第七章藥物經(jīng)濟學在醫(yī)藥領域的應用

衛(wèi)生費用上漲導致各國對藥物經(jīng)濟學的研究日益重視。當前第1頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學是20世紀70年代發(fā)展起來的一門應用性學科，特別是近十年來發(fā)展迅速。其作為一個促進醫(yī)療衛(wèi)生資源合理有效利用的重要手段，在藥品定價、醫(yī)療保險目錄選擇、臨床合理用藥、新藥研發(fā)、預防與診治方案選擇等諸多方面具有重要的參考和指導作用。藥物經(jīng)濟學當前第2頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的發(fā)展現(xiàn)狀*Townsend于1986年首次提出；*1991年Bootman等人編寫了第一本藥物經(jīng)濟學專著；*目前藥物經(jīng)濟學在部分發(fā)達國家的應用和發(fā)展較為成熟；澳大利亞、美國及歐洲多個國家都先后制定和頒布了藥物經(jīng)濟研究準則、藥物經(jīng)濟學評價指南。當前第3頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的發(fā)展現(xiàn)狀我國：*1993年，張鈞等在《中國藥房》期刊上，發(fā)表了《藥物經(jīng)濟學概論及在我國運用的幾點設想》，揭開了我國藥物經(jīng)濟學研究的序幕。*2008年10月召開的中國藥學會藥物經(jīng)濟學專業(yè)委員會成立大會，標志著藥物經(jīng)濟學作為一個新的學科在中國這塊古老土地上的誕生，也為改革開放形勢下藥物經(jīng)濟學的發(fā)展奠定了基礎。當前第4頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的發(fā)展現(xiàn)狀我國：目前藥物經(jīng)濟學研究已開始融入到藥品研發(fā)與生產(chǎn)、定價與目錄遴選等相關(guān)層面。我國的科研院校也開始加強了藥物經(jīng)濟學的教學和研究力度當前第5頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學是指應用經(jīng)濟學的基本方法和分析技術(shù)，結(jié)合流行病學、決策學和生物統(tǒng)計學等多學科研究成果，全方位的測量、對比分析和評價不同藥物治療方案與其他治療方案，以及不同衛(wèi)生服務項目所產(chǎn)生的相對社會經(jīng)濟效果，以求最大限度地合理利用現(xiàn)有衛(wèi)生資源。藥物經(jīng)濟學的概念當前第6頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究目的

從全社會角度和整個人群的利益出發(fā)，研究如何合理選擇和利用藥物，使能夠以最低的治療成本，得到最好的醫(yī)療保健效果，使有限的醫(yī)藥衛(wèi)生資源得到最佳的和合理的分配，以最高的經(jīng)濟效率實現(xiàn)人類最大的健康改善。當前第7頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究核心

如何利用有限的醫(yī)藥資源使之產(chǎn)生最大的經(jīng)濟和社會效益。藥物經(jīng)濟學不僅能在藥品的研制、生產(chǎn)、使用和監(jiān)督管理等方面發(fā)揮重要指導作用，而且有助于國家醫(yī)藥衛(wèi)生政策的制定。當前第8頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究內(nèi)容

利用經(jīng)濟學的評價方法對醫(yī)療服務項目或干預措施進行評價，比較不同項目或方案之間的成本和收益，并進行相關(guān)的決策分析。其中成本分析和收益評價是藥物經(jīng)濟學研究的兩大要素。當前第9頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學中相關(guān)概念

藥物經(jīng)濟學研究中的成本通常包括：直接成本間接成本隱性成本

當前第10頁\共有47頁\編于星期五\21點

直接成本：指提供醫(yī)療服務所花的代價或資源的消耗，由直接醫(yī)療成本和直接非醫(yī)療成本兩部分組成。

直接醫(yī)療成本是指實施某方案或項目所消耗的醫(yī)藥資源，如醫(yī)療費、藥費、檢驗費、醫(yī)生的時間、工資、和其它保健成本。

直接非醫(yī)療成本是指患者尋求醫(yī)療服務而導致的個人消耗，如旅差費、食宿費、營養(yǎng)食品費等。藥物經(jīng)濟學中相關(guān)概念當前第11頁\共有47頁\編于星期五\21點

間接成本：指由于疾病、傷殘或死亡所造成的收入損失。包括休學、休工、早亡所造成的工資損失等。間接成本有時比直接成本高得多。

隱性成本：指難以用貨幣單位確切表達的成本。一般是指疾病、預防或診斷措施等引起的疼痛、恐懼、擔憂等肉體和精神上的痛苦和不適，以及生活與行動的不便等。藥物經(jīng)濟學中相關(guān)概念當前第12頁\共有47頁\編于星期五\21點

