衛(wèi)生技術(shù)評估概述

衛(wèi)生技術(shù)評估雷磊湖南中醫(yī)藥大學(xué)第一頁，共六十八頁。內(nèi)容一、HTA簡介二、為什么要搞HTA三、HTA的方法四、衛(wèi)生部的計(jì)劃五、中國HTA的發(fā)展六、HTA與衛(wèi)生決策第二頁，共六十八頁。一、HTA簡介1、基本概念：1）衛(wèi)生技術(shù)：

是用于衛(wèi)生保健和醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)的特定知識(shí)體系，包括藥物器械、設(shè)備醫(yī)療方案技術(shù)程序后勤支持系統(tǒng)行政管理組織是所有用于疾病預(yù)防、篩查、診斷、治療和康復(fù)及促進(jìn)人民健康的技術(shù)手段第三頁，共六十八頁。2）衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）應(yīng)用EBM和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的原理和方法系統(tǒng)評價(jià)衛(wèi)生技術(shù)技術(shù)特性臨床安全性臨床有效性經(jīng)濟(jì)學(xué)特性社會(huì)適應(yīng)性提出綜合建議推廣使用鼓勵(lì)使用禁止使用/淘汰常規(guī)應(yīng)用需進(jìn)一步研究供政府決策或社會(huì)采納第四頁，共六十八頁。2、HTA的發(fā)展歷史1）機(jī)構(gòu)1972 美國 衛(wèi)生技術(shù)評估辦公室（QTA）1980 丹麥 以白皮書上書Porrliament成立HTA1997 丹麥 丹麥衛(wèi)生技術(shù)評估研究所（DIHTA）1984 西班牙 成立HTA委員會(huì)1984 荷蘭 TA白皮書（包括HTA）1987 瑞典 瑞典國家HTA（SBU）1989 加拿大 HTA協(xié)調(diào)辦公室（CCOHTA）1990 加拿大 HTA哥倫比亞辦公室（BCOHTA）法國、英國 國家HTA項(xiàng)目1992 泰國1994 中國 衛(wèi)生技術(shù)評估中心1995 芬蘭 芬蘭衛(wèi)生保健技術(shù)評估辦公室 新西蘭 新西蘭衛(wèi)生技術(shù)評估（NZHTA） 馬來西亞 衛(wèi)生系統(tǒng)研究中心（HSRI）第五頁，共六十八頁。2）國際組織1984 國際HTA協(xié)會(huì)（ISTAHC）1994 國際HTA機(jī)構(gòu)協(xié)會(huì)（INATA）

加泰隆衛(wèi)生技術(shù)評估和研究機(jī)構(gòu) （CAHTA）1999 歐洲HTA協(xié)作網(wǎng)

第六頁，共六十八頁。3）歐洲HTA協(xié)作網(wǎng)項(xiàng)目（1999-2001）健康促進(jìn)與疾病預(yù)防開發(fā)項(xiàng)目間信息交流的通道與技術(shù)構(gòu)建聯(lián)合評價(jià)項(xiàng)目的框架開發(fā)與宣傳最好的HTA實(shí)踐確認(rèn)并共享成功的方法第七頁，共六十八頁。1999－2000 WHO、歐洲、HTA培訓(xùn)課程（波蘭）1999－2001 北歐四國聽力恢復(fù)HTA合作項(xiàng)目 （丹麥、芬蘭、挪威和瑞典）2000－2001 ISTAHC遠(yuǎn)程學(xué)習(xí)項(xiàng)目(internet) ISTAHC建立網(wǎng)上HTA培訓(xùn)課程指南 （Directory）第八頁，共六十八頁。3、HTA機(jī)構(gòu)舉例：

