2024年中盤點(diǎn)-核酸多肽研發(fā)進(jìn)展白皮書-2024.07-26正式版

核酸和多肽類療法2024年上半年盤點(diǎn)藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)出品2024年

6月目錄：2024年核酸和多肽類療法亮點(diǎn)總結(jié)

–

第

1頁2024年核酸和多肽類新藥獲批趨勢

-第

2–4頁2024年核酸和多肽類新藥研發(fā)趨勢

-第

5–11頁2024年核酸和多肽類療法早期投融資趨勢

-第

12–13頁2024年獲得早期投融資的核酸和多肽類療法新銳列表

–

第

14–16頁2024年獲得大額投融資的核酸和多肽類療法新銳介紹–

第

17–23頁藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)微信矩陣介紹

–

第

24頁ForPersonalUseOnly亮點(diǎn)總結(jié)?2024上半年兩款核酸療法首次獲批上市，都體現(xiàn)了重要技術(shù)創(chuàng)新：Rytelo是全球首款端粒酶靶向療法，mRESVIA是首款基于

mRNA技術(shù)的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。?多肽領(lǐng)域在

2024年上半年迎來一款重磅療法，超長效基礎(chǔ)胰島素類似物諾和期先后獲得瑞士、加拿大、歐盟、中國的監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市。??2024下半年兩款核酸類療法和

4款多肽類療法有望獲批。全球大型藥企臨床在研管線涵蓋近

40款核酸類療法。RNA干擾（RNAi）療法大多治療心血管疾病、脂肪肝等常見代謝類疾病。RNA疫苗除了應(yīng)用于傳染性疾病預(yù)防，也正在變革癌癥治療。??全球大型藥企臨床在研管線涵蓋超

20款多肽類療法。近一半聚焦肥胖、糖尿病等代謝內(nèi)分泌疾?。黄溆喔采w癌癥、心血管疾病、自身免疫性疾病等方向?？诜h(huán)肽、抗體-多肽偶聯(lián)藥物的涌現(xiàn)反映了肽類設(shè)計(jì)技術(shù)的進(jìn)步。2024年分別有

11家核酸類療法新銳和

7家多肽類療法新銳完成早期融資。多肽新銳的技術(shù)聚焦于開發(fā)包括大環(huán)肽在內(nèi)的大環(huán)分子來解決難以成藥靶點(diǎn)，以及結(jié)合其他分子類型的復(fù)雜多肽。更受風(fēng)投青睞的核酸新銳所采取的技術(shù)包括寡核苷酸偶聯(lián)藥物、通過

mRNA編碼安全插入全新基因、潛在治療多種疾病的反義寡核苷酸（ASO）療法。免責(zé)聲明：藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)專注介紹全球生物醫(yī)藥健康研究進(jìn)展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。本報(bào)告數(shù)據(jù)來源截至

2024年

6月末，根據(jù)公司新聞稿等公開信息整理和分析。1ForPersonalUseOnly2024上半年兩款突破性核酸類療法獲批，下半年或再迎兩款近

10年全球范圍內(nèi)獲批的核酸類療法預(yù)計(jì)獲批全球首批82*553322212013

2014

2015

2016

2017

2018

2019

2020

2021

2022

2023

2024注：數(shù)據(jù)來源為美國細(xì)胞和基因治療學(xué)會（ASCGT）及全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)公開信息，以全球首次批準(zhǔn)計(jì)算。數(shù)據(jù)截至

2024年

6月

30日。2024年全球范圍內(nèi)首次批準(zhǔn)的核酸類療法首批日期藥物公司適應(yīng)癥作用機(jī)制及批準(zhǔn)機(jī)構(gòu)mRNA疫苗；編碼