藥物經(jīng)濟學研究中的收益指實施預防、診斷或治療措施所產(chǎn)生的有利或有益的結(jié)果，包括直接收益和間接收益。

直接收益：是指實施預防、診斷或治療措施直接產(chǎn)生的有利或有益的結(jié)果，如患者的健康恢復和促進等；

間接收益：是指實施預防、診斷或治療措施間接產(chǎn)生的有利或有益的結(jié)果。如疾病療程縮短而減少的工資損失和家人陪護損失等。藥物經(jīng)濟學中相關(guān)概念當前第13頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

(一）成本最小化分析(CMA)成本最小化分析,即Cost一minimization-Aanlysis。用于兩種或多種藥物治療方案的選擇，雖然只對成本進行量化分析但也需要考慮效果，這是最小成本分析與成本分析的區(qū)別。當前第14頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（二）成本一效果分析(CEA）成本一效果分析,即Cost一Effective-Analysis。如果兩個或兩個以上的藥物療法有相同的治療目標,但有不同程度的療效時,那么可以采用成本效益分析,即給定成本的效果最大化或給定效果的成本最小化。這是藥物經(jīng)濟學評價中使用最廣泛的評價方法。當前第15頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（三）成本一效果分析(CEA）

例：Judy.W等對氯毗格雷預防冠狀動脈繼發(fā)疾病的藥物經(jīng)濟學分析發(fā)現(xiàn),成本一效果評價可以用來尋找最優(yōu)化的氯毗格雷使用策略。Chery.D等對華法林預防心房纖顫和中風的藥物經(jīng)濟學研究發(fā)現(xiàn),通常華法林療法顯示有成本一效果和成本節(jié)省效益。AndrewJ.Palmer等對厄貝沙坦治療糖尿病患者腎病的成本一效果研究顯示:厄貝沙坦的成本節(jié)省效益在治療早期,大多在治療2一3年內(nèi)就很明顯。當前第16頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（三）成本一效果分析(CEA）成本一效用分析,即Cost一utility-Analysis。適用于臨床結(jié)果指標不同的各種不同治療藥物之間的比較。這種分析方法使得對病人生活質(zhì)量治療產(chǎn)生的影響和生存可以一并考慮轉(zhuǎn)換成一個共同的衡量單位。衡量這種結(jié)果的最常用的方法是質(zhì)量調(diào)整生命年。當前第17頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（三）成本一效果分析(CEA）質(zhì)量調(diào)整生命年(QALYs):是一個常見結(jié)合生命數(shù)量和質(zhì)量的效益衡量方式。它的計算方法是,評估從治療中獲得的總的生命年數(shù)和以每年的生活質(zhì)量評分(或效用)衡量,以反映這一年的生活質(zhì)量。當前第18頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（三）成本一效果分析(CEA）傷殘調(diào)整生命年(DALY）:傷殘調(diào)整生命年(DALY）是類似QALYs的另一個指標,這是由世界銀行和世界衛(wèi)生組織量化全球疾病負擔而發(fā)展起來的。當前第19頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（三）成本一效果分析(CEA）健康生命年等值(HYEs):也提供了一個衡量生命數(shù)量和生活質(zhì)量的方法。QALYs是獨立地權(quán)衡每年的健康狀況。HYEs則考慮一序列的健康狀況和他們的時間長短,然后要求受訪者有多少人的健康生命年相等。當前第20頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（三）成本一效果分析(CEA）例：Quanv.D0an等進行生物制劑類癥狀改善抗風濕藥和傳統(tǒng)抗風濕藥的藥物經(jīng)濟學比較研究顯示,生物制劑類比傳統(tǒng)藥物花費高,但有更多的質(zhì)量調(diào)整生命年(QALY,)數(shù)。當前第21頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（四）成本一效益分析(CBA）成本－效益分析：將藥物治療的成本與所產(chǎn)生的效益歸化為以貨幣為單位的數(shù)字，用以評估藥物治療方案的經(jīng)濟性。當前第22頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學的研究方法

