骨髓相反)中采集 (“采集”)自體干細(xì)胞移植。然而，血液中自然發(fā)現(xiàn)的干細(xì)胞并不多。藥物用于增加身體產(chǎn)生的干細(xì)胞數(shù)量，從而增加進(jìn)入血液的干細(xì)胞數(shù)量。這一過程稱為動(dòng)員。使用的藥物類型稱為粒細(xì)胞集落刺激因子(G-CSF)，每日注射(注射)給藥，持續(xù)5~6天。收集干細(xì)胞如果正在從您的血液中采集干細(xì)胞(最常用的方法)，可能使用單采血漿分離法。您的血液將從大靜脈中抽取，最有可能在您的手臂。它將流經(jīng)一個(gè)管子，進(jìn)入一個(gè)移除干細(xì)胞的機(jī)器。您的剩余血液將通過您的另一只手臂返回給。單采血漿分離通常需要4-6小時(shí)，不需要麻醉?？赡苄枰獌纱位騼纱我陨系闹委煵拍塬@得足夠的干細(xì)胞。在手術(shù)過程中，您可能會(huì)出現(xiàn)頭暈、寒戰(zhàn)、嘴唇周圍麻木和手痙攣。如果從您的骨髓中采集干細(xì)胞(很少用于自體干細(xì)胞搶救)，則使用稱為骨髓穿刺的程序。對(duì)于該程序，您將接受局部麻醉或全身麻醉。接下來，將通過皮膚將針頭插入髖骨，抽取骨髓。針頭必須多次插入一個(gè)或多個(gè)點(diǎn)，以采集足夠的骨髓。然后處理骨髓以采集干細(xì)胞。單采血漿分離或骨髓抽吸后，您采集的細(xì)胞將與防腐劑結(jié)合。然后，將其冷凍并儲(chǔ)存，以保持其存活直至移植。這一過程稱為冷凍保存。高劑量化療采集干細(xì)胞后，您將接受高劑量化療。高劑量化療會(huì)破壞骨髓中的正常細(xì)胞。這種增加貧血導(dǎo)致的疲乏風(fēng)險(xiǎn)、血小板減少導(dǎo)致的出血風(fēng)險(xiǎn)和殺死正常白細(xì)胞導(dǎo)致的感染風(fēng)險(xiǎn)。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202222WM治療概述干細(xì)胞移植不是每個(gè)人都能耐受移植前高劑量化療。主要考慮您目前的身體情況，包括正在進(jìn)行的醫(yī)療狀態(tài)和年齡。 移植干細(xì)胞化療結(jié)束后，采集的干細(xì)胞將被放回您的體內(nèi)使用輸血。輸血是緩慢的通過中心靜脈注射血液制品并入大靜脈。中心線(或中心靜脈導(dǎo)管)是一個(gè)細(xì)管。試管將通過一個(gè)切口插入您的皮膚，然后通過第二個(gè)切口進(jìn)入您的靜脈。操作過程將使用麻醉劑。放置中心線是通常由介入放射科醫(yī)生完成。 移植的干細(xì)胞將到達(dá)您的骨髓和生長(zhǎng)。新的健康血液將形成細(xì)胞。這被稱為植入。它通常需要2-4周。在那之前，你幾乎沒有免疫力防御。你需要保持干凈環(huán)境。您可能會(huì)接受抗生素治療以預(yù)防或治療感染。您也可能輸血預(yù)防出血，并治療低紅細(xì)胞計(jì)數(shù)(貧血)。在等待細(xì)胞植入的同時(shí)，你會(huì)可能感覺疲倦和虛弱。 同種異體干細(xì)胞移植同種異體干細(xì)胞移植使用干細(xì)胞來自供體的細(xì)胞。這類干細(xì)胞移植并不常用于治療的華氏巨球蛋白血癥。NCCN專家建議一種異體干細(xì)胞僅作為臨床研究的一部分進(jìn)行移植試驗(yàn)。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020232WM治療概述臨床臨床試驗(yàn)新的測(cè)試和治療方法只有在被認(rèn)為是安全的測(cè)試和潛在有效的情況下才會(huì)提供給公眾。首先需要以FDA和其他政府機(jī)構(gòu)監(jiān)管的方式對(duì)其進(jìn)行研究。臨床試驗(yàn)是研究試驗(yàn)和治療的安全性和有效性的一類研究。它們?cè)谝韵滤须A段完成像WM一樣的疾病。當(dāng)發(fā)現(xiàn)安全有效時(shí)，它們可能成為明天的標(biāo)準(zhǔn)治療。參加臨床試驗(yàn)可能有獲益和風(fēng)險(xiǎn)。您需要權(quán)衡潛在獲益和缺點(diǎn)，以決定適合您的治療。要參加臨床試驗(yàn)，您必須符合研究條件。臨床試驗(yàn)中的患者在癌癥方面通常相似和一般健康狀況。