樣本含量估計

關于樣本含量估計第1頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第三節(jié)樣本含量估計

樣本含量估計的目的確定樣本量的方法樣本含量估計的注意事項第2頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三

按照總體客觀存在的性質與特征和研究者所欲承擔的誤差風險而決定的最小樣本量。

樣本含量過小

指標不穩(wěn)定檢驗效能低

樣本含量過大

增加研究困難難于控制條件浪費人力物力樣本含量（samplesize）第3頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三估計樣本含量的目的在保證某項研究/臨床試驗的結論具有一定科學性、真實性和可靠性前提下，確定某研究所需的最小觀察例數(shù)。第4頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法

經(jīng)驗法查表法計算法計算機軟件協(xié)助

第5頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---經(jīng)驗法計量資料：30-40例計數(shù)資料：50-100例調查研究在100以上：

地區(qū)性研究：平均樣本人數(shù)500－1000人；全國性研究：1500－2500人描述性研究：樣本最少占總體的10％，如果總體較小，則最少占總體20％相關性研究：受試者至少30人以上第6頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---計算法和查表法α1-βσ和πTEXT

檢驗水準檢驗效能總總體體標率準差容許誤差樣本含量估計常用的兩種方法。需要提前確定以下參數(shù)：δ第7頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三

即假設檢驗第一類錯誤出現(xiàn)的概率，也稱假陽性率，,即檢驗水準或顯著性。α越小，所需的樣本量越大，反之就要越小。α水平由研究者根據(jù)具體情況決定，通常α取0.05或0.01。

另外還應明確是單側或雙側檢驗。用統(tǒng)計學檢驗時，當研究結果高于和低于效應指標的界限均有意義時，應該選擇雙側檢驗，所需樣本量就大；當研究結果僅高于或低于效應指標的界限有意義時，應該選擇單側檢驗，所需樣本量就小。當進行雙側檢驗或單側檢驗時，其α或β的U界值通過查標準正態(tài)分布的分位數(shù)表可得。

檢驗水準（a值）第8頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三

又稱把握度，為1-β，即在特定的α水準下，若總體參數(shù)之間確實存在著差別，此時該次實驗能發(fā)現(xiàn)此差別的概率。β即假設檢驗第二類錯誤出現(xiàn)的概率，為假陰性錯誤出現(xiàn)的概率。檢驗效能即避免假陰性的能力，β越小，檢驗效能越高，所需的樣本量越大，反之就要越小。β水平由研究者具情決定，通常取β為0.2，0.1或0.05。即1－β=0.8，0.9或0.95，也就是說把握度為80%，90%或95%。

檢驗效能（1-β）第9頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三臨床試驗計數(shù)資料結局根據(jù)假設檢驗可能出現(xiàn)的結果I類錯誤的概率：單側為α，雙側為α/2，α越小所需樣本越大，一般取α≤0.05；檢驗效能：1-β，β為II類錯誤，一般β=0.1或β=0.2，β越大，檢驗效能越低，樣本數(shù)量也越小；第10頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三總體標準差σ反映計量資料總體中各觀察單位計量值的變異程度。如：計量（定量）指標血壓、血糖、血清酶等?？傮w率π反映計數(shù)資料總體率的變異程度。如：計數(shù)（定性）指標死亡與存活，陽性與陰性，正常與異常等。通過以往的實驗得出的經(jīng)驗或查閱文獻資料作出估計。如無依據(jù)，可從研究者所作的預備實驗結果中獲取的樣本的標準差s或樣本率P分別作為σ和π的估計值。在其他條件相同的情況下，σ越大，π越接近0.5，所需樣本含量越大?？傮w標準差σ和總體率π第11頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三即預計樣本統(tǒng)計量和相應總體參數(shù)的最大相應誤差控制在什么范圍。即本研究有研究意義或臨床實際意義的最小差值。計量資料，δ為兩均數(shù)差值或實驗前后差值。計數(shù)資料，δ為具有實際臨床意義的有效率或患病率等差值。其他條件確定的情況下，δ越小，所需樣本含量越大。