—瑞典衛(wèi)生技術(shù)評估委員會(huì)（SBU）是一個(gè)獨(dú)立的政府機(jī)構(gòu)，成立于1987年，總部在斯德哥爾摩任務(wù)：合成／綜合衛(wèi)生領(lǐng)域科研的新發(fā)現(xiàn)，不僅關(guān)注衛(wèi)生主題，還關(guān)注有關(guān)保障健康、防治疾病、殘障和失調(diào)、康復(fù)等方面的不同政策、方法和項(xiàng)目執(zhí)行過程中涉及到的經(jīng)濟(jì)、倫理和社會(huì)問題機(jī)構(gòu)：由30人組成董事會(huì)和科學(xué)咨詢委員會(huì)，領(lǐng)導(dǎo)在全國范圍內(nèi)聘用和征集的400余名臨床醫(yī)師和研究人員參與工作；同時(shí)還有一個(gè)廣泛的國際專家網(wǎng)絡(luò)第九頁，共六十八頁。4、衛(wèi)生技術(shù)評估的作用HTA與藥品和醫(yī)療設(shè)備管理例如澳大利亞：利用HTA信息進(jìn)行藥品管理決策HTA與醫(yī)療保險(xiǎn)促使許多歐洲國家保險(xiǎn)覆蓋面增加，例如荷蘭HTA與經(jīng)費(fèi)控制歐洲國家采用固定與前瞻性預(yù)算已對衛(wèi)生成本控制起了作用，例如瑞典HTA與地區(qū)衛(wèi)生實(shí)踐1995年，加拿大魁北克的HTA委員會(huì)就16個(gè)項(xiàng)目調(diào)查了21份HTA報(bào)告，對地區(qū)衛(wèi)生政策和醫(yī)療費(fèi)用的影響，其中18份都產(chǎn)生了巨大影響。第十頁，共六十八頁。1.WHO2000年年審結(jié)果（一）二、為什么要搞HTA第十一頁，共六十八頁。WHO2000年年審結(jié)果(二)第十二頁，共六十八頁。2、分析與思考：成本-效果＝影響因素：政策、體制、投入 衛(wèi)生技術(shù)評估、醫(yī)療保險(xiǎn)……中國的出路：EBM，HTA，醫(yī)療保險(xiǎn)，加強(qiáng) 衛(wèi)生研究能力成本位次效果位次第十三頁，共六十八頁。衛(wèi)生技術(shù)評估與成本-效果第十四頁，共六十八頁。醫(yī)療保險(xiǎn)與成本-效果第十五頁，共六十八頁。3、現(xiàn)實(shí)與挑戰(zhàn)信息爆炸 現(xiàn)代醫(yī)生：需要終身教育，更新知識(shí)觀念更新 現(xiàn)代醫(yī)藥：“太”好了費(fèi)用劇增 新技術(shù)：越新、越好、越貴 效益、成本－效果通常不清楚而靠“關(guān)系”決策 現(xiàn)代病人：久病成良醫(yī) 為費(fèi)用所擾第十六頁，共六十八頁。4、解決策略：循證決策：科學(xué)證據(jù)

公開透明 隨時(shí)更新滿足國家大政方針和政策的要求效力效果效率第十七頁，共六十八頁。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