這是為了確保任何進(jìn)展都是因?yàn)橹委煟皇且驗(yàn)榛颊咧g的差異。要加入，你需要審閱閱并簽署一份文件稱為知情同意書。本表格詳細(xì)描述了研究，包括風(fēng)險(xiǎn)和獲益。詢問您的治療團(tuán)隊(duì)是否有您可以參加的開放性臨床試驗(yàn)。您可能會(huì)在臨床試驗(yàn)中接受治療或在附近的其他治療中心接受治療。您也可以通過本章中列出的網(wǎng)站找到臨床試驗(yàn)，做出治療決策。因?yàn)榕R床試驗(yàn)，本書中的檢查和治療現(xiàn)在被廣泛用于幫助華氏巨球蛋白血癥患者。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020242WM治療概述總結(jié)2WM治療概述總結(jié)總結(jié)血漿置換清除血液中血漿的一種程序。血漿是血液的液體部分，包含免疫球蛋白M(IgM)。影響全身的癌癥治療稱為全身治療?；熀桶邢蛑委熓侨碇委?。利妥昔單抗(Rituxan?)是一種靶向治療廣泛用于治療WM。常在聯(lián)合化療。利妥昔單抗可導(dǎo)致您血液中的IgM水平升高25%或以上。這被稱為IgM反跳。伊布替尼(Imbruvica?)是一種靶向稱為酪氨酸激酶抑制劑的治療(TKI)。伊MYD體中的療效更好。CXCR替尼治療反應(yīng)較差。蛋白酶體抑制劑是另一種類型的靶向治療。目前用于治療WM的蛋白酶體抑制劑包括硼替佐米(萬(wàn)珂?)、卡非佐米(Kyprolis?)和ixazomib(Ninlaro?).干細(xì)胞移植不用于WM的初始治療。自體干細(xì)胞移植可能是治療治療后恢復(fù)的WM(復(fù)發(fā)性WM)。臨床試驗(yàn)可以幫助研究人員學(xué)習(xí)如何預(yù)防、診斷和治療WM。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202533治療指南：WM27初級(jí)治療30治療結(jié)束時(shí)33經(jīng)治WM36總結(jié)本指南由邱立新醫(yī)生團(tuán)隊(duì)編譯僅供個(gè)人學(xué)習(xí)使用，嚴(yán)禁用于商業(yè)，請(qǐng)于下載后24小時(shí)刪除版權(quán)歸?2021NationalComprehensiveCancerNetwork,Inc公司所有NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202633治療指南:WM初級(jí)治療合治療。在需要使用血漿置換初級(jí)治療引起癥狀的華氏巨球蛋白血癥(WM)需要治療。以下治療目標(biāo)是緩解您的癥狀并降低器官損傷的風(fēng)險(xiǎn)。在開始初級(jí)治療之前，一些人將需要血漿置換。血漿分離血漿置換是一種從血液中去除血漿的程序。血漿是血液中含有IgM的部分。血漿置換本身不是一種癌癥治療方法。相反，它被使用在開始全身治療前緩解癥狀并限制器官損傷。有關(guān)血漿置換期間預(yù)期會(huì)發(fā)生什么的更多信息，請(qǐng)參見第21頁(yè)。誰(shuí)需要在治療前進(jìn)行血漿置換？有高粘血癥癥狀的患者應(yīng)立即進(jìn)行血漿置換。血漿置換后，應(yīng)盡快開始全身治療。如果計(jì)劃進(jìn)行包括利妥昔單抗(Rituxan?)在內(nèi)的全身治療，無高粘血癥癥狀但I(xiàn)gM水平極高 (4,000mg/dL或更高)的患者也可能在治療前進(jìn)行血漿置換。利妥昔單抗?可導(dǎo)致IgM增加25%或更多(“IgM發(fā)作”)。這種IgM的急劇增加會(huì)導(dǎo)致高粘滯血癥，從而引起嚴(yán)重的副作用。治療前降低IgM的水平對(duì)于降低高粘血癥的風(fēng)險(xiǎn)具有重要意義。血漿置換后血漿置換后，將密切監(jiān)測(cè)您血液中的IgM水平。如果出現(xiàn)癥狀的高黏滯血癥回報(bào)，可以再次進(jìn)行血漿置換。需要不止一次的情況并不少見。如果Rituxan?治療期間，您的IgM水平高于4000mg/dL，即使您無癥狀，也可能再次進(jìn)行血漿置換。有些人在血漿置換后需要輸注紅細(xì)胞。