RSV的穩(wěn)定融合前

F糖蛋白mRESVIA（mRNA-1345）呼吸道合胞病毒感染2024/5/31美國

FDAModernaRytelo（imetelstat）骨髓增生異

寡核苷酸；端粒酶

2024/6/6常綜合征

抑制劑美國

FDAGeron??2024上半年兩款核酸療法首次獲批上市，都體現(xiàn)了重要技術(shù)創(chuàng)新。Rytelo是全球首款端粒酶靶向療法，自

1984年端粒酶被發(fā)現(xiàn)以來，經(jīng)過近

40年科研耕耘終于開花結(jié)果。端粒是染色體末端的保護(hù)帽，每次細(xì)胞分裂時都會自然縮短。在骨髓增生異常綜合征中，異常骨髓細(xì)胞通常表達(dá)端粒酶，端粒酶會重建端粒，從而導(dǎo)致不受控制的細(xì)胞分裂。Rytelo通過抑制端粒酶活性，可以抑制癌變干細(xì)胞和祖細(xì)胞不可控制的增殖，誘導(dǎo)癌變細(xì)胞凋亡，改變疾病進(jìn)程。2ForPersonalUseOnly?mRESVIA是首款基于

mRNA技術(shù)的

RSV疫苗，也是在

COVID-19疫苗之外首個基于

mRNA技術(shù)的獲批產(chǎn)品，標(biāo)志著

mRNA療法的開發(fā)和應(yīng)用擴(kuò)展至更廣泛疾病領(lǐng)域。2024下半年有望獲批的核酸類療法在研療法公司潛在適應(yīng)證靶點(diǎn)/機(jī)制監(jiān)管審評進(jìn)展NDA已于

2024年

5月獲中國

NMPA受理；于

2024年

6月獲美

國

FDA受

理

，PDUFA日期為

2025年

3月

28日siRNA；降低抗凝血酶水平，促進(jìn)凝血酶生成，重新平衡止血功能并預(yù)防出血治療血友病

A與血友病

BFitusiran賽諾菲NDA已于

2024年

6月獲美國

FDA接受并獲優(yōu)先審評資格，預(yù)計(jì)在

2024年

12月

19日前完成審評；同時準(zhǔn)備在歐盟和加拿大遞交上市申請家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）ASO；抑制機(jī)體產(chǎn)生

apoC3OlezarsenIonis?展望

2024下半年，兩款治療核酸類療法有望首次獲批，分別為治療血友病的小干擾

RNA（siRNA）療法

fitusiran，和用于降脂的

ASO療法olezarsen。3ForPersonalUseOnly超長效胰島素獲批，2024下半年

4款多肽療法有望獲批?在多肽領(lǐng)域，2024年上半年不可不提的一款重磅療法是諾和諾德開發(fā)的超長效基礎(chǔ)胰島素類似物諾和期（Awiqli，insulinicodec），自

2024年

3月起先后獲得瑞士、加拿大、歐盟、中國監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市。這款胰島素每周一次皮下注射即可滿足一整周的基礎(chǔ)胰島素需求，其氨基酸結(jié)構(gòu)有三處進(jìn)行了替換，有助于減少

icodec的酶促降解，同時

icodec的結(jié)構(gòu)上附加了二十烷脂肪二酸鏈，使該分子能夠更強(qiáng)有力且可逆地與白蛋白結(jié)合，從而將半衰期延長至

196小時（約

8天），并在經(jīng)過

3-4次每周一次注射后血液中藥物濃度達(dá)到穩(wěn)定狀態(tài)。?展望

2024下半年，全球范圍內(nèi)

4款多肽類療法有望迎來獲批，作用機(jī)制主要集中在

GLP-1相關(guān)通路。在研療法公司潛在適應(yīng)證靶點(diǎn)/機(jī)制監(jiān)管審評進(jìn)展依

賴

腸

外

營

養(yǎng)支

持

的

短

腸

綜合征（SBS）PDUFA日

期

為2024年

12月

22日ZealandPharma長效

GLP-2激動劑GlepaglutideNDA于

2023年

9月

獲

中

國

NMPA受理，預(yù)計(jì)最早將于

2024年第四季度獲批單

藥

或

聯(lián)

合

二維派那肽（PB-119）長效

GLP-1受體激動劑派格生物

甲雙胍治療

2型糖尿病成

人

肥

胖

或

超長效GLP-NDA于

2024年

2瑪仕度肽（IBI-362）信達(dá)生物

重

患

者

的

長

期

1/GCG受體雙

月

獲

中

國

NMPA體重控制重激動劑受理NDA于

2024年

4月

獲

中

國

NMPA受理長效

GLP-1受體激動劑艾本那肽常山藥業(yè)