（一）確定評估題目：選題、立題（二）確定評估的具體問題（三）確定評估機(jī)構(gòu)或地點(diǎn)（四）收集現(xiàn)有的資料（五）收集新的研究數(shù)據(jù)（六）評價(jià)證據(jù)（七）合成資料（八）得出結(jié)論和提出建議（九）傳播結(jié)果和建議（十）監(jiān)測評估結(jié)果的影響第十八頁，共六十八頁。（一）確定評估題目：選題、立題取決于提出評估申請的機(jī)構(gòu)的目的、醫(yī)療實(shí)踐的需要、用戶和決策者的需要。有明確的標(biāo)準(zhǔn)：如評估題目是否涉及花費(fèi)較大的健康問題或昂貴的技術(shù)設(shè)備？評估的健康問題是否影響較多的人群？或評估的健康問題是否威脅生命？對該衛(wèi)生技術(shù)的應(yīng)用是否存在較大的爭議？副作用是否較突出，或?yàn)橛袆?chuàng)性技術(shù)？三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第十九頁，共六十八頁。（一）確定評估題目：選題、立題優(yōu)選標(biāo)準(zhǔn)：減輕疾病的負(fù)擔(dān)；患病率、發(fā)病率、死亡率、并發(fā)癥發(fā)生率；價(jià)格或費(fèi)用：昂貴技術(shù)、醫(yī)療總費(fèi)用高的健康問題；臨床實(shí)踐應(yīng)用中差異大的技術(shù)；改善健康結(jié)局/降低危險(xiǎn)性；降低醫(yī)療成本；解決存在的倫理、法律、社會(huì)問題；是否有足夠的資料用于評估；公眾、政策需要；是否用于制定調(diào)控、費(fèi)用支付政策。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十頁，共六十八頁。（二）確定評估的具體問題應(yīng)準(zhǔn)確理解評估的目的和評估結(jié)果的用戶是誰。如醫(yī)務(wù)人員、患者、政治家、研究人員二醫(yī)院管理者、政府決策者和公司執(zhí)行者等，因此可能影響評估的內(nèi)容、報(bào)告的形式和結(jié)果的傳播等。確定評估的具體問題時(shí)至少應(yīng)包括的基本要素有：具體健康問題、涉及的患者人群、評估的技術(shù)類型、技術(shù)的使用者、技術(shù)應(yīng)用的場所、評估內(nèi)容等。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十一頁，共六十八頁。（三）確定評估機(jī)構(gòu)或地點(diǎn)評估問題的性質(zhì)決定最佳評估機(jī)構(gòu)的選擇，有的組織內(nèi)部有評估機(jī)構(gòu)如大型保險(xiǎn)公司、藥廠，有的依賴于專門的HTA機(jī)構(gòu)。是“自己評估或購買”HTA報(bào)告取決于評估問題的性質(zhì)、資金、技術(shù)和人才力量、時(shí)間。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十二頁，共六十八頁。（四）收集現(xiàn)有的資料在進(jìn)行文獻(xiàn)檢索時(shí)特別在制訂檢索策略時(shí)應(yīng)咨詢信息專家，以保證合理選擇數(shù)據(jù)庫、主題詞、自由詞，獲得所有相關(guān)的信息。常用的資料來源包括：計(jì)算機(jī)數(shù)據(jù)庫、雜志的索引和目錄、政府工作報(bào)告和專著、現(xiàn)有文獻(xiàn)資料的參考文獻(xiàn)、特殊報(bào)告數(shù)據(jù)庫、健康時(shí)事通訊和報(bào)紙、公司的報(bào)告和新聞稿、國際互聯(lián)網(wǎng)（Internet）、同事和其他研究人員。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十三頁，共六十八頁。（五）收集新的研究數(shù)據(jù)產(chǎn)生原始研究數(shù)據(jù)的方法包括：RCT、非隨機(jī)對照試驗(yàn)、同期或歷史對照、隊(duì)列研究、病例一對照研究、斷面研究、監(jiān)測、調(diào)查、使用數(shù)據(jù)庫和注冊庫、系列病例分析、病案報(bào)道，以及衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)分析等。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十四頁，共六十八頁。（六）評價(jià)證據(jù)①研究分類：方法學(xué)類型和研究特征，一般采用證據(jù)表格進(jìn)行，包括：研究設(shè)計(jì)特征（隨機(jī)、對照、盲法）、患者特點(diǎn)（病例數(shù)、年齡、性別）、患者結(jié)局（死亡率、并發(fā)癥發(fā)生率、HRQL）、統(tǒng)計(jì)量（P值、CI）。②證據(jù)分級(jí)：根據(jù)研究問題類型和方法學(xué)的嚴(yán)格性，證據(jù)分級(jí)標(biāo)準(zhǔn)和論證強(qiáng)度不同，凡涉及病因、診斷、治療、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、倫理學(xué)等證據(jù)分級(jí)方法請參見本書相關(guān)章節(jié)及有關(guān)專著。③選擇可用的研究：基本原則為：或者使用所有發(fā)表的研究，或者根據(jù)納入、排除標(biāo)準(zhǔn)確定，或者根據(jù)研究質(zhì)量給予權(quán)重，或者校正研究結(jié)果，減少偏倚影響。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十五頁，共六十八頁。（七）合成資料合成方法有系統(tǒng)評價(jià)或meta-分析、決策分析和達(dá)成共識(shí)三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十六頁，共六十八頁。（八）得出結(jié)論和提出建議結(jié)論是對評估的結(jié)果或發(fā)現(xiàn)的簡要總結(jié)，推薦意見是根據(jù)研究發(fā)現(xiàn)所做出的建議、意見和忠告。例如，對某一技術(shù)的評估發(fā)現(xiàn)：該技術(shù)安全性較好，適合于某種常見的健康情況，但也有某些患者不能耐受其不良反應(yīng)。推薦意見則為：建議向具有某種健康情況的患者推薦應(yīng)用該種新技術(shù)，具體實(shí)施請咨詢臨床醫(yī)生。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十七頁，共六十八頁。（九）傳播結(jié)果和建議應(yīng)從三方面考慮：確定目標(biāo)人群，選擇恰當(dāng)?shù)拿襟w如印刷品、電子刊物、音像、會(huì)議報(bào)告結(jié)果，制訂有效的傳播技術(shù)或策略。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十八頁，共六十八頁。（十）監(jiān)測評估結(jié)果的影響①提供技術(shù)服務(wù)的機(jī)構(gòu)如醫(yī)院和醫(yī)師所屬單位情況（綜合醫(yī)院或?qū)？漆t(yī)院、贏利醫(yī)院或非贏利醫(yī)院）；②醫(yī)務(wù)人員（醫(yī)生類型如內(nèi)科醫(yī)師、口腔科醫(yī)師、護(hù)士等，專業(yè)、培訓(xùn)情況、所屬機(jī)構(gòu)和獲得最近文獻(xiàn)信息的熟練程度）；③環(huán)境因素（城市或農(nóng)村、經(jīng)濟(jì)狀況、是否保險(xiǎn)）；④評估結(jié)果/建議的特點(diǎn)（結(jié)果強(qiáng)度、類型和表達(dá)形式、政府的干預(yù)、費(fèi)用、對提供技術(shù)者利益的影響）。三、衛(wèi)生技術(shù)評估的方法

