干細胞的發(fā)展前景張轍

1、干細胞的發(fā)展前景張轍第1頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三名詞解釋干細胞（英語：Stem cell）：在細胞的分化過程中，細胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最終會衰老死亡。機體在發(fā)展適應(yīng)過程中，為了彌補這一不足，保留了一部分未分化的原始細胞。干細胞存在所有的多細胞組織里，能經(jīng)過有絲分裂和分化形成多種特化細胞，而且還能利用自我更新來提供更多干細胞。第2頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三干細胞的分類自然情況下的干細胞,可分為2類： 1. 胚胎干細胞：來自囊胚的內(nèi)細胞團。 人類的胚胎干細胞一般在受精卵受精后， 第四至五日分化形成，由50-100

2、個細胞組成。 我個人比較反對這種違背人性的研究。 2. 成體干細胞：來自各式各樣的組織。 骨髓的造血干細胞：能制造出有正常功能的血細胞。 臍帶間充質(zhì)干細胞：能分化成骨、軟骨、肌肉、肌腱、韌帶、神經(jīng)、肝、內(nèi)皮和心肌等組織。 第3頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三干細胞的分類通過人工手段，誘導(dǎo)基因重編程，可導(dǎo)致體細胞去分化，再使其轉(zhuǎn)化為具有多向分化潛能干細胞： 優(yōu)點：分化能力強、基本不涉及倫理道德，是研究潮流。 1. iPS細胞：通過導(dǎo)入外源基因，多為致癌性。 如：Oct-3/4、Sox2、c-Myc、Lin28。 需要改進：清除外源基因、質(zhì)粒介導(dǎo)、小分子替代等。 2. ST

3、AP細胞：通過環(huán)境刺激，如酸、堿、機械損傷、熱、旱（渴）等。 比較安全、快速，但在明面上，還沒有突破性的進展。 2014年 / 造假: 制備STAP細胞的方法。第4頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三Stem cell discovery timeline 首例骨髓移植手術(shù)在人的臍帶中發(fā)現(xiàn)干細胞證明骨髓中有干細胞從鼠的胚囊中分離出干細胞臍帶血用于治療范可尼貧血 克隆多莉羊從人類的近親身上分離出干細胞 1998年后，由于誘導(dǎo)干細胞技術(shù)上的突破以及某些國家在現(xiàn)行政策上的放行，使得干細胞研究突飛猛進。 以前是嘗試研究iPS細胞，帶有爭議地使用胚胎干細胞。 現(xiàn)在是大力研究iPS細胞

4、和STAP細胞。第5頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三數(shù)據(jù)截止至2012年第6頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三胚胎干細胞的發(fā)展前景1. 探討胚胎發(fā)育的調(diào)控機制2. 臨床治療：組織、器官的修復(fù)3. 建立藥物篩選和研究平臺4. 動物克隆及改良：雜交、快速繁殖5. 轉(zhuǎn)基因動物研究第7頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三成體干細胞、iPS細胞的發(fā)展前景1. 探討細胞核重編程機制2. 臨床治療：骨髓移植、組織器官的修復(fù)3. 建立藥物篩選和研究平臺4. 基因治療載體:重癥免疫缺陷、遺傳病等第8頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分

5、，星期三 干細胞主要臨床應(yīng)用截止至2014年 一次肝臟移植手術(shù)需要50萬到70萬元，手術(shù)后還要負擔每年10萬元左右的免疫藥物治療費用。而采用干細胞移植手術(shù)，只需花費3萬元左右，且術(shù)后不需要免疫藥物治療。第9頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三已經(jīng)上市的干細胞治療產(chǎn)品截止至2013年國家年份商品名公司來源適應(yīng)癥歐洲EMA2009.10.ChondroCelect (比利時TiGenix公司)自體軟骨細胞膝關(guān)節(jié)軟骨缺損美國FDA2009.12.Prochymal (美國Osiris公司)人異基因骨髓間充質(zhì)干細胞GvHD和Crohn病澳洲TGA2010.07.MPC（Mesobl

6、ast公司）自體間質(zhì)前體細胞產(chǎn)品骨修復(fù)韓國FDA2011.07.Hearticellgram-AMI(FCB-Pharmicell公司)自體骨髓間充質(zhì)干細胞急性心梗美國FDA2011.11.Hemacord(紐約血液中心)臍帶血造血祖細胞用于異基因造血干細胞移植遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病韓國FDA2012.01.Cartistem (Medi-post公司)臍帶血 間充質(zhì)干細胞退行性關(guān)節(jié)炎和膝關(guān)節(jié)軟骨損傷韓國FDA2012.01.Cuepistem(Anterogen公司)自體脂肪 間充質(zhì)干細胞復(fù)雜性克隆氏病并發(fā)肛瘺加拿大FDA2012.05.Prochymal（美國Osiris公司)骨髓干細

7、胞兒童急性移植抗宿主疾病 2011 年，全球干細胞治療產(chǎn)品市值為 27.2 億美元，該市場幾乎由MSC治療產(chǎn)品占據(jù)全部河山，而干細胞庫和干細胞輔助產(chǎn)品的合計銷售額也高達26.5 億美元。整體來看，干細胞療法的應(yīng)用前景廣闊，其總市場預(yù)期在 2016 年將擴展至 89 億美元。 第10頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三尚在開發(fā)中的新干細胞治療產(chǎn)品Gamida 細胞公司的 StemEx 是一種基于多份臍帶血的MSC產(chǎn)品,目標適應(yīng)癥為骨髓移植術(shù),估計將在2015 年獲準上市。Osiris 治療學(xué)產(chǎn)品公司的 Prochymal 正在進行一系列臨床試驗，以致力于證實其對自身免疫疾病治