2型糖尿病4ForPersonalUseOnly大型藥企已對核酸和多肽類療法進(jìn)行深入布局20家大型藥企中的核酸類（左）與多肽類（右）管線分布RNAi多肽RNA疫苗1411ASO10其他337557511141期2期3期注冊1期2期3期注：數(shù)據(jù)來源為各藥企公開信息，截至

2024年

6月。20家大型藥企參考行業(yè)媒體FiercePharma2024年

4月榜單。部分療法已有適應(yīng)癥獲批，但仍在推進(jìn)更多適應(yīng)癥/地區(qū)的研究與監(jiān)管申請：包括

2款新適應(yīng)癥注冊階段的核酸類療法、1款新適應(yīng)癥

3期在研核酸類療法；4款新適應(yīng)癥

3期在研多肽類療法。?全球大型藥企臨床在研管線涵蓋近

40款核酸類療法。其中以

RNAi療法最為常見，且RNAi療法大多治療心血管疾病、脂肪肝等常見代謝類疾病，反映出新模式對常見疾病治療格局的深遠(yuǎn)影響。?核酸類在研數(shù)量第二多的為

RNA疫苗，值得關(guān)注的是，在傳染性疾病以外，兩款個體化新抗原

mRNA疫苗用于癌癥：默沙東和

Moderna聯(lián)合開發(fā)的疫苗

V940（mRNA-4157）正在針對黑色素瘤、非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）開展

3期臨床研究，針對皮膚鱗狀細(xì)胞癌開展

2/3期臨床研究；羅氏和BioNTech聯(lián)合開發(fā)的

autogenecevumeran（RG6180）正在實(shí)體瘤患者中開展

2期臨床研究。?全球大型藥企臨床在研管線涵蓋超

20款多肽類療法。其中近一半聚焦于肥胖、糖尿病等代謝內(nèi)分泌疾病，其中

9款靶向

GLP-1等腸促胰島素信號通路，4款靶向胰淀素，這些療法大多已處于

2/3期。5ForPersonalUseOnly??在研肽類其他治療方向還包括癌癥、心血管疾病、自身免疫性疾病等。其中多款已處于臨床

3期研發(fā)階段，例如：武田的天然激素鐵調(diào)素的肽模擬物

rusfertide（TAK-121），治療罕見癌癥真性紅細(xì)胞增多癥；默沙東的PCSK9抑制劑

MK-0616，治療高膽固醇血癥；強(qiáng)生靶向

IL-23的

JNJ-2113，擬治療銀屑病。在肽類分子類型上，除了常規(guī)多肽，羅氏正在臨床

1期開發(fā)中的

LUNA18為口服環(huán)肽、輝瑞正在臨床

2期開發(fā)的

PF-08046045和安進(jìn)正在臨床

2期開發(fā)的

MariTide均為抗體-多肽偶聯(lián)藥物，反映了肽類設(shè)計(jì)技術(shù)的進(jìn)步。6ForPersonalUseOnly全球大型藥企近

40款在研核酸類療法一覽公司安進(jìn)在研療法靶點(diǎn)/機(jī)制擬治療疾病在研最高階段動脈粥樣硬化性心血管疾（ASCVD）Olpasiran（AMG890）siRNA，降低Lp(a)3期歐盟、加拿大監(jiān)管機(jī)構(gòu)審評中（已獲美國

FDA批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣心肌?。ˋTTRCM）ASO，抑制轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白產(chǎn)生Wainua（eplontersen）阿斯利康A(chǔ)TTRv-PN）COVIDmRNAVLPvaccine阿斯利康阿斯利康阿斯利康禮來mRNA疫苗COVID-19腎臟病1期1期1期1期3期1期1期2期3期2期siRNA，靶向補(bǔ)體因子

C3ALXN2030AZD6912siRNA，靶向CFB類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎心血管疾病ASCVDsiRNA，靶向APOC3APOC3siRNALepodisiran（LY3819469）siRNA，抑制Apo(a)合成禮來代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）siRNA，靶向PNPLA3禮來PNPLA3siRNASCAPsiRNAsiRNA，靶向SCAP禮來MASHsiRNA，減少ANGPTL3蛋