第二十九頁，共六十八頁。四、衛(wèi)生部的計(jì)劃1、成立衛(wèi)生技術(shù)管理處，建立衛(wèi)生技術(shù)準(zhǔn)入制度，實(shí)現(xiàn)衛(wèi)生技術(shù)準(zhǔn)入衛(wèi)生技術(shù)準(zhǔn)入： 衛(wèi)生行政部門根據(jù)衛(wèi)生技術(shù)評估的結(jié)果對衛(wèi)生技術(shù)作出采用、推廣（包括推廣范圍）或禁止使用和淘汰的決定衛(wèi)生技術(shù)準(zhǔn)入制度（HTPR）：國家為保護(hù)和促進(jìn)人民健康制定的、有一定強(qiáng)制性的、規(guī)范HTA、HTP和HT開發(fā)和應(yīng)用的制度第三十頁，共六十八頁。2、開設(shè)HTA學(xué)位班／證書班培訓(xùn)課程，培養(yǎng)高層HTA管理和研究人才3、建立、認(rèn)證HTA評價(jià)員和機(jī)構(gòu)，建立并實(shí)施HTA管理規(guī)范4、確定HTA的優(yōu)選項(xiàng)目、組織評價(jià)5、根據(jù)評價(jià)結(jié)果作出決策第三十一頁，共六十八頁。五、中國HTA的發(fā)展1、起步不晚（90年代初），發(fā)展太慢：1個(gè)EBM中心，3個(gè)評估組織（分別作衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)、生物技術(shù)和醫(yī)學(xué)倫理評價(jià)）在提高認(rèn)識(shí)、普及理論和方法上作了一些工作，但普及面和力度都極待提高通過HTA已在全國范圍內(nèi)淘汰了35項(xiàng)臨床檢驗(yàn)技術(shù)，正在開展有關(guān)人工受精，試管嬰兒技術(shù)的HTA對基因芯片技術(shù)作了早期HTA第三十二頁，共六十八頁。2、問題評估機(jī)構(gòu)數(shù)量太少，工作有待規(guī)范，質(zhì)量有待提高技術(shù)評估與政策制定脫節(jié)，結(jié)果向政策的轉(zhuǎn)化率低缺乏HTA/EBM高層管理和研究人才的培訓(xùn)條件和經(jīng)費(fèi)缺乏開展重要衛(wèi)生技術(shù)評估的人才和經(jīng)費(fèi)支撐缺乏有效的HTA/EBM信息發(fā)布渠道和手段第三十三頁，共六十八頁。3、對策利用CE/EBM的人才、工作、國際聯(lián)系和支持條件，盡快啟動(dòng)HTA高層人才培訓(xùn)配合衛(wèi)生體制深化改革，確定國家優(yōu)選評估項(xiàng)目廣開財(cái)路，重點(diǎn)支持優(yōu)選項(xiàng)目的HTA根據(jù)HTA結(jié)果，制定重大衛(wèi)生決策、推動(dòng)醫(yī)療衛(wèi)生改革通過HTA，培訓(xùn)人才，建立國際聯(lián)系，認(rèn)證國家HTA機(jī)構(gòu)和人員，規(guī)范HTA研究與實(shí)踐第三十四頁，共六十八頁。病人臨床研究臨流研究衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究其它研究信息合成CochraneCollaborationHTA數(shù)據(jù)庫指南應(yīng)用于臨床實(shí)踐衛(wèi)生政策醫(yī)學(xué)研究臨床醫(yī)師：教育與培訓(xùn)病人第三十五頁，共六十八頁。六、HTA與衛(wèi)生決策