全身治療全身治療是WM最有效和應(yīng)用最廣泛的治療方法。幾乎所有推薦的全身治療方案包括Rituxan?和一種或多種化療藥物。NCCN專家首選的全身治療方案有4種。參見下頁(yè)的指南2。雖然指南2中的方案是首選，但也有許多其他推薦方案適當(dāng)?shù)闹委熯x擇。參見第32頁(yè)的指南3。避免使用干細(xì)胞毒性藥物一些全身性治療藥物可能損傷造血干細(xì)胞。雖然干細(xì)胞移植不是WM的主要治療方法，但也可能是治療在主要治療后多次復(fù)發(fā)的WM的一種選擇。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202733治療指南:WM初級(jí)治療如果您在未來某個(gè)時(shí)間點(diǎn)接受干細(xì)胞移植的可能性很小，您的醫(yī)生將限制使用可能損傷您干細(xì)胞的全身性治療方案。干細(xì)胞損傷可導(dǎo)致與WM無關(guān)的其他類型的嚴(yán)重血液疾病，如白血病。帶狀皰疹預(yù)防一些全身性治療藥物可重新激活帶狀皰疹(“帶狀皰疹”)病毒。帶狀皰疹是由引起水痘(水痘帶狀皰疹)的相同病毒引起的疼痛性皮疹。為了降低帶狀皰疹的風(fēng)險(xiǎn)，您的醫(yī)生可能會(huì)要求您在開始某些全身治療方案治療前接種帶狀皰疹疫苗和/或服用一種稱為阿昔洛韋的抗病毒藥物。IgA和IgG監(jiān)測(cè)許多推薦的全身治療方案治療可引起兩種抗體(IgA和IgG)的水平變得太低。您將在治療期間接受血液檢查，以確保這些抗體不會(huì)耗盡。肺孢子菌肺炎預(yù)防肺孢子菌肺炎是肺部的真菌感染。最常見于免疫系統(tǒng)較弱的人群。您的醫(yī)生在開始某些全身治療方案治療前，可處方藥物以降低肺孢子蟲肺炎的風(fēng)險(xiǎn)。臨床試驗(yàn)參加臨床試驗(yàn)也是治療WM的一種選擇。參加臨床試驗(yàn)可以讓您獲得治療，同時(shí)也可以幫助癌癥研究人員了解更多關(guān)于這種罕見病的信息。有關(guān)臨床試驗(yàn)的更多信息，請(qǐng)參見第27頁(yè)。指南指南2首選全身治療方案和相關(guān)治療肺孢子菌肺炎預(yù)防治療帶狀皰疹預(yù)防治療IgA和IgG檢測(cè)需要知道苯達(dá)莫司汀和利妥昔單抗√–√–硼替佐米、地塞米松和利妥昔單抗–√√如果存在WM相關(guān)神經(jīng)損傷應(yīng)該拒絕伊布替尼聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–––如果存在MYD88突變效果最好利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺和地塞米松––√–NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，2020283治療指南:WM初級(jí)治療指南3其他推薦的全身治療方案和相關(guān)治療治療方案肺孢子菌肺炎預(yù)防治療帶狀皰疹預(yù)防治療IgA和IgG檢測(cè)需要知道苯達(dá)莫司汀––√–硼替佐米聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–√√絕硼替佐米和地塞米松–√√絕卡非佐米、利妥昔單抗和地塞米松–√√克拉屈濱聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–√–MDSAML環(huán)磷酰胺、多柔比星、長(zhǎng)春新堿、潑尼松和利妥昔單抗––√絕氟達(dá)拉濱聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–√√MDSAML氟達(dá)拉濱、環(huán)磷酰胺和利妥昔單抗√√√Ixazomib、利妥昔單抗和地塞米松––––利妥昔單抗––√–利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺和潑尼松––√–NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20202933治療指南:WM治療結(jié)束時(shí)治療結(jié)束時(shí)全身治療后，您將接受檢查，以檢查治療結(jié)果。