ASCVD白表達(dá)Solbinsiran（LY3561774）禮來Bepirovirsen（GSK3228836）

肝病毒復(fù)制ASO，中止乙葛蘭素史克葛蘭素史克慢性乙肝流感GSK4382276mRNA疫苗7ForPersonalUseOnly葛蘭素史克葛蘭素史克葛蘭素史克葛蘭素史克默沙東GSK4396687GSK5462688mRNA疫苗COVID-192期1期2期2期3期3期RNA編輯寡

α1

抗胰蛋白酶缺核苷酸乏癥Daplusiran+tomligisiran（GSK5637608）siRNA，靶向乙肝病毒慢性乙肝siRNA，沉默HSD17B13GSK4532990MASHV940個體化新抗原

黑色素瘤、（mRNA-4157）

mRNA疫苗NSCLCPelacarsen（TQJ230）ASO，降低Lp(a)諾華預(yù)防心血管事件兒童高血脂、LDL-C升高患者的心血管事件預(yù)防3期（已在多地獲批其他適應(yīng)癥）Leqvio（inclisiran）ASO，降低PCSK9諾華siRNA，靶向LXRα諾和諾德諾和諾德LXRαMASHMASH1期1期siRNA，靶向MARC1MARC1美國

FDA審評中（已獲美國

FDA批準(zhǔn)用于成人，針對兒童為緊急使用授權(quán)）Comirnaty（tozinameran）預(yù)防兒童COVID-19輝瑞mRNA疫苗輝瑞輝瑞輝瑞輝瑞PF-07252220PF-07911145PF-07926307PF-07960613mRNA疫苗mRNA疫苗mRNA疫苗預(yù)防成人流感預(yù)防水痘3期1期3期2期預(yù)防

COVID-19和流感mRNA疫苗預(yù)防

COVID-198ForPersonalUseOnly輝瑞PF-07845104mRNA疫苗預(yù)防成人流感1期3期2期2期2期2期2期2期1期RG6299（IONIS-FB-LRx）ASO，抑制補(bǔ)體因子

B羅氏IgA腎病ASO，抑制所有亨廷頓蛋白

亨廷頓病Tominersen（RG6042）羅氏的表達(dá)Autogenecevumeran（RG6180）個體化新抗原羅氏實(shí)體瘤mRNA疫苗siRNA，選擇性敲低乙肝病

慢性乙肝毒基因表達(dá)Xalnesiran（RG6346）羅氏Zilebesiran（RG6615）siRNA，減少血管緊張素原羅氏高血壓單鏈寡核苷酸，靶向

PD-慢性乙肝L1的

mRNARG6084（PD-L1LNA）羅氏呼吸道合胞病賽諾菲賽諾菲賽諾菲武田SP0256SP0273Fitusiran毒

mRNA疫

RSV感染苗四價流感mRNA疫苗流感siRNA，降低抗凝血酶含量以增加凝血酶血友病

A、血友

中國、美國監(jiān)管病

B機(jī)構(gòu)審評中RNAi，降低AAT和

Z-AAT水平Fazirsiran（TAK-999）α1

抗胰蛋白酶缺乏癥相關(guān)肝病3期注：按公司英文名首字母排序9ForPersonalUseOnly全球大型藥企超

20款在研多肽類療法一覽最高研發(fā)階段擬治療疾病公司在研療法靶點(diǎn)/機(jī)制最高研發(fā)階段艾伯維CLF065GLP-2受體激動劑

炎癥性腸病1期3期小兒繼發(fā)性甲Parsabiv（etelcalcetide）安進(jìn)鈣敏感受體激動劑

狀旁腺功能亢

（已在多地獲批用進(jìn)于成人治療）MariTide（AMG133）靶向

GIP受體單抗偶聯(lián)

GLP-1類似物安進(jìn)肥胖2期肥胖及相關(guān)并發(fā)癥阿斯利康A(chǔ)ZD6234長效胰淀素類似物1期1期3期1期1期2期2期勃林格殷格翰

C3結(jié)合多肽結(jié)合

C3視網(wǎng)膜健康肥胖Survodutide（BI456906）GLP-1/GCG受體雙重激動劑勃林格殷格翰禮來LA-ANP長效心房鈉尿肽未公布心衰禮來Nisotirostide糖尿病Eloralintide（LY3841136）禮來長效胰淀素激動劑