(1)急性腦卒中臨床研究證據(jù)

——四川大學(xué)華西醫(yī)學(xué)院神經(jīng)內(nèi)科治療藥物 中國英國依據(jù) 依據(jù)來源甘油/甘露醇 69％1％不充分CochraneLib中藥 66％0不充分CochraneLib阿斯匹林

54％39％

充分

CochraneLib鈣拮抗劑 53％<1％不充分CochraneLib低右 44％0不充分CochraneLib蛇毒 30％0不充分CochraneLib卒中病房

0 >50%

充分

CochraneLib

第三十六頁，共六十八頁。（2）ESRD全程分段治療費(fèi)用(以腎小球腎炎為例)終末期1,2,3分別表示以腹透,血透及腎移植治療ESRD華西醫(yī)大附一院泌尿外科二病區(qū)ESRD患者,n=20華西醫(yī)大附一院腎內(nèi)科腎小球腎炎患者,n=100第三十七頁，共六十八頁。（3）γ刀（MOH醫(yī)學(xué)技術(shù)評估中心）γ刀的發(fā)展歷史: 1967年第一代，1975年第二代，1988年第三代 全球：1967年（1）；1988年（46）；1993年（56）； 1997年（84）臺(tái)

我國：1992-1995共引進(jìn)13臺(tái)，13/84≈15.5％費(fèi)用：＄350萬/臺(tái)（不包括CT、MRI、DSA等配備） 3萬元/例/次第三十八頁，共六十八頁。安全性和有效性評價(jià)：文獻(xiàn)評閱法截止1994年底累計(jì)治療273,783例病人其中32％為動(dòng)-靜脈畸形，術(shù)后2年完全閉塞率>80％65％為腫瘤 良性36％，如聽神經(jīng)瘤局部控制率90％ 惡性29％，如轉(zhuǎn)移癌平均生存期達(dá)8.28日 (放療3-6月)2％為功能性疾患經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)：投資效益分析：調(diào)查γ刀利用和運(yùn)行狀況 核算其成本、效益 分析投資效益和盈虧平衡與傳統(tǒng)手術(shù)的成本-效益比較分析 通過調(diào)查和隨訪資料進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)第三十九頁，共六十八頁。社會(huì)影響性評價(jià)： 對社會(huì)的影響及社會(huì)各方的認(rèn)識(shí)（管理部門、醫(yī)療部門、患者） 用社會(huì)學(xué)方法，了解不同對象的認(rèn)識(shí)程度和技術(shù)可能帶來的直接及潛在后果技術(shù)評估的趨勢和難點(diǎn)我國Y刀的應(yīng)用情況：截止1995年底共13臺(tái)，累計(jì)治療7000例惡性腫瘤治療比例偏高，而γ刀的主要適應(yīng)癥是顱內(nèi)良性腫瘤1994年估計(jì)治療800例/臺(tái)/年，大大高于世界平均值130例/臺(tái)/年思考：是人多刀少？還是利益導(dǎo)向？第四十頁，共六十八頁。（4）腰背痛的治療腰背痛是常見的疾病治療方法多：內(nèi)科、外科、理療（脊柱按摩、療骨術(shù)）、制動(dòng)等嚴(yán)格評估所有治療方法：成本、利弊結(jié)果：多數(shù)方法缺乏科學(xué)依據(jù)，某些甚至有害 如休息/臥床休息、病假、某些手術(shù)、某些藥物社會(huì)費(fèi)用（間接費(fèi)用）比直接費(fèi)用高三倍