容許誤差δ第12頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---計算法

通過數(shù)學公式估算出所需樣本含量。其計算公式往往是根據(jù)檢驗統(tǒng)計量的公式反推過來求樣本含量。研究的性質不同、研究的科研設計不同、抽樣方法不同，估計樣本量的計算公式也不同。不同的檢驗方法都有確定樣本含量的方法計算公式。第13頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三1.1估計總體均數(shù)所需樣本含量公式σ為總體標準差，一般用樣本標準差s表示；δ為容許誤差，即樣本均數(shù)與總體均數(shù)間的容許差值；α取雙側，u值可以查表。1.

單純隨機抽樣樣本含量的估計第14頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例1：某醫(yī)院擬用抽樣調查評價本地區(qū)健康成人白細胞數(shù)的水平，要求誤差不超過0.2*109/L。根據(jù)文獻報告，健康成人的白細胞數(shù)的標準差約1.5*109/L。問需要調查多少人？（雙側α=0.05）

uα/2=1.96（查界值表所得）σ=1.5δ=0.2n=(1.96)2(1.5)2/(0.2)2=216.1≈2171.1估計總體均數(shù)所需樣本含量第15頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三1.2估計總體率所需樣本含量公式P為總體率π的估計值，若π同時有幾個估計值供參考，應取最接近0.5者；若對總體一無所知，亦可設π=0.5。因為此時π（1-π）=0.52=0.25為最大，以免樣本量n過小。δ為允許誤差，即允許樣本率和總體率的最大容許誤差為多少。α取雙側，uα值可以查表。1.

單純隨機抽樣樣本含量的估計率第16頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例2：某口腔醫(yī)院研究青少年齲齒發(fā)病情況，擬了解某市青少年齲齒患病情況，期望誤差在平均患齲齒率30%的1/6范圍內，當雙側α=0.05，問需要抽樣調查多少人？1.2估計總體率所需樣本含量ua/2=u0.05/2=1.96p=0.3

δ=0.3/6=0.05n=(1.96)2(0.30)(1-0.30)/(0.05)2=322.7≈323第17頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.實驗研究設計樣本含量估計2.1樣本均數(shù)與總體均數(shù)比較（或配對設計均數(shù)比較）公式n為所需樣本含量，如為配對設計時n為對子數(shù)。ua是檢驗水準a所對應的u值，查表可得。uβ是第二類錯誤的概率β相對應u值，查表可得。δ=μ1-μ0為研究者提出的差值，μ0為已知的總體均數(shù)，μ1為估計實驗結果的總體均數(shù)。σ用樣本標準差s代替。第18頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.1.1樣本均數(shù)與總體均數(shù)比較例3：已知某地成年男性的血紅蛋白含量(135±15)g/L，擬在當?shù)孛旱V工人中對成年男性進行抽樣調查，研究煤礦工人的血紅蛋白量水平與當?shù)匾话愠赡昴行詿o差異。根據(jù)專業(yè)醫(yī)學知識，當血紅蛋白含量相差10g/L以內時，認為二者無差異。取雙側=0.05，=0.10，問應檢查多少煤礦工人?ua/2=1.96uβ=1.2816

σ=15δ=10

n=(1.96+1.2816)2(15)2/(10)2=23.6≈24第19頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例4：某院普查市區(qū)2-6歲幼兒體格發(fā)育情況，其中體重未達標的幼兒，血紅蛋白平均為100g/L，標準差25g/L?，F(xiàn)欲使用抗貧血藥物，如果治療前后血紅蛋白上升10g/L為有效。設單側α=0.05，β=0.1時，試問應治療多少人可以認為該藥是有效的？

ua=1.6449

uβ=1.2816

σ=25δ=10

n=(1.6449+1.2816)2(25)2/(10)2=54.9≈552.1.2配對設計均數(shù)比較第20頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.2