檢查可能包括體格檢查、血液檢查和胸部、腹部和盆腔計(jì)算機(jī)斷層掃描(CT)。對(duì)治療的反應(yīng)很大程度上是基于全身治療后您血液中的IgM水平。雖然IgM水平很重要，但不是用于確定治療是否成功的唯一因素。一些全身性治療藥物可導(dǎo)致IgM水平波動(dòng)，使得很難知道癌癥是否真的對(duì)治療有反應(yīng)。例如，利妥昔單抗可引起IgM水平增加持續(xù)數(shù)周或數(shù)月(“IgM反跳”)。硼替佐米(萬(wàn)珂?)可導(dǎo)致IgM水平下降，而不殺死癌細(xì)胞，給人的印象是對(duì)治療的反應(yīng)是錯(cuò)誤的。其他藥物降低IgM水平的時(shí)間可能比其他藥物更長(zhǎng)。治療WM的主要目標(biāo)是緩解癥狀。除了考慮IgM水平外，您的醫(yī)生還會(huì)考慮您是否有任何新發(fā)WM癥狀或WM癥狀惡化?？赡艿闹委煼磻?yīng)癌癥專家已經(jīng)制定了標(biāo)準(zhǔn)來確定WM對(duì)治療的反應(yīng)。這些反應(yīng)類別也用于確定您是否需要更多治療。參見指南4。完全緩解治療完全緩解意味著IgM水平恢復(fù)正常，并且使用當(dāng)前檢測(cè)技術(shù)無法在您的骨髓中檢測(cè)到癌癥。任何腫大淋巴結(jié)或器官已恢復(fù)正常大小，您無癥狀。無需進(jìn)一步治療。將監(jiān)測(cè)您的IgM水平。IgM水平應(yīng)每3個(gè)月測(cè)定一次，持續(xù)2年，然后每4-6個(gè)月測(cè)定一次，再持續(xù)3年，此后每6-12個(gè)月測(cè)定一次。如果IgM水平升高超出正常范圍，并不意味著您自動(dòng)需要更多治療。只有當(dāng)癥狀復(fù)發(fā)時(shí)，才需要更多的治療。如果您接受了含有利妥昔單抗(Rituxan?)的全身性治療，可以選擇繼續(xù)利妥昔單抗單藥治療作為維持治療。維持治療可能會(huì)使您長(zhǎng)期無癌。對(duì)治療的其他反應(yīng)如果癌癥對(duì)治療有反應(yīng)但不完全，您是否需要更多的治療取決于您是否有癥狀。如果您出現(xiàn)癥狀，建議換用不同的全身治療方案。如果您沒有癥狀，不需要進(jìn)一步治療。將監(jiān)測(cè)您的IgM水平。IgM水平應(yīng)每3個(gè)月測(cè)定一次，持續(xù)2年，然后每4-6個(gè)月測(cè)定一次，持續(xù)3年以上，此后每6-12個(gè)月測(cè)定一次。如果IgM水平升高超出正常范圍，并不意味著您需要更多治療。只有當(dāng)癥狀復(fù)發(fā)時(shí)，才需要更多的治療。如果您接受了含有利妥昔單抗(Rituxan?)的全身性治療，可以選擇繼續(xù)利妥昔單抗單藥治療作為維持治療。維持治療可能會(huì)使您長(zhǎng)期無癌。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203033治療指南:WM治療結(jié)束時(shí)疾病穩(wěn)定或進(jìn)展療推薦方案。如果對(duì)治療無反應(yīng)，這意味著IgM水平保持大致相同。稱為穩(wěn)定期。如果癌癥對(duì)治療無反應(yīng)，或者如果癥狀持續(xù)存在或更差，換用其他全身性治指南4WM的緩解類別描述后續(xù)步驟完全緩解?IgM水平在正常范圍內(nèi)?骨髓中無癌癥體征?任何腫大的淋巴結(jié)或器官已恢復(fù)正常大小?無WM體征或癥狀?觀察等待?監(jiān)測(cè)IgM?利妥昔單抗(Rituxan)?維持治療(可選)非常好的部分緩解?少量IgM殘留?任何腫大的淋巴結(jié)或器官變小?無新的WM體征或癥狀無癥狀：?觀察等待?監(jiān)測(cè)IgM?利妥昔單抗(Rituxan)?維持治療(可選)如果出現(xiàn)癥狀：?切換到其他部分緩解?IgM水平降低一半以上?任何腫大的淋巴結(jié)或器官變小?無新的WM體征或癥狀輕微緩解?IgM水平降低不到一半?