1995年約297億SEK，其中270億源自病假和提前退休 24億用于診斷、治療等有關(guān)腰背痛的RCT只占全部RCT的0.2%，迫切需要加強(qiáng)研究第四十一頁，共六十八頁。結(jié)論： 注重衛(wèi)生經(jīng)費(fèi)的投資導(dǎo)向 改變醫(yī)生和患者行為 減少衛(wèi)生資源的浪費(fèi) 加強(qiáng)臨床研究，篩選有效療法寫出普及性宣傳材料

宣傳，普及第四十二頁，共六十八頁。（5）輕型高血壓患者的治療輕型高血壓治療：非藥物或藥物治療（新藥或老藥）HTA評估報(bào)告證明：老藥與新藥的效果一樣，價(jià)格僅為新藥的一半，有證據(jù)證明可預(yù)防并發(fā)癥和早死結(jié)果： 減少應(yīng)用昂貴的新藥，節(jié)約大量經(jīng)費(fèi)第四十三頁，共六十八頁。（6）戒煙歐共體：8千萬吸煙者，2千多萬早死戒煙可預(yù)防疾病和早死：成本－效果極好戒煙方法多：咨詢、尼古丁替代品、催眠療法、針灸、藥物治療等HTA報(bào)告證明：除咨詢和尼古丁替代品外，其它方法均無證據(jù)證明有效結(jié)論： 最有效的方法是咨詢，其費(fèi)用可忽略不計(jì)第四十四頁，共六十八頁。（7）抗氧化劑預(yù)防疾病據(jù)稱：抗氧化劑（Vit.A、C、E，胡蘿卜素、硒等）可預(yù)防衰老和某些疾病，如腫瘤、心血管疾病HTA報(bào)告證明：合成的抗氧化劑均無預(yù)防作用，有一些證據(jù)證明水果、蔬菜和葡萄酒中含的天然抗氧化劑有預(yù)防效果據(jù)估計(jì)：1千5百萬美元/每百萬人購買合成的抗氧化劑第四十五頁，共六十八頁。（8）骨折預(yù)防據(jù)估計(jì)，每年歐共體各種類型的骨折病人大約有2百萬。骨密度降低是骨折的一個(gè)危險(xiǎn)因素，而骨密度隨著年齡增長而逐步降低，因此老年人的骨折問題已經(jīng)成為各個(gè)國家，特別是老齡化國家的一個(gè)主要公共衛(wèi)生問題在歐洲和美國采用了骨密度測試的大面積篩檢或機(jī)會(huì)篩檢（即當(dāng)病人去看病是就給他做這種檢查）評估結(jié)果顯示：骨密度測試結(jié)果并不能預(yù)測哪個(gè)病人會(huì)發(fā)生骨折，只是可以顯示其骨折的危險(xiǎn)性可能更高些；同時(shí)這種大面積篩檢或機(jī)會(huì)篩檢還存在技術(shù)和倫理學(xué)上的障礙，而且成本極高。除外年齡影響骨密度，吸煙、久坐、食物中缺鈣以及雌激素分泌不足也是影響骨密度的重要因素，因此預(yù)防骨折更應(yīng)該從戒煙、從兒童時(shí)期就加強(qiáng)食物中充足的鈣的攝入等方面著手。第四十六頁，共六十八頁。（9）基因治療(SBUAlert)結(jié)論（FindingsbyAlert)基因治療在過去15年迅速增加，尤以美國為著 研究熱點(diǎn)為開發(fā)各種載體，向培養(yǎng)細(xì)胞，實(shí)驗(yàn)動(dòng)物和病人轉(zhuǎn)gene1989年首次將外源基因轉(zhuǎn)入人體1990年開始基因治療的臨床試驗(yàn) 迄今已注冊近400個(gè)臨床試驗(yàn)常見的困難是不能有效將gene轉(zhuǎn)入相關(guān)靶細(xì)胞 因而很難判斷基因療法的利、弊 療效和并發(fā)癥高度取決于疾病性質(zhì)和所用轉(zhuǎn)gene方法只有極少的證據(jù)顯示基因治療的風(fēng)險(xiǎn) 尚無有關(guān)病人受益和基因治療的成本-效果的證據(jù) 目前基因治療應(yīng)考慮動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，而不能用于臨床第四十七頁，共六十八頁。目前的研究：至1999年6月，全球已注冊380個(gè)基因治療的臨床試驗(yàn) 共計(jì)3000個(gè)病人，70％在美國，20％在歐洲1995年，瑞典的Huddinge大學(xué)進(jìn)行了第一個(gè)GT的臨床試驗(yàn)Huddinge和Lund大學(xué)醫(yī)院均已成立GT中心，進(jìn)行GT研究瑞典多數(shù)大學(xué)已成立了相應(yīng)機(jī)構(gòu)，進(jìn)行下述研究：