兩樣本均數(shù)比較

試驗組樣本量為n，對照組樣本含量為kn，當兩組樣本含量相等時，k=1。

2.3多樣本均數(shù)比較

2.實驗研究設計樣本含量估計第21頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.4.1

樣本率與總體率比較例6：某醫(yī)師研究藥物對產后宮縮、外陰創(chuàng)傷的鎮(zhèn)痛效果，公認穩(wěn)定有效的老藥物鎮(zhèn)痛有效率55%，若新藥鎮(zhèn)痛有效率達75%，可說明新藥優(yōu)于標準藥物,需治療多少例數(shù)？（設α=0.05，β=0.20）查表u0.05=1.6449,u0.2=0.8417δ為容許的誤差，即允許樣本率和已知總體率的最大容許誤差。δ=0.75-0.55=0.2π為已知總體率。π=0.552.4定性資料的樣本含量估計

n=(1.6449+0.8417)2×0.55×(1-0.55)/(0.2)2=38.3≈39率第22頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.4.2

兩樣本率比較

2.4定性資料的樣本含量估計率此公式計算得到的樣本量N為單樣本量。試驗組需要樣本量為n時，對照組需要樣本含量為kn。當兩組樣本含量相等時，k=1。式中pe、pc分別代表兩組樣本率，p代表兩組的合并率。當兩組樣本含量相等時，k=1，p=(pe+pc)/2。

第23頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例7：初步觀察甲、乙兩藥治療濕疹的療效，得甲藥有效率60%，乙藥有效率為85%，現(xiàn)擬進一步作治療實驗，設雙側α=0.05，β=0.1，兩樣本例數(shù)相等時，需要觀察多少例能說明乙藥效果優(yōu)于甲藥？查表u0.05/2=1.96,u0.1=1.282兩樣本例數(shù)相等k=1pe=0.85，pc=0.6，p=(pe+pc)/2=(0.85+0.6)/2=0.725pe-pc=0.85-0.6=0.252.4.2兩樣本率比較n1=n2=2×(1.96+1.282)2×0.725×(1-0.725)/0.25=67.1≈68第24頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---查表法按照研究條件直接查樣本含量表來獲得樣本含量。樣本含量表是統(tǒng)計學家為方便應用，根據(jù)特定公式按不同檢驗水準α，檢驗效能1-β等條件編制的數(shù)據(jù)表。研究目的不同，資料性質不同，估計方法不同，樣本含量表也不同。第25頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例1：某醫(yī)院擬用抽樣調查評價本地區(qū)健康成人白細胞數(shù)的水平，要求誤差不超過0.2*109/L。根據(jù)文獻報告，健康成人的白細胞數(shù)的標準差約1.5*109/L。問需要調查多少人？（雙側α=0.05）

估計總體均數(shù)所需樣本含量第26頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三σ=1.5δ=0.2σ/δ=1.5/0.2=7.5確定樣本量的方法---查表法公式計算法：uα/2=1.96n=(1.96)2(1.5)2/(0.2)2=216.1≈217第27頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三樣本均數(shù)與總體均數(shù)比較例3：已知某地成年男性的血紅蛋白含量(135±15)g/L，擬在當?shù)孛旱V工人中對成年男性進行抽樣調查，研究煤礦工人的血紅蛋白量水平與當?shù)匾话愠赡昴行詿o差異。根據(jù)專業(yè)醫(yī)學知識，當血紅蛋白含量相差10g/L以內時，認為二者無差異。取雙側=0.05，=0.10，問應檢查多少煤礦工人?

ua/2=1.96uβ=1.2816

n=(1.96+1.2816)2(15)2/(10)2=23.6≈24σ=15δ=10δ/σ=10/15=0.67第28頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例4：某院普查市區(qū)2-6歲幼兒體格發(fā)育情況，其中體重未達標的幼兒，血紅蛋白平均為100g/L，標準差25g/L?，F(xiàn)欲使用抗貧血藥物，如果治療前后血紅蛋白上升10g/L為有效。設單側α=0.05，β=0.1時，試問應治療多少人可以認為該藥是有效的？