肥胖Mazdutide（LY3305677）

重激動劑GLP-1/GCG受體雙禮來肥胖Retatrutide（LY3437943）

體三重激動劑GLP-1/GIP/GCG受禮來肥胖、糖尿病3期3期Mounjaro/ZepboGLP-1/GIP受

體

雙

肥胖、心血管

（已獲美國

FDA批禮來und（tirzepatide）重激動劑疾病、OSA準(zhǔn)治療

2型糖尿病、肥胖）結(jié)合肝臟細(xì)胞表面3期（已在歐盟、英國、瑞士獲批）Hepcludex（bulevirtide）的

NTCP受體，抑制病毒進(jìn)入細(xì)胞及擴(kuò)散吉利德強(qiáng)生慢性丁肝銀屑病JNJ-2113IL-233期10ForPersonalUseOnlyEfinopegdutideGLP-1/GCG受體雙默沙東MASH2期3期1期（MK-6024）重激動劑默沙東MK-0616PCSK9抑制劑高膽固醇血癥肥胖胰淀素/GLP-1受體雙重受體激動劑諾和諾德Amycretin胰淀素類似物、GLP-諾和諾德諾和諾德CagriSema1受體激動劑固定劑

糖尿病、肥胖量組合3期3期Ozempic/Rybelsus/Wegovy糖尿病、肥胖、GLP-1受體激動劑

MASH、阿爾

（已在多地獲批其（semaglutide）茨海默病他適應(yīng)癥）PF-08046045（SGN-35T）實(shí)體瘤、淋巴瘤輝瑞羅氏武田靶向

CD302期LUNA18RAS抑制劑實(shí)體瘤1期3期Rusfertide（TAK-121）天然激素鐵調(diào)素的

真性紅細(xì)胞增肽模擬物多癥注：按公司英文名首字母排序11ForPersonalUseOnly近

3年核酸和多肽類療法新銳早期融資趨勢近

3年核酸類療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢7.276.645.203.903.183.15132.602.222.11101.97977766552022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元）投融資事件數(shù)量近

3年多肽類療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢3.002.562.041.891.671.401.281.121.02660.51555444332022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元）

投融資事件數(shù)量注：早期融資定義為

B輪及之前的融資輪次，且融資金額超過

1000萬美元。如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時匯率進(jìn)行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數(shù)據(jù)截至

2024年

6月

30日。12ForPersonalUseOnly??2024年分別有

11家核酸類療法新銳和

7家多肽類療法新銳完成早期融資，融資總額逾

7億美元。從技術(shù)特點(diǎn)來看，3家多肽新銳開發(fā)包括大環(huán)肽在內(nèi)的大環(huán)分子，解決難以成藥靶點(diǎn)，包括由蛋白設(shè)計(jì)先驅(qū)

DavidBaker教授聯(lián)合創(chuàng)立的

Vilya公司；其他多肽新銳開發(fā)以多肽為配體的核藥、多肽偶聯(lián)藥物、多肽融合蛋白。?核酸領(lǐng)域中，siRNA療法新銳

AlysPharmaceuticals完成高達(dá)

1億美元的種子輪融資。Alys公司致力于重新定義皮膚病治療，具有多種平臺技術(shù)與

10多條研發(fā)管線，在研療法有多款為寡核苷酸偶聯(lián)藥物，也包括復(fù)雜抗體、小分子、多肽等。該公司的目標(biāo)是

3年內(nèi)完成

7至

10項(xiàng)臨床概念驗(yàn)證，以及至少

1個項(xiàng)目進(jìn)入臨床注冊研究。其他融資較高的核酸新銳同樣擁有獨(dú)特的技術(shù)，比如基于自然界中可編程遺傳元件，通過

mRNA編碼安全插入全新基因；開發(fā)有潛力治療

9種疾病的

ASO療法。13ForPersonalUseOnly近兩年獲得早期融資的核酸類療法新銳公司列表公司名融資輪次融資金額融資時間ExsilioTherapeuticsVicoTherapeuticsEnvisagenicsA輪8200萬美元1150萬歐元2500萬美元1340萬美元近億元人民幣超