開發(fā)Vector、轉(zhuǎn)基因造血干細(xì)胞、神經(jīng)系統(tǒng)的轉(zhuǎn)基因、腫瘤的gene治療1999年啟動(dòng)了GT的國家研究項(xiàng)目，總經(jīng)費(fèi)60MillionSEK/5年第四十八頁，共六十八頁。（10）異種腎移植（SBUAlert）結(jié)論：異種移植是解決同種移植器官嚴(yán)重短缺的辦法之一已建立一種轉(zhuǎn)基因豬人異種腎移植的遠(yuǎn)期經(jīng)濟(jì)學(xué)指標(biāo)的分析模型但對于異種腎移植未來在研究、開發(fā)和臨床上的費(fèi)用尚有許多未定因素異種移植的風(fēng)險(xiǎn)問題尚未解決，對病人的近期和遠(yuǎn)期療效尚無可信的證據(jù)異種移植相關(guān)的大量倫理問題尚須探討和辯論第四十九頁，共六十八頁。醫(yī)療結(jié)構(gòu)和組織一旦異種移植成為可能，同種器官的需求將減少，并重新配置轉(zhuǎn)基因豬將實(shí)現(xiàn)商品化，需要新建獲取供器官的手術(shù)室用于移植的病床數(shù)和相關(guān)的醫(yī)療設(shè)施將增加而對透析和ICU的需求將減少第五十頁，共六十八頁。瑞典1999年的一個(gè)全國性研究提交了一份有關(guān)異種移植管理規(guī)章的建議美國、英國已制定了異種移植管理?xiàng)l例，其它國家和EuropeanCouncil、歐盟、OECD及WHO正在建立相應(yīng)管理?xiàng)l例應(yīng)該制定統(tǒng)一的國際規(guī)范，避免病人在沒有規(guī)章或管理不嚴(yán)的國家尋求治療第五十一頁，共六十八頁。(11)血腫抽吸治療腦出血是否有效？背景：腦出血尚無特異性治療方法國內(nèi)很多基層醫(yī)院廣泛開展血腫抽吸權(quán)威的醫(yī)院看法不一致，有的擔(dān)心并發(fā)癥，不相信其優(yōu)于內(nèi)科保守治療證據(jù)：國外：尚無隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT)證據(jù)，兩個(gè)RCT正在英國、荷蘭進(jìn)行，目前沒有結(jié)論，不主張推廣國內(nèi)：檢索中國神經(jīng)疾病臨床研究資料庫和中國生物醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)數(shù)據(jù)庫。第五十二頁，共六十八頁。結(jié)果：5個(gè)RCT，包括475例；證據(jù)質(zhì)量評價(jià)：病例太少；不知是否真正隨機(jī)；判效指標(biāo)不規(guī)范；判效方法可靠性差；隨訪時(shí)間短12個(gè)為有對照但未隨機(jī)分組的研究，共1334例16個(gè)無對照的研究，共925例。所有研究均得出有效的結(jié)論結(jié)論：目前尚無充分證據(jù)證明其是否有優(yōu)于內(nèi)科保守治療，尚沒有理由進(jìn)行推廣，但有理由進(jìn)行更多的高質(zhì)量研究第五十三頁，共六十八頁。藥物雷米普利的評估目的：規(guī)范醫(yī)院進(jìn)藥程序、推行循證藥品管理及循證進(jìn)藥、進(jìn)而促進(jìn)循證用藥，探索衛(wèi)生技術(shù)評估實(shí)用方法已定出評價(jià)方案并完成一個(gè)藥物(雷米普利)的評價(jià)第五十四頁，共六十八頁。1)藥物評價(jià)的實(shí)施步驟