（四）成本一效益分析(CEA）例：J.A.Kanis等研究評估雷洛昔芬治療英國絕經(jīng)期婦女的成本一效益時采用質(zhì)量調(diào)整生命年和生命獲得年數(shù)作為取得的主要成果估計成本一效益。對照組：50歲是18000英鎊,60歲是23000英鎊,70歲是18000英鎊,80歲是21000英鎊。干預組:50歲是10000英鎊,60歲是24000英鎊,70歲是18000英鎊,80歲是20000英鎊。當前第23頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學評價

藥物經(jīng)濟學評價步驟：

明確研究的問題、確定藥物經(jīng)濟學評價的角度、確定比較方案、選用恰當?shù)乃幬锝?jīng)濟學評價方法、治療成本的估算、治療結(jié)果的測量、確定貼現(xiàn)率和時間偏好、計算經(jīng)濟學評價指標、敏感性分析、做出合理結(jié)論與解釋。當前第24頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第一、成本范圍界定。藥物治療的成本是綜合的，包括醫(yī)療費用、營養(yǎng)、交通、看護等直接成本，生產(chǎn)力損失的間接成本，以及生活質(zhì)量損失的“痛苦”成本。如果生活質(zhì)量問題是通過計算健康生命年在收益中體現(xiàn)，那么成本中可以不考慮“痛苦”成本。界定了成本的范圍，才能了解應該去收集哪些成本數(shù)據(jù)。當前第25頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第二、收益范圍界定。藥物治療的收益也是復雜的。很多醫(yī)學的內(nèi)容無法用錢來衡量，所以可以構(gòu)造某些醫(yī)學指標或生命時間指標來表示。當前第26頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第三、分析模型建立。建立合適的模型，這個模型必須能很好的模擬疾病和治療的發(fā)生發(fā)展過程，且能涵蓋上述的治療成本和收益內(nèi)容，將成本和收益內(nèi)容納入模型并進行計算，才能真正完整的進行經(jīng)濟學分析。

當前第27頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第三、分析模型建立。目前常用的模型有：決策樹模型、馬爾科夫模型、以及離散事件仿真模型。以下對這三種模型簡略介紹一下：（1）決策樹模型：比較適合治療結(jié)果比較簡單明確、時間比較短的情況，因此較適用于急性病治療的分析。

當前第28頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第三、分析模型建立。目前常用的模型有：決策樹模型、馬爾科夫模型、以及離散事件仿真模型。以下對這三種模型簡略介紹一下：（2）馬爾科夫模型：是一種狀態(tài)遷移模型，相比決策樹模型，馬爾科夫模型適用于分析長期多變的慢性病。當前第29頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第三、分析模型建立。目前常用的模型有：決策樹模型、馬爾科夫模型、以及離散事件仿真模型。以下對這三種模型簡略介紹一下：（3）離散事件仿真模型也適用于長期多變的慢性病，本質(zhì)上也是對疾病發(fā)生發(fā)展的模擬。當前第30頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第四、數(shù)據(jù)的搜集。藥物經(jīng)濟學研究中可以使用各種手段獲得的數(shù)據(jù)，例如臨床試驗、Meta分析、流行病學研究、病例記錄、甚至專家意見等，只要能夠說明數(shù)據(jù)的真實可靠性，就可以使用。

當前第31頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第五、敏感性分析。為分析不確定性取值對于研究結(jié)果的影響，在藥物經(jīng)濟學中我們通常采用敏感性分析技術(shù)，即在了解了不確定變量的取值范圍后，在該范圍內(nèi)變動該變量，觀察其變動對于經(jīng)濟學分析結(jié)果的影響。

當前第32頁\共有47頁\編于星期五\21點藥物經(jīng)濟學研究基本框架

第五、敏感性分析。針對研究中的數(shù)據(jù)變量，擬定其合理的變動區(qū)間，讓變量取值在區(qū)間內(nèi)變動，觀察其對分析結(jié)果的影響，從而來分析和判斷數(shù)據(jù)變動性對結(jié)果的影響情況。敏感性分析通常有如下幾種：