5000萬美元近億元人民幣1億美元2024-06-252024-06-242024-06-052024-05-232024-04-302024-04-082024-03-282024-02-122024-01-172024-01-052024-01-042023-12-062023-12-012023-11-282023-11-082023-11-012023-11-012023-10-262023-10-252023-10-092023-09-192023-09-062023-09-012023-08-24B輪B輪RadarTherapeutics星核迪賽種子輪天使輪A輪昂拓生物赫吉亞A1輪種子輪B輪AlysPharmaceuticalsComancheBiopharmaVicoTherapeuticsResalisTherapeutics榮燦生物7500萬美元6000萬美元1000萬歐元超億元人民幣超

8000萬美元4150萬美元4000萬美元1億元人民幣3億元人民幣近億元人民幣1000萬美元6000萬美元5000萬美元1060萬美元1800萬美元1400萬美元B輪A輪A輪圣因生物A+輪B輪AroBiotherapeuticsAscidianTherapeutics浩博醫(yī)藥A輪Pre-A+輪A+輪Pre-A輪種子輪B輪舶望制藥凌泰氪生物FlashpointTherapeutics靖因藥業(yè)ReCodeTherapeuticsB輪RejuvenationTechnologies種子輪Pre-A輪種子輪14InnovacTherapeuticsExcepGenForPersonalUseOnly環(huán)碼生物A輪數(shù)千萬美元2023-08-152023-08-092023-06-202023-06-132023-05-232023-05-122023-05-032023-04-262023-04-142023-03-142023-03-102023-03-092023-03-022023-02-272023-02-272023-02-232023-01-252023-01-202023-01-06AlltrnaB輪1.09億美元3億元人民幣1650萬美元超

3億美元3610萬美元4200萬歐元2.7億美元威斯津生物A輪FeldanTherapeuticsReNAgadeTherapeuticsComancheBiopharmaARTHExBiotechOrbitalTherapeuticsSynaptixBioB輪A輪A輪B輪A輪A輪1105萬美元5200萬美元超億元人民幣8800萬美元超億元人民幣近億美元SwitchTherapeutics慧療生物A輪Pre-A輪B輪QurAlis星曜坤澤Pre-A輪A++輪Pre-A+輪種子輪A輪嘉晨西海仁景生物近億元人民幣1000萬歐元3500萬美元4600萬美元近億元人民幣ResalisTherapeuticsAtomicAIADARxPharmaceuticals瑞吉生物B1輪Pre-B輪2024

年獲得

5000

萬美元以上早期融資額的新銳詳細(xì)介紹請見第

17-23

頁。15ForPersonalUseOnly近兩年獲得早期融資的多肽類療法新銳公司列表公司名融資輪次融資金額融資時間RapafusynPharmaceuticalsA輪2800萬美元7100萬美元2024-06-20VilyaA輪（含

2022年完成

2024-06-045000萬美元）藍(lán)納成B+輪種子輪B輪3億元人民幣1200萬美元5600萬美元9000萬元2024-04-252024-02-212024-02-062024-01-262024-01-042023-12-192023-11-272023-10-312023-10-252023-09-072023-09-072023-08-282023-07-262023-06-132023-04-182023-04-172023-03-142023-03-132023-03-062023-01-192023-01-092023-01-04InsamoAttralus星聯(lián)肽Pre-A輪B輪輻聯(lián)科技4730萬美元3200萬美元近

2億元人民幣3250萬美元1000萬美元1.75億美元6500萬歐元4600萬美元1000萬美元1650萬美元2275萬歐元數(shù)千萬美元UnnaturalProducts質(zhì)肽生物A輪B+輪A輪ImaginePharmaFlashpointTherapeuticsMarianaOncologyCorteriaPharmaceuticalsi2oTherapeuticsAsclepiXTherapeuticsFeldanTherapeuticsAriceumTherapeuticsN1Life種子輪B輪A輪A輪A3輪B輪A輪Pre-A輪A輪TeiturTrophics呈元科技2800萬歐元數(shù)千萬美元Pre-A輪B輪質(zhì)肽生物近億元人民幣1000萬美元3000萬美元5.8億元人民幣EndevicaBioAethonTherapeutics惠升生物B輪A輪A+輪2024年獲得