配對設計均數(shù)比較σ=25δ=10δ/σ=10/25=0.4

ua=1.6449

uβ=1.2816

n=(1.6449+1.2816)2(25)2/(10)2=54.9≈55第29頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例7：初步觀察甲、乙兩藥治療濕疹的療效，得甲藥有效率60%，乙藥有效率為85%，現(xiàn)擬進一步作治療實驗，設雙側α=0.05，β=0.1，兩樣本例數(shù)相等時，需要觀察多少例能說明乙藥效果優(yōu)于甲藥？

兩樣本率比較pe=85%，pc=60%，δ=pe-pc=85%-60%=25%

若兩樣本率有小于50%者，取較小的樣本率作為較小率；若兩樣本率均大于50%，則計算1-p，用1-pe、1-pc中較小者為較小率查表。pe=85%，pc=60%，

1-pe=15%，1-pc=40%n1=n2=2×(1.96+1.282)2×0.725×(1-0.725)/0.25=67.1≈68第30頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---查表法第31頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三PASS（Poweranalysisandsamplesize,網(wǎng)址為：http//)

SAS統(tǒng)計軟件確定樣本量的方法---計算機軟件第32頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三樣本含量估計的注意事項1、選擇恰當?shù)墓浪銟颖竞康姆椒ā?、盡量選擇的總體單一，減少個體變異；盡量選擇客觀指標；選擇較優(yōu)實驗設計方案，嚴格控制實驗條件；成組設計的例數(shù)，應盡可能采用例數(shù)相等的設計，尤其是多組設計時，一般要求各組間的樣本含量相等。第33頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三3、多種樣本含量估計方法相結合。若某研究有多個效應指標，其樣本含量估計應對每個效應指標進行樣本量的估計，然后取樣本數(shù)量最大者為其研究的樣本量。若某研究能區(qū)分主要指標和次要指標時，也可以只對主要指標進行樣本含量估計，然后取量大者為其研究的樣本含量。樣本含量估計的注意事項第34頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三4、由于估算的樣本含量是最少需要量，考慮到受試者可能有不合作者、中途失訪、意外死亡等情況出現(xiàn)，而減少有效觀察對象的例數(shù)（失訪），因此，估算的樣本含量必須考慮樣本的丟失情況，進行實驗時需增加10％～15％的樣本量。樣本含量估計的注意事項第35頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三吳勝賢,王成祥.《臨床研究樣本含量估算》[M].北京：人民衛(wèi)生出版社孫振球,徐勇勇.《醫(yī)學統(tǒng)計學》第3版[M].北京：人民衛(wèi)生出版社參考文獻第36頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第六章收集資料的方法第37頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三本章學習內容第一節(jié)收集資料前的準備第二節(jié)自陳法第三節(jié)觀察法第四節(jié)生物學測量法及其他方法第38頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第一節(jié)收集資料前的準備一、資料的定義資料收集：是指收集研究問題相關信息和測量研究變量的過程，是一個系統(tǒng)的有計劃的過程。資料：課題研究過程中的全部資料，包括反映課題研究基本情況的資料。（廣義）科研資料：根據(jù)研究目標，用系統(tǒng)的方式所收集、儲存和處理的信息，它最終用以回答研究問題，也是研究產生的過程性資料。（狹義）第39頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三資料的種類（根據(jù)資料的屬性）第一節(jié)收集資料前的準備資料質性量性文字、圖像聲音、錄像1、2、35、6…….第40頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第一節(jié)收集資料前的準備資料的來源

一手資料：研究者根據(jù)研究目的和研究計劃，通過使用不同資料收集方法所收集的資料，包括對研究對象進行調查、觀察、訪談等方式收集的資料。

二手資料：在其他課題的現(xiàn)有資料的基礎上進行二次分析，得出新的研究結論。第41頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第一節(jié)收集資料前的準備常用的收集資料的方法問卷法訪談法觀察法生物醫(yī)學測量法德費爾法自陳法結構