1.單變量分析方法

2.多變量聯(lián)動敏感性分析3.蒙特卡羅模擬當前第33頁\共有47頁\編于星期五\21點

在醫(yī)藥涉及的各個領域中，藥物經(jīng)濟學都發(fā)揮著巨大的作用。藥物經(jīng)濟學通過對成本和結(jié)果的測量和比較，優(yōu)選最佳方案或計劃，服務對象涵蓋了與醫(yī)藥相關(guān)的各個部門。藥物經(jīng)濟學的應用當前第34頁\共有47頁\編于星期五\21點1．用于醫(yī)療保險目錄的遴選藥物經(jīng)濟學可以為制定《國家基本藥物目錄》、《醫(yī)療保險用藥報銷目錄》以及為其它重大衛(wèi)生經(jīng)濟學問題提供科學參考依據(jù)。大多數(shù)發(fā)達國家將藥物經(jīng)濟學評價用于藥品報銷目錄的確定。藥物經(jīng)濟學的應用當前第35頁\共有47頁\編于星期五\21點2.指導臨床合理用藥，減輕患者與社會負擔藥物的不合理使用是當前亟需解決的迫切問題。藥物經(jīng)濟學在治療中關(guān)注點就是同時評價特定治療、藥物或服務的成本與結(jié)果比。藥物經(jīng)濟學的分析關(guān)鍵在于平衡成本與結(jié)果，在二者之間尋找一個最佳契合點。藥物經(jīng)濟學的應用當前第36頁\共有47頁\編于星期五\21點3.指導新藥定價,完善藥品定價制度藥品價值大小不僅取決于藥品的成本，而且應該取決于其收益的大小。藥品經(jīng)濟學可以從國家、醫(yī)療服務提供者、第三方付費者以及終端消費者等不同的立場和觀點，分別從全社會、醫(yī)療機構(gòu)、保險機構(gòu)和患者等不同的角度和觀點來進行研究藥物經(jīng)濟學的應用當前第37頁\共有47頁\編于星期五\21點4.為藥品的研發(fā)、生產(chǎn)和經(jīng)營提供指導在藥物研發(fā)領域應用藥物經(jīng)濟學可從根本上提高藥物的經(jīng)濟性和效益，為藥品研發(fā)指明方向，減少新藥研究開發(fā)失敗的損失，為制定科學合理的藥品出廠價格及相關(guān)政策提供依據(jù)。藥物經(jīng)濟學的應用當前第38頁\共有47頁\編于星期五\21點4.為藥品的研發(fā)、生產(chǎn)和經(jīng)營提供指導對于制藥公司，做藥物經(jīng)濟學研究有如下意義：

③申請醫(yī)保時，如果有藥物經(jīng)濟學研究數(shù)據(jù)，可以為藥品的價格合理性和產(chǎn)品價值提供支持。④產(chǎn)品上市后，隨著市場競爭策略的需要和產(chǎn)品價格調(diào)整的需要，開展相應的藥物經(jīng)濟學研究，對產(chǎn)品進行支持。藥物經(jīng)濟學的應用當前第39頁\共有47頁\編于星期五\21點4.為藥品的研發(fā)、生產(chǎn)和經(jīng)營提供指導對于制藥公司，做藥物經(jīng)濟學研究有如下意義：

①早期研究，幫助產(chǎn)品定價。即：基于對新產(chǎn)品治療產(chǎn)出和成本的預測性分析，來幫助產(chǎn)品定價。②上市時，如果有藥物經(jīng)濟學研究數(shù)據(jù)，可以幫助申請價格和為新產(chǎn)品上市的營銷提供支持。藥物經(jīng)濟學的應用當前第40頁\共有47頁\編于星期五\21點案例：從Sovaldi驚人天價看藥物經(jīng)濟學博弈

——美國丙肝和高大上的Sovaldi那點事兒藥物經(jīng)濟學的應用當前第41頁\共有47頁\編于星期五\21點案例：從Sovaldi驚人天價看藥物經(jīng)濟學博弈

目前，在美國，超過400萬慢性丙型肝炎患者，其中大部分出生于1945年~1965年嬰兒潮時期。慢性丙型肝炎已經(jīng)成為美國導致肝癌和肝移植的首要原因，丙肝作為致死病因被譽為“隱匿殺手”，每年大約有15000名患者死于HCV相關(guān)疾病，已超過了HIV/AIDS。藥物經(jīng)濟學的應用當前第42頁\共有47頁\編于星期五\21點案例：從Sovaldi驚人天價看藥物經(jīng)濟學博弈

2013年末，吉利德科學公司具有突破性療效，被稱為丙肝治療史上具有劃時代意義的Sovaldi（sofosbuvir）橫空出世，如同黑夜里的一道閃電，Sovaldi瞬間點亮了天空。各種上市前的造勢工作都在為Sovaldi的高價出場做鋪墊，但是當吉利德宣布旗下抗丙肝新藥sofosbuvir(Sovaldi)每片售價1000美元時，驚人天價引起廣泛關(guān)注。藥物