5000萬美元以上早期融資額的新銳詳細(xì)介紹請見第

17-23頁。16ForPersonalUseOnlyAlysPharmaceuticalsAlysPharmaceuticals由投資公司

Medicxi和多位知名的皮膚病學(xué)和科學(xué)專家（其中包括諾貝爾獎得主

CraigMello博士）共同創(chuàng)立，致力于重新定義皮膚病治療的前景。Alys是由

Medicxi將

6家專注于皮膚適應(yīng)癥的生物科技公司結(jié)合而推出的，具有多種平臺技術(shù)與研發(fā)管線。Alys已確認(rèn)了目標(biāo)疾病中經(jīng)過廣泛驗(yàn)證的分子靶點(diǎn)，并對應(yīng)開發(fā)不同分子類別的活性藥物成分（API）與多種載體策略（包括共價結(jié)合和專有遞送方法）。Alys目前正在推進(jìn)

10多個活躍項(xiàng)目，在研療法有多款為寡核苷酸偶聯(lián)藥物，也包括復(fù)雜抗體、小分子、肽等，致力于在特應(yīng)性皮炎、白癜風(fēng)、斑禿和慢性自發(fā)性蕁麻疹等適應(yīng)癥中取得突破。除了專注在這些領(lǐng)域外，Alys的管線還包括具未竟醫(yī)療需求適應(yīng)癥的項(xiàng)目，例如肥大細(xì)胞增多癥、皮膚

T細(xì)胞淋巴瘤或腫瘤治療皮膚副作用的預(yù)防。憑借其尖端平臺，其管線將可能進(jìn)一步增長。Alys于

2024年

2月獲得

1億美元種子融資，用于免疫皮膚疾病領(lǐng)域當(dāng)中創(chuàng)新療法的開發(fā)，實(shí)現(xiàn)到

2026年底前完成

7至

10項(xiàng)概念驗(yàn)證（POC）以及至少一個項(xiàng)目進(jìn)入臨床注冊研究的目標(biāo)。17ForPersonalUseOnlyExsilioTherapeuticsExsilioTherapeutics公司于

2024年

6月宣布走出隱匿模式，并完成

8200萬美元的

A輪融資。Exsilio致力于開發(fā)基于自然界中可編程遺傳元件的基因藥物，用于治療多種疾病。這些元件可以通過

mRNA編碼，它們能夠精確地將新基因插入到細(xì)胞

DNA中的安全位點(diǎn)，具有可重復(fù)給藥的潛力。Exsilio的跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)已經(jīng)建立了一個藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)平臺，結(jié)合預(yù)測性的計(jì)算機(jī)模型和傳統(tǒng)實(shí)驗(yàn)，以發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)這些用于將治療性基因整合到安全位點(diǎn)的元件。由于

Exsilio的療法使用

mRNA編碼，它們可以使用現(xiàn)有的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）平臺進(jìn)行遞送。這些平臺具有安全、高效、可擴(kuò)展且成本效益高等多種特征。18ForPersonalUseOnlyComancheBiopharmaComancheBiopharma于

2024年初宣布完成

7500萬美元的

B輪融資。獲得資金將用于開發(fā)治療先兆子癇（preeclampsia）的

RNAi療法，其新聞稿指出，該療法有望成為首款治療這一疾病根本原因的療法。先兆子癇是一種常見且嚴(yán)重的妊娠并發(fā)癥，每年全球約有

1000萬婦女受到影響。它可能導(dǎo)致母親和嬰兒出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，包括多器官損傷、癲癇發(fā)作和早產(chǎn)。目前，唯一可停止先兆子癇進(jìn)展的方法是提早分娩。先兆子癇的原因之前一直未得到澄清。Comanche的科學(xué)創(chuàng)始人發(fā)現(xiàn)，患有先兆子癇的婦女血液中

sFlt1蛋白的水平過高。這種蛋白質(zhì)由胎盤產(chǎn)生，水平過高時對母親的血管造成嚴(yán)重?fù)p害，并妨礙新血管的生長。過量產(chǎn)生的

