第十一節(jié) 新藥注冊研究與新藥臨床試驗

第十一節(jié)新藥注冊研究與新藥臨床試驗

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一、新藥的概念和分類

（一）概念

新藥（NewDrugs）新藥系指未曾在中國境內(nèi)上市銷售的藥品。對已上市藥品改變劑型、改變給藥途徑、增加新適應癥的藥品注冊按照新藥申請的程序申報，但改變劑型但不改變給藥途徑，以及增加新適應癥的注冊申請獲得批準后不發(fā)給新藥證書（靶向制劑、緩釋、控釋制劑等特殊劑型除外）。

（二）新藥的注冊分類

二、新藥的臨床試驗

1.概述

新藥的臨床試驗研究包括I、II、III、IV期臨床試驗和生物等效性實驗。

1）臨床試驗遵循標準：GCP藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范

2）臨床試驗宗旨：保護受試者的安全與權(quán)益（倫理委員會和知情同意書）；保證試驗數(shù)據(jù)的科學性、可靠性、準確性、完整性。

3）多方人員共同參與

4）主要文件：臨床研究方案，由申辦者和主要研究者共同討論制定。方案定稿后，由研究者與申辦者共同簽字并注明日期，報倫理委員會審批后實施。

2.各期臨床試驗主要研究內(nèi)容

1.I期臨床試驗

I期臨床試驗指初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據(jù)。

對照實驗最小病例數(shù)為20-30例。

2.II期臨床試驗

治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗研究設(shè)計和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)。此階段的研究設(shè)計可以根據(jù)具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗。

對照實驗最小病例數(shù)為100例。

3.III期臨床試驗

治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)。試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。

對照實驗最小病例數(shù)為300例。

4.IV期臨床試驗

新藥上市后應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關(guān)系以及改進給藥劑量等。

對照實驗最小病例數(shù)為2000例。

5.生物等效性試驗

指用生物利用度研究的方法，以藥代動力學參數(shù)為指標，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗條件下，其活性成份吸收程度和速度有無統(tǒng)計學差異的人體試驗。

對照實驗最小病例數(shù)為18-24例（自身對照）。

表8.1:各期臨床試驗的比較分期內(nèi)容目的方法Ⅰ期臨床試驗初步的臨床藥理學及人體安全性評價觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據(jù)Ⅱ期臨床試驗治療作用初步評價初步評價藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床試驗研究設(shè)計和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)可以根據(jù)具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗Ⅲ期臨床試驗治療作用確證進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗Ⅳ期臨床試驗新藥上市后應用研究考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關(guān)系以及改進給藥劑量等

【經(jīng)典真題】

A型題：

《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》的英文縮寫是

A.GDP

B.GAP

C.GLP

D.GCP

E.GMP[答疑編號111110101：針對該題提問]

『正確答案』DA型題：

每位受試者表示自愿參加某一試驗的文件證明是

A.知情同意

B.知情同意書

C.研究者手冊

D.試驗方案

E.病例報告表[答疑編號111110102：針對該題提問]

『正確答案』BA型題：

試驗方案實施前，方案需經(jīng)誰的同意

A.研究者和申辦者

B.研究者和倫理委員會

C.研究者、申辦者和倫理委員會

D.申辦者和倫理委員會

E.倫理委員會[答疑編號111110103：針對該題提問]

『正確答案』CA型題：

Ⅳ期臨床試驗病例數(shù)為

A.≥500例

B.≥1000例

C.≥2000例

D.≥3000例

E.≥4000例[答疑編號111110104：針對該題提問]

『正確答案』CA型題：

Ⅰ期臨床試驗開