(一)評價(jià)某藥是否有效和安全(二)某藥物與同類其他藥物相比是否較好(在療效、安全性、質(zhì)量、價(jià)格和易使用性等方面綜合比較)(三)評價(jià)藥物生產(chǎn)質(zhì)量（比較臨床指標(biāo)能得出結(jié)論則不需進(jìn)行，否則需進(jìn)行生產(chǎn)質(zhì)量評價(jià)）第五十五頁，共六十八頁。2)藥物評價(jià)基本方法全面收集全世界所有關(guān)于某藥的研究

對所有的研究逐個(gè)進(jìn)行嚴(yán)格評價(jià)分析單個(gè)研究的質(zhì)量級(jí)別聯(lián)合所有研究結(jié)果進(jìn)行綜合分析和評價(jià)

得出綜合結(jié)論（有效、無效、質(zhì)量、價(jià)格、易使用性)第五十六頁，共六十八頁。3)藥物評價(jià)流程1全面收集全世界關(guān)于某藥的所有研究(檢索)

2對所有文章逐個(gè)進(jìn)行評價(jià)(填單個(gè)研究表)

3進(jìn)行某藥的綜合分析和評價(jià)(填綜合分析表)

4需多藥比較時(shí)將每藥的綜合數(shù)據(jù)進(jìn)行比較(填一覽表)第五十七頁，共六十八頁。4)藥物評價(jià)研究證據(jù)分級(jí)

一級(jí)：RCT的系統(tǒng)評價(jià)或RCT二級(jí)：對照試驗(yàn)但未隨機(jī)分組

三級(jí)：無對照的系列病例觀察

第五十八頁，共六十八頁。

多藥比較一覽表的比較要點(diǎn) 比較要點(diǎn) 藥物A 藥物B研究例數(shù)：(多者較好)各級(jí)證據(jù)篇數(shù)病例數(shù)：(高級(jí)別病例多者較好)療效指標(biāo)：(臨床終點(diǎn)指標(biāo)優(yōu)于替代指標(biāo))隨訪時(shí)間：(長者較好)結(jié)果報(bào)告：(療效和副作用均報(bào)告者好)每天價(jià)格：能否報(bào)銷：評價(jià)者綜合參考意見第五十九頁，共六十八頁。雷米普利評價(jià)結(jié)果適應(yīng)癥研究總篇數(shù)一級(jí)證據(jù)（篇）二級(jí)三級(jí) 病例數(shù)

高血壓 8 6 1 1 14385例糖尿病 2 2 3699心衰 5 5 3100

心肌梗塞 1 1 352 腎病 1 1 166 二級(jí)預(yù)防 1 1 9297合計(jì) 18 16 11 35，000

第六十頁，共六十八頁。結(jié)果：雷米普利的臨床研究已有35000病例以上多數(shù)為一級(jí)證據(jù)，研究質(zhì)量高適應(yīng)癥多、用途廣每天一次服用方便

結(jié)論：有證據(jù)證明雷米普利安全、有效、使用方便

第六十一頁，共六十八頁。心導(dǎo)管的再利用、取消術(shù)前常規(guī)胸片均節(jié)約了可觀的醫(yī)療費(fèi)用(約分別為6百萬美元和7百萬美元)。有關(guān)高檔技術(shù)如器官移植、MRI、血流動(dòng)力學(xué)實(shí)驗(yàn)等的HTA報(bào)告對衛(wèi)生部門的政策、制定指南和合理分配資源均產(chǎn)生了明顯的影響。一篇有關(guān)乳腺癌普查的HTA報(bào)告結(jié)果顯示，對50歲～70歲的婦女進(jìn)行普查成本－效果最好，這使政府改變了過去對所有育齡婦女進(jìn)行普查的政策，優(yōu)化了衛(wèi)生保健系統(tǒng)。第六十二頁，共六十八頁。系統(tǒng)評價(jià)與衛(wèi)生技術(shù)評估的區(qū)別系統(tǒng)評價(jià) HTA證據(jù)驅(qū)使 決策需要驅(qū)使

對納入證據(jù)質(zhì)量有一定要求 評價(jià)可得到的證據(jù)

未對證據(jù)進(jìn)行分級(jí)標(biāo)記 對證據(jù)進(jìn)行分級(jí)標(biāo)記目前較少涉及衛(wèi)