sFlt1及隨之而來的血管損傷導(dǎo)致了先兆子癇的常見母體癥狀。Comanche公司的主要

RNAi候選藥物

CBP-4888由兩種

siRNA構(gòu)成，靶向胎盤產(chǎn)生的

sFLT1mRNA亞型。它通過減少胎盤產(chǎn)生的

sFLT1蛋白，降低母體血液中的

sFLT1蛋白水平。該公司計(jì)劃使用

B輪融資獲得的資金，于今年晚些時候啟動

CBP-4888在妊娠先兆子癇患者中的臨床研究。該公司最近已完成一項(xiàng)在育齡女性健康志愿者中進(jìn)行的

1期臨床試驗(yàn)?；?/p>

sFlt1的預(yù)測性診斷已經(jīng)問世。2023年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一種血液檢測，可以在出現(xiàn)癥狀之前預(yù)測嚴(yán)重的先兆子癇。這種診斷將成為

Comanche設(shè)計(jì)CBP-4888臨床試驗(yàn)的重要工具，用于識別靶標(biāo)蛋白水平升高的妊娠，排除那些有其他潛在疾病的妊娠。ScottJohnson博士是

Comanche公司的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人。加入Comanche之前，他是

TheMedicinesCompany的聯(lián)合創(chuàng)始人，并在

1996-2009年擔(dān)任該公司董事，負(fù)責(zé)評估該公司的長期全球戰(zhàn)略以及創(chuàng)新產(chǎn)品的許可或收購，其中包括

RNAi療法

inclisiran。19ForPersonalUseOnlyVilya隨著

AlphaFold等人工智能（AI）工具的出現(xiàn)，蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)預(yù)測和設(shè)計(jì)成為最先受益的領(lǐng)域之一，該領(lǐng)域的重大突破正以“日新月異”的速度不斷涌現(xiàn)。華盛頓大學(xué)蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)研究所所長

DavidBaker教授帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)一次又一次地顛覆蛋白設(shè)計(jì)的規(guī)則。2024年

4月，Baker教授團(tuán)隊(duì)在頂尖學(xué)術(shù)雜志《科學(xué)》上發(fā)表最新研究，其團(tuán)隊(duì)開發(fā)的人工智能平臺能夠系統(tǒng)性地生成近

1500萬個全新環(huán)肽，而且它們具有吸引人的藥學(xué)特征。與抗體等生物制品相比，大環(huán)分子的分子量更小，可以口服使用，并且穿過細(xì)胞膜靶向細(xì)胞內(nèi)的蛋白。而與傳統(tǒng)小分子相比，環(huán)狀結(jié)構(gòu)讓大環(huán)分子更容易影響蛋白質(zhì)之間的相互作用，從而靶向傳統(tǒng)小分子藥物和線性多肽難于靶向的靶點(diǎn)。這項(xiàng)研究在系統(tǒng)性地生成大環(huán)分子方面帶來了突破。Baker教授指出，這項(xiàng)研究揭示了發(fā)現(xiàn)具有更強(qiáng)療效和選擇性的大環(huán)分子藥物的新方向。這家名為

Vilya的初創(chuàng)公司正是基于這篇論文中的核心技術(shù)，由

Baker教授聯(lián)合創(chuàng)建，正在利用其平臺專注于既往難以成藥的治療靶點(diǎn)。2024年

6月，這家

AI大環(huán)類藥物研發(fā)初創(chuàng)公司宣布完成了

7100萬美元的

A輪擴(kuò)展融資。Vilya的基礎(chǔ)技術(shù)利用先進(jìn)的計(jì)算方法，以原子級精度和增強(qiáng)的藥物樣屬性設(shè)計(jì)新穎的環(huán)狀大分子。而傳統(tǒng)的發(fā)現(xiàn)方法依賴于隨機(jī)篩查和臨時性來識別候選藥物，僅探索了廣闊的化學(xué)空間的一小部分，并常常產(chǎn)生藥物動力學(xué)屬性差的環(huán)狀大分子藥物。有了

Vilya的技術(shù)，該公司能夠精確地針對那些仍然需要創(chuàng)新治療方法的疾病部位進(jìn)行療法開發(fā)。20ForPersonalUseOnlyVicoTherapeuticsVicoTherapeutics是一家臨床階段的基因藥物公司，專注于為患有嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者開發(fā)

ASORNA調(diào)節(jié)療法，通過應(yīng)用精