無新的WM體征或癥狀疾病穩(wěn)定?IgM水平保持大致相同?WM的體征和癥狀保持大致相同疾病進(jìn)展?IgM水平升高25%或以上，或?WM的體征和癥狀惡化NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203133治療指南:WM治療結(jié)束時(shí)骨髓活檢有時(shí)可能會(huì)出現(xiàn)以下治療效果和血液中的IgM水平不匹配。如果你似乎在回應(yīng)到治療，您的癥狀正在緩解，但I(xiàn)gM水平仍然很高，您的醫(yī)生可能要求進(jìn)行骨髓活檢以獲得更多信息。雖然不常見，但有可能是慢生長(zhǎng)型淋巴瘤(如WM)轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N快速生長(zhǎng)的淋巴瘤。你的醫(yī)生一個(gè)原因可能希望進(jìn)行骨髓活檢是為了排除向快速增長(zhǎng)的轉(zhuǎn)變淋巴瘤。癥狀變化可能是轉(zhuǎn)化的信號(hào)。癥狀可能包括不明原因的發(fā)熱、盜汗或顯著體重減輕。這些被稱為“B癥狀”。其他癥狀可能包括淋巴結(jié)和器官腫大。如果測(cè)試發(fā)現(xiàn)WM已經(jīng)轉(zhuǎn)變，那么NCCN患者指南?可用解決許多其他類型的淋巴瘤。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203233治療指南:WM經(jīng)治WM經(jīng)治WM治療后WM可能復(fù)發(fā)。這被稱為復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)性WM通常采用全身治療，尤其是初次治療后首次復(fù)發(fā)時(shí)。您的醫(yī)生在選擇全身性治療方案時(shí)將考慮以下事治療后癌癥多久復(fù)發(fā)您是否可以使用利妥昔單抗(Rituxan?)您可能會(huì)接受與主要治療相同的全身治療方案?；蛘?，如果初級(jí)治療非?？量?，或引起嚴(yán)重副作用，您的醫(yī)生可能建議換用不同的全身治療方NCCN專家針對(duì)經(jīng)治WM首選的全身治療方案列于指南5.如果您是干細(xì)胞移植的候選者，避免使用可能損傷干細(xì)胞的全身性治療藥物非常重要。如果你沒有接受任何干細(xì)胞，這一點(diǎn)尤其重要。指南5指出了系統(tǒng)治療方案，以避免您在某個(gè)時(shí)間點(diǎn)接受干細(xì)胞移植。雖然指南5中的方案是首選方案，但也有許多其他推薦方案也是治療復(fù)發(fā)性WM的適當(dāng)選擇。參見指南6。指南5經(jīng)治WM的首選全身治療方案治療方案肺孢子菌肺炎預(yù)防治療帶狀皰疹預(yù)防治療IgA和IgG檢測(cè)需要知道苯達(dá)莫司汀和利妥昔單抗√–√–硼替佐米、地塞米松和利妥昔單抗–√√絕伊布替尼聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–––利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺和地塞米松––√–NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203333治療指南:WM經(jīng)治WM指南指南6既往接受過治療的WM的其他推薦全身治療方案治療方案肺孢子菌肺炎預(yù)防治療帶狀皰疹預(yù)防治療IgA和IgG檢測(cè)需要知道苯達(dá)莫司汀––√–硼替佐米聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–√√絕硼替佐米和地塞米松–√√絕克拉屈濱聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–√–SAML環(huán)磷酰胺、多柔比星、長(zhǎng)春新堿、潑尼松和利妥昔單抗––√絕依維莫司––––氟達(dá)拉濱聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗–√√SAML氟達(dá)拉濱、環(huán)磷酰胺和利妥昔單抗√√√利妥昔單抗––√–利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺和潑尼松––√–NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203433治療指南:WM經(jīng)治WM如果您不能使用利妥昔單抗大多數(shù)全身治療方案推薦用于既往經(jīng)治WM患者包括利妥昔單抗(Rituxan?)