8、療的有效性。BrainStorm 治療學(xué)產(chǎn)品和NeuroGeneration 兩家公司正在積極開發(fā)用于治療帕金森病的干細胞治療產(chǎn)品,前者在研究人神經(jīng)細胞產(chǎn)品，后者被認為可能具有神經(jīng)保護作用。ReNeuron 公司也在研究一種名為ReN001的神經(jīng)細胞產(chǎn)品，并已開始在缺血性卒中患者中進行臨床試驗。全球有近300個干細胞治療產(chǎn)品, 多數(shù)已進入II、III期臨床.第11頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三中國干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景展望2005年底，中國政府在國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要(2006-2020)中明確指出要大力發(fā)展生物技術(shù)。而生物技術(shù)的五個前沿方向之一，就是“基于干細

9、胞的人體組織工程技術(shù)”。2010年，國家十二五規(guī)劃重點項目中，干細胞被列為生物醫(yī)藥類別的重點項目之一。近十年來，973計劃、863計劃、重大新藥創(chuàng)制專項、國家自然科學(xué)基金等國家級的項目里均設(shè)置了干細胞方向。第12頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三干細胞產(chǎn)業(yè)化基地 至2013年，中國已經(jīng)建立起多家干細胞產(chǎn)業(yè)化基地，影響較大有：國家干細胞產(chǎn)業(yè)化華東基地、國家干細胞產(chǎn)業(yè)化天津基地、無錫國際干細胞聯(lián)合研究中心、青島干細胞產(chǎn)業(yè)化基地等、西安干細胞人工皮膚產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地。 大部分產(chǎn)業(yè)化基地的相關(guān)業(yè)務(wù)涵蓋干細胞存儲、干細胞技術(shù)研發(fā)、干細胞應(yīng)用研究以及干細胞臨床移植和治療等業(yè)務(wù)。它們促進

10、了干細胞技術(shù)從實驗室向應(yīng)用、向臨床及基因工程藥物科研成果向?qū)嶋H生產(chǎn)力轉(zhuǎn)化，逐步推動形成新的干細胞研究和產(chǎn)業(yè)新格局。第13頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三資本市場 資本市場上，干細胞產(chǎn)業(yè)近年來一直受到國內(nèi)外資本的追捧，僅在美國納斯達克掛牌的上市股票中，干細胞概念股的相關(guān)市值就超過300億美元。專家預(yù)測，全球干細胞產(chǎn)業(yè)近兩年的潛在市場約800億美元，而到了2020年前后可高達4000億美元。 在中國，干細胞產(chǎn)業(yè)同樣前景可期。研究報告認為，中國干細胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲到下游臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預(yù)計未來5年干細胞產(chǎn)業(yè)收入將會從目前的20億增長到300億，年均增長率達17

11、0%。第14頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三總結(jié)我國干細胞產(chǎn)業(yè)的現(xiàn)狀 1. 與國外差距不算大 大家起步都晚，而且前幾年美國限制干細胞研究，很多專家都找中國企業(yè)或研究機構(gòu)合作，經(jīng)過十幾年的發(fā)展，我國干細胞整體上已排名世界前十。 2. 技術(shù)未成熟，商業(yè)化程度低 國際上已經(jīng)批準的干細胞藥物有8種，包括加拿大和新西蘭批準的治療兒童急性移植物抗宿主病的Prochymal、韓國批準的治療關(guān)節(jié)炎和關(guān)節(jié)軟骨并的Cartistem等等。而中國還沒有推出自己的干細胞藥物。 3. 灰色地帶，行業(yè)不規(guī)范 例如一直為國內(nèi)外媒體經(jīng)常提及的國內(nèi)某公司進行了涉及腦癱、腦梗死、II型糖尿病、脊髓損傷、肌

12、肉萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥等20多種疾病的“神經(jīng)干細胞移植”治療。這類治療的真實性值得懷疑，這類治療實施過程中也沒有得到國家的正式審批，屬于不規(guī)范的灰色地帶。 當然，還有胚胎干細胞的來源，你懂得。 4. 市場需求大，前景廣闊 研究報告認為，中國干細胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲到下游臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預(yù)計未來5年干細胞產(chǎn)業(yè)收入將會從目前的20億增長到300億，年均增長率達170%。第15頁，共17頁，2022年，5月20日，6點52分，星期三令人恐懼的癌癥 幾個月前，在宿舍樓前的宣傳板上，我們會看到這樣一張圖片： 他叫鄭國強，男，曾為西農(nóng)大葡酒學(xué)院07級基地班的學(xué)生。 2010年5月24日，因家庭貧困和長期熬夜做實驗，忽視了身體健康，被確診為患有急性白血病，如不立即采取治療，生命將只剩下一個月到半年的時間。 2012年6月，在延參法師看望后，遭受了兩年痛苦、花費70余萬元、仍無法找到合適骨髓的鄭國強同學(xué)，永遠地離開了大家。 對于逝者，我們不好再去評論，但愿干細胞治療技術(shù)能夠早入面向大眾，減少很多悲劇。第16頁，共1