。另一種抗CD20抗體ofatumumab(Arzerra?)是一種無法使用利妥昔單抗的患者的治療選擇。與利妥昔單抗一樣，ofatumumab可引起水平的血液中IgM增加25%或更多。這被稱為IgM反跳。IgM反跳導(dǎo)致高粘滯血癥，可引起嚴(yán)重副作用。也可引起IgM相關(guān)神經(jīng)病變、冷球蛋白血癥和其他IgM相關(guān)并發(fā)癥惡化。如果IgM水平使用ofatumumab期間保持較高水平，但不意味著治療不起作用。單純意味著您的醫(yī)生可能需要采取措施抵消或抵消IgM反跳的影響。血漿置換是減少高粘滯血癥及其副作用。 如果開始前IgM水平較高無法應(yīng)用奧法木單抗治療，您的醫(yī)生可能建議首先進(jìn)行血漿置換。目標(biāo)是幫助預(yù)防癥狀開始前的高粘滯血癥。干細(xì)胞移植干細(xì)胞移植可能是一些復(fù)發(fā)性WM患者一種選擇。干細(xì)胞移植有一種稱作大劑量自體干細(xì)胞搶救。這種類型的干細(xì)胞移植使用您自己的健康干細(xì)胞，而不是干細(xì)胞來自供體。據(jù)NCCN專家介紹，一種來自捐獻(xiàn)者的異體干細(xì)胞移植應(yīng)僅作為臨床試驗(yàn)的一部分進(jìn)行。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203533治療指南:WM總結(jié)總結(jié)全身治療用于治療引起癥狀的華氏巨球蛋白血癥(WM)。大多數(shù)推薦的全身治療方案包括一種稱為利妥昔單抗(Rituxan?)的靶向治療。未來某個(gè)時(shí)間點(diǎn)可能接受干細(xì)胞移植的患者應(yīng)避免使用可能損傷干細(xì)胞的全身性治療藥物。有癥狀的高粘血癥患者應(yīng)立即進(jìn)行血漿置換，以緩解癥狀并防止器官損傷。無高粘血癥癥狀但I(xiàn)gM水平高的患者也可能在開始治療(包括利妥昔單抗)前接受血漿置換。有些人在血漿置換后需要輸注紅細(xì)胞。加入臨床試驗(yàn)可以讓您獲得治療，同時(shí)幫助研究人員了解更多關(guān)于這種罕見癌癥的信息。初次治療后WM可能復(fù)發(fā)。這被稱為復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)性WM通常采用全身治療。對(duì)于初次治療后多次復(fù)發(fā)的WM，自體干細(xì)胞移植可能是一種治療選擇。NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203644做出治療決策38是你的選擇38詢問您的醫(yī)生的問題41網(wǎng)站本指南由邱立新醫(yī)生團(tuán)隊(duì)編譯僅供個(gè)人學(xué)習(xí)使用，嚴(yán)禁用于商業(yè)，請(qǐng)于下載后24小時(shí)刪除版權(quán)歸?2021NationalComprehensiveCancerNetwork,Inc公司所有NCCN患者指南?華氏巨球蛋白血癥，20203744制定臨床決策是您的選擇感到舒適很重要。行公開和誠(chéng)實(shí)是您的選擇在共同決策中，您和您的醫(yī)生將分享信息，討論選項(xiàng)，并就治療計(jì)劃達(dá)成一致。首先，您和您的醫(yī)生進(jìn)行公開和誠(chéng)實(shí)的交談。治療決策是非常私人的。對(duì)您很重要的事情可能對(duì)其他人不重要。一些可能在您的決策中起作用的因素：你想要什么以及這可能有什么不同從別人想要的你的宗教和精神信仰您對(duì)某些治療(如手術(shù)或化療)的感覺您對(duì)疼痛或副作用的感覺如惡心和嘔吐治療費(fèi)用、前往治療中心的路程和誤工時(shí)間生活質(zhì)量和壽命您的積極程度和對(duì)您很重要的活動(dòng)想想你想從治療中得到什么。公開討論特定治療和程序的風(fēng)險(xiǎn)和獲益。權(quán)衡選擇并與您的醫(yī)生分享您的擔(dān)憂。